La FDA otorga aprobación acelerada a Yuviwel (navepegritida) para niños con acondroplasia
La FDA otorga aprobación acelerada a Yuviwel (navepegritida) para niños con acondroplasia
COPENHAGUE, Dinamarca, 27 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la aprobación bajo el Programa de aprobación acelerada de la FDA. para Yuviwel (navepegritida; desarrollado como TransCon® CNP), el primer y único tratamiento una vez por semana indicado para aumentar el crecimiento lineal en niños de 2 años de edad y mayores con acondroplasia con epífisis abiertas y el único que proporciona exposición sistémica continua al CNP durante el intervalo de dosificación semanal. La aprobación continua de esta indicación, que se basó en una mejora en la velocidad de crecimiento anualizada (AGV), puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.
La acondroplasia es una afección genética poco común que causa displasia esquelética y, para muchos individuos afectados, un mayor riesgo de complicaciones musculares, neurológicas y cardiorrespiratorias. Yuviwel es un profármaco del péptido natriurético tipo C (CNP) que se administra una vez a la semana, diseñado para proporcionar una exposición continua del CNP activo a los receptores de los tejidos de todo el cuerpo para contrarrestar la señalización hiperactiva del FGFR3 en la acondroplasia.
“La aprobación de Yuviwel una vez a la semana es un gran paso adelante en el tratamiento de niños con acondroplasia, brindando a los médicos por primera vez la opción de recetar un medicamento una vez a la semana respaldado por Datos convincentes de eficacia y excelente tolerabilidad de tres ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo”, dijo Carlos A. Bacino, MD, FACMG, profesor de Genética Molecular y Humana, Baylor College of Medicine y Texas Children's Hospital. "Mi objetivo es ayudar a los niños y a los padres a desarrollar planes de atención adaptados a sus necesidades y objetivos individuales, y espero agregar a Yuviwel a mis conversaciones con ellos".
“Little People of America, la mayor organización nacional de defensa y apoyo a las personas con enanismo, se compromete a garantizar que las voces de las personas con enanismo sigan siendo centrales en las conversaciones sobre investigación y opciones médicas como Yuviwel”, dijo la junta directiva de Little People of America. "Defendemos el orgullo por los enanos y las personas discapacitadas, abogamos por la inclusión y el respeto, y fomentamos el diálogo abierto entre diversas perspectivas. Nuestro objetivo es capacitar a las personas y las familias para que tomen decisiones de atención médica que reflejen sus propios valores y experiencias, al mismo tiempo que impulsamos esfuerzos de investigación y nuevas opciones de tratamiento como esta que podrían tener el potencial de respaldar resultados que realmente importan para nuestra comunidad".
La FDA basó su aprobación de Yuviwel en su revisión del paquete clínico para TransCon CNP presentado con la Solicitud de nuevo medicamento de la compañía, que incluía datos de seguridad y eficacia de tres ensayos clínicos aleatorios, doble ciego, controlados con placebo y hasta tres años de datos de extensión abiertos. Los datos fundamentales del ensayo ApproaCH están disponibles en JAMA Pediatrics.i
“Confiamos en el potencial de Yuviwel para transformar el tratamiento de la acondroplasia y estamos profundamente agradecidos a los pacientes, médicos y defensores por sus numerosas contribuciones a este importante hito”, afirmó Jan Mikkelsen, presidente y director ejecutivo de Ascendis Pharma. "Hemos escuchado a los grupos de defensa de las personas con enanismo para asegurarnos de abordar lo que realmente le importa a la comunidad. Esto refleja nuestro compromiso continuo de buscar resultados que las comunidades de pacientes nos han dicho que son importantes para ellos, y brinda a la comunidad de acondroplasia una nueva forma de ver la promesa de las opciones de tratamiento farmacológico".
Ascendis espera que Yuviwel esté disponible a través de médicos prescriptores en los Estados Unidos durante la primera parte del segundo trimestre de 2026. Ascendis planea ofrecer un conjunto de servicios para pacientes para Yuviwel a través de su Programa Ascendis Signature Access de EE. UU. (A.S.A.P.), que incluye apoyo para recorrer el proceso de tratamiento y programas de asistencia financiera para pacientes elegibles.
