FDA przyspiesza zatwierdzenie leku Yuviwel (navepegritide) dla dzieci chorych na achondroplazję

FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie leku Yuviwel (nawepegrityd) dla dzieci z achondroplazją

KOPENHAGA, Dania, 27 lutego 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała zgodę na mocy FDA Program przyspieszonej rejestracji leku Yuviwel (navepegritide; opracowany jako TransCon® CNP), pierwszego i jedynego leku stosowanego raz w tygodniu, który wykazał zwiększenie liniowego wzrostu u dzieci w wieku 2 lat i starszych z achondroplazją z otwartymi nasadami głowy i jedynego, który zapewnia ciągłą ogólnoustrojową ekspozycję na CNP w tygodniowych odstępach między dawkami. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania, oparte na poprawie rocznej szybkości wzrostu (AGV), może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

Pierwsza i jedyna zatwierdzona terapia achondroplazji zapewniająca ciągłą ekspozycję ogólnoustrojową na CNP w tygodniowych odstępach między dawkami

Dostępność komercyjna spodziewana na początku drugiego kwartału 2026 r.

Kupon przeglądu priorytetu rzadkich chorób dziecięcych udzielone w związku z zatwierdzeniem

Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna powodująca dysplazję szkieletu, a u wielu dotkniętych nią osób zwiększone ryzyko powikłań mięśniowych, neurologicznych i krążeniowo-oddechowych. Yuviwel to prolek peptydu natriuretycznego typu C (CNP) podawany raz w tygodniu, zaprojektowany w celu zapewnienia ciągłej ekspozycji aktywnego CNP na receptory w tkankach w całym organizmie, aby przeciwdziałać nadaktywnej sygnalizacji FGFR3 w achondroplazji.

„Zatwierdzenie leku Yuviwel podawanego raz w tygodniu jest głównym krokiem naprzód w leczeniu dzieci chorych na achondroplazję, dając lekarzom po raz pierwszy możliwość przepisywania leku leku raz w tygodniu, poparte przekonującymi danymi dotyczącymi skuteczności i doskonałej tolerancji z trzech randomizowanych, podwójnie ślepych, kontrolowanych placebo badań klinicznych” – powiedział Carlos A. Bacino, lekarz medycyny, FACMG, profesor genetyki molekularnej i ludzkiej w Baylor College of Medicine i Texas Children’s Hospital. „Moim celem jest pomoc dzieciom i rodzicom w opracowaniu planów opieki dostosowanych do ich indywidualnych potrzeb i celów. Nie mogę się doczekać dodania Yuviwel do moich rozmów z nimi.”

„Little People of America, największa krajowa organizacja zajmująca się wspieraniem osób cierpiących na karłowatość, dokłada wszelkich starań, aby głosy osób cierpiących na karłowatość pozostały w centrum rozmów na temat badań i opcji medycznych, takich jak Yuviwel” – stwierdziła Rada Dyrektorów Little People of America. "Opowiadamy się za dumą karłowatą i niepełnosprawnością, opowiadamy się za włączeniem i szacunkiem oraz wspieramy otwarty dialog z różnych perspektyw. Naszym celem jest umożliwienie jednostkom i rodzinom podejmowania decyzji dotyczących opieki zdrowotnej odzwierciedlających ich własne wartości i doświadczenia, jednocześnie naciskając na wysiłki badawcze i nowe opcje leczenia, takie jak ta, które mogłyby potencjalnie wspierać wyniki, które są naprawdę ważne dla naszej społeczności."

FDA oparła swoją zgodę na firmę Yuviwel na podstawie przeglądu pakietu klinicznego leku TransCon CNP złożonego wraz z nowym wnioskiem firmy dotyczącym nowego leku, który obejmował dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z trzy randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badania kliniczne i dane z przedłużenia badania prowadzonego metodą otwartej próby z maksymalnie trzech lat. Kluczowe dane z badania ApproaCH Trial są dostępne na stronie JAMA Pediatrics.i

„Jesteśmy pewni, że Yuviwel ma potencjał do zmiany sposobu leczenia achondroplazji i jesteśmy głęboko wdzięczni pacjentom, klinicystom i zwolennikom za ich liczny wkład w to ważne osiągnięcie” – powiedział Jan Mikkelsen, prezes i dyrektor generalny Ascendis Pharma. „Wysłuchaliśmy grup wsparcia osób cierpiących na karłowatość, aby upewnić się, że zajęliśmy się tym, na czym naprawdę zależy społeczności. Odzwierciedla to nasze ciągłe zaangażowanie w dążenie do osiągnięcia wyników, które społeczności pacjentów uznały za dla nich ważne, a także daje społeczności achondroplazji nowy sposób spojrzenia na obietnice dotyczące możliwości leczenia farmakologicznego.”

Ascendis spodziewa się udostępnić Yuviwel za pośrednictwem lekarzy przepisujących receptę w Stanach Zjednoczonych na początku drugiego kwartału 2017 r. 2026. Ascendis planuje zaoferować pacjentom Yuviwel pakiet usług w ramach amerykańskiego programu Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.), w tym wsparcie w prowadzeniu leczenia i programy pomocy finansowej dla kwalifikujących się pacjentów.

Wraz z tą zgodą FDA wydała również kupon priorytetowej oceny rzadkich chorób pediatrycznych (PRV), który przyznaje priorytetową ocenę kolejnemu wnioskowi dotyczącemu leku, który w innym przypadku nie kwalifikowałby się do priorytetowej oceny. Celem tego programu jest zachęcanie do opracowywania nowych leków i leków biologicznych do zapobiegania lub leczenia rzadkich chorób pediatrycznych.

Poniższe informacje są przeznaczone wyłącznie dla odbiorców w USA:

UŻYWANIE I WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

Co to jest Yuviwel?Yuviwel to lek na receptę stosowany w celu zwiększenia wzrostu liniowego u dzieci w wieku 2 lat i starszych z achondroplazją z otwartymi płytkami wzrostowymi (nasadami).

Yuviwel zostaje zatwierdzony w ramach przyspieszonego zatwierdzenia w oparciu o poprawę rocznej szybkości wzrostu. Dalsze zatwierdzenie może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

Jakie są możliwe skutki uboczne leku Yuviwel?Yuviwel może powodować poważne działania niepożądane, w tym ryzyko niskiego ciśnienia krwi. Jeśli podczas leczenia lekiem Yuviwel u dziecka wystąpi spadek ciśnienia krwi lub objawy niskiego ciśnienia krwi (zawroty głowy, uczucie zmęczenia i/lub nudności), należy skontaktować się z lekarzem dziecka.

Najczęstsze działania niepożądane leku Yuviwel obejmują reakcje w miejscu wstrzyknięcia (zaczerwienienie, swędzenie, przebarwienie skóry, krwawienie, obrzęk, zasinienie, ból i powstawanie pęcherzy).

Zanim podasz dziecku Yuviwel, powiedz lekarzowi o wszystkich schorzeniach dziecka, w tym o tym, czy:

ma problemy z nerkami

jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę. Nie wiadomo, czy Yuviwel zaszkodzi nienarodzonemu dziecku

karmią piersią lub planują karmić piersią. Nie wiadomo, czy Yuviwel przenika do mleka matki

Poinformuj lekarza o wszystkich lekach przyjmowanych przez Twoje dziecko, w tym o lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych.

To nie wszystkie możliwe skutki uboczne leku Yuviwel. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Zachęcamy do zgłaszania skutków ubocznych do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub na stronie www.fda.gov/medwatch. Działania niepożądane można również zgłosić do firmy Ascendis Pharma pod numerem 1-844-442-7236.

Informacje o achondroplazjiAchondroplazja to rzadka choroba genetyczna wynikająca z wariantu receptora 3 ogólnoustrojowego czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR3), która prowadzi do zaburzenia równowagi w działaniu szlaków sygnałowych FGFR3 i CNP, szacuje się, że wpływa ponad 250 000 osób na całym świecie. Choć historycznie uważany za zaburzenie wzrostu kości, wariant FGFR3 obserwowany w achondroplazji ulega ekspresji w tkankach całego ciała i wiąże się ze zwiększonym ryzykiem powikłań mięśniowych, neurologicznych i krążeniowo-oddechowych, a także dysplazji szkieletowej. Powikłania medyczne achondroplazji mogą się różnić w zależności od osoby i na różnych etapach życia. W okresie niemowlęcym i dziecięcym obserwowane powikłania obejmują nieprawidłowości kręgosłupa, powiększone komory mózgowe, upośledzoną siłę mięśni i zmniejszoną wytrzymałość, niedosłuch i przewlekłe infekcje ucha, niedrożność górnych dróg oddechowych, zaburzenia oddychania podczas snu, problemy z biodrami, wyginanie nóg i przewlekły ból. niektóre z nich utrzymują się lub nasilają w wieku dorosłym. Te powikłania medyczne mogą wpływać na jakość życia i samopoczucie fizyczne, na co wpływa szereg czynników klinicznych, społecznych i indywidualnych. Niektóre osoby z achondroplazją wymagają wielu zabiegów i operacji w celu rozwiązania konkretnych problemów funkcjonalnych lub anatomicznych.

O firmie Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma to globalna firma biofarmaceutyczna skupiająca się na stosowaniu naszej innowacyjnej platformy technologicznej TransCon, aby znacząco zmienić życie pacjentów. Kierując się naszymi podstawowymi wartościami, którymi są Pacjenci, Nauka i Pasja, oraz kierując się naszym algorytmem innowacji produktów, stosujemy TransCon do opracowywania nowych terapii, które wykazują najlepszy w swojej klasie potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych. Siedziba Ascendis znajduje się w Kopenhadze w Danii, a dodatkowe zakłady znajdują się w Europie i Stanach Zjednoczonych. Więcej informacji można znaleźć na stronie ascendispharma.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością. Wszystkie stwierdzenia, inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych, zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, dotyczące przyszłej działalności, planów i celów zarządu Ascendis, są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość w rozumieniu sekcji 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., z późniejszymi zmianami, oraz sekcji 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r., ze zmianami. Przykłady takich stwierdzeń obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące (i) oczekiwanego terminu komercyjnej dostępności leku Yuviwel, (ii) dalszego zatwierdzania wskazania, (iii) zakresu usług dla pacjentów, które Ascendis planuje zaoferować firmie Yuviwel, (iv) potencjału Yuviwel w zakresie transformacji leczenia achondroplazji, (v) zdolności Ascendis do zastosowania swojej platformy technologicznej TransCon w celu wywarcia znaczących zmian w życiu pacjentów oraz (vi) wykorzystania TransCon przez firmę Ascendis w celu stworzenia nowych i potencjalnie najlepszych w swojej klasie terapii. Ascendis może w rzeczywistości nie osiągnąć planów, nie zrealizować zamierzeń lub spełnić oczekiwań lub prognoz ujawnionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, w związku z czym nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki lub zdarzenia mogą znacząco różnić się od planów, zamierzeń, oczekiwań i prognoz ujawnionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Różne ważne czynniki mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub zdarzenia będą znacząco różnić się od stwierdzeń wybiegających w przyszłość złożonych przez Ascendis, w tym między innymi: zależność od zewnętrznych producentów, dystrybutorów i usługodawców w zakresie produktów Ascendis i kandydatów na produkty; ryzyko związane z przeglądem i zatwierdzeniem przez organy regulacyjne, w tym możliwość opóźnień, prośby o dodatkowe dane lub analizy, ograniczenia lub ograniczenia dotyczące stosowania, zatwierdzenie z etykietowaniem, które jest bardziej ograniczone niż oczekiwano lub brak uzyskania zatwierdzenia w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej lub innych jurysdykcjach; ryzyko rozwoju klinicznego, w tym ryzyko, że wyniki trwających lub przyszłych badań mogą nie potwierdzać wcześniejszych danych; nieprzewidziane ustalenia dotyczące bezpieczeństwa lub skuteczności programów rozwojowych lub produktów dostępnych na rynku; problemy z produkcją, łańcuchem dostaw, jakością lub logistyką, które mogą opóźnić rozwój lub komercjalizację; nieprzewidziane wydatki związane z komercjalizacją jakichkolwiek zatwierdzonych produktów Ascendis; nieprzewidziane koszty badań i rozwoju lub sprzedaży, koszty ogólne i administracyjne oraz inne koszty mające ogólny wpływ na działalność Ascendis; wyzwania związane z akceptacją rynku, cenami i zwrotem kosztów, w tym decyzje dotyczące ubezpieczenia płatnika i oceny technologii medycznych; rozwój konkurencji, w tym nowe lub ulepszone terapie; ochrona własności intelektualnej, swoboda działania i ryzyko sporów sądowych; zdolność Ascendis do uzyskania w razie potrzeby dodatkowego finansowania w celu wsparcia swojej działalności biznesowej; zakłócenia w zakresie cyberbezpieczeństwa, prywatności danych i technologii informatycznych; oraz wpływ międzynarodowych czynników gospodarczych, politycznych, prawnych, związanych z przestrzeganiem przepisów, zdrowia publicznego i biznesowych, w tym taryf, polityki handlowej, wahań walut i wydarzeń geopolitycznych. Dalszy opis ryzyka i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych wyrażonych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a także ogólnie ryzyka związanego z działalnością Ascendis, można znaleźć w Raporcie rocznym Ascendis na formularzu 20-F złożonym w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) w dniu 11 lutego 2026 r. oraz w innych przyszłych raportach Ascendis złożonych w SEC lub przedłożonych tej Komisji. Stwierdzenia dotyczące przyszłości nie odzwierciedlają potencjalnego wpływu jakichkolwiek przyszłych licencji, współpracy, przejęć, fuzji, zbyć, wspólnych przedsięwzięć lub inwestycji, których Ascendis może dokonać lub dokonać. Ascendis nie przyjmuje żadnego obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

Ascendis, Ascendis Pharma, logo Ascendis Pharma, TransCon i Yuviwel są znakami towarowymi należącymi do grupy Ascendis Pharma. © luty 2026 Ascendis Pharma A/S.

i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA i in. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Opublikowano w Internecie 17 listopada 2025 r. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Źródło: Ascendis Pharma

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Ascendis ogłasza rozszerzenie FDA Okres przeglądu leku TransCon CNP (navepegritide) dla dzieci z achondroplazją – 25 listopada 2025 r.

FDA akceptuje NDA TransCon CNP do przeglądu priorytetowego – 2 czerwca 2025 r.

Ascendis składa amerykańską umowę NDA dotyczącą TransCon CNP (navepegritide) w leczeniu dzieci z achondroplazją – 31 marca 2025

Yuviwel (navepegritide) Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-03-02 08:49

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.