FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat untuk Yuviwel (navepegritide) untuk Anak-anak dengan Achondroplasia

Ikuti Drugslib di

FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat untuk Yuviwel (navepegritide) untuk Anak-anak dengan Achondroplasia

COPENHAGEN, Denmark, 27 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat & Makanan AS (FDA) telah memberikan persetujuan berdasarkan Program Persetujuan yang Dipercepat FDA untuk Yuviwel (navepegritide; dikembangkan sebagai TransCon® CNP), pengobatan pertama dan satu-satunya sekali seminggu yang diindikasikan untuk meningkatkan pertumbuhan linier pada anak-anak berusia 2 tahun ke atas dengan akondroplasia dengan epifisis terbuka dan satu-satunya yang memberikan paparan sistemik terus menerus terhadap CNP selama interval pemberian dosis mingguan. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini, yang didasarkan pada peningkatan kecepatan pertumbuhan tahunan (AGV), mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji konfirmasi.

  • Terapi achondroplasia pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk memberikan paparan sistemik terus menerus terhadap CNP selama interval pemberian dosis mingguan
  • Ketersediaan komersial diharapkan pada awal kuartal kedua tahun 2026
  • Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka diberikan pada tahun sehubungan dengan persetujuan

    • Achondroplasia adalah kondisi genetik langka yang menyebabkan displasia tulang dan, bagi banyak individu yang terkena dampaknya, peningkatan risiko komplikasi otot, neurologis, dan kardiorespirasi. Yuviwel adalah obat prodrug peptida natriuretik tipe C (CNP) yang diberikan sekali seminggu, dirancang untuk memberikan paparan terus menerus dari CNP aktif ke reseptor pada jaringan di seluruh tubuh untuk menangkal sinyal FGFR3 yang terlalu aktif pada achondroplasia.

    “Persetujuan Yuviwel sekali seminggu merupakan langkah maju yang besar dalam pengobatan anak-anak dengan achondroplasia, memberikan dokter untuk pertama kalinya pilihan untuk meresepkan obat seminggu sekali yang didukung oleh dorongan yang kuat data kemanjuran dan tolerabilitas yang sangat baik dari tiga uji klinis acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo,” kata Carlos A. Bacino, MD, FACMG, Profesor Genetika Molekuler dan Manusia, Fakultas Kedokteran Baylor dan Rumah Sakit Anak Texas. “Tujuan saya adalah membantu anak-anak dan orang tua mengembangkan rencana pengasuhan yang disesuaikan dengan kebutuhan dan tujuan masing-masing, dan saya berharap dapat menambahkan Yuviwel ke dalam diskusi saya dengan mereka.”

    “Little People of America, organisasi advokasi dan dukungan nasional terbesar bagi penderita dwarfisme, berkomitmen untuk memastikan bahwa suara penderita dwarfisme tetap menjadi pusat perbincangan mengenai penelitian dan pilihan medis seperti Yuviwel,” kata Dewan Direksi Little People of America. "Kami memperjuangkan kebanggaan bagi orang kerdil dan penyandang disabilitas, mengadvokasi inklusi dan rasa hormat, dan mendorong dialog terbuka dari berbagai perspektif. Tujuan kami adalah memberdayakan individu dan keluarga untuk membuat keputusan perawatan kesehatan yang mencerminkan nilai dan pengalaman mereka sendiri, sambil mendorong upaya penelitian dan pilihan pengobatan baru seperti ini yang berpotensi mendukung hasil yang benar-benar penting bagi komunitas kita."

    FDA mendasarkan persetujuannya terhadap Yuviwel pada tinjauan mereka terhadap paket klinis untuk TransCon CNP yang diserahkan bersama Aplikasi Obat Baru Perusahaan, yang mencakup data keamanan dan kemanjuran dari tiga obat tersebut. uji klinis acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, dan data ekstensi label terbuka hingga tiga tahun. Data Uji Coba Pendekatan yang penting tersedia di JAMA Pediatrics.i

    “Kami yakin dengan potensi Yuviwel untuk mengubah pengobatan achondroplasia dan sangat berterima kasih kepada pasien, dokter, dan pendukung atas kontribusi mereka terhadap pencapaian penting ini,” kata Jan Mikkelsen, Presiden dan Chief Executive Officer di Ascendis Pharma. "Kami telah mendengarkan kelompok advokasi bagi penderita dwarfisme untuk memastikan bahwa kami menangani apa yang benar-benar menjadi perhatian masyarakat. Hal ini mencerminkan komitmen berkelanjutan kami untuk mencapai hasil yang menurut komunitas pasien penting bagi mereka, dan memberikan komunitas achondroplasia cara baru untuk melihat potensi pilihan pengobatan farmakologis."

    Ascendis berharap dapat menyediakan Yuviwel melalui dokter yang memberikan resep di Amerika Serikat pada awal kuartal kedua tahun 2026. Ascendis berencana untuk menawarkannya serangkaian layanan pasien untuk Yuviwel melalui A.S. Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.), termasuk dukungan dalam menjalani perjalanan pengobatan dan program bantuan keuangan untuk pasien yang memenuhi syarat.

