FDA、軟骨無形成症の小児に対するユビウェル（ナベペグリチド）の早期承認を付与

FDA が軟骨無形成症の小児に対するユビウェル (ナベペグリチド) の早期承認を付与

デンマーク、コペンハーゲン、2026 年 2 月 27 日 (グローブニュースワイヤー) -- アセンディスファーマ A/S (ナスダック: ASND) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が FDA の認可に基づいて承認を付与したと発表しました。 Yuviwel（ナベペグリチド、TransCon® CNPとして開発）の早期承認プログラムは、最初で唯一の週1回治療で、骨端が開いた軟骨無形成症の2歳以上の小児の線形成長を増加させることが示されており、毎週の投与間隔にわたってCNPへの継続的な全身曝露を提供する唯一の治療です。年換算成長速度（AGV）の改善に基づくこの適応症の継続承認は、確認試験での臨床的利点の検証と説明を条件とする場合があります。

毎週の投与間隔にわたってCNPへの継続的な全身曝露を提供する、最初で唯一承認された軟骨無形成症治療法

2026年第2四半期の前半に市販予定

希少小児疾患優先審査承認に関連して付与されたクーポン

軟骨無形成症は、骨格異形成を引き起こす稀な遺伝性疾患であり、多くの罹患者にとって、筋肉、神経、心臓呼吸器系の合併症のリスクが増加します。 Yuviwel は、週 1 回投与される C 型ナトリウム利尿ペプチド (CNP) のプロドラッグで、軟骨無形成症における過剰な FGFR3 シグナル伝達に対抗するために、全身の組織上の受容体に活性型 CNP を継続的に曝露するように設計されています。

「週 1 回の Yuviwel の承認は、軟骨無形成症の小児の治療における大きな前進であり、医師に初めてナトリウム利尿ペプチドを処方する選択肢を与えます。 3つの無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験から得られた説得力のある有効性と優れた忍容性データによって裏付けられた週1回の薬です」と、ベイラー医科大学およびテキサス小児病院の分子およびヒト遺伝学の教授であるカルロス・A・バシーノ医学博士（FACMG）は述べた。「私の目標は、子供と親がそれぞれのニーズや目的に合わせたケアプランを作成できるように支援することです。彼らとの話し合いに Yuviwel を加えることを楽しみにしています。」

「小人症の人々のための最大の国内擁護・支援組織であるリトル・ピープル・オブ・アメリカは、研究やユヴィウェルのような医療の選択肢についての会話の中心に小人症の人々の声が中心であり続けるよう尽力している」とリトル・ピープル・オブ・アメリカの理事会は述べた。「私たちは小人や障害者のプライドを擁護し、包容性と尊重を提唱し、多様な視点にわたるオープンな対話を促進します。私たちの目標は、個人と家族が自らの価値観や経験を反映して医療に関する意思決定をできるようにすると同時に、私たちのコミュニティにとって真に重要な結果をサポートする可能性のある研究活動やこのような新しい治療選択肢を推進することです。」

FDAはユビウェルの承認の根拠として、同社の新薬申請とともに提出されたトランスコンCNPの臨床パッケージのレビューに基づいており、安全性も含まれている。 3 件の無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験からの有効性データと、最大 3 年間の非盲検延長データ。極めて重要な ApproaCH 試験データは、JAMA Pediatrics.i で入手できます。

「私たちは軟骨無形成症の治療を変えるユビウェルの可能性に自信を持っており、この重要なマイルストーンへの多くの貢献に対して患者、臨床医、支援者に深く感謝しています」とアセンディスファーマの社長兼最高経営責任者ヤンミケルセンは述べました。「私たちは、小人症患者の権利擁護団体の意見に耳を傾け、地域社会が実際に関心を持っていることに確実に取り組んできました。これは、患者コミュニティが私たちにとって重要であると私たちに伝えた結果を追求するという私たちの継続的な取り組みを反映しており、軟骨無形成症コミュニティに薬物療法の選択肢の可能性について新たな見方を与えるものです。」