Con esta aprobación, la FDA también emitió un Vale de revisión prioritaria (PRV) para enfermedades pediátricas raras, que confiere prioridad de revisión a una solicitud de medicamento posterior que de otro modo no calificaría para una revisión prioritaria. Este programa está diseñado para fomentar el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para la prevención o el tratamiento de enfermedades pediátricas raras.
La siguiente información está destinada únicamente al público de EE. UU.:
USO E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE
¿Qué es Yuviwel?Yuviwel es un medicamento recetado que se usa para aumentar el crecimiento lineal en niños de 2 años en adelante con acondroplasia con placas de crecimiento abiertas (epífisis).
Yuviwel se aprueba bajo aprobación acelerada basada en una mejora en la velocidad de crecimiento anualizado. La aprobación continua puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE
¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Yuviwel?Yuviwel puede provocar efectos secundarios graves, incluido el riesgo de presión arterial baja. Si su hijo experimenta una disminución de la presión arterial o síntomas de presión arterial baja (mareos, cansancio y/o náuseas) mientras recibe tratamiento con Yuviwel, llame a su proveedor de atención médica.
Los efectos secundarios más comunes de Yuviwel incluyen reacciones en el lugar de la inyección (enrojecimiento, picazón, decoloración de la piel, sangrado, hinchazón, hematomas, dolor y ampollas).
Antes de darle Yuviwel a su hijo, informe al proveedor de atención médica sobre todas las afecciones médicas de su hijo, incluso si:
Informe al proveedor de atención médica todos los medicamentos que toma su hijo, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas.
Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Yuviwel. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Le recomendamos que informe los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088 o en www.fda.gov/medwatch. También puede informar sobre efectos secundarios a Ascendis Pharma al 1-844-442-7236.
Acerca de la acondroplasiaLa acondroplasia es una rara afección genética que surge de una variante sistémica del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) que conduce a un desequilibrio en los efectos de las vías de señalización de FGFR3 y CNP, que se estima que afecta a más de 250.000 personas en todo el mundo. Si bien históricamente se considera un trastorno del crecimiento óseo, la variante FGFR3 observada en la acondroplasia se expresa en los tejidos de todo el cuerpo y se asocia con un mayor riesgo de complicaciones musculares, neurológicas y cardiorrespiratorias, además de displasia esquelética. Las complicaciones médicas de la acondroplasia pueden variar de un individuo a otro y en diferentes etapas de la vida. A lo largo de la infancia y la niñez, las complicaciones observadas incluyen anomalías de la columna, ventrículos cerebrales agrandados, deterioro de la fuerza muscular y reducción de la resistencia, déficits auditivos e infecciones crónicas del oído, obstrucciones de las vías respiratorias superiores, trastornos respiratorios durante el sueño, problemas de cadera, piernas arqueadas y dolor crónico; algunos de los cuales persisten o empeoran en la edad adulta. Estas complicaciones médicas pueden afectar la calidad de vida y el bienestar físico, influenciadas por una variedad de factores clínicos, sociales e individuales. Algunas personas con acondroplasia requieren múltiples procedimientos y cirugías para abordar problemas funcionales o anatómicos específicos.
Acerca de Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma es una empresa biofarmacéutica global centrada en aplicar nuestra innovadora plataforma tecnológica TransCon para marcar una diferencia significativa para los pacientes. Guiados por nuestros valores fundamentales de Pacientes, Ciencia y Pasión, y siguiendo nuestro algoritmo para la innovación de productos, aplicamos TransCon para desarrollar nuevas terapias que demuestren el mejor potencial de su clase para abordar necesidades médicas no satisfechas. Ascendis tiene su sede en Copenhague, Dinamarca, y cuenta con instalaciones adicionales en Europa y Estados Unidos. Visite ascendispharma.com para obtener más información.
Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, distintas de las declaraciones de hechos históricos, incluidas en este comunicado de prensa con respecto a las operaciones, planes y objetivos de gestión futuros de Ascendis son declaraciones prospectivas dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada, y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada. Ejemplos de tales declaraciones incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con (i) el momento esperado para la disponibilidad comercial de Yuviwel, (ii) la aprobación continua de la indicación, (iii) el conjunto de servicios para pacientes que Ascendis planea ofrecer para Yuviwel, (iv) el potencial de Yuviwel para transformar el tratamiento de la acondroplasia, (v) la capacidad de Ascendis para aplicar su plataforma tecnológica TransCon para marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes y (vi) el uso de TransCon por parte de Ascendis para crear nuevas y terapias potencialmente mejores en su clase. Es posible que Ascendis en realidad no logre los planes, lleve a cabo las intenciones o cumpla con las expectativas o proyecciones reveladas en las declaraciones prospectivas y usted no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones, expectativas y proyecciones divulgadas en las declaraciones prospectivas. Varios factores importantes podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de las declaraciones prospectivas que hace Ascendis, incluidos, entre otros: dependencia de terceros fabricantes, distribuidores y proveedores de servicios para los productos y candidatos de productos de Ascendis; riesgos relacionados con la revisión y aprobación regulatoria, incluida la posibilidad de retrasos, solicitudes de datos o análisis adicionales, restricciones o limitaciones de uso, aprobación con un etiquetado más limitado de lo esperado o no obtención de aprobación en los Estados Unidos, la Unión Europea u otras jurisdicciones; riesgos de desarrollo clínico, incluido el hecho de que los resultados de ensayos en curso o futuros puedan no confirmar datos anteriores; hallazgos imprevistos de seguridad o eficacia en programas de desarrollo o productos en el mercado; problemas de fabricación, cadena de suministro, calidad o logística que podrían retrasar el desarrollo o la comercialización; gastos imprevistos relacionados con la comercialización de cualquier producto Ascendis aprobado; gastos imprevistos de investigación y desarrollo o ventas, generales y administrativos y otros costos que afecten el negocio de Ascendis en general; desafíos de aceptación del mercado, fijación de precios y reembolso, incluidas decisiones de cobertura de los pagadores y evaluaciones de tecnologías sanitarias; desarrollos competitivos, incluidas terapias nuevas o mejoradas; protección de la propiedad intelectual, libertad de operación y riesgos de litigios; la capacidad de Ascendis para obtener financiación adicional, si fuera necesario, para respaldar sus actividades comerciales; interrupciones en la ciberseguridad, la privacidad de los datos y la tecnología de la información; y el impacto de factores económicos, políticos, legales, de cumplimiento, de salud pública y comerciales internacionales, incluidos aranceles, políticas comerciales, fluctuaciones monetarias y eventos geopolíticos. Para obtener una descripción adicional de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ascendis en general, consulte el Informe anual de Ascendis en el Formulario 20-F presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC) el 11 de febrero de 2026, y otros informes futuros de Ascendis presentados o enviados a la SEC. Las declaraciones a futuro no reflejan el impacto potencial de futuras licencias, colaboraciones, adquisiciones, fusiones, enajenaciones, empresas conjuntas o inversiones que Ascendis pueda celebrar o realizar. Ascendis no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, excepto según lo exija la ley.
Ascendis, Ascendis Pharma, el logotipo de Ascendis Pharma, TransCon y Yuviwel son marcas comerciales propiedad del grupo Ascendis Pharma. © Febrero de 2026 Ascendis Pharma A/S.
i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Publicado en línea el 17 de noviembre de 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771
Fuente: Ascendis Pharma
Fuente: HealthDay
Artículos relacionados
Yuviwel (navepegritida) Historial de aprobación de la FDA
Más recursos de noticias
Suscríbase a nuestro boletín
Cualquiera que sea su tema de interés, suscríbase a nuestros boletines para obtener lo mejor de Drugs.com en su bandeja de entrada.
Al corriente : 2026-03-02 08:49
Leer más
- La radiofrecuencia monopolar capacitiva-resistiva parece segura y eficaz para el síndrome genitourinario de la menopausia
- Nueva propuesta de la FDA tiene como objetivo ayudar a los pacientes con enfermedades difíciles de tratar
- Un estudio vincula la CTE avanzada por traumatismo craneoencefálico como causa distinta de demencia
- Vivir más cerca de las centrales nucleares puede aumentar el riesgo de mortalidad por cáncer
- Cómo aprende el cerebro a tener convulsiones durante el sueño
- La brecha en muertes evitables se amplía entre quienes tienen y no un título universitario
Descargo de responsabilidad
Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.
La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.
Palabras clave populares
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions