FDA, Arginaz 1 Eksikliği Olan Hastalarda Hiperarjinineminin Tedavisi için Loargys'e (pegzilarginaz-nbln) Hızlandırılmış Onay Verdi

FDA, Arginaz 1 Eksikliği Olan Hastalarda Hiperarjinineminin Tedavisi için Loargys'e (pegzilarginaz-nbln) Hızlandırılmış Onay Verdi

STOCKHOLM, İsveç, 23 Şubat 2026 - Immedica Pharma bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Loargys® için hızlandırılmış onay verdiğini duyurdu (pegzilarginaz-nbln), Arginaz 1 Eksikliği (ARG1-D) olan 2 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda diyette protein kısıtlamasıyla birlikte hiperarjinineminin tedavisinde endike olan arginin spesifik bir enzimdir.

Bu endikasyon, plazma argininin azalmasına dayalı olarak hızlandırılmış onayla onaylanmıştır. Bu endikasyon için sürekli onay, klinik yararın doğrulayıcı bir denemede doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

Immedica CEO'su Anders Edvell, "Bugünkü Loargys'in FDA tarafından hızlandırılmış onayı Immedica ve ABD'de ARG1-D'den etkilenen hastalar ve aileler için önemli bir kilometre taşıdır" dedi. "Bu sonuç, hastalar, savunucu gruplar, araştırmacılar ve klinisyenler de dahil olmak üzere tüm ARG1-D topluluğunun ortak çabalarının sonucudur. Uzun süredir ilerleme bekleyen hastalar ve aileleri için bir tedavi seçeneği sunabilmekten gurur duyuyoruz."

ARG1-D, ABD'de yaşayan tahminen 250 kişiyi etkiliyor ve mevcut bakım standardı temel olarak diyette protein kısıtlaması, arginin içermeyen amino asit takviyesi ve gerekirse nitrojen temizleyici ajanlar dahil olmak üzere semptom yönetimine dayanıyor.

"Şimdiye kadar ARG1-D hastalarının bakımı semptomatik yönetim ve sıkı diyet kontrolü ile sınırlıydı. Loargys'in hızlandırılmış onayı, enzim eksikliğinin kendisini ele alan temel olarak yeni bir yaklaşım sunuyor. Sürekli olarak yükseltildiğinden beri arginin ve metabolitlerinin hastalık ilerlemesinin yakın veya doğrudan itici gücü olduğu rapor edilmiştir; bu, metabolik tıpta büyük bir ilerlemedir” dedi UCLA İnsan ve Tıbbi Genetik Fahri Profesörü Dr. Stephen Cederbaum.

Loargys, ARG1-D'nin birincil etkeni olan sürekli yüksek plazma arginin düzeylerine yönelik ilk ve tek tedavidir.

ARG1-D Hakkında ARG1-D, son derece nadir ve ciddi bir kalıtsal metabolik bozukluktur. ARG1-D'deki temel kusur, plazma argininin (hiperarjininemi) ve toksik metabolitlerinin birikmesine yol açar. Hastalara sıklıkla geç bebeklik veya erken çocukluk döneminde tanı konulur ve semptomlar arasında spastisite, nöbetler, gelişimsel gecikme, zihinsel engellilik ve erken ölüm bulunur. ARG1-D, sekiz üre döngüsü bozukluğu (UCD) alt tipinden biridir. Bozulmuş nitrojen atılımı da dahil olmak üzere diğer UCD'lerle bazı örtüşen özellikleri paylaşıyor. Ancak ARG1-D'de hiperamonyemi genellikle daha az şiddetlidir.

Loargys® (pegzilarginaz-nbln) Hakkında Pegzilarginaz, amino asit arjinin ve onun toksik metabolitlerinin plazmadaki seviyelerini hızlı ve sürdürülebilir bir şekilde düşürdüğü kanıtlanmış yeni, rekombinant bir insan arginaz-1 enzimidir; bu da onu plazma arginini düşürdüğü kanıtlanmış ilk ve tek tedavi haline getirir. Loargys, yetişkinlerde, ergenlerde ve 2 yaş ve üzeri çocuklarda hiperarjininemi olarak da bilinen arginaz 1 eksikliğinin (ARG1-D) tedavisi için AB, Birleşik Krallık, ABD ve Umman'da onaylanmıştır.

ABD'de Loargys® (pegzilarginaz-nbln), Arginaz 1 Eksikliği olan 2 yaş ve üzeri yetişkin ve pediyatrik hastalarda hiperarjinineminin tedavisi için onaylanmıştır. (ARG1-D), diyette protein kısıtlaması ile birlikte. Bu endikasyon, plazma argininin azalmasına dayalı olarak hızlandırılmış onayla onaylanmıştır. Bu endikasyon için sürekli onay, doğrulayıcı bir araştırmada klinik yararın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

Immedica HakkındaImmedica, merkezi İsveç'in Stockholm şehrinde bulunan ve nadir hastalıklara yönelik ilaçların ve özel bakım ürünlerinin ticarileştirilmesine odaklanan bir ilaç şirketidir. Immedica'nın yetenekleri arasında pazarlama ve satış, uyumluluk, farmakovijilans, kalite güvencesi, mevzuat, tıbbi işler ve pazar erişiminin yanı sıra 50'den fazla ülkede hastalara hizmet veren küresel bir dağıtım ağı yer almaktadır. Immedica, tamamen karşılanmamış büyük bir tıbbi ihtiyacı olan hastalıklarla yaşayanlara yardım etmeye kendini adamıştır. Immedica'nın tedavi alanları RARE metabolik, RARE hematoloji ve onkoloji, RARE nöroloji, RARE endokrinoloji ve özel bakım kapsamındadır. Immedica 2018 yılında kuruldu ve bugün Avrupa, Orta Doğu ve Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 180 kişiye istihdam sağlıyor. Immedica, yatırım firmaları KKR ve Impilo tarafından desteklenmektedir.

Kaynak: Immedica Pharma

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Aeglea BioTherapeutics, Arginaz 1 Eksikliğinin Tedavisinde Pegzilarginaz için BLA'yı FDA'ya Sundu - 12 Nisan 2022

Loargys (pegzilarginaz-nbln) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deneme Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-02-25 08:52

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.