    Dengan persetujuan ini, FDA juga mengeluarkan Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka (PRV), yang memberikan tinjauan prioritas pada permohonan obat berikutnya yang tidak memenuhi syarat untuk tinjauan prioritas. Program ini dirancang untuk mendorong pengembangan obat-obatan dan biologi baru untuk pencegahan atau pengobatan penyakit anak langka.

    Informasi berikut hanya ditujukan untuk pemirsa di AS:

    PENGGUNAAN DAN INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Apa itu Yuviwel?Yuviwel adalah obat resep yang digunakan untuk meningkatkan pertumbuhan linier pada anak usia 2 tahun ke atas yang menderita akondroplasia dengan lempeng pertumbuhan terbuka (epifisis).

    Yuviwel disetujui berdasarkan persetujuan yang dipercepat berdasarkan peningkatan kecepatan pertumbuhan tahunan. Persetujuan lanjutan mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji konfirmasi.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Apa saja kemungkinan efek samping Yuviwel?Yuviwel dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk risiko tekanan darah rendah. Jika anak Anda mengalami penurunan tekanan darah atau gejala tekanan darah rendah (pusing, rasa lelah, dan/atau mual) saat menjalani pengobatan dengan Yuviwel, hubungi penyedia layanan kesehatan anak Anda.

    Efek samping Yuviwel yang paling umum termasuk reaksi di tempat suntikan (kemerahan, gatal, perubahan warna kulit, pendarahan, bengkak, memar, nyeri, dan melepuh).

    Sebelum Anda memberikan Yuviwel kepada anak Anda, beri tahu penyedia layanan kesehatan tentang semua kondisi medis anak Anda, termasuk apakah mereka:

  • memiliki masalah ginjal
  • sedang hamil atau berencana untuk hamil. Tidak diketahui apakah Yuviwel akan membahayakan bayi yang belum lahir
  • sedang menyusui atau berencana untuk menyusui. Tidak diketahui apakah Yuviwel masuk ke dalam ASI

    • Beri tahu penyedia layanan kesehatan tentang semua obat yang diminum anak Anda, termasuk obat resep dan obat bebas, vitamin, dan suplemen herbal.

    Ini bukanlah semua kemungkinan efek samping Yuviwel. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda dianjurkan untuk melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088 atau di www.fda.gov/medwatch. Anda juga dapat melaporkan efek samping ke Ascendis Pharma di 1-844-442-7236.

    Tentang AchondroplasiaAchondroplasia adalah kondisi genetik langka yang timbul dari varian reseptor faktor pertumbuhan fibroblast sistemik 3 (FGFR3) yang menyebabkan ketidakseimbangan efek jalur sinyal FGFR3 dan CNP, yang diperkirakan berdampak pada lebih dari 250.000 orang di seluruh dunia. Meskipun secara historis dianggap sebagai kelainan pertumbuhan tulang, varian FGFR3 yang terlihat pada akondroplasia diekspresikan di jaringan seluruh tubuh, dan dikaitkan dengan peningkatan risiko komplikasi otot, neurologis, dan kardiorespirasi selain displasia tulang. Komplikasi medis dari achondroplasia dapat bervariasi dari individu ke individu dan pada berbagai tahap kehidupan. Sepanjang masa bayi dan masa kanak-kanak, komplikasi yang diamati meliputi kelainan tulang belakang, pembesaran ventrikel otak, gangguan kekuatan otot dan penurunan stamina, gangguan pendengaran dan infeksi telinga kronis, penyumbatan saluran napas bagian atas, gangguan pernapasan saat tidur, masalah pinggul, kaki membungkuk, dan nyeri kronis; beberapa di antaranya menetap atau memburuk di masa dewasa. Komplikasi medis ini dapat mempengaruhi kualitas hidup, kesejahteraan fisik, dipengaruhi oleh berbagai faktor klinis, sosial, dan individu. Beberapa individu dengan achondroplasia memerlukan beberapa prosedur dan pembedahan untuk mengatasi masalah fungsional atau anatomi tertentu.

    Tentang Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma adalah perusahaan biofarmasi global yang berfokus pada penerapan platform teknologi TransCon inovatif kami untuk membuat perbedaan yang berarti bagi pasien. Dipandu oleh nilai-nilai inti kami yaitu Pasien, Sains, dan Gairah, dan mengikuti algoritma kami untuk inovasi produk, kami menerapkan TransCon untuk mengembangkan terapi baru yang menunjukkan potensi terbaik di kelasnya untuk mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Ascendis berkantor pusat di Kopenhagen, Denmark, dan memiliki fasilitas tambahan di Eropa dan Amerika Serikat. Silakan kunjungi ascendispharma.com untuk mempelajari lebih lanjut.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian besar. Semua pernyataan, selain pernyataan fakta sejarah, yang disertakan dalam siaran pers ini mengenai operasi, rencana, dan tujuan manajemen Ascendis di masa depan adalah pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian Pasal 27A Undang-Undang Sekuritas tahun 1933, sebagaimana telah diubah, dan Bagian 21E Undang-Undang Bursa Efek tahun 1934, sebagaimana telah diubah. Contoh dari pernyataan tersebut termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang berkaitan dengan (i) perkiraan waktu untuk ketersediaan komersial Yuviwel, (ii) persetujuan berkelanjutan untuk indikasi tersebut, (iii) rangkaian layanan pasien yang direncanakan Ascendis untuk ditawarkan untuk Yuviwel, (iv) potensi Yuviwel untuk mengubah pengobatan achondroplasia, (v) kemampuan Ascendis untuk menerapkan platform teknologi TransCon untuk membuat perbedaan yang berarti bagi kehidupan pasien dan (vi) penggunaan TransCon oleh Ascendis untuk menciptakan yang baru. dan kemungkinan terapi terbaik di kelasnya. Ascendis mungkin tidak benar-benar mencapai rencana, melaksanakan niat atau memenuhi harapan atau proyeksi yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan dan Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Hasil atau peristiwa aktual dapat berbeda secara material dari rencana, maksud, harapan, dan proyeksi yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Berbagai faktor penting dapat menyebabkan hasil atau peristiwa aktual berbeda secara material dari pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat Ascendis, termasuk, namun tidak terbatas pada: ketergantungan pada produsen, distributor, dan penyedia layanan pihak ketiga untuk produk dan kandidat produk Ascendis; risiko terkait peninjauan dan persetujuan peraturan, termasuk kemungkinan penundaan, permintaan data atau analisis tambahan, pembatasan atau pembatasan penggunaan, persetujuan dengan label yang lebih terbatas dari yang diharapkan, atau kegagalan memperoleh persetujuan di Amerika Serikat, Uni Eropa, atau yurisdiksi lainnya; risiko pengembangan klinis, termasuk hasil uji coba yang sedang berlangsung atau di masa depan mungkin tidak mengkonfirmasi data sebelumnya; temuan keamanan atau kemanjuran yang tidak terduga dalam program pengembangan atau produk yang dipasarkan; masalah manufaktur, rantai pasokan, kualitas, atau logistik yang dapat menunda pengembangan atau komersialisasi; pengeluaran tak terduga terkait komersialisasi produk Ascendis yang disetujui; penelitian dan pengembangan atau penjualan yang tidak terduga, biaya umum dan administrasi serta biaya lainnya yang berdampak pada bisnis Ascendis secara umum; tantangan penerimaan pasar, penetapan harga, dan penggantian biaya, termasuk keputusan cakupan pembayar dan penilaian teknologi kesehatan; perkembangan kompetitif, termasuk terapi baru atau yang lebih baik; perlindungan kekayaan intelektual, kebebasan beroperasi, dan risiko litigasi; Kemampuan Ascendis untuk memperoleh pendanaan tambahan, jika diperlukan, untuk mendukung kegiatan bisnisnya; keamanan siber, privasi data, dan gangguan teknologi informasi; dan dampak faktor ekonomi, politik, hukum, kepatuhan, kesehatan masyarakat, dan bisnis internasional, termasuk tarif, kebijakan perdagangan, fluktuasi mata uang, dan peristiwa geopolitik. Untuk penjelasan lebih lanjut mengenai risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil sebenarnya berbeda dari apa yang dinyatakan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, serta risiko yang berkaitan dengan bisnis Ascendis secara umum, lihat Laporan Tahunan Ascendis pada Formulir 20-F yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS (SEC) pada tanggal 11 Februari 2026, dan laporan Ascendis lainnya di masa mendatang yang diajukan ke, atau diserahkan ke, SEC. Pernyataan berwawasan ke depan tidak mencerminkan dampak potensial dari perizinan, kolaborasi, akuisisi, merger, disposisi, usaha patungan, atau investasi apa pun di masa depan yang mungkin dilakukan atau dilakukan oleh Ascendis. Ascendis tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, kecuali diwajibkan oleh hukum.

    Ascendis, Ascendis Pharma, logo Ascendis Pharma, TransCon, dan Yuviwel adalah merek dagang yang dimiliki oleh grup Ascendis Pharma. © Februari 2026 Ascendis Pharma A/S.

    i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, dkk. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Diterbitkan online 17 November 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

    Sumber: Ascendis Pharma

    Sumber: HealthDay

    Artikel terkait

  • Ascendis Mengumumkan Perpanjangan Periode Peninjauan FDA untuk TransCon CNP (navepegritide) untuk Anak-anak dengan Achondroplasia - 25 November 2025
  • FDA Menerima NDA TransCon CNP untuk Tinjauan Prioritas - 2 Juni 2025
  • Ascendis Menyerahkan NDA AS untuk TransCon CNP (Navepegritide) untuk Perawatan Anak-anak dengan Achondroplasia - 31 Maret 2025

    • Riwayat Persetujuan FDA Yuviwel (navepegritide)

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Berita MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-03-02 08:49

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer