FDA надає прискорене схвалення Loargys (pegzilarginase-nbln) для лікування гіпераргінінемії у пацієнтів з дефіцитом аргінази 1

FDA надає прискорене схвалення Loargys (pegzilarginase-nbln) для лікування гіпераргінінемії у пацієнтів із дефіцитом аргінази 1

СТОКГОЛЬМ, Швеція, 23 лютого 2026 р. – Immedica Pharma сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало прискорене схвалення Loargys® (pegzilarginase-nbln), аргінін-специфічний фермент, показаний для лікування гіпераргінінемії у дорослих і дітей віком від 2 років із дефіцитом аргінази 1 (ARG1-D) у поєднанні з дієтичним обмеженням білка.

Це показання схвалено в рамках прискореного схвалення на основі зниження рівня аргініну в плазмі. Продовження схвалення для цього показання може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджуючому дослідженні.

«Сьогоднішнє прискорене схвалення Loargys FDA є важливою віхою для Immedica та для пацієнтів і сімей, уражених ARG1-D у США», — сказав Андерс Едвелл, генеральний директор Immedica. "Цей результат є результатом спільних зусиль усієї спільноти ARG1-D, включаючи пацієнтів, правозахисні групи, дослідників і клініцистів. Ми пишаємося тим, що можемо запропонувати варіант лікування для пацієнтів і сімей, які довго чекали прогресу".

ARG1-D вражає приблизно 250 людей, які проживають у США, і поточний стандарт лікування в першу чергу базується на управлінні симптомами, включаючи обмеження дієтичного білка, додавання вільних від аргініну амінокислот і агентів, що поглинають азот, якщо необхідно.

«Дотепер догляд за пацієнтами з ARG1-D обмежувався симптоматичним лікуванням і суворим контролем дієти. Прискорене схвалення Loargys пропонує принципово новий підхід, який усуває сам дефіцит ферменту. Оскільки, як повідомлялося, постійне підвищення рівня аргініну та його метаболітів є проксимальним або прямим фактором прогресування захворювання, це значний прогрес у метаболічній медицині", - сказав доктор Стівен Седербаум, почесний професор людської та медичної генетики UCLA.

Loargys — це перше й єдине лікування, спрямоване на стійке підвищення рівня аргініну в плазмі крові, основного рушія ARG1-D.

Про ARG1-D ARG1-D — це надзвичайно рідкісне та серйозне спадкове порушення метаболізму. Основний дефект ARG1-D призводить до накопичення в плазмі аргініну (гіпераргінінемія) та його токсичних метаболітів. Пацієнтам часто діагностують у пізньому дитинстві або ранньому дитинстві, а симптоми включають спастичність, судоми, затримку розвитку, інтелектуальну недостатність і ранню смертність. ARG1-D є одним із восьми підтипів порушення циклу сечовини (UCD). Він має деякі спільні риси з іншими UCD, включаючи порушення виведення азоту. Однак при ARG1-D гіперамоніємія, як правило, менш серйозна.

Про Loargys® (pegzilarginase-nbln) Пегзіларгіназа — це новий рекомбінантний фермент аргінази-1 людини, який, як було показано, швидко та стійко знижує рівні амінокислоти аргініну та її токсичних метаболітів у плазмі, що робить його першим і єдиним засобом, який доведено знижує рівень аргініну в плазмі. Loargys схвалено в ЄС, Великобританії, США та Омані для лікування дефіциту аргінази 1 (ARG1-D), також відомого як гіпераргінінемія, у дорослих, підлітків і дітей віком від 2 років.

У США Loargys® (pegzilarginase-nbln) схвалено для лікування гіпераргінінемії у дорослих і дітей віком від 2 років. і старше з дефіцитом аргінази 1 (ARG1-D) у поєднанні з дієтичним обмеженням білка. Це показання схвалено в рамках прискореного схвалення на основі зниження рівня аргініну в плазмі. Продовження схвалення для цього показання може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальному дослідженні.

Про ImmedicaImmedica – це фармацевтична компанія зі штаб-квартирою в Стокгольмі, Швеція, яка зосереджена на комерціалізації ліків від рідкісних захворювань і спеціальних засобів догляду. Можливості Immedica охоплюють маркетинг і продажі, комплаєнс, фармаконагляд, забезпечення якості, регулювання, медичні питання та доступ до ринку, а також глобальну дистриб’юторську мережу, яка обслуговує пацієнтів у понад 50 країнах. Immedica повністю присвячена допомозі тим, хто живе з хворобами, які мають великі незадоволені медичні потреби. Терапевтичні напрямки Immedica входять до метаболічних RARE, гематології та онкології RARE, неврології RARE, ендокринології RARE та спеціальної допомоги. Immedica була заснована в 2018 році, і сьогодні в ній працює близько 180 співробітників у Європі, на Близькому Сході та в США. Immedica підтримується інвестиційними компаніями KKR та Impilo.

Джерело: Immedica Pharma

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Aeglea BioTherapeutics подає до FDA BLA для пегзіларгінази для лікування дефіциту аргінази 1 – 12 квітня 2022 р.

Loargys (pegzilarginase-nbln) Історія схвалення FDA

Більше ресурси новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Дефіцит ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних ліків

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-02-25 08:52

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.