FDA acordă aprobare accelerată pentru Yuviwel (navepegritide) pentru copiii cu achondroplazie

FDA acordă aprobare accelerată pentru Yuviwel (navepegritide) pentru copiii cu achondroplazie

COPENHAGA, Danemarca, 27 februarie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) a anunțat astăzi că FDA și-a acordat aprobarea FDA (FDA) de FDA. Programul de Aprobare Accelerată pentru Yuviwel (navepegritidă; dezvoltat sub numele de TransCon® CNP), primul și singurul tratament o dată pe săptămână indicat pentru creșterea liniară la copiii cu vârsta de 2 ani și peste cu acondroplazie cu epifize deschise și singurul care asigură expunerea sistemică continuă la CNP pe intervalul de dozare săptămânal. Continuarea aprobării acestei indicații, care s-a bazat pe o îmbunătățire a vitezei anuale de creștere (AGV), poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic în studiile de confirmare.

Prima și singura terapie aprobată pentru achondroplazie pentru a asigura expunerea sistemică continuă la CNP în intervalul de dozare săptămânal, în timpul perioadei precoce de disponibilitate comercială așteptată

2012. Voucher de evaluare prioritară a bolilor pediatrice acordat în legătură cu aprobarea

Achondroplazia este o afecțiune genetică rară care provoacă displazie scheletică și, pentru multe persoane afectate, un risc crescut de complicații musculare, neurologice și cardiorespiratorii. Yuviwel este un promedicament al peptidei natriuretice de tip C (CNP) administrat o dată pe săptămână, conceput pentru a oferi o expunere continuă a CNP-ului activ la receptorii de pe țesuturile din organism pentru a contracara semnalizarea hiperactivă a FGFR3 în achondroplazie.

„Aprobarea Yuviwel o dată pe săptămână este un pas major pentru tratamentul copiilor cu achondroplasia, în primul rând. opțiunea de a prescrie un medicament o dată pe săptămână, susținută de eficacitate convingătoare și date excelente de tolerabilitate din trei studii clinice randomizate, dublu-orb, controlate cu placebo”, a spus Carlos A. Bacino, MD, FACMG, profesor de genetică moleculară și umană, Baylor College of Medicine și Texas Children’s Hospital. „Scopul meu este să ajut copiii și părinții să dezvolte planuri de îngrijire adaptate nevoilor și obiectivelor lor individuale și aștept cu nerăbdare să îl adaug pe Yuviwel la discuțiile mele cu ei.”

„Little People of America, cea mai mare organizație națională de advocacy și sprijin pentru persoanele cu nanism, se angajează să se asigure că vocile persoanelor cu nanism rămân centrale în conversațiile despre cercetare și opțiuni medicale, cum ar fi Yuviwel”, a spus Consiliul de administrație al Little People of America. "Supținem mândria piticilor și a dizabilității, susținem incluziunea și respectul și promovăm dialogul deschis în diverse perspective. Scopul nostru este de a împuternici indivizii și familiile să ia decizii de asistență medicală care să reflecte propriile valori și experiențe, în timp ce promovăm eforturile de cercetare și noi opțiuni de tratament, cum ar fi aceasta, care ar putea avea potențialul de a susține rezultate care contează cu adevărat pentru comunitatea noastră." CNP a trimis împreună cu Cererea de medicament nou a companiei, care a inclus date de siguranță și eficacitate din trei studii clinice randomizate, dublu-orb, controlate cu placebo și până la trei ani de date de extindere deschise. Datele pivot ale studiului ApproaCH sunt disponibile în JAMA Pediatrics.i

„Suntem încrezători în potențialul lui Yuviwel de a transforma tratamentul achondroplaziei și suntem profund recunoscători pacienților, clinicienilor și susținătorilor pentru numeroasele lor contribuții la această etapă importantă”, a declarat Jan Mikkelsen, președinte și director executiv la Ascendis Pharma. "Am ascultat grupuri de advocacy pentru persoanele cu nanism pentru a ne asigura că abordăm ceea ce comunității îi pasă de fapt. Acest lucru reflectă angajamentul nostru continuu de a urmări rezultate despre care comunitățile de pacienți ne-au spus că sunt importante pentru ei și oferă comunității de achondroplazie o nouă modalitate de a privi promisiunea opțiunilor de tratament farmacologic." prima parte a celui de-al doilea trimestru al anului 2026. Ascendis intenționează să ofere o suită de servicii pentru pacienți pentru Yuviwel prin programul său de acces la semnătură Ascendis din S.U.A. (A.S.A.P.), inclusiv sprijin pentru navigarea pe parcursul tratamentului și programe de asistență financiară pentru pacienții eligibili.

Cu această aprobare, FDA a emis, de asemenea, un bon de evaluare cu prioritate a bolilor rare la copii (PRV), care conferă o revizuire prioritară unei cereri de medicamente ulterioare care altfel nu s-ar califica pentru revizuire prioritară. Acest program este conceput pentru a încuraja dezvoltarea de noi medicamente și produse biologice pentru prevenirea sau tratarea bolilor pediatrice rare.

Următoarele informații sunt destinate numai publicului din S.U.A.:

INFORMAȚII IMPORTANTE DE UTILIZARE ȘI DE SIGURANȚĂ

Ce este Yuviwel?Yuviwel este un medicament pe bază de prescripție medicală utilizat pentru a crește creșterea liniară la copiii de 2 ani și mai mari cu acondroplazie cu plăci de creștere deschise (epifize).

Yuviwel este aprobat sub aprobare accelerată bazată pe o îmbunătățire a vitezei anuale de creștere. Continuarea aprobării poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic în studiile de confirmare.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

Care sunt posibilele efecte secundare ale Yuviwel?Yuviwel poate provoca reacții adverse grave, inclusiv riscul de scădere a tensiunii arteriale. Dacă copilul dumneavoastră prezintă o scădere a tensiunii arteriale sau simptome de scădere a tensiunii arteriale (amețeli, senzație de oboseală și/sau greață) în timp ce este tratat cu Yuviwel, sunați la medicul dumneavoastră.

Cele mai frecvente efecte secundare ale Yuviwel includ reacții la locul injectării (roșeață, mâncărime, decolorare a pielii, sângerări, sângerări, învinețiri, vezicule, sângerări, vezicule).

Înainte de a da Yuviwel copilului dvs., spuneți furnizorului de asistență medicală despre toate afecțiunile medicale ale copilului dvs., inclusiv dacă:

au probleme cu rinichii

sunt însărcinate sau intenționează să rămână gravidă. Nu se știe dacă Yuviwel va face rău copilului nenăscut

alăptează sau intenționează să alăpteze. Nu se știe dacă Yuviwel trece în laptele matern

Spuneți furnizorului de asistență medicală despre toate medicamentele pe care copilul dumneavoastră le ia, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante.

Aceste nu sunt toate efectele secundare posibile ale Yuviwel. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Sunteți încurajat să raportați efectele secundare către FDA la 1-800-FDA-1088 sau la www.fda.gov/medwatch. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse la Ascendis Pharma la 1-844-442-7236.

Despre achondroplazieAcondroplazia este o afecțiune genetică rară care decurge dintr-o variantă sistemică a receptorului 3 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR3) care duce la un dezechilibru al efectului de semnal al FGFR3 în varianta FGFR3. căi, estimate că afectează peste 250.000 de oameni din întreaga lume. Deși este considerată din punct de vedere istoric o tulburare de creștere a oaselor, varianta FGFR3 observată în acondroplazie este exprimată în țesuturile din întregul corp și este asociată cu un risc crescut de complicații musculare, neurologice și cardiorespiratorii în plus față de displazia scheletică. Complicațiile medicale ale achondroplaziei pot varia de la individ la individ și în diferite etape ale vieții. De-a lungul copilăriei și copilăriei, complicațiile observate includ anomalii ale coloanei vertebrale, ventriculi creier măriți, forță musculară afectată și rezistență redusă, deficite de auz și infecții cronice ale urechii, obstrucții ale căilor respiratorii superioare, tulburări de respirație în somn, probleme de șold, înclinare a picioarelor și durere cronică; dintre care unele persistă sau se agravează la vârsta adultă. Aceste complicații medicale pot afecta calitatea vieții, bunăstarea fizică, influențate de o serie de factori clinici, sociali și individuali. Unele persoane cu achondroplazie necesită mai multe proceduri și intervenții chirurgicale pentru a aborda probleme funcționale sau anatomice specifice.

Despre Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma este o companie biofarmaceutică globală axată pe aplicarea platformei noastre tehnologice inovatoare TransCon pentru a face o diferență semnificativă pentru pacienți. Ghidați de valorile noastre fundamentale de Pacienți, Știință și Pasiune și urmând algoritmul nostru pentru inovarea produselor, aplicăm TransCon pentru a dezvolta noi terapii care demonstrează cel mai bun potențial din clasă pentru a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute. Ascendis are sediul în Copenhaga, Danemarca, și are facilități suplimentare în Europa și Statele Unite. Vă rugăm să vizitați ascendispharma.com pentru a afla mai multe.

Declarații prospective Acest comunicat de presă conține declarații prospective care implică riscuri și incertitudini substanțiale. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapte istorice, incluse în acest comunicat de presă cu privire la viitoarele operațiuni, planuri și obiective ale conducerii Ascendis sunt declarații prospective în sensul Secțiunii 27A din Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificată, și al Secțiunii 21E din Securities Exchange Act din 1934, astfel cum a fost modificată. Exemple de astfel de declarații includ, dar nu se limitează la, declarații referitoare la (i) momentul așteptat pentru disponibilitatea comercială a Yuviwel, (ii) aprobarea continuă pentru indicație, (iii) suita de servicii pentru pacienți pe care Ascendis intenționează să le ofere pentru Yuviwel, (iv) potențialul Yuviwel de a transforma tratamentul achondroplaziei, (v) platforma Ascendis de a face diferența semnificativă și platforma tehnologică a pacienților Ascendis. (vi) Utilizarea TransCon de către Ascendis pentru a crea terapii noi și potențial cele mai bune din clasă. Este posibil ca Ascendis să nu realizeze planurile, să nu îndeplinească intențiile sau să nu îndeplinească așteptările sau proiecțiile dezvăluite în declarațiile prospective și nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Rezultatele sau evenimentele reale ar putea diferi semnificativ de planurile, intențiile, așteptările și proiecțiile dezvăluite în declarațiile prospective. Diferiți factori importanți ar putea face ca rezultatele sau evenimentele reale să difere semnificativ de declarațiile prospective pe care le face Ascendis, inclusiv, fără a se limita la: dependența de producători, distribuitori și furnizori de servicii terți pentru produsele și produsele candidate Ascendis; riscuri legate de revizuirea și aprobarea reglementărilor, inclusiv posibilitatea de întârzieri, solicitări de date sau analize suplimentare, restricții sau limitări privind utilizarea, aprobarea cu etichetare care este mai limitată decât se așteaptă sau neobținerea aprobării în Statele Unite, Uniunea Europeană sau alte jurisdicții; riscurile de dezvoltare clinică, inclusiv că rezultatele din studiile în curs sau viitoare pot să nu confirme datele anterioare; constatări neprevăzute privind siguranța sau eficacitatea în programele de dezvoltare sau produsele de pe piață; probleme de producție, lanț de aprovizionare, calitate sau logistică care ar putea întârzia dezvoltarea sau comercializarea; cheltuieli neprevăzute legate de comercializarea oricăror produse aprobate Ascendis; cercetare și dezvoltare sau vânzare neprevăzute, cheltuieli generale și administrative și alte costuri care afectează în general activitatea Ascendis; provocările privind acceptarea pe piață, stabilirea prețurilor și rambursarea, inclusiv deciziile de acoperire a plătitorilor și evaluările tehnologiei sănătății; evoluții competitive, inclusiv terapii noi sau îmbunătățite; protecția proprietății intelectuale, libertatea de a opera și riscurile de litigii; Capacitatea Ascendis de a obține finanțare suplimentară, dacă este necesar, pentru a-și susține activitățile de afaceri; securitatea cibernetică, confidențialitatea datelor și întreruperi în tehnologia informației; și impactul factorilor internaționali economici, politici, juridici, de conformitate, de sănătate publică și de afaceri, inclusiv tarifele, politicile comerciale, fluctuațiile valutare și evenimentele geopolitice. Pentru o descriere suplimentară a riscurilor și incertitudinilor care ar putea face ca rezultatele reale să difere de cele exprimate în aceste declarații prospective, precum și riscurile legate de afacerile Ascendis în general, a se vedea Raportul anual al Ascendis pe formularul 20-F depus la U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) la 11 februarie 2026, viitor sau depus cu alte rapoarte. SEC. Declarațiile prospective nu reflectă impactul potențial al oricăror viitoare licențe, colaborări, achiziții, fuziuni, dispoziții, asociații în participațiune sau investiții pe care Ascendis le-ar putea face sau le poate face. Ascendis nu își asumă nicio obligație de a actualiza nicio declarație prospectivă, cu excepția cazurilor prevăzute de lege.

Ascendis, Ascendis Pharma, sigla Ascendis Pharma, TransCon și Yuviwel sunt mărci comerciale deținute de grupul Ascendis Pharma. © februarie 2026 Ascendis Pharma A/S.

i Savariarayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Publicat online 17 noiembrie 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Sursa: Ascendis Pharma

Sursa: HealthDay

Articole asemănătoare

FDA acceptă TransCon CNP NDA pentru revizuire prioritară - 2 iunie 2025

Ascendis submits U.S. NDA pentru TransCon CNP (Navepegritide) pentru tratamentul copiilor cu Achondroplasia, martie -2>31 31.

Yuviwel (navepegritide) Istoricul aprobării FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch despre medicamente

Daily MedNews

Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Scurte medicamente

Rezultatele studiilor clinice

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la newsletter-ul nostru, pentru a vă abona la newsletter-ul nostru de interes

buletine informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-03-02 08:49

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.