FDA, 연골 무형성증 아동 치료를 위한 Yuviwel(navepegritide)에 대한 신속한 승인 승인

FDA, 소아 연골무형성증 치료를 위한 Yuviwel(navepegritide)에 대한 신속 승인

덴마크 코펜하겐, 2026년 2월 27일(GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S(Nasdaq: ASND)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 FDA의 Accelerated 승인을 승인했다고 발표했습니다. Yuviwel(나베페그리타이드, TransCon® CNP로 개발됨)에 대한 승인 프로그램은 개방성 골단이 있는 연골 무형성증을 앓고 있는 2세 이상 어린이의 선형 성장을 증가시키는 것으로 나타난 최초이자 유일한 주 1회 치료법이며, 주간 투여 간격 동안 CNP에 대한 지속적인 전신 노출을 제공하는 유일한 치료법입니다. 연간 성장 속도(AGV)의 개선을 기반으로 한 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

주별 투여 간격 동안 CNP에 대한 지속적인 전신 노출을 제공하는 최초이자 유일하게 승인된 연골무형성증 치료제

2026년 2분기 초에 상용화 예정

희귀 소아 질환 우선순위 검토 승인과 관련하여 부여된 바우처

연골무형성증은 골격 이형성증을 유발하는 드문 유전 질환으로, 영향을 받은 많은 개인의 경우 근육, 신경 및 심폐 합병증의 위험이 증가합니다. 유비웰은 주 1회 투여되는 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)의 프로드럭으로 연골 무형성증의 과도한 FGFR3 신호 전달에 대응하기 위해 신체 전체 조직의 수용체에 활성 CNP가 지속적으로 노출되도록 설계됐다.

“주 1회 유비웰의 승인은 연골 무형성증 아동 치료에 있어 중요한 진전이며 의사들에게 처음으로 주 1회 약을 처방할 수 있는 옵션을 제공한다. 세 가지 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험에서 얻은 강력한 효능과 탁월한 내약성 데이터입니다.”라고 베일러 의과대학 및 텍사스 아동병원 분자 및 인간 유전학 교수이자 FACMG인 Carlos A. Bacino 박사가 말했습니다. "저의 목표는 어린이와 부모가 각자의 필요와 목적에 맞는 돌봄 계획을 개발하도록 돕는 것입니다. Yuviwel을 그들과의 논의에 추가할 수 있기를 기대합니다."

"소소증 환자를 위한 최대 규모의 전국 옹호 및 지원 조직인 Little People of America는 Yuviwel과 같은 연구 및 의료 옵션에 대한 대화에서 왜소증 환자의 목소리가 중심이 되도록 최선을 다하고 있습니다"라고 Little People of America 이사회는 말했습니다. "우리는 난쟁이와 장애자에 대한 자부심을 옹호하고 포용과 존중을 옹호하며 다양한 관점에서 열린 대화를 조성합니다. 우리의 목표는 개인과 가족이 자신의 가치와 경험을 반영하는 의료 결정을 내릴 수 있도록 권한을 부여하는 동시에 우리 지역 사회에 진정으로 중요한 결과를 지원할 수 있는 잠재력을 가질 수 있는 연구 노력과 새로운 치료 옵션을 추진하는 것입니다."

FDA는 회사의 신약 신청서와 함께 제출된 TransCon CNP의 임상 패키지 검토를 토대로 Yuviwel을 승인했습니다. 여기에는 안전성 및 효능 데이터가 포함되었습니다. 3개의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험과 최대 3년간의 공개 라벨 연장 데이터를 통해 얻은 것입니다. 중추적인 ApproaCH 시험 데이터는 JAMA Pediatrics.i에서 확인할 수 있습니다.

Ascendis Pharma의 사장 겸 최고경영자(CEO)인 Jan Mikkelsen은 “연골 무형성증 치료를 변화시킬 수 있는 Yuviwel의 잠재력을 확신하며 이 중요한 이정표에 많은 기여를 한 환자, 임상의 및 옹호자들에게 깊은 감사를 드립니다.”라고 말했습니다. "우리는 지역 사회가 실제로 관심을 갖고 있는 것이 무엇인지 확인하기 위해 왜소증 환자를 위한 옹호 단체의 의견을 들었습니다. 이는 환자 지역 사회가 우리에게 중요하다고 말한 결과를 추구하려는 우리의 지속적인 노력을 반영하고 연골 무형성증 지역 사회에 약리학적 치료 옵션의 가능성을 볼 수 있는 새로운 방법을 제공합니다."

Ascendis는 2026년 2분기 초에 미국에서 처방 의사를 통해 Yuviwel을 사용할 수 있을 것으로 기대합니다. Ascendis는 미국 Ascendis Signature Access Program(A.S.A.P.)을 통해 Yuviwel을 위한 일련의 환자 서비스를 제공할 계획입니다. 여기에는 자격을 갖춘 환자를 위한 치료 여정 탐색 지원 및 재정 지원 프로그램이 포함됩니다.

이번 승인으로 FDA는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)도 발행했습니다. 이 바우처는 그렇지 않으면 우선 심사 자격이 없는 후속 의약품 신청에 우선 심사를 부여합니다. 이 프로그램은 희귀 소아 질환의 예방 또는 치료를 위한 신약 및 생물학적 제제의 개발을 장려하기 위해 고안되었습니다.

다음 정보는 미국 사용자에게만 제공됩니다.

사용 및 중요 안전 정보

Yuviwel이란 무엇인가요?Yuviwel은 개방형 성장판(골단)이 있는 연골 무형성증을 앓고 있는 2세 이상 어린이의 선형 성장을 증가시키는 데 사용되는 처방약입니다.

유비웰(Yuviwel)은 연간 성장 속도 개선을 바탕으로 가속 승인을 받아 승인되었습니다. 지속적인 승인은 확증적 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

중요 안전 정보

유비웰의 가능한 부작용은 무엇입니까?유비웰은 저혈압 위험을 포함한 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. 자녀가 유비웰을 치료하는 동안 혈압이 감소하거나 저혈압 증상(현기증, 피곤함 및/또는 메스꺼움)을 경험하는 경우 자녀의 담당 의사에게 연락하세요.

유비웰의 가장 흔한 부작용으로는 주사 부위 반응(발적, 가려움증, 피부 변색, 출혈, 부기, 멍, 통증 및 물집)이 있습니다.

자녀에게 Yuviwel을 투여하기 전에 다음을 포함하여 자녀의 모든 건강 상태에 대해 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

신장 문제가 있는 경우

임신 중이거나 임신할 계획이 있는 경우. Yuviwel이 아직 태어나지 않은 아기에게 해를 끼칠지는 알려지지 않았습니다

모유 수유 중이거나 모유 수유할 계획입니다. Yuviwel이 모유에 전염되는지는 알 수 없습니다.

처방약, 일반의약품, 비타민, 한방 보조제를 포함하여 자녀가 복용하는 모든 약에 대해 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

유비웰의 가능한 부작용은 이것이 전부는 아닙니다. 부작용에 대한 의학적 조언을 얻으려면 담당 의사에게 문의하십시오. 1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch를 통해 FDA에 부작용을 보고하는 것이 좋습니다. Ascendis Pharma(1-844-442-7236)에 부작용을 보고할 수도 있습니다.

연골무형성증에 대하여연골무형성증은 FGFR3(전신 섬유아세포 성장 인자 수용체 3) 변종에서 발생하는 드문 유전 질환으로, FGFR3 및 CNP 신호 전달 경로의 효과에 불균형을 초래하는 것으로 추정됩니다. 전 세계적으로 250,000명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다. 역사적으로 뼈 성장 장애로 간주되었지만 연골 무형성증에서 볼 수 있는 FGFR3 변종은 신체 전체의 조직에서 발현되며 골격 이형성증 외에도 근육, 신경 및 심폐 합병증의 위험 증가와 관련이 있습니다. 연골무형성증의 의학적 합병증은 개인마다 그리고 삶의 여러 단계에 따라 다양할 수 있습니다. 유아기와 아동기 전반에 걸쳐 관찰된 합병증에는 척추 이상, 뇌실 비대, 근력 손상 및 체력 감소, 청력 결핍 및 만성 귀 감염, 상부 기도 폐쇄, 수면 장애 호흡 장애, 고관절 문제, 다리 굽힘 및 만성 통증이 포함됩니다. 그 중 일부는 성인이 되어도 지속되거나 악화됩니다. 이러한 의학적 합병증은 다양한 임상적, 사회적, 개인적 요인의 영향을 받아 삶의 질, 신체적 안녕에 영향을 미칠 수 있습니다. 연골 무형성증이 있는 일부 개인은 특정 기능적 또는 해부학적 문제를 해결하기 위해 여러 번의 시술과 수술이 필요합니다.

