FDA concede aprovação acelerada para Yuviwel (navepegritide) para crianças com acondroplasia
FDA concede aprovação acelerada para Yuviwel (navepegritide) para crianças com acondroplasia
COPENHAGUE, Dinamarca, 27 de fevereiro de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) anunciou hoje que a Food & Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação sob o Programa de Aprovação Acelerada da FDA para Yuviwel (navepegritide; desenvolvido como TransCon® CNP), o primeiro e único tratamento uma vez por semana indicado para aumentar o crescimento linear em crianças com 2 anos de idade ou mais com acondroplasia com epífises abertas e o único a proporcionar exposição sistémica contínua ao CNP durante o intervalo de dosagem semanal. A aprovação contínua para esta indicação, que foi baseada em uma melhoria na velocidade de crescimento anualizada (AGV), pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em ensaio(s) confirmatório(s).
A acondroplasia é uma condição genética rara que causa displasia esquelética e, para muitos indivíduos afetados, um risco aumentado de complicações musculares, neurológicas e cardiorrespiratórias. Yuviwel é um pró-fármaco do peptídeo natriurético tipo C (CNP) administrado uma vez por semana, projetado para fornecer exposição contínua de CNP ativo a receptores em tecidos de todo o corpo para neutralizar a sinalização hiperativa do FGFR3 na acondroplasia. excelentes dados de tolerabilidade de três ensaios clínicos randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo”, disse Carlos A. Bacino, MD, FACMG, Professor de Genética Molecular e Humana, Baylor College of Medicine e Texas Children’s Hospital. “Meu objetivo é ajudar as crianças e os pais a desenvolver planos de cuidados adaptados às suas necessidades e objetivos individuais, e estou ansioso para adicionar Yuviwel às minhas discussões com eles.”
“A Little People of America, a maior organização nacional de defesa e apoio às pessoas com nanismo, está empenhada em garantir que as vozes das pessoas com nanismo permaneçam centrais nas conversas sobre investigação e opções médicas, como Yuviwel”, afirmou o Conselho de Administração da Little People of America. "Defendemos o orgulho dos anões e das deficiências, defendemos a inclusão e o respeito e promovemos o diálogo aberto entre diversas perspectivas. Nosso objetivo é capacitar indivíduos e famílias para tomarem decisões de saúde que reflitam seus próprios valores e experiências, ao mesmo tempo em que incentivamos esforços de pesquisa e novas opções de tratamento como esta, que poderiam ter o potencial de apoiar resultados que realmente importam para nossa comunidade." ensaios clínicos duplo-cegos, controlados por placebo e até três anos de dados de extensão abertos. Os principais dados do ApproaCH Trial estão disponíveis em JAMA Pediatrics.i
“Estamos confiantes no potencial do Yuviwel para transformar o tratamento da acondroplasia e estamos profundamente gratos aos pacientes, médicos e defensores pelas suas muitas contribuições para este marco importante”, disse Jan Mikkelsen, Presidente e CEO da Ascendis Pharma. "Ouvimos grupos de defesa de pessoas com nanismo para garantir que abordamos o que realmente importa à comunidade. Isto reflete o nosso compromisso contínuo em buscar resultados que as comunidades de pacientes nos dizem serem importantes para eles, e dá à comunidade da acondroplasia uma nova maneira de olhar para a promessa de opções de tratamento farmacológico."
A Ascendis espera disponibilizar o Yuviwel através de médicos prescritores nos Estados Unidos durante o início do segundo trimestre de 2026. oferecer um conjunto de serviços ao paciente para Yuviwel por meio de seu Programa de Acesso à Assinatura Ascendis dos EUA (A.S.A.P.), incluindo suporte na jornada de tratamento e programas de assistência financeira para pacientes elegíveis.
Com esta aprovação, a FDA também emitiu um Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras (PRV), que confere revisão prioritária a um pedido subsequente de medicamento que, de outra forma, não se qualificaria para revisão prioritária. Este programa foi desenvolvido para incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e produtos biológicos para a prevenção ou tratamento de doenças pediátricas raras.
As informações a seguir destinam-se apenas ao público dos EUA:
USO E INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA
O que é Yuviwel?Yuviwel é um medicamento prescrito usado para aumentar o crescimento linear em crianças de 2 anos ou mais com acondroplasia com placas de crescimento abertas (epífises).
Yuviwel é aprovado sob aprovação acelerada com base em uma melhoria na velocidade de crescimento anualizada. A aprovação contínua pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em ensaios confirmatórios.
INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA
Quais são os possíveis efeitos colaterais do Yuviwel?Yuviwel pode causar efeitos colaterais graves, incluindo risco de pressão arterial baixa. Se seu filho apresentar uma diminuição na pressão arterial ou sintomas de pressão arterial baixa (tonturas, sensação de cansaço e/ou náusea) durante o tratamento com Yuviwel, ligue para o médico do seu filho.
Os efeitos colaterais mais comuns de Yuviwel incluem reações no local da injeção (vermelhidão, coceira, descoloração da pele, sangramento, inchaço, hematomas, dor e bolhas).
Antes de dar Yuviwel ao seu filho, informe o médico sobre todas as condições médicas do seu filho, incluindo se ele:
Informe ao médico sobre todos os medicamentos que seu filho toma, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas e suplementos de ervas.
Esses não são todos os possíveis efeitos colaterais do Yuviwel. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você é incentivado a relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou em www.fda.gov/medwatch. Você também pode relatar efeitos colaterais à Ascendis Pharma pelo telefone 1-844-442-7236.
Sobre a acondroplasiaA acondroplasia é uma condição genética rara decorrente de uma variante sistêmica do receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3) que leva a um desequilíbrio nos efeitos das vias de sinalização FGFR3 e CNP, estimando-se que afete mais de 250.000 pessoas em todo o mundo. Embora historicamente considerada um distúrbio do crescimento ósseo, a variante FGFR3 observada na acondroplasia é expressa em tecidos de todo o corpo e está associada a um risco aumentado de complicações musculares, neurológicas e cardiorrespiratórias, além de displasia esquelética. As complicações médicas da acondroplasia podem variar de indivíduo para indivíduo e em diferentes fases da vida. Ao longo da infância, as complicações observadas incluem anomalias da coluna vertebral, ventrículos cerebrais aumentados, diminuição da força muscular e resistência reduzida, défices auditivos e infecções crónicas do ouvido, obstruções das vias aéreas superiores, distúrbios respiratórios do sono, problemas na anca, arqueamento das pernas e dor crónica; alguns dos quais persistem ou pioram na idade adulta. Essas complicações médicas podem afetar a qualidade de vida e o bem-estar físico, influenciados por uma série de fatores clínicos, sociais e individuais. Alguns indivíduos com acondroplasia necessitam de vários procedimentos e cirurgias para resolver problemas funcionais ou anatômicos específicos.
Sobre a Ascendis Pharma A/SA Ascendis Pharma é uma empresa biofarmacêutica global focada na aplicação da nossa inovadora plataforma tecnológica TransCon para fazer uma diferença significativa para os pacientes. Guiados pelos nossos valores fundamentais de Pacientes, Ciência e Paixão, e seguindo nosso algoritmo para inovação de produtos, aplicamos o TransCon para desenvolver novas terapias que demonstrem o melhor potencial da categoria para atender às necessidades médicas não atendidas. A Ascendis está sediada em Copenhaga, na Dinamarca, e possui instalações adicionais na Europa e nos Estados Unidos. Visite ascendispharma.com para saber mais.
Declarações prospectivas Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas substanciais. Todas as declarações, exceto declarações de factos históricos, incluídas neste comunicado de imprensa relativamente às futuras operações, planos e objetivos de gestão da Ascendis são declarações prospetivas na aceção da Secção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterada, e da Secção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterada. Exemplos de tais declarações incluem, mas não estão limitados a, declarações relacionadas a (i) o momento esperado para a disponibilidade comercial de Yuviwel, (ii) a aprovação contínua da indicação, (iii) o conjunto de serviços aos pacientes que a Ascendis planeja oferecer para Yuviwel, (iv) o potencial de Yuviwel para transformar o tratamento da acondroplasia, (v) a capacidade da Ascendis de aplicar sua plataforma de tecnologia TransCon para fazer uma diferença significativa na vida dos pacientes e (vi) o uso do TransCon pela Ascendis para criar novos e terapias potencialmente as melhores da categoria. A Ascendis pode não concretizar efetivamente os planos, executar as intenções ou cumprir as expectativas ou projeções divulgadas nas declarações prospetivas e não deve depositar confiança indevida nessas declarações prospetivas. Os resultados ou eventos reais podem diferir materialmente dos planos, intenções, expectativas e projeções divulgadas nas declarações prospectivas. Vários fatores importantes podem fazer com que os resultados ou eventos reais sejam materialmente diferentes das declarações prospectivas que a Ascendis faz, incluindo, sem limitação: dependência de fabricantes, distribuidores e prestadores de serviços terceiros para produtos e candidatos a produtos da Ascendis; riscos relacionados à revisão e aprovação regulatória, incluindo a possibilidade de atrasos, solicitações de dados ou análises adicionais, restrições ou limitações de uso, aprovação com rotulagem mais limitada do que o esperado ou falha na obtenção de aprovação nos Estados Unidos, na União Europeia ou em outras jurisdições; riscos de desenvolvimento clínico, incluindo que os resultados de ensaios em curso ou futuros possam não confirmar dados anteriores; descobertas imprevistas de segurança ou eficácia em programas de desenvolvimento ou produtos no mercado; questões de fabricação, cadeia de suprimentos, qualidade ou logística que possam atrasar o desenvolvimento ou a comercialização; despesas imprevistas relacionadas com a comercialização de quaisquer produtos aprovados pela Ascendis; despesas imprevistas de investigação e desenvolvimento ou vendas, despesas gerais e administrativas e outros custos que afetem os negócios da Ascendis em geral; desafios de aceitação do mercado, preços e reembolso, incluindo decisões de cobertura do pagador e avaliações de tecnologias de saúde; desenvolvimentos competitivos, incluindo terapias novas ou melhoradas; proteção da propriedade intelectual, liberdade de operação e riscos de litígio; Capacidade da Ascendis de obter financiamento adicional, se necessário, para apoiar as suas atividades empresariais; cibersegurança, privacidade de dados e interrupções na tecnologia da informação; e o impacto de fatores internacionais econômicos, políticos, jurídicos, de conformidade, de saúde pública e de negócios, incluindo tarifas, políticas comerciais, flutuações cambiais e eventos geopolíticos. Para obter uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes daqueles expressos nestas declarações prospectivas, bem como os riscos relacionados aos negócios da Ascendis em geral, consulte o Relatório Anual da Ascendis no Formulário 20-F arquivado na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC) em 11 de fevereiro de 2026, e outros relatórios futuros da Ascendis arquivados ou submetidos à SEC. As declarações prospectivas não refletem o impacto potencial de quaisquer futuros licenciamentos, colaborações, aquisições, fusões, alienações, joint ventures ou investimentos que a Ascendis possa celebrar ou fazer. A Ascendis não assume qualquer obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas, exceto conforme exigido por lei.
Ascendis, Ascendis Pharma, o logótipo Ascendis Pharma, TransCon e Yuviwel são marcas registadas propriedade do grupo Ascendis Pharma. © Fevereiro de 2026 Ascendis Pharma A/S.
i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Publicado on-line em 17 de novembro de 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771
Fonte: Ascendis Pharma
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-03-02 08:49
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