La FDA accorde une approbation accélérée au Yuviwel (navepegritide) pour les enfants atteints d'achondroplasie
La FDA accorde une approbation accélérée au Yuviwel (navepegritide) pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie
COPENHAGUE, Danemark, 27 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq : ASND) a annoncé aujourd'hui que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation dans le cadre de l'approbation accélérée de la FDA. Programme pour Yuviwel (navepegritide ; développé sous le nom de TransCon® CNP), le premier et le seul traitement une fois par semaine indiqué pour augmenter la croissance linéaire chez les enfants de 2 ans et plus atteints d'achondroplasie avec épiphyses ouvertes et le seul à fournir une exposition systémique continue au CNP pendant l'intervalle de dosage hebdomadaire. Le maintien de l'approbation pour cette indication, qui reposait sur une amélioration de la vitesse de croissance annualisée (AGV), peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans des essais de confirmation.
L'achondroplasie est une maladie génétique rare provoquant une dysplasie squelettique et, pour de nombreuses personnes touchées, un risque accru de complications musculaires, neurologiques et cardiorespiratoires. Yuviwel est un promédicament du peptide natriurétique de type C (CNP) administré une fois par semaine, conçu pour fournir une exposition continue du CNP actif aux récepteurs des tissus de tout le corps afin de contrecarrer la signalisation hyperactive du FGFR3 dans l'achondroplasie. grâce à des données d'efficacité convaincantes et d'excellentes données de tolérabilité issues de trois essais cliniques randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo », a déclaré Carlos A. Bacino, MD, FACMG, professeur de génétique moléculaire et humaine, Baylor College of Medicine et Texas Children's Hospital. "Mon objectif est d'aider les enfants et les parents à élaborer des plans de soins adaptés à leurs besoins et objectifs individuels, et j'ai hâte d'ajouter Yuviwel à mes discussions avec eux."
« Little People of America, la plus grande organisation nationale de défense et de soutien aux personnes atteintes de nanisme, s'engage à garantir que les voix des personnes atteintes de nanisme restent au centre des conversations sur la recherche et les options médicales telles que Yuviwel », a déclaré le conseil d'administration de Little People of America. "Nous défendons la fierté des nains et des personnes handicapées, plaidons pour l'inclusion et le respect et favorisons un dialogue ouvert entre diverses perspectives. Notre objectif est de permettre aux individus et aux familles de prendre des décisions en matière de soins de santé qui reflètent leurs propres valeurs et expériences, tout en encourageant les efforts de recherche et de nouvelles options de traitement comme celle-ci qui pourraient avoir le potentiel de soutenir des résultats qui comptent vraiment pour notre communauté. essais cliniques randomisés, en double aveugle, contrôlés par placebo et jusqu'à trois ans de données d'extension en ouvert. Les données pivots de l'essai ApproaCH sont disponibles sur JAMA Pediatrics.i
« Nous sommes confiants dans le potentiel de Yuviwel à transformer le traitement de l'achondroplasie et sommes profondément reconnaissants envers les patients, les cliniciens et les défenseurs pour leurs nombreuses contributions à cette étape importante », a déclaré Jan Mikkelsen, président et chef de la direction d'Ascendis Pharma. "Nous avons écouté les groupes de défense des personnes atteintes de nanisme pour nous assurer que nous répondons à ce qui intéresse réellement la communauté. Cela reflète notre engagement continu à rechercher des résultats que les communautés de patients nous ont dit importants pour eux, et donne à la communauté de l'achondroplasie une nouvelle façon d'envisager la promesse des options de traitement pharmacologique. "
Ascendis prévoit de rendre Yuviwel disponible auprès des médecins prescripteurs aux États-Unis au début du deuxième trimestre 2026. pour offrir une suite de services aux patients pour Yuviwel par le biais de son programme américain Ascendis Signature Access (A.S.A.P.), y compris une assistance dans le parcours de traitement et des programmes d'aide financière pour les patients éligibles.
Avec cette approbation, la FDA a également émis un bon d'examen prioritaire (PRV) pour les maladies pédiatriques rares, qui confère un examen prioritaire à une demande de médicament ultérieure qui, autrement, ne serait pas admissible à un examen prioritaire. Ce programme est conçu pour encourager le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour la prévention ou le traitement des maladies pédiatriques rares.
Les informations suivantes sont destinées uniquement au public américain :
INFORMATIONS D'UTILISATION ET DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Qu'est-ce que Yuviwel ?Yuviwel est un médicament sur ordonnance utilisé pour augmenter la croissance linéaire chez les enfants de 2 ans et plus atteints d'achondroplasie avec des plaques de croissance ouvertes (épiphyses).
Yuviwel est approuvé dans le cadre d'une approbation accélérée basée sur une amélioration de la vitesse de croissance annualisée. Le maintien de l'approbation peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans les essais de confirmation.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Quels sont les effets secondaires possibles de Yuviwel ?Yuviwel peut provoquer des effets secondaires graves, notamment un risque d'hypotension artérielle. Si votre enfant présente une diminution de sa tension artérielle ou des symptômes d'hypotension (étourdissements, sensation de fatigue et/ou nausées) pendant qu'il est traité par Yuviwel, appelez le professionnel de la santé de votre enfant.
Les effets secondaires les plus courants de Yuviwel comprennent des réactions au site d'injection (rougeur, démangeaisons, décoloration de la peau, saignement, gonflement, ecchymoses, douleur et cloques).
Avant de donner Yuviwel à votre enfant, informez le professionnel de la santé de tous les problèmes de santé de votre enfant, y compris s'il :
Informez le médecin de tous les médicaments que votre enfant prend, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes.
Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Yuviwel. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous êtes encouragés à signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou sur www.fda.gov/medwatch. Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Ascendis Pharma au 1-844-442-7236.
À propos de l'achondroplasieL'achondroplasie est une maladie génétique rare résultant d'une variante systémique du récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3) qui entraîne un déséquilibre dans les effets des voies de signalisation FGFR3 et CNP, susceptible d'affecter davantage plus de 250 000 personnes dans le monde. Bien qu'historiquement considéré comme un trouble de la croissance osseuse, le variant FGFR3 observé dans l'achondroplasie est exprimé dans les tissus de tout le corps et est associé à un risque accru de complications musculaires, neurologiques et cardiorespiratoires en plus de la dysplasie squelettique. Les complications médicales de l'achondroplasie peuvent varier d'un individu à l'autre et selon les différentes étapes de la vie. Tout au long de la petite enfance et de l'enfance, les complications observées comprennent des anomalies de la colonne vertébrale, une hypertrophie des ventricules cérébraux, une force musculaire altérée et une endurance réduite, des déficits auditifs et des otites chroniques, des obstructions des voies respiratoires supérieures, des troubles respiratoires du sommeil, des problèmes de hanche, une courbure des jambes et des douleurs chroniques ; dont certains persistent ou s’aggravent à l’âge adulte. Ces complications médicales peuvent affecter la qualité de vie et le bien-être physique, influencées par une série de facteurs cliniques, sociaux et individuels. Certaines personnes atteintes d'achondroplasie nécessitent plusieurs procédures et interventions chirurgicales pour répondre à des problèmes fonctionnels ou anatomiques spécifiques.
À propos d'Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma est une société biopharmaceutique mondiale qui se concentre sur l'application de notre plateforme technologique innovante TransCon pour faire une différence significative pour les patients. Guidés par nos valeurs fondamentales de patients, de science et de passion, et suivant notre algorithme d'innovation de produits, nous appliquons TransCon pour développer de nouvelles thérapies qui démontrent le meilleur potentiel de leur catégorie pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits. Ascendis a son siège à Copenhague, au Danemark, et possède des installations supplémentaires en Europe et aux États-Unis. Veuillez visiter ascendispharma.com pour en savoir plus.
Déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes importants. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, incluses dans ce communiqué de presse concernant les opérations futures, les plans et les objectifs de direction d'Ascendis sont des déclarations prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933, telle que modifiée, et de l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934, telle que modifiée. Des exemples de telles déclarations incluent, sans toutefois s'y limiter, les déclarations relatives à (i) le calendrier prévu pour la disponibilité commerciale de Yuviwel, (ii) le maintien de l'approbation pour l'indication, (iii) la suite de services aux patients qu'Ascendis prévoit d'offrir pour Yuviwel, (iv) le potentiel de Yuviwel à transformer le traitement de l'achondroplasie, (v) la capacité d'Ascendis à appliquer sa plateforme technologique TransCon pour faire une différence significative dans la vie des patients et (vi) l'utilisation par Ascendis de TransCon pour créer de nouvelles thérapies potentiellement les meilleures de leur catégorie. Ascendis peut ne pas réellement réaliser les plans, réaliser les intentions ou répondre aux attentes ou projections divulguées dans les déclarations prospectives et vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Les résultats ou événements réels pourraient différer sensiblement des plans, intentions, attentes et projections divulgués dans les déclarations prospectives. Divers facteurs importants pourraient faire en sorte que les résultats ou les événements réels diffèrent sensiblement des déclarations prospectives faites par Ascendis, y compris, sans s'y limiter : la dépendance à l'égard de fabricants, distributeurs et prestataires de services tiers pour les produits et produits candidats d'Ascendis ; les risques liés à l'examen et à l'approbation réglementaires, y compris la possibilité de retards, les demandes de données ou d'analyses supplémentaires, les restrictions ou limitations d'utilisation, l'approbation avec un étiquetage plus limité que prévu, ou l'incapacité d'obtenir l'approbation aux États-Unis, dans l'Union européenne ou dans d'autres juridictions ; les risques de développement clinique, y compris le fait que les résultats des essais en cours ou futurs pourraient ne pas confirmer les données antérieures ; des résultats imprévus en matière de sécurité ou d'efficacité dans les programmes de développement ou les produits sur le marché ; des problèmes de fabrication, de chaîne d’approvisionnement, de qualité ou de logistique qui pourraient retarder le développement ou la commercialisation ; les dépenses imprévues liées à la commercialisation de tout produit Ascendis approuvé ; les frais imprévus de recherche et de développement ou de vente, les frais généraux et administratifs et autres coûts ayant un impact général sur les activités d’Ascendis ; les défis liés à l'acceptation du marché, à la tarification et au remboursement, y compris les décisions de couverture des payeurs et les évaluations des technologies de la santé ; les développements compétitifs, y compris les thérapies nouvelles ou améliorées ; protection de la propriété intellectuelle, liberté d’exploitation et risques contentieux ; La capacité d’Ascendis à obtenir un financement supplémentaire, si nécessaire, pour soutenir ses activités commerciales ; la cybersécurité, la confidentialité des données et les perturbations des technologies de l’information ; et l'impact des facteurs internationaux économiques, politiques, juridiques, de conformité, de santé publique et commerciaux, notamment les tarifs douaniers, les politiques commerciales, les fluctuations monétaires et les événements géopolitiques. Pour une description plus détaillée des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de ceux exprimés dans ces déclarations prospectives, ainsi que des risques liés aux activités d'Ascendis en général, voir le rapport annuel d'Ascendis sur formulaire 20-F déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis le 11 février 2026, et les autres rapports futurs d'Ascendis déposés ou soumis à la SEC. Les déclarations prospectives ne reflètent pas l'impact potentiel des licences, collaborations, acquisitions, fusions, cessions, coentreprises ou investissements futurs qu'Ascendis pourrait conclure ou réaliser. Ascendis n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives, sauf si la loi l'exige.
Ascendis, Ascendis Pharma, le logo Ascendis Pharma, TransCon et Yuviwel sont des marques déposées appartenant au groupe Ascendis Pharma. © Février 2026 Ascendis Pharma A/S.
i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pédiatre 2026;180(1):18-25. Publié en ligne le 17 novembre 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771
Source : Ascendis Pharma
Source : HealthDay
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Publié : 2026-03-02 08:49
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