アセンディスは、2016 年の第 2 四半期の前半に、米国の処方医を通じてユビウェルを入手できるようにする予定です。 2026. アセンディスは、米国アセンディスシグネチャーアクセスプログラム (A.S.A.P.) を通じて、対象となる患者に対する治療過程のナビゲートや財政援助プログラムなどの一連の患者サービスを Yuviwel に提供する予定です。

この承認により、FDA は希少小児疾患優先審査券 (PRV) も発行しました。これにより、他の方法では優先審査の対象にならない後続の医薬品申請に優先審査が与えられます。このプログラムは、小児の希少疾患の予防または治療のための新薬や生物製剤の開発を奨励することを目的としています。

次の情報は米国の読者のみを対象としています。

使用および重要な安全性情報

Yuviwel とは何ですか?Yuviwel は、成長板 (骨端) が開いた軟骨無形成症の 2 歳以上の小児の線状成長を促進するために使用される処方薬です。

Yuviwel は、年間成長速度の改善に基づいて早期承認の下で承認されています。承認の継続は、確認試験における臨床上の利点の検証と説明を条件とする場合があります。

重要な安全性情報

Yuviwel で考えられる副作用は何ですか?Yuviwel は、低血圧のリスクなどの重篤な副作用を引き起こす可能性があります。 Yuviwel の治療中にお子様が血圧の低下や低血圧の症状 (めまい、疲労感、吐き気) を経験した場合は、お子様の医療従事者に連絡してください。

Yuviwel の最も一般的な副作用には、注射部位の反応 (発赤、かゆみ、皮膚の変色、出血、腫れ、打撲傷、痛み、水疱) が含まれます。

お子様にユビウェルを与える前に、次のようなお子様の病状についてすべて医療従事者に伝えてください。

腎臓に問題がある

妊娠中、または妊娠を計画している。 Yuviwel が胎児に害を及ぼすかどうかは不明です。

母乳育児中、または母乳育児を計画しています。 Yuviwel が母乳に移行するかどうかは不明です。

処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、お子様が服用しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。

これらは Yuviwel で考えられる副作用のすべてではありません。副作用に関する医学的アドバイスについては医師に相談してください。 副作用については、FDA（1-800-FDA-1088 またはwww.fda.gov/medwatch）に報告することをお勧めします。また、アセンディスファーマ（1-844-442-7236）に副作用を報告することもできます。

軟骨無形成症について軟骨無形成症は、FGFR3 と CNP の効果の不均衡を引き起こす、全身性線維芽細胞増殖因子受容体 3 (FGFR3) の変異に起因する稀な遺伝病です。世界中で 250,000 人以上が影響を受けていると推定されています。歴史的に骨成長障害と考えられていますが、軟骨無形成症で見られる FGFR3 変異体は全身の組織で発現しており、骨格異形成に加えて、筋肉、神経、心臓呼吸器系の合併症のリスク増加と関連しています。軟骨無形成症の合併症は個人差があり、人生のさまざまな段階によって異なります。乳児期および小児期を通じて観察される合併症には、脊椎の異常、脳室の拡大、筋力の低下とスタミナの低下、聴覚障害と慢性耳感染症、上気道の閉塞、睡眠呼吸障害、股関節の問題、下肢の曲がり、慢性的な痛みなどがあります。そのうちのいくつかは成人になっても持続または悪化します。これらの医学的合併症は、さまざまな臨床的、社会的、個人的要因の影響を受けて、生活の質、身体的健康に影響を与える可能性があります。軟骨無形成症の人の中には、特定の機能的または解剖学的問題に対処するために複数の処置や手術が必要になる人もいます。

Ascendis Pharma A/S についてAscendis Pharma は、革新的な TransCon テクノロジープラットフォームを適用して患者に有意義な変化をもたらすことに注力している世界的なバイオ医薬品会社です。患者、科学、情熱という当社の中核的価値観に導かれ、製品革新のためのアルゴリズムに従って、当社はTransConを適用して、満たされていない医療ニーズに対処するクラス最高の可能性を実証する新しい治療法を開発しています。アセンディスはデンマークのコペンハーゲンに本社を置き、ヨーロッパと米国にも追加の施設を持っています。詳細については、ascendispharma.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述 このプレスリリースには、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。アセンディスの将来の運営、計画および経営目標に関するこのプレスリリースに含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、1933 年証券法第 27A 条 (改正) および 1934 年証券取引法第 21E 条 (改正) の意味における将来予想に関する記述です。このような記述の例には、(i) Yuviwel の市販予定時期、(ii) 適応症の承認の継続、(iii) アセンディスが Yuviwel に提供する予定の一連の患者サービス、(iv) 軟骨無形成症の治療を変革するユビウェルの可能性、(v) TransCon テクノロジープラットフォームを適用して患者の生活に有意義な変化をもたらすアセンディスの能力、および (vi) アセンディスの使用に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 TransCon の協力を得て、クラス最高の可能性のある新しい治療法を開発します。アセンディスは、将来の見通しに関する記述で開示された計画を実際に達成したり、意図を実行したり、あるいは期待や予測を満たさない可能性があるため、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存すべきではありません。実際の結果や出来事は、将来の見通しに関する記述で開示された計画、意図、期待、予測と大きく異なる可能性があります。さまざまな重要な要因により、実際の結果や出来事がアセンディスの将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があります。これには、以下が含まれますがこれらに限定されません。遅延の可能性、追加のデータや分析の要求、使用の制限や制限、予想よりも限定されたラベルによる承認、または米国、欧州連合、またはその他の管轄区域での承認の取得失敗など、規制当局の審査および承認に関連するリスク。進行中または将来の試験の結果が以前のデータを裏付けるものではない可能性を含む、臨床開発リスク。開発プログラムまたは市販製品における予期せぬ安全性または有効性の発見。開発や商品化を遅らせる可能性がある製造、サプライチェーン、品質、物流の問題。承認されたアセンディス製品の商品化に関連する予期せぬ出費。予期せぬ研究開発費、販売費、一般管理費、およびアセンディスのビジネス全般に影響を与えるその他の費用。市場での受け入れ、価格設定、償還に関する課題（支払者の適用範囲の決定や医療技術の評価など）。新しい治療法または改良された治療法を含む、競争力のある開発。知的財産の保護、運営の自由、訴訟のリスク。必要に応じて、事業活動をサポートするために追加の資金を獲得できるアセンディスの能力。サイバーセキュリティ、データプライバシー、情報技術の混乱。また、国際的な経済、政治、法律、コンプライアンス、公衆衛生、関税、通商政策、為替変動、地政学的な出来事などのビジネス要因の影響も含まれます。これらの将来予想に関する記述で表明されているものと実際の結果が異なる可能性があるリスクと不確実性、およびアセンディスの事業全般に関連するリスクの詳細については、2026 年 2 月 11 日に米国証券取引委員会 (SEC) に提出されたフォーム 20-F によるアセンディスの年次報告書、および SEC に提出または提出されたアセンディスのその他の将来報告書を参照してください。将来の見通しに関する記述は、アセンディスが締結または行う可能性のある将来のライセンス供与、提携、買収、合併、処分、合弁事業、または投資の潜在的な影響を反映したものではありません。アセンディスは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

i Savarirayan R、McDonnell C、Bacino CA、他。 JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25。 2025 年 11 月 17 日にオンラインで公開。doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

出典: アセンディスファーマ

出典: HealthDay

アセンディス、FDA 審査の延長を発表軟骨無形成症の小児に対するTransCon CNP（ナベペグリチド）の投与期間 - 2025年11月25日

FDA、優先審査のためTransCon CNP NDAを受理 - 2025年6月2日

アセンディス、軟骨無形成症の小児治療のためのTransCon CNP（ナベペグリチド）の米国NDAを提出 - 3月31日2025 年

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投稿しました : 2026-03-02 08:49

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