FDA Menehi Persetujuan Dipercepat kanggo Yuviwel (navepegritide) kanggo Bocah-bocah sing nandhang Achondroplasia

FDA Grants Accelerated Approval to Yuviwel (navepegritide) for Children with Achondroplasia

COPENHAGEN, Denmark, 27 Feb. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) dina iki ngumumake yen Administrasi Pangan & Obat-obatan AS (FDA) wis diwènèhaké miturut FDA. Program Persetujuan kanggo Yuviwel (navepegritide; dikembangake minangka TransCon® CNP), perawatan pisanan lan mung sapisan saben minggu sing dituduhake kanggo nambah pertumbuhan linear ing bocah-bocah umur 2 taun lan luwih karo achondroplasia kanthi epifisis mbukak lan siji-sijine sing nyedhiyakake paparan sistemik terus-terusan menyang CNP sajrone interval dosis saben minggu. Persetujuan terus kanggo indikasi iki, sing adhedhasar paningkatan kecepatan pertumbuhan taunan (AGV), bisa uga gumantung saka verifikasi lan katrangan babagan keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

Terapi achondroplasia sing pisanan lan mung disetujoni kanggo nyedhiyakake paparan sistemik terus-terusan menyang CNP sajrone interval dosis mingguan

Kasedhiya komersial ing awal Q2

Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak sing diwenehake gegayutan karo persetujuan

Achondroplasia minangka kondisi genetik langka sing nyebabake displasia balung lan, kanggo akeh wong sing kena pengaruh, risiko komplikasi otot, neurologis, lan kardiorespirasi tambah akeh. Yuviwel minangka prodrug saka peptida natriuretik (CNP) tipe-C sing diwenehake sapisan saben minggu, dirancang kanggo nyedhiyakake paparan terus-terusan CNP aktif menyang reseptor ing jaringan ing saindhenging awak kanggo nglawan sinyal FGFR3 sing overaktif ing achondroplasia.

resep obat sapisan saben minggu sing didhukung dening khasiat sing kuat lan data tolerabilitas sing apik saka telung uji klinis sing dikontrol kanthi acak, buta pindho, plasebo, "ujare Carlos A. Bacino, MD, FACMG, Profesor Molekuler lan Genetika Manungsa, Baylor College of Medicine lan Rumah Sakit Anak Texas. "Tujuanku yaiku mbantu bocah-bocah lan wong tuwa nggawe rencana perawatan sing cocog karo kabutuhan lan tujuane, lan aku ngarepake nambahake Yuviwel ing diskusiku karo dheweke."

"Little People of America, organisasi advokasi lan dhukungan nasional paling gedhe kanggo wong sing duwe dwarfisme, duwe komitmen kanggo mesthekake yen swarane wong sing duwe dwarfisme tetep dadi pusat ing obrolan babagan riset lan pilihan medis kayata Yuviwel," ujare Dewan Direksi Little People of America. "Kita juara kebanggaan kurcaci lan cacat, advokasi kanggo inklusi lan ngormati, lan nuwuhake dialog mbukak ing macem-macem perspektif. Tujuan kita yaiku kanggo nguatake individu lan kulawarga kanggo nggawe keputusan perawatan kesehatan sing nggambarake nilai lan pengalaman dhewe, nalika nyurung upaya riset lan pilihan perawatan anyar kayata iki sing bisa duweni potensi kanggo ndhukung asil sing bener-bener penting kanggo komunitas kita adhedhasar approval klinis Yuvi. "

TransCon CNP diajukake karo Aplikasi Obat Anyar Perusahaan, sing kalebu data safety lan khasiat saka telung uji klinis sing dikontrol kanthi acak, buta pindho, plasebo lan nganti telung taun data ekstensi label terbuka. Data Trial ApproaCH pivotal kasedhiya ing JAMA Pediatrics.i

"Kita yakin karo potensi Yuviwel kanggo ngowahi perawatan achondroplasia lan matur nuwun banget kanggo pasien, dokter, lan panyengkuyung amarga akeh kontribusi kanggo tonggak penting iki," ujare Jan Mikkelsen, Presiden lan Kepala Eksekutif ing Ascendis Pharma. "Kita wis ngrungokake kelompok advokasi kanggo wong dwarfisme kanggo mesthekake yen kita ngatasi apa sing bener-bener peduli karo masyarakat. Iki nuduhake komitmen kita sing terus-terusan kanggo nggayuh asil sing dicritakake komunitas pasien sing penting kanggo wong-wong mau, lan menehi komunitas achondroplasia cara anyar kanggo ndeleng janji pilihan perawatan farmakologis. saka 2026. Ascendis rencana kanggo nawakake suite layanan pasien kanggo Yuviwel liwat Program Akses Tandha Ascendis AS (A.S.A.P.), kalebu dhukungan kanggo navigasi perjalanan perawatan lan program bantuan finansial kanggo pasien sing layak.

