La FDA concede l'approvazione accelerata a Yuviwel (navepegritide) per i bambini affetti da acondroplasia
La FDA concede l'approvazione accelerata a Yuviwel (navepegritide) per i bambini affetti da acondroplasia
COPENHAGEN, Danimarca, 27 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) ha annunciato oggi che la Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA per Yuviwel (navepegritide; sviluppato come TransCon® CNP), il primo e unico trattamento una volta alla settimana indicato per aumentare la crescita lineare nei bambini di età pari o superiore a 2 anni affetti da acondroplasia con epifisi aperte e l'unico a fornire un'esposizione sistemica continua al CNP nell'intervallo di dosaggio settimanale. L'approvazione continua per questa indicazione, basata su un miglioramento della velocità di crescita annualizzata (AGV), può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico negli studi di conferma.
L'acondroplasia è una condizione genetica rara che causa displasia scheletrica e, per molti individui affetti, un aumento del rischio di complicanze muscolari, neurologiche e cardiorespiratorie. Yuviwel è un profarmaco del peptide natriuretico di tipo C (CNP) somministrato una volta alla settimana, progettato per fornire un'esposizione continua del CNP attivo ai recettori sui tessuti di tutto il corpo per contrastare la segnalazione iperattiva di FGFR3 nell'acondroplasia.
"L'approvazione di Yuviwel una volta alla settimana rappresenta un importante passo avanti nel trattamento dei bambini affetti da acondroplasia, offrendo ai medici per la prima volta la possibilità di prescrivere un medicinale una volta alla settimana supportato da dati convincenti di efficacia ed eccellente tollerabilità provenienti da tre studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo”, ha affermato Carlos A. Bacino, MD, FACMG, Professore di genetica molecolare e umana, Baylor College of Medicine e Texas Children’s Hospital. "Il mio obiettivo è aiutare i bambini e i genitori a sviluppare piani di assistenza su misura per le loro esigenze e obiettivi individuali e non vedo l'ora di aggiungere Yuviwel alle mie discussioni con loro."
"Little People of America, la più grande organizzazione nazionale di difesa e sostegno delle persone affette da nanismo, è impegnata a garantire che le voci delle persone affette da nanismo rimangano centrali nelle conversazioni sulla ricerca e sulle opzioni mediche come Yuviwel", ha affermato il Consiglio di amministrazione di Little People of America. "Sosteniamo l'orgoglio dei nani e delle persone con disabilità, sosteniamo l'inclusione e il rispetto e promuoviamo un dialogo aperto attraverso diverse prospettive. Il nostro obiettivo è consentire agli individui e alle famiglie di prendere decisioni sanitarie che riflettano i propri valori ed esperienze, spingendo al tempo stesso sforzi di ricerca e nuove opzioni terapeutiche come questa che potrebbero potenzialmente supportare risultati che contano davvero per la nostra comunità." tre studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo e fino a tre anni di dati di estensione in aperto. I dati fondamentali dello studio ApproaCH sono disponibili su JAMA Pediatrics.i
"Siamo fiduciosi nel potenziale di Yuviwel di trasformare il trattamento dell'acondroplasia e siamo profondamente grati ai pazienti, ai medici e ai sostenitori per i loro numerosi contributi a questo importante traguardo", ha affermato Jan Mikkelsen, Presidente e Amministratore delegato di Ascendis Pharma. "Abbiamo ascoltato i gruppi di difesa delle persone affette da nanismo per assicurarci di affrontare ciò che realmente interessa alla comunità. Ciò riflette il nostro impegno costante nel perseguire risultati che le comunità di pazienti ci hanno detto essere importanti per loro, e offre alla comunità dell'acondroplasia un nuovo modo di guardare alla promessa delle opzioni di trattamento farmacologico."
Ascendis prevede di rendere Yuviwel disponibile tramite medici prescrittori negli Stati Uniti durante la prima parte del secondo trimestre del 2026. Ascendis prevede di offrire una suite di servizi ai pazienti per Yuviwel attraverso il suo Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.) statunitense, compreso il supporto nel percorso terapeutico e programmi di assistenza finanziaria per i pazienti idonei.
Con questa approvazione, la FDA ha anche emesso un voucher PRV (Rare Pediatric Disease Priority Review), che conferisce la priorità di revisione a una successiva richiesta di farmaco che altrimenti non sarebbe qualificata per la revisione prioritaria. Questo programma è progettato per incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci e prodotti biologici per la prevenzione o il trattamento di malattie pediatriche rare.
Le seguenti informazioni sono destinate esclusivamente al pubblico statunitense:
USO E INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA
Che cos'è Yuviwel?Yuviwel è un medicinale su prescrizione utilizzato per aumentare la crescita lineare nei bambini di età pari o superiore a 2 anni affetti da acondroplasia con placche di crescita aperte (epifisi).
Yuviwel è approvato con approvazione accelerata basata su un miglioramento della velocità di crescita annualizzata. Il mantenimento dell'approvazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico negli studi di conferma.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA
Quali sono i possibili effetti collaterali di Yuviwel?Yuviwel può causare gravi effetti collaterali, incluso il rischio di bassa pressione sanguigna. Se tuo figlio avverte una diminuzione della pressione sanguigna o sintomi di bassa pressione sanguigna (vertigini, sensazione di stanchezza e/o nausea) durante il trattamento con Yuviwel, chiama il medico di tuo figlio.
Gli effetti collaterali più comuni di Yuviwel includono reazioni nel sito di iniezione (arrossamento, prurito, scolorimento della pelle, sanguinamento, gonfiore, lividi, dolore e vesciche).
Prima di somministrare Yuviwel a tuo figlio, informa l'operatore sanitario di tutte le condizioni mediche di tuo figlio, incluso se:
Informa l'operatore sanitario di tutti i medicinali che tuo figlio assume, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe.
Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Yuviwel. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. Si consiglia di segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088 o su www.fda.gov/medwatch. È inoltre possibile segnalare gli effetti collaterali ad Ascendis Pharma al numero 1-844-442-7236.
Informazioni sull'acondroplasiaL'acondroplasia è una rara condizione genetica derivante da una variante del recettore sistemico del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (FGFR3) che porta a uno squilibrio negli effetti delle vie di segnalazione FGFR3 e CNP, che si stima colpisca più di 250.000 persone in tutto il mondo. Sebbene storicamente considerata un disturbo della crescita ossea, la variante FGFR3 osservata nell'acondroplasia è espressa nei tessuti di tutto il corpo ed è associata ad un aumento del rischio di complicanze muscolari, neurologiche e cardiorespiratorie oltre alla displasia scheletrica. Le complicanze mediche dell’acondroplasia possono variare da individuo a individuo e nelle diverse fasi della vita. Durante l'infanzia e l'infanzia, le complicanze osservate comprendono anomalie della colonna vertebrale, ventricoli cerebrali dilatati, ridotta forza muscolare e ridotta resistenza, deficit uditivi e infezioni croniche dell'orecchio, ostruzioni delle vie aeree superiori, disturbi respiratori nel sonno, problemi all'anca, incurvamento delle gambe e dolore cronico; alcuni dei quali persistono o peggiorano in età adulta. Queste complicazioni mediche possono influenzare la qualità della vita e il benessere fisico, influenzate da una serie di fattori clinici, sociali e individuali. Alcuni individui affetti da acondroplasia richiedono più procedure e interventi chirurgici per affrontare specifici problemi funzionali o anatomici.
Informazioni su Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sull'applicazione della nostra innovativa piattaforma tecnologica TransCon per fare una differenza significativa per i pazienti. Guidati dai nostri valori fondamentali di Pazienti, Scienza e Passione e seguendo il nostro algoritmo per l'innovazione dei prodotti, applichiamo TransCon per sviluppare nuove terapie che dimostrino il potenziale migliore della categoria per rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte. Ascendis ha sede a Copenaghen, in Danimarca, e dispone di strutture aggiuntive in Europa e negli Stati Uniti. Per ulteriori informazioni, visitare ascendispharma.com.
Dichiarazioni previsionali Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze sostanziali. Tutte le dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, incluse in questo comunicato stampa riguardanti le future operazioni, i piani e gli obiettivi di gestione di Ascendis sono dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato, e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato. Esempi di tali dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni relative a (i) i tempi previsti per la disponibilità commerciale di Yuviwel, (ii) il mantenimento dell'approvazione per l'indicazione, (iii) la suite di servizi per i pazienti che Ascendis intende offrire per Yuviwel, (iv) il potenziale di Yuviwel di trasformare il trattamento dell'acondroplasia, (v) la capacità di Ascendis di applicare la sua piattaforma tecnologica TransCon per fare una differenza significativa per la vita dei pazienti e (vi) l'uso da parte di Ascendis di TransCon per creare terapie nuove e potenzialmente migliori della categoria. Ascendis potrebbe non realizzare effettivamente i piani, realizzare le intenzioni o soddisfare le aspettative o le proiezioni divulgate nelle dichiarazioni previsionali e non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire sostanzialmente dai piani, intenzioni, aspettative e proiezioni divulgate nelle dichiarazioni previsionali. Vari fattori importanti potrebbero far sì che i risultati o gli eventi effettivi differiscano materialmente dalle dichiarazioni previsionali rilasciate da Ascendis, inclusi, a titolo esemplificativo: dipendenza da produttori, distributori e fornitori di servizi di terze parti per i prodotti Ascendis e candidati ai prodotti; rischi legati alla revisione e all'approvazione normativa, inclusa la possibilità di ritardi, richieste di dati o analisi aggiuntivi, restrizioni o limitazioni all'uso, approvazione con etichettatura più limitata del previsto o mancato ottenimento dell'approvazione negli Stati Uniti, nell'Unione Europea o in altre giurisdizioni; rischi di sviluppo clinico, incluso il fatto che i risultati degli studi in corso o futuri potrebbero non confermare i dati precedenti; risultati imprevisti di sicurezza o efficacia nei programmi di sviluppo o nei prodotti sul mercato; problemi di produzione, catena di fornitura, qualità o logistica che potrebbero ritardare lo sviluppo o la commercializzazione; spese impreviste relative alla commercializzazione di eventuali prodotti Ascendis approvati; spese impreviste di ricerca e sviluppo o di vendita, generali e amministrative e altri costi che influiscono sull'attività di Ascendis in generale; sfide relative all'accettazione del mercato, alla determinazione dei prezzi e ai rimborsi, comprese le decisioni sulla copertura dei pagatori e le valutazioni delle tecnologie sanitarie; sviluppi competitivi, comprese terapie nuove o migliorate; protezione della proprietà intellettuale, libertà di operare e rischi di contenzioso; Capacità di Ascendis di ottenere finanziamenti aggiuntivi, se necessario, per sostenere le proprie attività commerciali; sicurezza informatica, privacy dei dati e interruzioni della tecnologia informatica; e l’impatto di fattori economici, politici, legali, di conformità, di salute pubblica e aziendali internazionali, tra cui tariffe, politiche commerciali, fluttuazioni valutarie ed eventi geopolitici. Per un'ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano da quelli espressi in queste dichiarazioni previsionali, nonché i rischi relativi all'attività di Ascendis in generale, consultare il Rapporto annuale di Ascendis sul modulo 20-F depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti l'11 febbraio 2026 e gli altri rapporti futuri di Ascendis depositati o presentati alla SEC. Le dichiarazioni previsionali non riflettono il potenziale impatto di eventuali future licenze, collaborazioni, acquisizioni, fusioni, cessioni, joint venture o investimenti che Ascendis potrebbe intraprendere o effettuare. Ascendis non si assume alcun obbligo di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.
Ascendis, Ascendis Pharma, il logo Ascendis Pharma, TransCon e Yuviwel sono marchi di proprietà del gruppo Ascendis Pharma. © Febbraio 2026 Ascendis Pharma A/S.
i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Pubblicato online il 17 novembre 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771
Fonte: Ascendis Pharma
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-03-02 08:49
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