FDA uděluje urychlené schválení Yuviwelu (navepegritid) pro děti s achondroplázií

Sledujte Drugslib

FDA uděluje zrychlené schválení Yuviwelu (navepegritid) pro děti s achondroplázií

KODAŇ, Dánsko, 27. února 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) dnes oznámila, že úřad FDA (Food & Drug Administration) udělil schválení U.S. Zrychlený schvalovací program pro Yuviwel (navepegritid; vyvinutý jako TransCon® CNP), první a jediná léčba jednou týdně indikovaná ke zvýšení lineárního růstu u dětí ve věku 2 let a starších s achondroplázií s otevřenými epifýzami a jediná, která poskytuje kontinuální systémovou expozici CNP během týdenního dávkovacího intervalu. Pokračující schvalování této indikace, které bylo založeno na zlepšení anualizované rychlosti růstu (AGV), může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující studii (zkouškách).

  • První a jediná schválená léčba achondroplazie, která poskytuje nepřetržitou systémovou expozici CNP během týdenního dávkovacího intervalu
  • Komerční dostupnost2 se očekává v rané fázi 2026 Diskriminace. Poukaz na prioritní recenzi udělený v souvislosti se schválením

    • Achondroplazie je vzácný genetický stav způsobující dysplazii skeletu a u mnoha postižených jedinců zvýšené riziko svalových, neurologických a kardiorespiračních komplikací. Yuviwel je proléčivo natriuretického peptidu typu C (CNP) podávané jednou týdně, navržené tak, aby poskytovalo nepřetržitou expozici aktivního CNP receptorům na tkáních v celém těle, aby působilo proti hyperaktivní signalizaci FGFR3 při achondroplazii.

    „Schválení Yuviwelu podávaného jednou týdně je prvním krokem vpřed v léčbě dětí s jednorázovou možností podávání achondroplazie u dětí. lék podpořený přesvědčivou účinností a vynikající snášenlivostí ze tří randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií,“ řekl Carlos A. Bacino, MD, FACMG, profesor molekulární a lidské genetiky, Baylor College of Medicine a Texas Children’s Hospital. „Mým cílem je pomoci dětem a rodičům vyvinout plány péče šité na míru jejich individuálním potřebám a cílům a těším se, že Yuviwel přidám do svých diskusí s nimi.“

    „Little People of America, největší národní organizace pro obhajobu a podporu lidí s trpaslíkem, je odhodlána zajistit, aby hlasy lidí s trpaslíkem zůstaly ústředním bodem rozhovorů o výzkumu a lékařských možnostech, jako je Yuviwel,“ uvedlo představenstvo Little People of America. "Prosazujeme hrdost trpaslíků a postižených, obhajujeme začlenění a respekt a podporujeme otevřený dialog napříč různými úhly pohledu. Naším cílem je umožnit jednotlivcům a rodinám přijímat rozhodnutí v oblasti zdravotní péče, která odrážejí jejich vlastní hodnoty a zkušenosti, a zároveň prosazovat výzkumné úsilí a nové možnosti léčby, jako je tato, které by mohly mít potenciál podpořit výsledky, které jsou pro naši komunitu skutečně důležité."

    FDA na základě svého klinického hodnocení společnosti Yuviwel předložila svůj souhlas společnosti Yuviwel ke schválení společnosti TransCon. New Drug Application, která zahrnovala údaje o bezpečnosti a účinnosti ze tří randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií a až tři roky otevřených prodloužených údajů. Stěžejní data ApproaCH Trial jsou dostupná na JAMA Pediatrics.i

    „Jsme přesvědčeni o potenciálu společnosti Yuviwel transformovat léčbu achondroplazie a jsme hluboce vděční pacientům, lékařům a obhájcům za jejich četné příspěvky k tomuto důležitému milníku,“ řekl Jan Mikkelsen, prezident a generální ředitel společnosti Ascendis Pharma. "Naslouchali jsme skupinám prosazujícím lidi s trpaslíkem, abychom zajistili, že se budeme zabývat tím, na čem komunita skutečně záleží. To odráží náš trvalý závazek usilovat o výsledky, o kterých nám komunity pacientů řekly, že jsou pro ně důležité, a dává komunitě achondroplazií nový způsob, jak se podívat na příslib možností farmakologické léčby."

    Ascendis očekává, že zpřístupní lékařům Yuscendis v první části Spojených států předepisování v první čtvrtině Spojených států amerických. 2026. Ascendis plánuje nabídnout sadu pacientských služeb pro Yuviwel prostřednictvím svého amerického programu Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.), včetně podpory navigace na cestě léčby a programů finanční pomoci pro způsobilé pacienty.

    S tímto schválením FDA také vydala Poukaz na prioritní přezkoumání vzácných dětských onemocnění (PRV), který uděluje prioritní přezkoumání následné žádosti o léčivo, které by jinak nemělo nárok na prioritní přezkoumání. Tento program je navržen tak, aby podpořil vývoj nových léků a biologických látek pro prevenci nebo léčbu vzácných dětských onemocnění.

    Následující informace jsou určeny pouze pro publikum v USA:

    POUŽITÍ A DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    Co je Yuviwel?Yuviwel je lék na předpis používaný ke zvýšení lineárního růstu u dětí ve věku 2 let a starších s achondroplázií s otevřenými růstovými ploténkami (epifýzami).

    Yuviwel je schválen v rámci zrychleného schválení na základě zlepšení anualizované rychlosti růstu. Další schválení může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzujících studiích.

    DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    Jaké jsou možné vedlejší účinky přípravku Yuviwel?Yuviwel může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně rizika nízkého krevního tlaku. Pokud vaše dítě pociťuje pokles krevního tlaku nebo příznaky nízkého krevního tlaku (závratě, pocit únavy a/nebo nevolnost) během léčby Yuviwelem, zavolejte svého poskytovatele zdravotní péče.

    Nejčastější vedlejší účinky přípravku Yuviwel zahrnují reakce v místě vpichu (zarudnutí, svědění, změna barvy kůže, krvácení, otok, modřiny, bolest a puchýře).

    Než podáte Yuviwel svému dítěti, informujte poskytovatele zdravotní péče o všech zdravotních potížích vašeho dítěte, včetně toho, zda:

  • má problémy s ledvinami
  • jsou těhotné nebo plánují otěhotnět. Není známo, zda Yuviwel poškodí nenarozené dítě
  • kojíte nebo plánujete kojit. Není známo, zda Yuviwel přechází do mateřského mléka

    • Sdělte poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které vaše dítě užívá, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků.

    Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky Yuviwelu. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky se doporučuje hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo na www.fda.gov/medwatch. Nežádoucí účinky můžete také hlásit společnosti Ascendis Pharma na čísle 1-844-442-7236.

    O achondropláziiAchondroplazie je vzácný genetický stav vznikající ze systémového receptoru fibroblastového růstového faktoru 3 (FGFR3) a CFR3, což vede k nerovnováze signálu FGFR3 v signálních drahách odhadovaných účinků FGFR postihne více než 250 000 lidí na celém světě. Zatímco byla historicky považována za poruchu růstu kostí, varianta FGFR3 pozorovaná u achondroplázie je exprimována v tkáních v celém těle a je spojena se zvýšeným rizikem svalových, neurologických a kardiorespiračních komplikací kromě kostní dysplazie. Zdravotní komplikace achondroplazie se mohou lišit od jednotlivce k jednotlivci a v různých fázích života. V průběhu dětství a dětství pozorované komplikace zahrnují abnormality páteře, zvětšené mozkové komory, zhoršenou svalovou sílu a sníženou výdrž, sluchové deficity a chronické ušní infekce, obstrukce horních cest dýchacích, poruchy dýchání ve spánku, problémy s kyčlemi, úklony nohou a chronickou bolest; z nichž některé přetrvávají nebo se zhoršují v dospělosti. Tyto zdravotní komplikace mohou ovlivnit kvalitu života, fyzickou pohodu, ovlivněnou řadou klinických, sociálních a individuálních faktorů. Někteří jedinci s achondroplázií vyžadují několik procedur a operací k vyřešení konkrétních funkčních nebo anatomických problémů.

    O společnosti Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na aplikaci naší inovativní technologické platformy TransCon, která má pro pacienty znamenat významný rozdíl. Vedeni našimi základními hodnotami pacientů, vědy a vášně a podle našeho algoritmu pro inovaci produktů používáme TransCon k vývoji nových terapií, které prokazují nejlepší potenciál ve své třídě k řešení nenaplněných lékařských potřeb. Ascendis má sídlo v Kodani v Dánsku a další zařízení má v Evropě a Spojených státech. Navštivte prosím ascendispharma.com, kde se dozvíte více.

    Výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují podstatná rizika a nejistoty. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení o historických faktech, zahrnutá v této tiskové zprávě týkající se budoucích operací, plánů a cílů managementu společnosti Ascendis, jsou výhledová prohlášení ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933 v platném znění a oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934 v platném znění. Příklady takových prohlášení zahrnují, ale nejsou omezeny na, prohlášení týkající se (i) očekávaného načasování komerční dostupnosti Yuviwel, (ii) pokračujícího schválení indikace, (iii) souboru služeb pro pacienty, které Ascendis plánuje nabídnout pro Yuviwel, (iv) potenciálu Yuviwel transformovat léčbu achondroplázie, (v) schopnosti Ascendis využít svou platformu Ascendis pro životy pacientů a odlišit její životy pro pacienty. TransCon vytvořit nové a potenciálně nejlepší terapie ve své třídě. Společnost Ascendis nemusí ve skutečnosti dosáhnout plánů, uskutečnit záměry nebo splnit očekávání či projekce zveřejněné ve výhledových prohlášeních a neměli byste se na tato výhledová prohlášení přehnaně spoléhat. Skutečné výsledky nebo události se mohou podstatně lišit od plánů, záměrů, očekávání a projekcí zveřejněných ve výhledových prohlášeních. Různé důležité faktory mohou způsobit, že se skutečné výsledky nebo události budou podstatně lišit od výhledových prohlášení, která společnost Ascendis činí, včetně, bez omezení,: závislosti na třetích stranách výrobců, distributorů a poskytovatelů služeb pro produkty a kandidáty na produkty Ascendis; rizika související s kontrolou a schválením ze strany regulačních orgánů, včetně možnosti zpoždění, žádostí o další údaje nebo analýzy, omezení nebo omezení použití, schválení s označením, které je omezenější, než se očekávalo, nebo nezískání schválení ve Spojených státech, Evropské unii nebo jiných jurisdikcích; rizika klinického vývoje, včetně toho, že výsledky probíhajících nebo budoucích studií nemusí potvrdit dřívější údaje; nepředvídaná zjištění bezpečnosti nebo účinnosti ve vývojových programech nebo produktech na trhu; problémy s výrobou, dodavatelským řetězcem, kvalitou nebo logistikou, které by mohly zpozdit vývoj nebo komercializaci; nepředvídané výdaje související s komercializací jakýchkoli schválených produktů Ascendis; nepředvídaný výzkum a vývoj nebo prodej, všeobecné a administrativní výdaje a další náklady obecně ovlivňující podnikání společnosti Ascendis; výzvy k přijetí na trhu, stanovování cen a úhrad, včetně rozhodnutí o pokrytí plátci a hodnocení zdravotnických technologií; konkurenční vývoj, včetně nových nebo vylepšených terapií; ochrana duševního vlastnictví, svoboda podnikání a rizika soudních sporů; schopnost společnosti Ascendis získat v případě potřeby další finanční prostředky na podporu svých obchodních aktivit; narušení kybernetické bezpečnosti, ochrany osobních údajů a informačních technologií; a dopad mezinárodních ekonomických, politických, právních faktorů, shody, veřejného zdraví a obchodních faktorů, včetně cel, obchodních politik, měnových fluktuací a geopolitických událostí. Další popis rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit od výsledků vyjádřených v těchto výhledových prohlášeních, stejně jako rizika související s podnikáním společnosti Ascendis obecně, naleznete ve výroční zprávě společnosti Ascendis na formuláři 20-F podané u US Securities and Exchange Commission (SEC) dne 11. února 2026 a v dalších budoucích zprávách společnosti Ascendis, předložených SEC. Výhledová prohlášení neodrážejí potenciální dopad jakýchkoli budoucích licencí, spolupráce, akvizic, fúzí, prodejů, společných podniků nebo investic, do kterých Ascendis vstoupí nebo je provede. Ascendis nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

    Ascendis, Ascendis Pharma, logo Ascendis Pharma, TransCon a Yuviwel jsou ochranné známky vlastněné skupinou Ascendis Pharma. © únor 2026 Ascendis Pharma A/S.

    i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA a kol. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Publikováno online 17. listopadu 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

    Zdroj: Ascendis Pharma

    Zdroj: HealthDay

    Související články z F. Annou Období pro TransCon CNP (navepegritid) pro děti s achondroplázií – 25. listopadu 2025
  • FDA přijímá TransCon CNP NDA k prioritnímu přezkoumání – 2. června 2025
  • Ascendis předkládá U.S. NDA pro TransplaCon CNP (Navepegritide of Children, březen – Aochondrid – březen) 2025

    • Yuviwel (navepegritide) Historie schválení FDA

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nová schválení léků
  • Nové
  • Krátké aplikace léků
    • Výsledky
  • Generická schválení léků
  • Podcast na webu Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Ať už máte jakékoli téma, které vás zajímají, přihlaste se k odběru novinek Drugcomp.

    Vyslán : 2026-03-02 08:49

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova