FDA verleent versnelde goedkeuring aan Yuviwel (navepegritide) voor kinderen met achondroplasie

FDA verleent versnelde goedkeuring aan Yuviwel (navepegritide) voor kinderen met achondroplasie

KOPENHAGEN, Denemarken, 27 februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) goedkeuring heeft verleend in het kader van het Accelerated Approval Program van de FDA voor Yuviwel (navepegritide; ontwikkeld als TransCon® CNP), de eerste en enige behandeling van één keer per week die aangeeft de lineaire groei te verhogen bij kinderen van 2 jaar en ouder met achondroplasie met open epifysen en de enige die zorgt voor continue systemische blootstelling aan CNP gedurende het wekelijkse doseringsinterval. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie, die gebaseerd was op een verbetering van de jaarlijkse groeisnelheid (AGV), kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in bevestigende onderzoeken.

De eerste en enige goedgekeurde achondroplasietherapie die continue systemische blootstelling aan CNP biedt gedurende het wekelijkse doseringsinterval

Commerciële beschikbaarheid verwacht in het eerste deel van het tweede kwartaal van 2026

Zeldzame Pediatric Disease Priority Review Voucher verleend in verband met goedkeuring

Achondroplasie is een zeldzame genetische aandoening die skeletdysplasie veroorzaakt en, voor veel getroffen personen, een verhoogd risico op spier-, neurologische en cardiorespiratoire complicaties. Yuviwel is een prodrug van het C-type natriuretisch peptide (CNP), dat eenmaal per week wordt toegediend en is ontworpen om continue blootstelling van actief CNP aan receptoren op weefsels door het hele lichaam te bewerkstelligen om de overactieve FGFR3-signalering bij achondroplasie tegen te gaan.

“De goedkeuring van eenmaal per week Yuviwel is een grote stap voorwaarts in de behandeling van kinderen met achondroplasie, waardoor artsen voor het eerst de mogelijkheid krijgen om een medicijn eenmaal per week voor te schrijven. door overtuigende werkzaamheid en uitstekende verdraagbaarheidsgegevens uit drie gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische onderzoeken”, aldus Carlos A. Bacino, MD, FACMG, hoogleraar moleculaire en menselijke genetica, Baylor College of Medicine en Texas Children’s Hospital. “Mijn doel is om kinderen en ouders te helpen zorgplannen te ontwikkelen die zijn afgestemd op hun individuele behoeften en doelstellingen, en ik kijk ernaar uit om Yuviwel toe te voegen aan mijn gesprekken met hen.”

“Little People of America, de grootste nationale belangenorganisatie en ondersteuningsorganisatie voor mensen met dwerggroei, zet zich in om ervoor te zorgen dat de stemmen van mensen met dwerggroei centraal blijven in gesprekken over onderzoek en medische opties zoals Yuviwel”, aldus de Raad van Bestuur van Little People of America. "Wij zijn voorstander van trots op dwergen en gehandicapten, pleiten voor inclusiviteit en respect, en bevorderen een open dialoog over verschillende perspectieven. Ons doel is om individuen en gezinnen in staat te stellen gezondheidszorgbeslissingen te nemen die hun eigen waarden en ervaringen weerspiegelen, terwijl we aandringen op onderzoeksinspanningen en nieuwe behandelingsopties zoals deze die het potentieel zouden kunnen hebben om resultaten te ondersteunen die er echt toe doen voor onze gemeenschap." gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische onderzoeken en tot drie jaar aan open-label extensiegegevens. De centrale ApproaCH Trial-gegevens zijn beschikbaar op JAMA Pediatrics.i

“We hebben vertrouwen in het potentieel van Yuviwel om de behandeling van achondroplasie te transformeren en zijn patiënten, artsen en pleitbezorgers zeer dankbaar voor hun vele bijdragen aan deze belangrijke mijlpaal”, aldus Jan Mikkelsen, President en Chief Executive Officer bij Ascendis Pharma. "We hebben geluisterd naar belangengroepen voor mensen met dwerggroei om ervoor te zorgen dat we aanpakken waar de gemeenschap werkelijk om geeft. Dit weerspiegelt onze voortdurende toewijding om resultaten na te streven waarvan patiëntengemeenschappen ons hebben verteld dat ze belangrijk voor hen zijn, en geeft de achondroplasiegemeenschap een nieuwe manier om naar de belofte van farmacologische behandelingsopties te kijken."

Ascendis verwacht Yuviwel in het eerste deel van het tweede kwartaal van 2026 beschikbaar te stellen via voorschrijvende artsen in de Verenigde Staten. Ascendis is van plan een reeks patiëntendiensten voor Yuviwel aan te bieden via het Amerikaanse Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.), inclusief ondersteuning bij het navigeren door het behandeltraject en financiële hulpprogramma's voor in aanmerking komende patiënten.

