FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan kepada Yuviwel (navepegritide) untuk Kanak-kanak dengan Achondroplasia

Ikuti Drugslib di

FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan kepada Yuviwel (navepegritide) untuk Kanak-kanak dengan Achondroplasia

COPENHAGEN, Denmark, 27 Feb. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran A.S. Accelerated Food & Drugrated (FDA) telah mengumumkan Program Kelulusan untuk Yuviwel (navepegritide; dibangunkan sebagai TransCon® CNP), rawatan pertama dan hanya sekali seminggu ditunjukkan untuk meningkatkan pertumbuhan linear pada kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas dengan achondroplasia dengan epifisis terbuka dan satu-satunya yang memberikan pendedahan sistemik berterusan kepada CNP sepanjang selang dos mingguan. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini, yang berdasarkan peningkatan dalam halaju pertumbuhan tahunan (AGV), mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

  • Terapi achondroplasia pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk memberikan pendedahan sistemik berterusan kepada CNP sepanjang selang dos mingguan
  • Ketersediaan awal Q2
  • Ketersediaan komersil awal. Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Pediatrik diberikan berkaitan dengan kelulusan

    Achondroplasia ialah keadaan genetik yang jarang berlaku yang menyebabkan displasia rangka dan, bagi kebanyakan individu yang terjejas, peningkatan risiko komplikasi otot, saraf dan kardiorespiratori. Yuviwel ialah prodrug peptida natriuretik (CNP) jenis C yang ditadbir sekali setiap minggu, direka bentuk untuk memberikan pendedahan berterusan CNP aktif kepada reseptor pada tisu di seluruh badan untuk mengatasi isyarat FGFR3 yang terlalu aktif dalam achondroplasia.

    “Kelulusan Yuviwel sekali seminggu adalah satu langkah utama ke hadapan dalam rawatan achondroplasia bagi kanak-kanak, dengan memberikan masa pertama doktor untuk rawatan achondroplasia. menetapkan ubat seminggu sekali yang disokong oleh keberkesanan yang menarik dan data toleransi yang sangat baik daripada tiga ujian klinikal rawak, dua buta, terkawal plasebo,” kata Carlos A. Bacino, MD, FACMG, Profesor Molekul dan Genetik Manusia, Kolej Perubatan Baylor dan Hospital Kanak-kanak Texas. “Matlamat saya adalah untuk membantu kanak-kanak dan ibu bapa membangunkan rancangan penjagaan yang disesuaikan dengan keperluan dan objektif individu mereka, dan saya tidak sabar untuk menambahkan Yuviwel pada perbincangan saya dengan mereka.”

    “Little People of America, organisasi advokasi dan sokongan nasional terbesar untuk penghidap dwarfisme, komited untuk memastikan bahawa suara penghidap dwarfisme kekal penting dalam perbualan tentang pilihan penyelidikan dan perubatan seperti Yuviwel,” kata Lembaga Pengarah Little People of America. "Kami memperjuangkan kebanggaan yang kerdil dan kurang upaya, menyokong penyertaan dan penghormatan, serta memupuk dialog terbuka merentasi pelbagai perspektif. Matlamat kami adalah untuk memperkasakan individu dan keluarga untuk membuat keputusan penjagaan kesihatan yang mencerminkan nilai dan pengalaman mereka sendiri, sambil mendesak usaha penyelidikan dan pilihan rawatan baharu seperti ini yang berpotensi untuk menyokong hasil yang benar-benar penting kepada komuniti kami berdasarkan pakej klinikal Yuvi yang diluluskan oleh FDA."

    TransCon CNP diserahkan bersama Aplikasi Ubat Baharu Syarikat, yang termasuk data keselamatan dan keberkesanan daripada tiga ujian klinikal rawak, dua buta, terkawal plasebo dan sehingga tiga tahun data sambungan label terbuka. Data Percubaan ApproaCH yang penting tersedia dalam JAMA Pediatrics.i

    “Kami yakin dengan potensi Yuviwel untuk mengubah rawatan achondroplasia dan amat berterima kasih kepada pesakit, doktor dan peguam bela atas banyak sumbangan mereka kepada pencapaian penting ini,” kata Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif di Ascendis Pharma. "Kami telah mendengar kumpulan advokasi untuk penghidap kerdil untuk memastikan kami menangani perkara yang sebenarnya diambil berat oleh komuniti. Ini mencerminkan komitmen berterusan kami untuk mengejar hasil yang komuniti pesakit telah memberitahu kami penting bagi mereka, dan memberikan komuniti achondroplasia cara baharu untuk melihat janji pilihan rawatan farmakologi."

    Ascendis menjangkakan untuk menyediakan doktor pada suku kedua di Amerika Syarikat melalui preskripsi awal di bahagian kedua Amerika Syarikat. tahun 2026. Ascendis merancang untuk menawarkan rangkaian perkhidmatan pesakit untuk Yuviwel melalui Program Akses Tandatangan Ascendis AS (A.S.A.P.), termasuk sokongan menavigasi perjalanan rawatan dan program bantuan kewangan untuk pesakit yang layak.

    Dengan kelulusan ini, FDA juga mengeluarkan Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Pediatrik (PRV), yang memberikan semakan keutamaan kepada permohonan ubat berikutnya yang sebaliknya tidak akan layak untuk semakan keutamaan. Program ini direka bentuk untuk menggalakkan pembangunan ubat dan biologi baharu untuk pencegahan atau rawatan penyakit pediatrik yang jarang berlaku.

    Maklumat berikut bertujuan untuk penonton A.S. sahaja:

    MAKLUMAT KESELAMATAN PENGGUNAAN DAN PENTING

    Apakah itu Yuviwel?Yuviwel ialah ubat preskripsi yang digunakan untuk meningkatkan pertumbuhan linear pada kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas dengan achondroplasia dengan plat pertumbuhan terbuka (epiphyses).

    Yuviwel diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan peningkatan dalam halaju pertumbuhan tahunan. Kelulusan berterusan mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam ujian pengesahan.

    MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

    Apakah kemungkinan kesan sampingan Yuviwel?Yuviwel boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius, termasuk risiko tekanan darah rendah. Jika anak anda mengalami penurunan tekanan darah atau simptom tekanan darah rendah (pening, rasa letih dan/atau loya) semasa dirawat dengan Yuviwel, hubungi pembekal penjagaan kesihatan anak anda.

    Kesan sampingan Yuviwel yang paling biasa termasuk tindak balas di tapak suntikan (kemerahan, gatal-gatal, perubahan warna kulit, pendarahan, bengkak, dan lebam).

    Sebelum anda memberikan Yuviwel kepada anak anda, beritahu pembekal penjagaan kesihatan tentang semua keadaan perubatan anak anda, termasuk jika mereka:

  • mengalami masalah buah pinggang
  • mengandung atau merancang untuk hamil. Tidak diketahui sama ada Yuviwel akan membahayakan bayi dalam kandungan
  • sedang menyusu atau merancang untuk menyusu. Tidak diketahui sama ada Yuviwel masuk ke dalam susu ibu

    • Beritahu penyedia penjagaan kesihatan tentang semua ubat yang diambil oleh anak anda, termasuk ubat preskripsi dan tanpa preskripsi, vitamin dan suplemen herba.

    Ini bukan semua kesan sampingan Yuviwel yang mungkin. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088 atau di www.fda.gov/medwatch. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Ascendis Pharmadi 1-844-442-7236.

    Mengenai AchondroplasiaAchondroplasia ialah keadaan genetik yang jarang berlaku yang timbul daripada reseptor faktor pertumbuhan fibroblast sistemik 3 (FGFR3) yang membawa kepada kesan ketidakseimbangan isyarat FFR3. laluan, dianggarkan menjejaskan lebih daripada 250,000 orang di seluruh dunia. Walaupun secara sejarah dianggap sebagai gangguan pertumbuhan tulang, varian FGFR3 yang dilihat dalam achondroplasia dinyatakan dalam tisu di seluruh badan, dan dikaitkan dengan peningkatan risiko komplikasi otot, neurologi dan kardiorespiratori selain displasia rangka. Komplikasi perubatan achondroplasia boleh berbeza dari individu ke individu dan merentasi peringkat kehidupan yang berbeza. Sepanjang masa bayi dan kanak-kanak, komplikasi yang diperhatikan termasuk keabnormalan tulang belakang, ventrikel otak yang diperbesarkan, kekuatan otot terjejas dan stamina berkurangan, defisit pendengaran dan jangkitan telinga kronik, halangan saluran pernafasan atas, pernafasan yang tidak teratur tidur, masalah pinggul, kaki tunduk, dan sakit kronik; sesetengah daripadanya berterusan atau bertambah buruk pada masa dewasa. Komplikasi perubatan ini boleh menjejaskan kualiti hidup, kesejahteraan fizikal, dipengaruhi oleh pelbagai faktor klinikal, sosial dan individu. Sesetengah individu dengan achondroplasia memerlukan pelbagai prosedur dan pembedahan untuk menangani masalah fungsian atau anatomi tertentu.

    Mengenai Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma ialah syarikat biofarmaseutikal global yang memfokuskan pada menggunakan platform teknologi TransCon inovatif kami untuk membuat perubahan bermakna untuk pesakit. Berpandukan nilai teras kami iaitu Pesakit, Sains dan Keghairahan, dan mengikut algoritma kami untuk inovasi produk, kami menggunakan TransCon untuk membangunkan terapi baharu yang menunjukkan potensi terbaik dalam kelasnya untuk menangani keperluan perubatan yang tidak dipenuhi. Ascendis beribu pejabat di Copenhagen, Denmark, dan mempunyai kemudahan tambahan di Eropah dan Amerika Syarikat. Sila lawati ascendispharma.com untuk mengetahui lebih lanjut.

    Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar. Semua kenyataan, selain daripada kenyataan fakta sejarah, termasuk dalam siaran akhbar ini mengenai operasi masa depan, rancangan dan objektif pengurusan Ascendis adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, seperti yang dipinda, dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, seperti yang dipinda. Contoh kenyataan sedemikian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan yang berkaitan dengan (i) masa yang dijangkakan untuk ketersediaan komersil Yuviwel, (ii) kelulusan berterusan untuk petunjuk, (iii) set perkhidmatan pesakit yang Ascendis merancang untuk ditawarkan untuk Yuviwel, (iv) Potensi Yuviwel untuk mengubah rawatan achondroplasia, (v) untuk menggunakan platform yang bermakna bagi kehidupan dan kehidupan pesakit AscendisCon (vi) Ascendis menggunakan TransCon untuk mencipta terapi baharu dan berpotensi terbaik dalam kelasnya. Ascendis mungkin sebenarnya tidak mencapai rancangan, melaksanakan hasrat atau memenuhi jangkaan atau unjuran yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Keputusan atau peristiwa sebenar mungkin berbeza secara material daripada rancangan, niat, jangkaan dan unjuran yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Pelbagai faktor penting boleh menyebabkan keputusan atau peristiwa sebenar berbeza secara material daripada kenyataan berpandangan ke hadapan yang Ascendis buat, termasuk, tanpa had: pergantungan pada pengilang, pengedar dan penyedia perkhidmatan pihak ketiga untuk produk dan calon produk Ascendis; risiko yang berkaitan dengan semakan dan kelulusan kawal selia, termasuk kemungkinan kelewatan, permintaan untuk data atau analisis tambahan, sekatan atau pengehadan penggunaan, kelulusan dengan pelabelan yang lebih terhad daripada yang dijangkakan, atau kegagalan untuk mendapatkan kelulusan di Amerika Syarikat, Kesatuan Eropah, atau bidang kuasa lain; risiko perkembangan klinikal, termasuk hasil daripada percubaan yang berterusan atau akan datang mungkin tidak mengesahkan data awal; penemuan keselamatan atau keberkesanan yang tidak dijangka dalam program pembangunan atau produk dalam pasaran; isu pembuatan, rantaian bekalan, kualiti atau logistik yang boleh menangguhkan pembangunan atau pengkomersilan; perbelanjaan luar jangka yang berkaitan dengan pengkomersilan mana-mana produk Ascendis yang diluluskan; penyelidikan dan pembangunan atau penjualan yang tidak dijangka, perbelanjaan am dan pentadbiran dan kos lain yang memberi kesan kepada perniagaan Ascendis secara amnya; cabaran penerimaan pasaran, harga dan pembayaran balik, termasuk keputusan perlindungan pembayar dan penilaian teknologi kesihatan; perkembangan kompetitif, termasuk terapi baharu atau yang lebih baik; perlindungan harta intelek, kebebasan-untuk-beroperasi, dan risiko litigasi; Keupayaan Ascendis untuk mendapatkan pembiayaan tambahan, jika perlu, untuk menyokong aktiviti perniagaannya; keselamatan siber, privasi data dan gangguan teknologi maklumat; dan kesan faktor ekonomi, politik, undang-undang, pematuhan, kesihatan awam dan perniagaan antarabangsa, termasuk tarif, dasar perdagangan, turun naik mata wang dan peristiwa geopolitik. Untuk penerangan lanjut tentang risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, serta risiko yang berkaitan dengan perniagaan Ascendis secara umum, lihat Laporan Tahunan Ascendis pada Borang 20-F yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa AS (SEC) pada 11 Februari 2026, atau laporkan Ascendis, yang lain, atau yang lain pada masa hadapan. SEK. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak menggambarkan potensi kesan mana-mana pelesenan, kerjasama, pemerolehan, penggabungan, pelupusan, usaha sama atau pelaburan masa hadapan yang mungkin dilakukan oleh Ascendis. Ascendis tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Ascendis, Ascendis Pharma, logo Ascendis Pharma, TransCon dan Yuviwel ialah tanda dagangan yang dimiliki oleh kumpulan Ascendis Pharma. © Februari 2026 Ascendis Pharma A/S.

    i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Diterbitkan dalam talian pada 17 November 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

    Sumber: Ascendis Pharma

    Sumber: HealthDay

    Related Announces Period>
  • Artikel Berkaitan untuk TransCon CNP (navepegritide) untuk Kanak-kanak dengan Achondroplasia - 25 November 2025
  • FDA Menerima TransCon CNP NDA untuk Kajian Keutamaan - 2 Jun 2025
  • Ascendis Menyerahkan NDA A.S. untuk TransCon CNP (Navepegritide 3 Mac) untuk Rawatan Kanak-kanak Achondropla1 Mac 2025

    • Sejarah Kelulusan FDA Yuviwel (navepegritide)

    Lebih banyak sumber berita

  • Amaran Ubat Medwatch FDA
  • Berita Med Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Ubat Baharu
  • Aplikasi Dadah Baharu
  • Keputusan
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Apa sahaja topik terbaik yang diminati oleh anda. peti masuk.

    Disiarkan : 2026-03-02 08:49

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular