FDA предоставило ускоренное одобрение препарату Ювивел (навепегритид) для лечения детей с ахондроплазией

FDA выдало ускоренное одобрение препарату Ювивел (навепегритид) для лечения детей с ахондроплазией

КОПЕНГАГЕН, Дания, 27 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Сегодня компания Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило одобрение FDA Программа ускоренной регистрации препарата Ювивел (навепегритид; разработан как ТрансКон® CNP), первого и единственного препарата, применяемого один раз в неделю, который показал увеличение линейного роста у детей в возрасте 2 лет и старше с ахондроплазией с открытыми эпифизами, и единственного препарата, обеспечивающего непрерывное системное воздействие CNP в течение недельного интервала дозирования. Продолжение одобрения этого показания, которое было основано на улучшении годовой скорости роста (AGV), может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающих исследованиях.

Первая и единственная одобренная терапия ахондроплазии, обеспечивающая непрерывное системное воздействие CNP в течение недельного интервала дозирования.

Коммерческая доступность ожидается в начале второго квартала 2026 года.

Приоритетный обзор редких детских заболеваний Ваучер предоставлен в связи с одобрением.

Ахондроплазия — редкое генетическое заболевание, вызывающее скелетную дисплазию и для многих больных повышенный риск мышечных, неврологических и кардиореспираторных осложнений. Ювивел — это пролекарство натрийуретического пептида С-типа (CNP), вводимое один раз в неделю, предназначенное для обеспечения непрерывного воздействия активного CNP на рецепторы тканей по всему организму для противодействия сверхактивной передаче сигналов FGFR3 при ахондроплазии.

«Одобрение препарата Ювивел один раз в неделю является важным шагом вперед в лечении детей с ахондроплазией, впервые предоставляя врачам возможность назначать препарат один раз в неделю, подкрепленный убедительными данными об эффективности и отличной переносимости в трех рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследованиях», — сказал Карлос А. Бачино, доктор медицинских наук, FACMG, профессор молекулярной и человеческой генетики Медицинского колледжа Бэйлора и Детской больницы Техаса. «Моя цель — помочь детям и родителям разработать планы ухода с учетом их индивидуальных потребностей и целей, и я с нетерпением жду возможности включить Yuviwel в свои обсуждения с ними».

«Маленькие люди Америки», крупнейшая национальная организация по защите и поддержке людей с карликовостью, стремится к тому, чтобы голоса людей с карликовостью оставались в центре разговоров об исследованиях и медицинских вариантах, таких как Ювивел», — заявил совет директоров Little People of America. "Мы отстаиваем гордость за карликов и инвалидов, выступаем за инклюзивность и уважение, а также поощряем открытый диалог с учетом различных точек зрения. Наша цель — дать возможность отдельным людям и семьям принимать решения в области здравоохранения, которые отражают их собственные ценности и опыт, одновременно продвигая исследовательские усилия и новые варианты лечения, такие как этот, которые могут иметь потенциал для поддержки результатов, которые действительно важны для нашего сообщества".

FDA основывало свое одобрение Yuviwel на анализе клинического пакета для TransCon CNP, представленного вместе с новой заявкой компании, которая включала данные о безопасности и эффективности на основе трех рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследований и открытых расширенных данных за период до трех лет. Основные данные исследования ApproaCH доступны на сайте JAMA Pediatrics.i

«Мы уверены в потенциале Yuviwel изменить методы лечения ахондроплазии и глубоко благодарны пациентам, врачам и защитникам их большого вклада в это важное достижение», — сказал Ян Миккельсен, президент и главный исполнительный директор Ascendis Pharma. "Мы прислушивались к группам по защите интересов людей с карликовостью, чтобы убедиться, что мы обращаемся к тому, что действительно волнует сообщество. Это отражает нашу постоянную приверженность достижению результатов, которые, по словам сообществ пациентов, важны для них, и дает сообществу ахондроплазии новый способ взглянуть на перспективные варианты фармакологического лечения".

Ascendis рассчитывает сделать Ювивел доступным для выписывающих рецепты врачей в Соединенных Штатах в начале второго квартала 2026 года. Ascendis планирует предложить Yuviwel набор услуг для пациентов в рамках своей программы доступа к подписи Ascendis в США (A.S.A.P.), включая поддержку на пути к лечению и программы финансовой помощи для подходящих пациентов.

После этого одобрения FDA также выпустило ваучер приоритетного рассмотрения редких детских заболеваний (PRV), который предоставляет приоритетное рассмотрение последующей заявке на лекарство, которая в противном случае не могла бы претендовать на приоритетное рассмотрение. Эта программа призвана стимулировать разработку новых лекарств и биологических препаратов для профилактики или лечения редких педиатрических заболеваний.

Следующая информация предназначена только для аудитории в США:

ПОЛЬЗОВАНИЕ И ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

Что такое Ювивел?Ювивел – это лекарство, отпускаемое по рецепту, используемое для увеличения линейного роста у детей 2 лет и старше с ахондроплазией с открытыми пластинками роста (эпифизами).

Ювивел одобрен в ускоренном порядке на основании улучшения темпов роста в годовом исчислении. Продолжение одобрения может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающих исследованиях.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

Каковы возможные побочные эффекты Ювивела?Ювивел может вызывать серьезные побочные эффекты, включая риск понижения кровяного давления. Если во время лечения Ювивелом у вашего ребенка наблюдается снижение артериального давления или симптомы низкого артериального давления (головокружение, чувство усталости и/или тошнота), позвоните лечащему врачу вашего ребенка.

К наиболее частым побочным эффектам Ювивел относятся реакции в месте инъекции (покраснение, зуд, изменение цвета кожи, кровотечение, отек, синяки, боль и образование волдырей).

Прежде чем дать Ювивел своему ребенку, сообщите врачу обо всех заболеваниях вашего ребенка, в том числе о том, если он:

имеет проблемы с почками

беременен или планирует забеременеть. Неизвестно, нанесет ли Ювивел вред нерожденному ребенку.

кормите грудью или планируете кормить грудью. Неизвестно, проникает ли Ювивел в грудное молоко.

Сообщите врачу обо всех лекарствах, которые принимает ваш ребенок, включая лекарства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины и растительные добавки.

Это не все возможные побочные эффекты Ювивела. Позвоните своему врачу для медицинской консультации о побочных эффектах. Вам рекомендуется сообщать о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или по адресу www.fda.gov/medwatch. Вы также можете сообщить о побочных эффектах в Ascendis Pharma по телефону 1-844-442-7236.

Об ахондроплазииАхондроплазия — это редкое генетическое заболевание, возникающее из-за варианта рецептора 3 системного фактора роста фибробластов (FGFR3), которое приводит к дисбалансу эффектов сигнальных путей FGFR3 и CNP. по оценкам, от него страдают более 250 000 человек во всем мире. Хотя исторически вариант FGFR3 считается нарушением роста костей, вариант FGFR3, наблюдаемый при ахондроплазии, экспрессируется в тканях по всему телу и связан с повышенным риском мышечных, неврологических и кардиореспираторных осложнений в дополнение к скелетной дисплазии. Медицинские осложнения ахондроплазии могут варьироваться от человека к человеку и на разных этапах жизни. В младенчестве и детстве наблюдаемые осложнения включают аномалии позвоночника, увеличение желудочков головного мозга, нарушение мышечной силы и снижение выносливости, нарушения слуха и хронические ушные инфекции, обструкцию верхних дыхательных путей, нарушение дыхания во сне, проблемы с бедрами, искривление ног и хронические боли; некоторые из них сохраняются или ухудшаются в зрелом возрасте. Эти медицинские осложнения могут повлиять на качество жизни, физическое благополучие под влиянием ряда клинических, социальных и индивидуальных факторов. Некоторым людям с ахондроплазией требуется несколько процедур и операций для решения конкретных функциональных или анатомических проблем.

О компании Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma — это глобальная биофармацевтическая компания, специализирующаяся на применении нашей инновационной технологической платформы TransCon, чтобы добиться значительных результатов для пациентов. Руководствуясь нашими основными ценностями «Пациенты, наука и страсть», а также следуя нашему алгоритму инноваций в продуктах, мы применяем TransCon для разработки новых методов лечения, демонстрирующих лучший в своем классе потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Штаб-квартира Ascendis находится в Копенгагене, Дания, а также имеет дополнительные мощности в Европе и США. Чтобы получить дополнительную информацию, посетите сайт Asrispharma.com.

Заявления прогнозного характера Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера, которые сопряжены со значительными рисками и неопределенностями. Все заявления, за исключением заявлений об исторических фактах, включенные в этот пресс-релиз относительно будущей деятельности, планов и целей управления Ascendis, являются прогнозными заявлениями по смыслу раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками и раздела 21E Закона о фондовых биржах 1934 года с поправками. Примеры таких заявлений включают, помимо прочего, заявления, относящиеся к (i) ожидаемым срокам коммерческой доступности Yuviwel, (ii) продолжению утверждения показания, (iii) набору услуг для пациентов, которые Ascendis планирует предложить для Yuviwel, (iv) потенциалу Yuviwel трансформировать лечение ахондроплазии, (v) способности Ascendis применять свою технологическую платформу TransCon для существенного улучшения жизни пациентов и (vi) использованию Ascendis TransCon для создания новых и потенциально лучших в своем классе методов лечения. Ascendis может на самом деле не достичь планов, не реализовать намерения или не оправдать ожиданий или прогнозов, раскрытых в прогнозных заявлениях, и вам не следует неоправданно полагаться на эти прогнозные заявления. Фактические результаты или события могут существенно отличаться от планов, намерений, ожиданий и прогнозов, раскрытых в прогнозных заявлениях. Различные важные факторы могут привести к тому, что фактические результаты или события будут существенно отличаться от прогнозных заявлений Ascendis, включая, помимо прочего: зависимость от сторонних производителей, дистрибьюторов и поставщиков услуг в отношении продуктов Ascendis и потенциальных продуктов; риски, связанные с рассмотрением и одобрением регулирующих органов, включая возможность задержек, запросов на дополнительные данные или анализы, ограничения или ограничения на использование, одобрение с более ограниченной, чем ожидалось, маркировкой или невозможность получить одобрение в США, Европейском Союзе или других юрисдикциях; риски клинического развития, в том числе то, что результаты текущих или будущих исследований могут не подтвердить более ранние данные; непредвиденные данные о безопасности или эффективности программ разработки или продуктов, представленных на рынке; проблемы производства, цепочки поставок, качества или логистики, которые могут задержать разработку или коммерциализацию; непредвиденные расходы, связанные с коммерциализацией любых одобренных продуктов Ascendis; непредвиденные расходы на исследования и разработки или продажи, общие и административные расходы и другие затраты, влияющие на бизнес Ascendis в целом; проблемы принятия рынком, ценообразования и возмещения расходов, включая решения о страховом покрытии плательщиков и оценки технологий здравоохранения; конкурентоспособные разработки, включая новые или улучшенные методы лечения; защита интеллектуальной собственности, свобода деятельности и судебные риски; Способность Ascendis получить дополнительное финансирование, если необходимо, для поддержки своей деловой деятельности; кибербезопасность, конфиденциальность данных и сбои в сфере информационных технологий; а также влияние международных экономических, политических, правовых факторов, факторов соблюдения требований, общественного здравоохранения и бизнеса, включая тарифы, торговую политику, колебания валютных курсов и геополитические события. Более подробное описание рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от результатов, выраженных в этих прогнозных заявлениях, а также рисков, связанных с бизнесом Ascendis в целом, см. в годовом отчете Ascendis по форме 20-F, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC) 11 февраля 2026 года, а также в других будущих отчетах Ascendis, поданных или представленных в SEC. Заявления прогнозного характера не отражают потенциальное влияние любого будущего лицензирования, сотрудничества, приобретений, слияний, отчуждения, создания совместных предприятий или инвестиций, в которые Ascendis может вступить или сделать. Ascendis не берет на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений, за исключением случаев, предусмотренных законом.

Ascendis, Ascendis Pharma, логотип Ascendis Pharma, TransCon и Yuviwel являются товарными знаками, принадлежащими группе Ascendis Pharma. © Февраль 2026 г. Ascendis Pharma A/S.

i Саварираян Р., Макдоннелл С., Бачино К.А. и др. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Опубликовано в Интернете 17 ноября 2025 г. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Источник: Ascendis Pharma

Источник: HealthDay

Статьи по теме

Ascendis объявляет о продлении срока действия проверки FDA Срок действия TransCon CNP (навепегритид) для детей с ахондроплазией — 25 ноября 2025 г.

FDA принимает соглашение о неразглашении TransCon CNP для приоритетного рассмотрения — 2 июня 2025 г.

Ascendis подает в США соглашение о неразглашении TransCon CNP (навепегритид) для лечения детей с ахондроплазией — 31 марта, 2025

Ювивел (навепегритид) История одобрения FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для медицинских работников

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Клинические исследования Результаты испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в своей входящие.

Опубликовано : 2026-03-02 08:49

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.