Met deze goedkeuring heeft de FDA ook een Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame kinderziektes uitgegeven, waarmee prioriteitsbeoordeling wordt verleend aan een volgende medicijnaanvraag die anders niet in aanmerking zou komen voor prioriteitsbeoordeling. Dit programma is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen voor de preventie of behandeling van zeldzame kinderziekten aan te moedigen.

De volgende informatie is uitsluitend bedoeld voor het Amerikaanse publiek:

GEBRUIK EN BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Wat is Yuviwel?Yuviwel is een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt om de lineaire groei te bevorderen bij kinderen van 2 jaar en ouder met achondroplasie met open groeischijven (epifysen).

Yuviwel is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van een verbetering van de groeisnelheid op jaarbasis. Voortdurende goedkeuring kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in bevestigende onderzoeken.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van Yuviwel?Yuviwel kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder het risico op lage bloeddruk. Als uw kind tijdens de behandeling met Yuviwel een verlaging van de bloeddruk of symptomen van een lage bloeddruk ervaart (duizeligheid, vermoeidheid en/of misselijkheid), neem dan contact op met de zorgverlener van uw kind.

De meest voorkomende bijwerkingen van Yuviwel zijn onder meer reacties op de injectieplaats (roodheid, jeuk, verkleuring van de huid, bloeding, zwelling, blauwe plekken, pijn en blaarvorming).

Voordat u Yuviwel aan uw kind geeft, moet u de zorgverlener op de hoogte stellen van alle medische aandoeningen van uw kind, ook als uw kind:

nierproblemen heeft

zwanger is of van plan is zwanger te worden. Het is niet bekend of Yuviwel schadelijk is voor de ongeboren baby.

Als u borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven. Het is niet bekend of Yuviwel in de moedermelk terechtkomt.

Vertel de zorgverlener over alle medicijnen die uw kind gebruikt, inclusief receptgeneesmiddelen en zelfzorggeneesmiddelen, vitamines en kruidensupplementen.

Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Yuviwel. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U wordt aangemoedigd om bijwerkingen te melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088 of op www.fda.gov/medwatch. U kunt bijwerkingen ook melden aan Ascendis Pharma op 1-844-442-7236.

Over achondroplasieAchondroplasie is een zeldzame genetische aandoening die voortkomt uit een systemische fibroblastgroeifactorreceptor 3 (FGFR3)-variant die leidt tot een onbalans in de effecten van de FGFR3- en CNP-signaalroutes, die naar schatting meer dan 250.000 mensen wereldwijd. Hoewel historisch beschouwd als een botgroeistoornis, komt de FGFR3-variant die wordt gezien bij achondroplasie tot expressie in weefsels door het hele lichaam en wordt deze in verband gebracht met een verhoogd risico op spier-, neurologische en cardiorespiratoire complicaties naast skeletdysplasie. Medische complicaties van achondroplasie kunnen variëren van individu tot individu en in verschillende levensfasen. Gedurende de kindertijd en de kindertijd zijn de waargenomen complicaties onder meer afwijkingen aan de wervelkolom, vergrote hersenventrikels, verminderde spierkracht en verminderd uithoudingsvermogen, gehoorstoornissen en chronische oorinfecties, obstructies van de bovenste luchtwegen, slaapstoornissen in de ademhaling, heupproblemen, buigen van de benen en chronische pijn; waarvan sommige op volwassen leeftijd aanhouden of verergeren. Deze medische complicaties kunnen de kwaliteit van leven en het fysieke welzijn beïnvloeden, beïnvloed door een reeks klinische, sociale en individuele factoren. Sommige personen met achondroplasie hebben meerdere procedures en operaties nodig om specifieke functionele of anatomische problemen aan te pakken.

Over Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de toepassing van ons innovatieve TransCon-technologieplatform om een betekenisvol verschil te maken voor patiënten. Geleid door onze kernwaarden Patiënten, Wetenschap en Passie, en volgens ons algoritme voor productinnovatie, passen we TransCon toe om nieuwe therapieën te ontwikkelen die het beste potentieel in hun klasse demonstreren om onvervulde medische behoeften aan te pakken. Ascendis heeft zijn hoofdkantoor in Kopenhagen, Denemarken, en heeft aanvullende faciliteiten in Europa en de Verenigde Staten. Bezoek ascensispharma.com voor meer informatie.

Toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Alle verklaringen, anders dan verklaringen over historische feiten, opgenomen in dit persbericht met betrekking tot de toekomstige activiteiten, plannen en doelstellingen van het management van Ascendis zijn toekomstgerichte verklaringen in de zin van Sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd. Voorbeelden van dergelijke verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot (i) de verwachte timing voor de commerciële beschikbaarheid van Yuviwel, (ii) de voortdurende goedkeuring van de indicatie, (iii) de reeks patiëntendiensten die Ascendis van plan is aan te bieden voor Yuviwel, (iv) het potentieel van Yuviwel om de behandeling van achondroplasie te transformeren, (v) het vermogen van Ascendis om zijn TransCon-technologieplatform toe te passen om een betekenisvol verschil te maken voor het leven van patiënten en (vi) het gebruik van TransCon door Ascendis om nieuwe en potentieel best-in-class therapieën. Het is mogelijk dat Ascendis de plannen niet daadwerkelijk verwezenlijkt, de intenties niet uitvoert of niet voldoet aan de verwachtingen of projecties die in de toekomstgerichte verklaringen worden bekendgemaakt, en u mag niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Werkelijke resultaten of gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van de plannen, intenties, verwachtingen en projecties die in de toekomstgerichte verklaringen worden vermeld. Verschillende belangrijke factoren kunnen ervoor zorgen dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van de toekomstgerichte verklaringen die Ascendis doet, inclusief maar niet beperkt tot: afhankelijkheid van externe fabrikanten, distributeurs en dienstverleners voor de producten en productkandidaten van Ascendis; risico's gerelateerd aan toezicht en goedkeuring, inclusief de mogelijkheid van vertragingen, verzoeken om aanvullende gegevens of analyses, beperkingen of beperkingen op het gebruik, goedkeuring met etikettering die beperkter is dan verwacht, of het niet verkrijgen van goedkeuring in de Verenigde Staten, de Europese Unie of andere rechtsgebieden; klinische ontwikkelingsrisico's, waaronder dat resultaten van lopende of toekomstige onderzoeken eerdere gegevens mogelijk niet bevestigen; onvoorziene veiligheids- of werkzaamheidsbevindingen in ontwikkelingsprogramma's of producten die op de markt zijn; productie-, toeleveringsketen-, kwaliteits- of logistieke problemen die de ontwikkeling of commercialisering zouden kunnen vertragen; onvoorziene uitgaven in verband met de commercialisering van goedgekeurde Ascendis-producten; onvoorziene onderzoeks- en ontwikkelings- of verkoopkosten, algemene en administratieve kosten en andere kosten die een algemene impact hebben op de activiteiten van Ascendis; uitdagingen op het gebied van marktacceptatie, prijsstelling en terugbetaling, waaronder beslissingen over de dekking van de betaler en beoordelingen van gezondheidstechnologie; concurrentieontwikkelingen, waaronder nieuwe of verbeterde therapieën; bescherming van intellectueel eigendom, vrijheid van opereren en risico's van rechtszaken; Het vermogen van Ascendis om, indien nodig, aanvullende financiering te verkrijgen ter ondersteuning van haar zakelijke activiteiten; cyberbeveiliging, gegevensprivacy en verstoringen van de informatietechnologie; en de impact van internationale economische, politieke, juridische, nalevings-, volksgezondheids- en zakelijke factoren, waaronder tarieven, handelsbeleid, valutaschommelingen en geopolitieke gebeurtenissen. Voor een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt, evenals de risico's met betrekking tot de activiteiten van Ascendis in het algemeen, zie het jaarverslag van Ascendis op Formulier 20-F, ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission (SEC) op 11 februari 2026, en de andere toekomstige rapporten van Ascendis, ingediend bij of ingediend bij de SEC. Toekomstgerichte verklaringen weerspiegelen niet de potentiële impact van toekomstige licenties, samenwerkingen, overnames, fusies, disposities, joint ventures of investeringen die Ascendis zou kunnen aangaan of doen. Ascendis aanvaardt geen enkele verplichting om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, behalve zoals vereist door de wet.

Ascendis, Ascendis Pharma, het Ascendis Pharma-logo, TransCon en Yuviwel zijn handelsmerken van de Ascendis Pharma-groep. © februari 2026 Ascendis Pharma A/S.

i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Online gepubliceerd op 17 november 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Bron: Ascendis Pharma

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Ascendis kondigt verlenging aan van FDA-beoordelingsperiode voor TransCon CNP (navepegritide) voor kinderen met achondroplasie - 25 november 2025

FDA accepteert TransCon CNP NDA voor prioriteitsbeoordeling - 2 juni 2025

Ascendis dient Amerikaanse NDA in voor TransCon CNP (Navepegritide) voor de behandeling van kinderen met achondroplasie - 31 maart 2025

Yuviwel (navepegritide) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische onderzoeksresultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-03-02 08:49

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.