FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Yuviwel (Navepegritid) für Kinder mit Achondroplasie
FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Yuviwel (Navepegritid) für Kinder mit Achondroplasie
KOPENHAGEN, Dänemark, 27. Februar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) die beschleunigte Zulassung der FDA erteilt hat Zulassungsprogramm für Yuviwel (Navepegritid; entwickelt als TransCon® CNP), die erste und einzige einmal wöchentliche Behandlung, die das lineare Wachstum bei Kindern ab 2 Jahren mit Achondroplasie mit offenen Epiphysen steigern soll, und die einzige, die über das wöchentliche Dosierungsintervall eine kontinuierliche systemische Exposition gegenüber CNP ermöglicht. Die weitere Zulassung für diese Indikation, die auf einer Verbesserung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) basierte, hängt möglicherweise von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien ab.
Achondroplasie ist eine seltene genetische Erkrankung, die eine Skelettdysplasie und bei vielen Betroffenen ein erhöhtes Risiko für muskuläre, neurologische und kardiorespiratorische Komplikationen verursacht. Yuviwel ist ein Prodrug des natriuretischen Peptids (CNP) vom C-Typ, das einmal wöchentlich verabreicht wird und für eine kontinuierliche Exposition von aktivem CNP gegenüber Rezeptoren im Gewebe im gesamten Körper sorgt, um der überaktiven FGFR3-Signalübertragung bei Achondroplasie entgegenzuwirken.
„Die Zulassung von Yuviwel zur einmal wöchentlichen Gabe ist ein großer Fortschritt bei der Behandlung von Kindern mit Achondroplasie und gibt Ärzten zum ersten Mal die Möglichkeit, einmal wöchentlich ein Medikament zu verschreiben.“ gestützt durch überzeugende Wirksamkeits- und hervorragende Verträglichkeitsdaten aus drei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien“, sagte Carlos A. Bacino, MD, FACMG, Professor für Molekular- und Humangenetik, Baylor College of Medicine und Texas Children’s Hospital. „Mein Ziel ist es, Kindern und Eltern dabei zu helfen, Betreuungspläne zu entwickeln, die auf ihre individuellen Bedürfnisse und Ziele zugeschnitten sind, und ich freue mich darauf, Yuviwel in meine Gespräche mit ihnen einzubeziehen.“
„Little People of America, die größte nationale Interessenvertretung und Unterstützungsorganisation für Menschen mit Zwergwuchs, setzt sich dafür ein, dass die Stimmen von Menschen mit Zwergwuchs im Mittelpunkt der Gespräche über Forschung und medizinische Optionen wie Yuviwel bleiben“, sagte der Vorstand von Little People of America. „Wir setzen uns für den Zwergen- und Behindertenstolz ein, setzen uns für Inklusion und Respekt ein und fördern einen offenen Dialog über verschiedene Perspektiven hinweg. Unser Ziel ist es, Einzelpersonen und Familien zu befähigen, Gesundheitsentscheidungen zu treffen, die ihre eigenen Werte und Erfahrungen widerspiegeln, und gleichzeitig auf Forschungsanstrengungen und neue Behandlungsoptionen wie diese zu drängen, die das Potenzial haben könnten, Ergebnisse zu unterstützen, die für unsere Gemeinschaft wirklich wichtig sind.“
Die FDA basierte ihre Zulassung von Yuviwel auf ihrer Überprüfung des klinischen Pakets für TransCon CNP, das mit dem Antrag des Unternehmens auf ein neues Arzneimittel eingereicht wurde, das Sicherheit und Sicherheit beinhaltete Wirksamkeitsdaten aus drei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien und bis zu drei Jahren offener Verlängerungsdaten. Die entscheidenden Daten der ApproaCH-Studie sind in JAMA Pediatrics.i verfügbar
„Wir sind davon überzeugt, dass Yuviwel das Potenzial hat, die Behandlung von Achondroplasie zu verändern, und sind den Patienten, Ärzten und Befürwortern zutiefst dankbar für ihre zahlreichen Beiträge zu diesem wichtigen Meilenstein“, sagte Jan Mikkelsen, Präsident und Chief Executive Officer von Ascendis Pharma. „Wir haben den Interessengruppen für Menschen mit Kleinwuchs zugehört, um sicherzustellen, dass wir uns mit den Themen befassen, die der Gemeinschaft tatsächlich am Herzen liegen. Dies spiegelt unser anhaltendes Engagement wider, Ergebnisse zu verfolgen, von denen Patientengemeinschaften uns gesagt haben, dass sie für sie wichtig sind, und gibt der Achondroplasie-Gemeinschaft eine neue Möglichkeit, die Aussicht auf pharmakologische Behandlungsoptionen zu betrachten.“
Ascendis geht davon aus, dass Yuviwel zu Beginn des zweiten Quartals über verschreibende Ärzte in den Vereinigten Staaten erhältlich sein wird 2026. Ascendis plant, über sein US-amerikanisches Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.) eine Reihe von Patientendienstleistungen für Yuviwel anzubieten, einschließlich Unterstützung bei der Navigation auf dem Behandlungsweg und finanzieller Hilfsprogramme für berechtigte Patienten.
Mit dieser Genehmigung stellte die FDA auch einen „Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher“ (PRV) aus, der einem nachfolgenden Arzneimittelantrag eine vorrangige Prüfung gewährt, der andernfalls nicht für eine vorrangige Prüfung in Frage käme. Dieses Programm soll die Entwicklung neuer Medikamente und Biologika zur Vorbeugung oder Behandlung seltener Kinderkrankheiten fördern.
Die folgenden Informationen sind nur für das US-amerikanische Publikum bestimmt:
ANWENDUNG UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE
Was ist Yuviwel?Yuviwel ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Steigerung des linearen Wachstums bei Kindern ab 2 Jahren mit Achondroplasie mit offenen Wachstumsfugen (Epiphysen).
Yuviwel wird im Rahmen einer beschleunigten Zulassung zugelassen, basierend auf einer Verbesserung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit. Eine weitere Zulassung kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in Bestätigungsstudien abhängig sein.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Was sind die möglichen Nebenwirkungen von Yuviwel?Yuviwel kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, einschließlich des Risikos eines niedrigen Blutdrucks. Wenn Ihr Kind während der Behandlung mit Yuviwel einen Blutdruckabfall oder Symptome eines niedrigen Blutdrucks (Schwindel, Müdigkeit und/oder Übelkeit) verspürt, rufen Sie den Arzt Ihres Kindes an.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Yuviwel gehören Reaktionen an der Injektionsstelle (Rötung, Juckreiz, Hautverfärbung, Blutungen, Schwellungen, Blutergüsse, Schmerzen und Blasenbildung).
Bevor Sie Ihrem Kind Yuviwel verabreichen, informieren Sie den Arzt über alle Erkrankungen Ihres Kindes, auch wenn es:
Informieren Sie den Arzt über alle Medikamente, die Ihr Kind einnimmt, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel.
Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Yuviwel. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie werden gebeten, Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 oder unter www.fda.gov/medwatch zu melden. Sie können Nebenwirkungen auch an Ascendis Pharma unter 1-844-442-7236 melden.
Über AchondroplasieAchondroplasie ist eine seltene genetische Erkrankung, die aus einer Variante des systemischen Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) resultiert und schätzungsweise zu einem Ungleichgewicht in den Wirkungen der FGFR3- und CNP-Signalwege führt Weltweit sind mehr als 250.000 Menschen davon betroffen. Während die bei Achondroplasie auftretende FGFR3-Variante historisch als Knochenwachstumsstörung galt, wird sie im gesamten Körpergewebe exprimiert und ist neben Skelettdysplasie mit einem erhöhten Risiko für muskuläre, neurologische und kardiorespiratorische Komplikationen verbunden. Medizinische Komplikationen einer Achondroplasie können von Person zu Person und in verschiedenen Lebensabschnitten unterschiedlich sein. Zu den im Säuglings- und Kindesalter beobachteten Komplikationen gehören Wirbelsäulenanomalien, vergrößerte Hirnventrikel, beeinträchtigte Muskelkraft und verminderte Ausdauer, Hörverlust und chronische Ohrenentzündungen, Verstopfungen der oberen Atemwege, schlafbezogene Atmungsstörungen, Hüftprobleme, Beugen der Beine und chronische Schmerzen; Einige davon bleiben im Erwachsenenalter bestehen oder verschlimmern sich. Diese medizinischen Komplikationen können die Lebensqualität und das körperliche Wohlbefinden beeinträchtigen und werden durch eine Reihe klinischer, sozialer und individueller Faktoren beeinflusst. Einige Personen mit Achondroplasie benötigen mehrere Eingriffe und Operationen, um bestimmte funktionelle oder anatomische Probleme zu behandeln.
Über Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Anwendung unserer innovativen TransCon-Technologieplattform konzentriert, um einen bedeutenden Unterschied für Patienten zu bewirken. Geleitet von unseren Grundwerten Patienten, Wissenschaft und Leidenschaft und unserem Algorithmus für Produktinnovationen nutzen wir TransCon, um neue Therapien zu entwickeln, die das beste Potenzial ihrer Klasse zur Deckung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse aufweisen. Ascendis hat seinen Hauptsitz in Kopenhagen, Dänemark, und verfügt über weitere Niederlassungen in Europa und den Vereinigten Staaten. Weitere Informationen finden Sie auf Ascdispharma.com.
Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die erhebliche Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen zu den künftigen Geschäftstätigkeiten, Plänen und Zielen des Managements von Ascendis, mit Ausnahme von Aussagen über historische Tatsachen, sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung. Beispiele für solche Aussagen sind unter anderem Aussagen zu (i) dem voraussichtlichen Zeitpunkt der kommerziellen Verfügbarkeit von Yuviwel, (ii) der weiteren Zulassung für die Indikation, (iii) dem Spektrum an Patientendienstleistungen, die Ascendis für Yuviwel anbieten möchte, (iv) Yuviwels Potenzial, die Behandlung von Achondroplasie zu verändern, (v) Ascendis‘ Fähigkeit, seine TransCon-Technologieplattform einzusetzen, um das Leben von Patienten erheblich zu verbessern, und (vi) Ascendis‘ Einsatz von TransCon soll neue und potenziell erstklassige Therapien entwickeln. Es kann sein, dass Ascendis die in den zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten Pläne, Absichten oder Erwartungen oder Prognosen nicht tatsächlich umsetzt, und Sie sollten sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse können erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Plänen, Absichten, Erwartungen und Prognosen abweichen. Verschiedene wichtige Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse erheblich von den zukunftsgerichteten Aussagen von Ascendis abweichen, darunter unter anderem: Abhängigkeit von Drittherstellern, Händlern und Dienstleistern für die Produkte und Produktkandidaten von Ascendis; Risiken im Zusammenhang mit der behördlichen Überprüfung und Genehmigung, einschließlich der Möglichkeit von Verzögerungen, Anfragen nach zusätzlichen Daten oder Analysen, Einschränkungen oder Einschränkungen bei der Verwendung, Genehmigung mit einer Kennzeichnung, die eingeschränkter als erwartet ist, oder dem Versäumnis, eine Genehmigung in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union oder anderen Gerichtsbarkeiten zu erhalten; Risiken der klinischen Entwicklung, einschließlich der Tatsache, dass Ergebnisse laufender oder zukünftiger Studien möglicherweise frühere Daten nicht bestätigen; unvorhergesehene Sicherheits- oder Wirksamkeitsergebnisse in Entwicklungsprogrammen oder auf dem Markt befindlichen Produkten; Herstellungs-, Lieferketten-, Qualitäts- oder Logistikprobleme, die die Entwicklung oder Kommerzialisierung verzögern könnten; unvorhergesehene Kosten im Zusammenhang mit der Vermarktung genehmigter Ascendis-Produkte; unvorhergesehene Forschungs- und Entwicklungs- oder Vertriebskosten, allgemeine Verwaltungskosten und andere Kosten, die sich allgemein auf das Geschäft von Ascendis auswirken; Marktakzeptanz-, Preis- und Erstattungsherausforderungen, einschließlich Entscheidungen zur Kostenübernahme durch Kostenträger und Bewertungen von Gesundheitstechnologien; Wettbewerbsentwicklungen, einschließlich neuer oder verbesserter Therapien; Schutz des geistigen Eigentums, Handlungsfreiheit und Prozessrisiken; Die Fähigkeit von Ascendis, bei Bedarf zusätzliche Mittel zur Unterstützung seiner Geschäftsaktivitäten zu erhalten; Cybersicherheit, Datenschutz und Störungen der Informationstechnologie; und die Auswirkungen internationaler wirtschaftlicher, politischer, rechtlicher, Compliance-, öffentlicher Gesundheits- und Geschäftsfaktoren, einschließlich Zölle, Handelspolitik, Währungsschwankungen und geopolitische Ereignisse. Eine weitere Beschreibung der Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten abweichen, sowie der Risiken im Zusammenhang mit dem Geschäft von Ascendis im Allgemeinen finden Sie im Jahresbericht von Ascendis auf Formular 20-F, der am 11. Februar 2026 bei der U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, und in den anderen zukünftigen Berichten von Ascendis, die bei der SEC eingereicht oder ihr vorgelegt wurden. Zukunftsgerichtete Aussagen spiegeln nicht die möglichen Auswirkungen zukünftiger Lizenzen, Kooperationen, Übernahmen, Fusionen, Veräußerungen, Joint Ventures oder Investitionen wider, die Ascendis eingehen oder tätigen könnte. Ascendis übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.
Ascendis, Ascendis Pharma, das Ascendis Pharma-Logo, TransCon und Yuviwel sind Marken der Ascendis Pharma-Gruppe. © Februar 2026 Ascendis Pharma A/S.
i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Online veröffentlicht am 17. November 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771
Quelle: Ascendis Pharma
Quelle: HealthDay
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Yuviwel (Navepegritid) FDA-Zulassungsverlauf
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Gesendet : 2026-03-02 08:49
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