Kanthi persetujuan iki, FDA uga ngetokake Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka (PRV), sing menehi review prioritas kanggo aplikasi obat sakteruse sing ora bakal nduweni kualifikasi kanggo review prioritas. Program iki dirancang kanggo nyengkuyung pangembangan obat-obatan lan biologi anyar kanggo nyegah utawa ngobati penyakit pediatrik sing langka.

Informasi ing ngisor iki mung kanggo pamirsa AS:

PANGGUNAAN LAN INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Apa Yuviwel iku?Yuviwel minangka obat resep sing digunakake kanggo ningkatake pertumbuhan linear ing bocah-bocah umur 2 taun utawa luwih kanthi achondroplasia kanthi piring pertumbuhan mbukak (epiphyses).

Yuviwel disetujoni miturut persetujuan sing luwih cepet adhedhasar paningkatan kecepatan pertumbuhan taunan. Persetujuan sing terus-terusan bisa uga gumantung saka verifikasi lan katrangan babagan keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Apa efek samping saka Yuviwel?Yuviwel bisa nyebabake efek samping sing serius, kalebu risiko tekanan darah rendah. Yen anak sampeyan ngalami penurunan tekanan getih utawa gejala tekanan darah rendah (pusing, krasa kesel, lan/utawa mual) nalika diobati karo Yuviwel, hubungi panyedhiya kesehatan anak sampeyan.

Efek samping sing paling umum saka Yuviwel kalebureaksi ing situs injeksi (abang, gatal, owah-owahan warna kulit, getihen, bengkak, lan blimbing).

Sadurunge sampeyan menehi Yuviwel kanggo anak, kandhani panyedhiya kesehatan babagan kabeh kondisi kesehatan anak, kalebu yen dheweke:

nduweni masalah ginjel

ngandhut utawa rencana arep ngandhut. Ora dingerteni yen Yuviwel bakal cilaka bayi sing durung lair

nyusoni utawa rencana arep nyusoni. Ora dingerteni yen Yuviwel mlebu ASI

Marang panyedhiya kesehatan babagan kabeh obat sing diombe anak sampeyan, kalebu resep lan obat sing ora bisa dituku, vitamin, lan suplemen herbal.

Iki ora kabeh efek samping saka Yuviwel. Telpon dhokter kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan dianjurake kanggo nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa ing www.fda.gov/medwatch. Sampeyan uga bisa nglaporake efek samping menyang Ascendis Pharmaing 1-844-442-7236.

Babagan AchondroplasiaAchondroplasia minangka kondisi genetik langka sing muncul saka reseptor faktor pertumbuhan fibroblast sistemik 3 (FGFR3) varian sing nyebabake sinyal ora seimbang FNP ing sinyal FFR3. dalan, kira-kira mengaruhi luwih saka 250.000 wong ing saindenging jagad. Nalika historis dianggep minangka kelainan pertumbuhan balung, varian FGFR3 sing katon ing achondroplasia dituduhake ing jaringan ing saindhenging awak, lan digandhengake karo risiko tambah komplikasi otot, neurologis, lan kardiorespiratori saliyane displasia skeletal. Komplikasi medis saka achondroplasia bisa beda-beda saka individu menyang individu lan ing macem-macem tahapan urip. Saindhenging bayi lan kanak-kanak, komplikasi sing diamati kalebu kelainan balung mburi, ventrikel otak sing nggedhekake, kekuatan otot sing kurang lan stamina sing kurang, defisit pangrungu lan infeksi kuping kronis, obstruksi saluran napas ndhuwur, ambegan sing ora bisa turu, masalah pinggul, tungku sikil, lan nyeri kronis; sawetara kang tetep utawa worsen ing diwasa. Komplikasi medis kasebut bisa mengaruhi kualitas urip, kesejahteraan fisik, sing dipengaruhi dening sawetara faktor klinis, sosial, lan individu. Sawetara wong sing duwe achondroplasia mbutuhake sawetara prosedur lan operasi kanggo ngatasi masalah fungsional utawa anatomi tartamtu.

Babagan Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma minangka perusahaan biofarmasi global sing fokus kanggo ngetrapake platform teknologi TransCon sing inovatif kanggo nggawe bedane sing migunani kanggo pasien. Dipandu dening nilai-nilai inti Patients, Science, lan Passion, lan ngetutake algoritma kanggo inovasi produk, kita ngetrapake TransCon kanggo ngembangake terapi anyar sing nuduhake potensial paling apik ing kelas kanggo ngatasi kabutuhan medis sing ora cocog. Ascendis kantor pusat ing Copenhagen, Denmark, lan duwe fasilitas tambahan ing Eropah lan Amerika Serikat. Mangga bukak ascendispharma.com kanggo mangerteni sing luwih lengkap.

Pernyataan Maju Siaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep sing ngemot risiko lan kahanan sing durung mesthi. Kabeh statement, kajaba statements saka kasunyatan sajarah, kalebu ing release pers iki bab operasi Ascendis, rencana lan dislametaké saka Manajemen minangka statements ngarep-looking ing makna saka bagean 27A saka Securities Act of 1933, minangka dibenakake, lan bagean 21E saka Securities Exchange Act of 1934, minangka dibenakake. Conto pratelan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan sing ana hubungane karo (i) wektu samesthine kanggo kasedhiyan komersial Yuviwel, (ii) persetujuan terus kanggo indikasi kasebut, (iii) paket layanan pasien sing direncanakake Ascendis kanggo Yuviwel, (iv) Potensi Yuviwel kanggo ngowahi perawatan achondroplasia, (v) kanggo ngetrapake kemampuan lan teknologi AscendisConful kanggo pasien. (vi) Ascendis nggunakake TransCon kanggo nggawe terapi anyar lan potensial paling apik ing kelas. Ascendis bisa uga ora bisa nggayuh rencana kasebut, nindakake maksud utawa nyukupi pangarep-arep utawa proyeksi sing diungkapake ing pratelan ngarep-arep lan sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep kasebut. Asil utawa acara nyata bisa beda-beda sacara material saka rencana, maksud, pangarep-arep lan proyeksi sing diungkapake ing pratelan sing ngarep-arep. Macem-macem faktor penting bisa njalari asil utawa acara nyata beda-beda sacara material saka pratelan ngarep sing ditindakake Ascendis, kalebu, tanpa watesan: katergantungan marang pabrikan, distributor, lan panyedhiya layanan pihak katelu kanggo produk lan calon produk Ascendis; risiko related kanggo review peraturan lan persetujuan, kalebu kamungkinan telat, panjalukan kanggo data tambahan utawa analisis, Watesan utawa watesan ing nggunakake, persetujuan karo Labeling sing luwih winates saka samesthine, utawa Gagal kanggo njupuk persetujuan ing Amerika Serikat, Uni Eropa, utawa yuridiksi liyane; risiko pangembangan klinis, kalebu asil saka uji coba sing lagi ditindakake utawa ing mangsa ngarep bisa uga ora ngonfirmasi data sadurunge; temuan safety utawa khasiat sing ora dikarepake ing program pangembangan utawa produk ing pasar; masalah manufaktur, rantai pasokan, kualitas, utawa logistik sing bisa nundha pembangunan utawa komersialisasi; biaya sing ora dikarepake sing ana hubungane karo komersialisasi produk Ascendis sing disetujoni; riset lan pangembangan utawa sade sing ora dikarepake, biaya umum lan administrasi lan biaya liyane sing mengaruhi bisnis Ascendis umume; tantangan nampa pasar, rega, lan mbayar maneh, kalebu pancasan jangkoan payer lan taksiran teknologi kesehatan; pangembangan kompetitif, kalebu terapi anyar utawa luwih apik; pangayoman kekayaan intelektual, kebebasan-kanggo-operasi, lan risiko litigasi; Kemampuan Ascendis kanggo entuk dana tambahan, yen perlu, kanggo ndhukung aktivitas bisnis; cybersecurity, privasi data, lan gangguan teknologi informasi; lan pengaruh faktor ekonomi, politik, hukum, kepatuhan, kesehatan masyarakat, lan bisnis internasional, kalebu tarif, kabijakan perdagangan, fluktuasi mata uang, lan acara geopolitik. Kanggo katrangan luwih lengkap babagan risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing dituduhake ing pernyataan ngarep iki, uga risiko sing ana hubungane karo bisnis Ascendis sacara umum, deleng Laporan Tahunan Ascendis babagan Formulir 20-F sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS (SEC) tanggal 11 Februari 2026, lan laporan sing diajukake ing mangsa ngarep. SEK. Pernyataan sing ngarep-arep ora nggambarake dampak potensial saka lisensi, kolaborasi, akuisisi, penggabungan, disposisi, usaha patungan, utawa investasi sing bisa ditindakake utawa ditindakake Ascendis. Ascendis ora duwe kewajiban kanggo nganyarake pratelan sing ngarep-arep, kajaba sing diwajibake dening hukum.

Ascendis, Ascendis Pharma, logo Ascendis Pharma, TransCon, lan Yuviwel minangka merek dagang sing diduweni dening grup Ascendis Pharma. © Februari 2026 Ascendis Pharma A/S.

i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Diterbitake online 17 November 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Sumber: Ascendis Pharma

Sumber: HealthDayDay

Related Announcements FDA Period

Related Announces Period>Artikel Pengumuman FDA

kanggo TransCon CNP (navepegritide) kanggo Anak karo Achondroplasia - 25 November 2025
FDA Nampa TransCon CNP NDA kanggo Review Prioritas - 2 Juni 2025
Ascendis Kirim NDA AS kanggo TransCon CNP (Navepegritide - 3 Maret kanggo Perawatan Anak Achondroplasia, 3 Maret) 2025
Riwayat Persetujuan FDA Yuviwel (navepegritide)

Sumber daya warta liyane

Tandha Obat Medwatch FDA

New MedNews Saben

Pawarta kanggo Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Anyar

Aplikasi Obat Anyar

DD Asil

Persetujuan Obat Umum

Podcast Drugs.com

Langganan buletin kita

Langganan apa wae topik sing paling disenengi ing newsletters sampeyan. kothak mlebu.

Dikirim : 2026-03-02 08:49

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.