تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار Yuviwel (navepegritide) للأطفال المصابين بالودانة

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار Yuviwel (navepegritide) للأطفال المصابين بالودانة

كوبنهاجن، الدنمارك، 27 فبراير 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت شركة Ascendis Pharma A/S (Navepegritide) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت الموافقة بموجب برنامج إدارة الغذاء والدواء المعجل (FDA) برنامج الموافقة على Yuviwel (navepegritide؛ تم تطويره باسم TransCon® CNP)، وهو العلاج الأول والوحيد الذي يتم إجراؤه مرة واحدة أسبوعيًا والمشار إليه بزيادة النمو الخطي لدى الأطفال بعمر عامين وما فوق المصابين بالودانة مع المشاش المفتوح والوحيد الذي يوفر تعرضًا نظاميًا مستمرًا لـ CNP خلال فترة الجرعات الأسبوعية. استمرار الموافقة على هذا المؤشر، والذي كان يعتمد على تحسن في سرعة النمو السنوية (AGV)، قد يكون مشروطًا بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في التجارب التأكيدية.

العلاج الأول والوحيد المعتمد من الودانة لتوفير التعرض الجهازي المستمر لـ CNP خلال فترة الجرعات الأسبوعية

يتوقع توفره تجاريًا خلال الجزء الأول من الربع الثاني من عام 2026

أولوية أمراض الأطفال النادرة مراجعة القسيمة الممنوحة فيما يتعلق بالموافقة

الودانة هي حالة وراثية نادرة تسبب خلل التنسج الهيكلي، وبالنسبة للعديد من الأفراد المصابين، تزيد من خطر حدوث مضاعفات عضلية وعصبية ومضاعفات قلبية تنفسية. Yuviwel هو دواء أولي من الببتيد المدر للصوديوم من النوع C (CNP) يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا، وهو مصمم لتوفير التعرض المستمر لـ CNP النشط للمستقبلات الموجودة على الأنسجة في جميع أنحاء الجسم لمواجهة إشارات FGFR3 المفرطة في الودانة.

"تعد الموافقة على Yuviwel مرة واحدة أسبوعيًا خطوة كبيرة إلى الأمام في علاج الأطفال المصابين بالودانة، مما يمنح الأطباء لأول مرة خيار وصف دواء قال كارلوس أ. باسينو، دكتوراه في الطب، FACMG، وأستاذ علم الوراثة الجزيئية والبشرية، في كلية بايلور للطب ومستشفى تكساس للأطفال: "إن الدواء الذي يتم تناوله مرة واحدة أسبوعيًا مدعوم بفعالية مقنعة وبيانات ممتازة للتحمل من ثلاث تجارب سريرية عشوائية مزدوجة التعمية ومراقبة بالعلاج الوهمي". "هدفي هو مساعدة الأطفال وأولياء الأمور على تطوير خطط رعاية مصممة خصيصًا لتلبية احتياجاتهم وأهدافهم الفردية، وأتطلع إلى إضافة Yuviwel إلى مناقشاتي معهم."

"إن منظمة Little People of America، وهي أكبر منظمة وطنية للدفاع والدعم للأشخاص الذين يعانون من القزامة، ملتزمة بضمان بقاء أصوات الأشخاص الذين يعانون من القزامة مركزية في المحادثات حول الأبحاث والخيارات الطبية مثل Yuviwel،" قال مجلس إدارة Little People of America. "نحن ندافع عن فخر القزم والإعاقة، وندعو إلى الإدماج والاحترام، ونعزز الحوار المفتوح عبر وجهات نظر متنوعة. هدفنا هو تمكين الأفراد والأسر من اتخاذ قرارات الرعاية الصحية التي تعكس قيمهم وتجاربهم الخاصة، مع الدفع لجهود البحث وخيارات العلاج الجديدة مثل هذا الذي يمكن أن يكون لديه القدرة على دعم النتائج التي تهم مجتمعنا حقًا. "

استندت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في موافقتها على Yuviwel إلى مراجعتها للحزمة السريرية لـ TransCon CNP المقدمة مع تطبيق الدواء الجديد للشركة، والتي تضمنت السلامة والفعالية. بيانات من ثلاث تجارب سريرية عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي وما يصل إلى ثلاث سنوات من بيانات الامتداد المفتوحة. تتوفر بيانات تجربة ApproaCH المحورية على موقع JAMA Pediatrics.i

"نحن واثقون من قدرة Yuviwel على إحداث تحول في علاج الودانة ونشعر بالامتنان العميق للمرضى والأطباء والمدافعين عن مساهماتهم العديدة في هذا الإنجاز الهام،" قال جان ميكلسن، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Ascendis Pharma. "لقد استمعنا إلى مجموعات مناصرة للأشخاص الذين يعانون من القزامة للتأكد من أننا نعالج ما يهتم به المجتمع بالفعل. وهذا يعكس التزامنا المستمر بالسعي لتحقيق النتائج التي أخبرتنا مجتمعات المرضى بأنها مهمة بالنسبة لهم، ويمنح مجتمع الودانة طريقة جديدة للنظر في خيارات العلاج الدوائي الواعدة."

تتوقع Ascendis إتاحة Yuviwel من خلال وصف الأطباء في الولايات المتحدة خلال الجزء الأول من الربع الثاني من عام 2026. تخطط Ascendis لتقديم مجموعة من خدمات المرضى لشركة Yuviwel من خلال برنامج Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.) في الولايات المتحدة، بما في ذلك دعم رحلة العلاج وبرامج المساعدة المالية للمرضى المؤهلين.

وبهذه الموافقة، أصدرت إدارة الغذاء والدواء أيضًا قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة (PRV)، والتي تمنح الأولوية للمراجعة لطلب الدواء اللاحق الذي لن يكون مؤهلاً للمراجعة ذات الأولوية. تم تصميم هذا البرنامج لتشجيع تطوير أدوية ومستحضرات بيولوجية جديدة للوقاية من أمراض الأطفال النادرة أو علاجها.

المعلومات التالية مخصصة لجمهور الولايات المتحدة فقط:

الاستخدام ومعلومات السلامة الهامة

ما هو يوفيويل؟يوفيويل هو دواء موصوف طبيًا يستخدم لزيادة النمو الخطي لدى الأطفال بعمر عامين فما فوق المصابين بالودانة مع صفائح النمو المفتوحة (المشاش).

تمت الموافقة على Yuviwel بموجب موافقة معجلة بناءً على التحسن في سرعة النمو السنوية. قد تكون الموافقة المستمرة مشروطة بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في التجارب التأكيدية.

معلومات هامة تتعلق بالسلامة

ما هي الآثار الجانبية المحتملة لليوفيويل؟قد يسبب اليوفيويل آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك خطر انخفاض ضغط الدم. إذا واجه طفلك انخفاضًا في ضغط الدم أو أعراض انخفاض ضغط الدم (الدوخة، والشعور بالتعب، و/أو الغثيان) أثناء العلاج بـ Yuviwel، فاتصل بمقدم الرعاية الصحية لطفلك.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Yuviwel تفاعلات موقع الحقن (الاحمرار، والحكة، وتغير لون الجلد، والنزيف، والتورم، والكدمات، والألم، والتقرحات).

قبل إعطاء يوفيويل لطفلك، أخبر مقدم الرعاية الصحية عن جميع الحالات الطبية لطفلك، بما في ذلك إذا كان:

يعاني من مشاكل في الكلى

حامل أو تخطط للحمل. من غير المعروف ما إذا كان يوفيويل سيؤذي الجنين

الذي يرضع أو يخطط للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان يوفيويل ينتقل إلى حليب الثدي

أخبر مقدم الرعاية الصحية عن جميع الأدوية التي يتناولها طفلك، بما في ذلك الأدوية الموصوفة والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية، والفيتامينات، والمكملات العشبية.

هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لـ Yuviwel. اتصل بطبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. ننصحك بإبلاغ إدارة الغذاء والدواء عن الآثار الجانبية على الرقم 1-800-FDA-1088 أو على www.fda.gov/medwatch. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى Ascendis Pharma على الرقم 1-844-442-7236.

حول الودانة الودانة هي حالة وراثية نادرة تنشأ من متغير مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 3 (FGFR3) الذي يؤدي إلى خلل في تأثيرات مسارات إشارات FGFR3 وCNP، والتي تقدر بـ يؤثر على أكثر من 250.000 شخص حول العالم. على الرغم من اعتباره تاريخيًا اضطرابًا في نمو العظام، إلا أن متغير FGFR3 الذي يظهر في الودانة يتم التعبير عنه في الأنسجة في جميع أنحاء الجسم، ويرتبط بزيادة خطر حدوث مضاعفات عضلية وعصبية وقلبية تنفسية بالإضافة إلى خلل التنسج الهيكلي. يمكن أن تختلف المضاعفات الطبية للودانة من فرد لآخر وعبر مراحل مختلفة من الحياة. طوال فترة الرضاعة والطفولة، تشمل المضاعفات الملحوظة تشوهات العمود الفقري، وتضخم البطينات الدماغية، وضعف قوة العضلات وانخفاض القدرة على التحمل، وعجز السمع والتهابات الأذن المزمنة، وانسداد مجرى الهواء العلوي، والتنفس المضطرب أثناء النوم، ومشاكل الورك، وتقوس الساق، والألم المزمن؛ وبعضها يستمر أو يتفاقم في مرحلة البلوغ. يمكن أن تؤثر هذه المضاعفات الطبية على نوعية الحياة والصحة البدنية، وتتأثر بمجموعة من العوامل السريرية والاجتماعية والفردية. يحتاج بعض الأفراد المصابين بالودانة إلى إجراءات وعمليات جراحية متعددة لمعالجة مخاوف وظيفية أو تشريحية محددة.

حول Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma هي شركة صيدلانية حيوية عالمية تركز على تطبيق منصة تكنولوجيا TransCon المبتكرة لإحداث فرق مفيد للمرضى. مسترشدين بقيمنا الأساسية المتمثلة في المرضى والعلم والعاطفة، وباتباع الخوارزمية الخاصة بنا لابتكار المنتجات، فإننا نطبق TransCon لتطوير علاجات جديدة تُظهر الإمكانات الأفضل في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. يقع المقر الرئيسي لشركة Ascendis في كوبنهاجن، الدنمارك، ولديها مرافق إضافية في أوروبا والولايات المتحدة. يرجى زيارة موقع ascendispharma.com لمعرفة المزيد.

بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن عمليات Ascendis المستقبلية وخططها وأهدافها الإدارية هي بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والقسم 21E من قانون الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. تتضمن أمثلة هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بـ (1) التوقيت المتوقع للتوفر التجاري لـ Yuviwel، (2) الموافقة المستمرة على الاستخدام، (3) مجموعة خدمات المرضى التي تخطط Ascendis لتقديمها لـ Yuviwel، (4) قدرة Yuviwel على إحداث تحول في علاج الودانة، (5) قدرة Ascendis على تطبيق منصة تكنولوجيا TransCon الخاصة بها لإحداث فرق ذي معنى في حياة المرضى و (6) استخدام Ascendis لـ TransCon لإنشاء علاجات جديدة وربما الأفضل في فئتها. قد لا تتمكن Ascendis فعليًا من تحقيق الخطط أو تنفيذ النوايا أو تلبية التوقعات أو التوقعات التي تم الكشف عنها في البيانات التطلعية، ويجب ألا تعتمد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن الخطط والنوايا والتوقعات والإسقاطات التي تم الكشف عنها في البيانات التطلعية. يمكن أن تتسبب عوامل مهمة مختلفة في اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن البيانات التطلعية التي تقدمها Ascendis، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: الاعتماد على الشركات المصنعة والموزعين ومقدمي الخدمات من الجهات الخارجية لمنتجات Ascendis ومرشحي المنتجات؛ المخاطر المتعلقة بالمراجعة التنظيمية والموافقة، بما في ذلك إمكانية التأخير، أو طلبات الحصول على بيانات أو تحليلات إضافية، أو القيود أو القيود على الاستخدام، أو الموافقة على وضع العلامات بشكل محدود أكثر من المتوقع، أو الفشل في الحصول على موافقة في الولايات المتحدة أو الاتحاد الأوروبي أو الولايات القضائية الأخرى؛ مخاطر التطوير السريري، بما في ذلك تلك الناتجة عن التجارب الجارية أو المستقبلية التي قد لا تؤكد البيانات السابقة؛ نتائج السلامة أو الفعالية غير المتوقعة في برامج التطوير أو المنتجات المتوفرة في السوق؛ قضايا التصنيع أو سلسلة التوريد أو الجودة أو الخدمات اللوجستية التي قد تؤخر التطوير أو التسويق؛ النفقات غير المتوقعة المتعلقة بتسويق أي من منتجات Ascendis المعتمدة؛ البحث والتطوير أو البيع غير المتوقع، والنفقات العامة والإدارية والتكاليف الأخرى التي تؤثر على أعمال Ascendis بشكل عام؛ تحديات قبول السوق والتسعير والسداد، بما في ذلك قرارات تغطية الدافع وتقييمات التكنولوجيا الصحية؛ التطورات التنافسية، بما في ذلك العلاجات الجديدة أو المحسنة؛ وحماية الملكية الفكرية، وحرية التشغيل، ومخاطر التقاضي؛ قدرة "أسينديس" على الحصول على تمويل إضافي، إذا لزم الأمر، لدعم أنشطتها التجارية؛ والأمن السيبراني، وخصوصية البيانات، وتعطيل تكنولوجيا المعلومات؛ وتأثير العوامل الاقتصادية والسياسية والقانونية وعوامل الامتثال والصحة العامة والعوامل التجارية الدولية، بما في ذلك التعريفات الجمركية والسياسات التجارية وتقلبات العملة والأحداث الجيوسياسية. للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المعبر عنها في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال "أسينديس" بشكل عام، راجع تقرير "أسينديس" السنوي بشأن النموذج 20-F المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية (SEC) في 11 فبراير 2026، وتقارير "أسينديس" المستقبلية الأخرى المودعة أو المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات. لا تعكس البيانات التطلعية التأثير المحتمل لأي ترخيص أو تعاون أو استحواذ أو اندماج أو تصرفات أو مشاريع مشتركة أو استثمارات مستقبلية قد تدخل فيها Ascendis أو تقوم بها. لا تتحمل Ascendis أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، باستثناء ما يقتضيه القانون.

إن Ascendis وAscendis Pharma وشعار Ascendis Pharma وTransCon وYuviwel هي علامات تجارية مملوكة لمجموعة Ascendis Pharma. © فبراير 2026 Ascendis Pharma A/S.

i Savarirayan R، McDonnell C، Bacino CA، وآخرون. جاما بيدياتر 2026;180(1):18–25. تم النشر على الإنترنت في 17 نوفمبر 2025. دوى:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

المصدر: Ascendis Pharma

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات أدوية FDA Medwatch

Daily MedNews

أخبار للعاملين في مجال الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

نتائج التجارب السريرية

الموافقات على الأدوية العامة

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في حياتك البريد الوارد.

نشر : 2026-03-02 08:49

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار Yuviwel (navepegritide) للأطفال المصابين بالودانة

مقالات ذات صلة

مزيد من موارد الأخبار

اشترك في نشرتنا الإخبارية

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

كلمات رئيسية شعبية