Acendis Pharma A/S 소개 Ascendis Pharma는 혁신적인 TransCon 기술 플랫폼을 적용하여 환자에게 의미 있는 변화를 만드는 데 주력하는 글로벌 바이오제약 회사입니다. 환자, 과학, 열정이라는 핵심 가치를 바탕으로 제품 혁신을 위한 알고리즘에 따라 TransCon을 적용하여 충족되지 않은 의학적 요구 사항을 해결할 수 있는 동급 최고의 잠재력을 입증하는 새로운 치료법을 개발합니다. Ascendis는 덴마크 코펜하겐에 본사를 두고 있으며 유럽과 미국에 추가 시설을 보유하고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 ascendispharma.com을 방문하십시오.

미래 예측 진술 이 보도 자료에는 상당한 위험과 불확실성을 수반하는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Ascendis의 향후 운영, 계획 및 경영 목표와 관련하여 이 보도자료에 포함된 역사적 사실에 대한 진술을 제외한 모든 진술은 개정된 1933년 증권법 27A항과 개정된 1934년 증권거래법 21E항의 의미 내에서 미래 예측 진술입니다. 그러한 진술의 예에는 (i) Yuviwel의 상업적 이용 가능 예상 시기, (ii) 적응증에 대한 지속적인 승인, (iii) Ascendis가 Yuviwel에 제공할 계획인 일련의 환자 서비스, (iv) 연골 무형성증 치료를 변화시킬 Yuviwel의 잠재력, (v) 환자의 삶에 의미 있는 변화를 가져오기 위해 TransCon 기술 플랫폼을 적용하는 Ascendis의 능력 및 (vi) Ascendis가 TransCon을 사용하여 새롭고 잠재적으로 동급 최고의 치료법. Ascendis는 실제로 미래 예측 진술에 공개된 계획을 달성하거나 의도를 수행하거나 기대 또는 전망을 충족하지 못할 수 있으므로 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 실제 결과나 사건은 미래예측 진술에 공개된 계획, 의도, 기대 및 전망과 실질적으로 다를 수 있습니다. Ascendis의 제품 및 제품 후보에 대한 제3자 제조업체, 유통업체 및 서비스 제공업체에 대한 의존성; 지연 가능성, 추가 데이터 또는 분석 요청, 사용 제한 또는 제한, 예상보다 더 제한된 라벨링 승인, 미국, 유럽 연합 또는 기타 관할권에서 승인 획득 실패 등 규제 검토 및 승인과 관련된 위험 진행 중인 또는 향후 시험의 결과를 포함하여 이전 데이터가 확인되지 않을 수 있는 임상 개발 위험 개발 프로그램 또는 시판 제품에서 예상치 못한 안전성 또는 유효성 발견; 개발이나 상업화를 지연시킬 수 있는 제조, 공급망, 품질 또는 물류 문제; 승인된 Ascendis 제품의 상업화와 관련된 예상치 못한 비용; Ascendis의 비즈니스 전반에 영향을 미치는 예상치 못한 연구 개발 또는 판매, 일반 및 관리 비용, 기타 비용 지불인 보장 결정 및 의료 기술 평가를 포함한 시장 수용, 가격 책정 및 상환 문제; 새롭거나 개선된 치료법을 포함한 경쟁적 개발; 지적 재산권 보호, 운영의 자유 및 소송 위험; 필요한 경우 비즈니스 활동을 지원하기 위해 추가 자금을 확보할 수 있는 Ascendis의 능력 사이버 보안, 데이터 개인 정보 보호 및 정보 기술 중단; 관세, 무역 정책, 통화 변동 및 지정학적 사건을 포함한 국제 경제, 정치, 법률, 규정 준수, 공중 보건 및 비즈니스 요인의 영향. 본 미래예측진술에 표현된 것과 실제 결과가 달라질 수 있는 위험과 불확실성 및 전반적인 Ascendis 사업과 관련된 위험에 대한 추가 설명은 2026년 2월 11일 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 양식 20-F에 따른 Ascendis의 연례 보고서와 SEC에 제출되거나 SEC에 제출된 Ascendis의 기타 향후 보고서를 참조하세요. 미래 예측 진술은 Ascendis가 체결하거나 수행할 수 있는 향후 라이센스, 협력, 인수, 합병, 처분, 합작 투자 또는 투자의 잠재적 영향을 반영하지 않습니다. Ascendis는 법에서 요구하는 경우를 제외하고 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. 2025년 11월 17일 온라인 게시. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

출처: Ascendis Pharma

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-03-02 08:49

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