FDA, Akondroplazili Çocuklar için Yuviwel'e (navepegritide) Hızlandırılmış Onay Verdi

Drugslib'i takip edin

FDA, Akondroplazili Çocuklar için Yuviwel'e (navepegritide) Hızlandırılmış Onay Verdi

KOPENHAG, Danimarka, 27 Şubat 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), FDA'nın Hızlandırılmış Anlaşması kapsamında onay verdiğini duyurdu Yuviwel Onay Programı (navepegritide; TransCon® CNP olarak geliştirildi), açık epifizleri olan akondroplazisi olan 2 yaş ve üzeri çocuklarda doğrusal büyümeyi artırdığı belirtilen ilk ve tek haftada bir tedavidir ve haftalık doz aralığı boyunca CNP'ye sürekli sistemik maruz kalma sağlayan tek tedavidir. Yıllıklandırılmış büyüme hızında (AGV) bir iyileşmeye dayanan bu endikasyonun devam eden onayı, doğrulayıcı çalışmalarda klinik faydanın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

  • Haftalık doz aralığı boyunca CNP'ye sürekli sistemik maruz kalma sağlayan ilk ve tek onaylı akondroplazi tedavisi
  • 2026'nın 2. Çeyreğinin başlarında ticari olarak piyasaya sunulması bekleniyor
  • Nadir Pediatrik Hastalıklar Öncelik İncelemesi Onayla bağlantılı olarak verilen kupon

    • Akondroplazi, iskelet displazisine neden olan nadir bir genetik durumdur ve etkilenen birçok kişide kas, nörolojik ve kardiyorespiratuar komplikasyon riskinde artışa neden olur. Yuviwel, haftada bir kez uygulanan C tipi natriüretik peptidin (CNP) bir ön ilacıdır ve akondroplazide aşırı aktif FGFR3 sinyallemesine karşı koymak için aktif CNP'nin vücut genelindeki dokulardaki reseptörlere sürekli maruz kalmasını sağlamak üzere tasarlanmıştır.

    "Haftada bir kez Yuviwel'in onaylanması, akondroplazili çocukların tedavisinde ileriye doğru büyük bir adımdır ve doktorlara ilk kez haftada bir kez reçete yazma seçeneği sunar. Baylor Tıp Fakültesi ve Teksas Çocuk Hastanesi Moleküler ve İnsan Genetiği Profesörü, FACMG MD Carlos A. Bacino, "Bu ilaç, üç randomize, çift-kör, plasebo kontrollü klinik araştırmadan elde edilen ikna edici etkinlik ve mükemmel tolere edilebilirlik verileriyle desteklenmektedir" dedi. "Amacım çocukların ve ebeveynlerin bireysel ihtiyaçlarına ve hedeflerine uygun bakım planları geliştirmelerine yardımcı olmaktır ve onlarla yaptığım görüşmelere Yuviwel'i de eklemeyi sabırsızlıkla bekliyorum."

    Little People of America Yönetim Kurulu, "Cücelikli insanlara yönelik en büyük ulusal savunuculuk ve destek kuruluşu olan Little People of America, Yuviwel gibi araştırma ve tıbbi seçenekler hakkındaki konuşmalarda cücelik hastalarının sesinin merkezi kalmasını sağlamaya kararlıdır" dedi. "Cücelerin ve engellilerin gururunu savunuyoruz, katılım ve saygıyı savunuyoruz ve farklı bakış açıları arasında açık diyaloğu teşvik ediyoruz. Amacımız bireyleri ve aileleri kendi değerlerini ve deneyimlerini yansıtan sağlık hizmetleri kararları verme konusunda güçlendirmek, bir yandan da topluluğumuz için gerçekten önemli olan sonuçları destekleme potansiyeline sahip olabilecek araştırma çabalarını ve bunun gibi yeni tedavi seçeneklerini teşvik etmektir."

    FDA, Yuviwel'in onayını Şirketin Yeni İlaç Başvurusu ile sunulan TransCon CNP klinik paketinin incelemesine dayandırdı. Üç randomize, çift-kör, plasebo kontrollü klinik çalışmadan elde edilen etkililik verileri ve üç yıla kadar açık etiketli uzatma verileri. Önemli ApproaCH Denemesi verileri JAMA Pediatrics.i

    'de mevcuttur.

    Ascendis Pharma Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Jan Mikkelsen, "Yuviwel'in akondroplazi tedavisini dönüştürme potansiyeline güveniyoruz ve bu önemli dönüm noktasına yaptıkları katkılardan dolayı hastalara, klinisyenlere ve savunuculara derin minnettarız" dedi. "Topluluğun gerçekte neyi önemsediğini ele aldığımızdan emin olmak için cücelik hastalarına yönelik savunucu grupları dinledik. Bu, hasta topluluklarının bize kendileri için önemli olduğunu söylediği sonuçları takip etme konusundaki süregelen kararlılığımızı yansıtıyor ve akondroplazi topluluğuna farmakolojik tedavi seçenekleri vaadine bakmaları için yeni bir yol sunuyor."

    Ascendis, Yuviwel'i 2026'nın ikinci çeyreğinin başlarında Amerika Birleşik Devletleri'ndeki doktorlar tarafından reçete yazılarak kullanılabilir hale getirmeyi bekliyor. Ascendis, ABD Ascendis İmza Erişim Programı (A.S.A.P.) aracılığıyla Yuviwel'e tedavi yolculuğunda destek ve uygun hastalar için mali yardım programları da dahil olmak üzere bir hasta hizmetleri paketi sunmayı planlıyor.

    Bu onayla birlikte FDA, başka türlü öncelikli incelemeye uygun olmayacak bir sonraki ilaç başvurusuna öncelikli inceleme hakkı tanıyan bir Nadir Pediatrik Hastalık Öncelik İnceleme Kuponu (PRV) da yayınladı. Bu program, nadir görülen pediyatrik hastalıkların önlenmesi veya tedavisi için yeni ilaçların ve biyolojik ürünlerin geliştirilmesini teşvik etmek üzere tasarlanmıştır.

    Aşağıdaki bilgiler yalnızca ABD'deki izleyicilere yöneliktir:

    KULLANIM VE ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    Yuviwel nedir?Yuviwel, açık büyüme plakları (epifizleri) olan akondroplazisi olan 2 yaş ve üzeri çocuklarda doğrusal büyümeyi artırmak için kullanılan reçeteli bir ilaçtır.

    Yuviwel, yıllık büyüme hızındaki iyileşmeye dayalı olarak hızlandırılmış onay kapsamında onaylandı. Devam eden onay, doğrulayıcı araştırmalarda klinik faydanın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

    ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    Yuviwel'in olası yan etkileri nelerdir?Yuviwel, düşük tansiyon riski de dahil olmak üzere ciddi yan etkilere neden olabilir. Çocuğunuz Yuviwel ile tedavi edilirken kan basıncında azalma veya düşük tansiyon belirtileri (baş dönmesi, yorgunluk hissi ve/veya mide bulantısı) yaşarsa çocuğunuzun sağlık uzmanına başvurun.

    Yuviwel'in en sık görülen yan etkileri arasında enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (kızarıklık, kaşıntı, ciltte renk değişikliği, kanama, şişme, morarma, ağrı ve su toplama) yer alır.

    Yuviwel'i çocuğunuza vermeden önce sağlık uzmanına çocuğunuzun aşağıdaki durumlar dahil tüm tıbbi durumlarını bildirin:

  • böbrek sorunları varsa
  • hamileyse veya hamile kalmayı planlıyorsa. Yuviwel'in emziren veya emzirmeyi planlayan doğmamış bebeğe zarar verip vermeyeceği bilinmiyor. Yuviwel'in anne sütüne geçip geçmediği bilinmiyor

    • Reçeteli ve reçetesiz ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler dahil olmak üzere çocuğunuzun aldığı tüm ilaçları sağlık uzmanına bildirin.

    Bunlar Yuviwel'in olası yan etkilerinin hepsi değildir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan veya www.fda.gov/medwatch adresinden FDA'ya bildirmeniz önerilir. Ayrıca yan etkileri Ascendis Pharma'ya 1-844-442-7236 numaralı telefondan bildirebilirsiniz.

    Akondroplazi HakkındaAkondroplazi, sistemik fibroblast büyüme faktörü reseptörü 3 (FGFR3) varyantından kaynaklanan ve FGFR3 ve CNP sinyal yollarının etkilerinde dengesizliğe yol açan nadir bir genetik durumdur ve birden fazla kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Dünya çapında 250.000 kişi. Tarihsel olarak bir kemik büyümesi bozukluğu olarak kabul edilmesine rağmen, akondroplazide görülen FGFR3 varyantı tüm vücuttaki dokularda eksprese edilir ve iskelet displazisine ek olarak artan kas, nörolojik ve kardiyorespiratuvar komplikasyon riskiyle ilişkilidir. Akondroplazinin tıbbi komplikasyonları kişiden kişiye ve yaşamın farklı evrelerine göre değişebilir. Bebeklik ve çocukluk döneminde gözlenen komplikasyonlar arasında omurga anormallikleri, beyin ventriküllerinin genişlemesi, kas kuvvetinin bozulması ve dayanıklılığın azalması, işitme bozuklukları ve kronik kulak enfeksiyonları, üst solunum yolu tıkanıklıkları, uykuda solunum bozuklukları, kalça sorunları, bacak eğriliği ve kronik ağrı; bunlardan bazıları yetişkinlikte de devam eder veya kötüleşir. Bu tıbbi komplikasyonlar, çeşitli klinik, sosyal ve bireysel faktörlerden etkilenerek yaşam kalitesini ve fiziksel sağlığı etkileyebilir. Akondroplazisi olan bazı kişilerin belirli fonksiyonel veya anatomik kaygıları gidermek için birden fazla prosedür ve ameliyata ihtiyacı vardır.

    Ascendis Pharma A/S Hakkında Ascendis Pharma, hastalar için anlamlı bir fark yaratmak amacıyla yenilikçi TransCon teknoloji platformumuzu uygulamaya odaklanmış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Hastalar, Bilim ve Tutku şeklindeki temel değerlerimizin rehberliğinde ve ürün yeniliğine yönelik algoritmamızı takip ederek, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılama konusunda sınıfının en iyisi potansiyeli gösteren yeni tedaviler geliştirmek için TransCon'u uyguluyoruz. Ascendis'in genel merkezi Danimarka'nın Kopenhag şehrinde bulunmaktadır ve Avrupa ve Amerika Birleşik Devletleri'nde ek tesisleri bulunmaktadır. Daha fazla bilgi edinmek için lütfen accisharma.com'u ziyaret edin.

    İleriye Dönük Beyanlar Bu basın bülteni, önemli riskler ve belirsizlikler içeren ileriye dönük beyanlar içermektedir. Ascendis'in gelecekteki operasyonları, planları ve yönetim hedeflerine ilişkin bu basın bülteninde yer alan, tarihsel gerçeklere ilişkin açıklamalar dışındaki tüm beyanlar, tadil edilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu'nun 27A Bölümü ve tadil edilmiş şekliyle 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü anlamında ileriye dönük beyanlardır. Bu tür beyanların örnekleri arasında (i) Yuviwel'in ticari olarak piyasaya sunulması için beklenen zamanlama, (ii) endikasyon için devam eden onay, (iii) Ascendis'in Yuviwel için sunmayı planladığı hasta hizmetleri paketi, (iv) Yuviwel'in akondroplazi tedavisini dönüştürme potansiyeli, (v) Ascendis'in TransCon teknoloji platformunu hastaların yaşamlarında anlamlı bir fark yaratmak için uygulama yeteneği ve (vi) Ascendis'in TransCon kullanımı ile ilgili beyanlar yer alır ancak bunlarla sınırlı değildir. yeni ve potansiyel olarak sınıfının en iyisi terapiler yaratmak. Ascendis ileriye dönük beyanlarda açıklanan planları fiilen gerçekleştiremeyebilir, niyetleri gerçekleştiremeyebilir veya beklentileri veya öngörüleri karşılayamayabilir ve bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Gerçek sonuçlar veya olaylar ileriye dönük beyanlarda açıklanan planlardan, niyetlerden, beklentilerden ve tahminlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Ascendis'in ürünleri ve ürün adayları için üçüncü taraf üreticilere, distribütörlere ve hizmet sağlayıcılara bağımlılık; Gecikme olasılığı, ek veri veya analiz talepleri, kullanım kısıtlamaları veya sınırlamaları, beklenenden daha sınırlı etiketlemeyle onay veya Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa Birliği veya diğer yargı bölgelerinde onay alınamaması da dahil olmak üzere düzenleyici inceleme ve onayla ilgili riskler; devam eden veya gelecekteki araştırmalardan elde edilen sonuçlar da dahil olmak üzere klinik gelişim riskleri daha önceki verileri doğrulamayabilir; geliştirme programlarında veya pazardaki ürünlerde öngörülemeyen güvenlik veya etkililik bulguları; geliştirmeyi veya ticarileştirmeyi geciktirebilecek üretim, tedarik zinciri, kalite veya lojistik sorunları; onaylanmış herhangi bir Ascendis ürününün ticarileştirilmesiyle ilgili öngörülemeyen harcamalar; öngörülemeyen araştırma ve geliştirme veya satış, genel ve idari giderler ve Ascendis'in işini genel olarak etkileyen diğer maliyetler; ödeyici kapsamı kararları ve sağlık teknolojisi değerlendirmeleri dahil olmak üzere pazar kabulü, fiyatlandırma ve geri ödeme zorlukları; yeni veya geliştirilmiş tedaviler de dahil olmak üzere rekabetçi gelişmeler; fikri mülkiyetin korunması, faaliyet özgürlüğü ve dava riskleri; Ascendis'in ticari faaliyetlerini desteklemek için ihtiyaç duyulması halinde ek finansman elde etme yeteneği; siber güvenlik, veri gizliliği ve bilgi teknolojisi kesintileri; ve tarifeler, ticaret politikaları, döviz dalgalanmaları ve jeopolitik olaylar da dahil olmak üzere uluslararası ekonomik, politik, hukuki, uyum, halk sağlığı ve ticari faktörlerin etkisi. Gerçek sonuçların bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilenlerden farklı olmasına neden olabilecek risklerin ve belirsizliklerin yanı sıra genel olarak Ascendis'in işiyle ilgili risklerin daha ayrıntılı bir açıklaması için, 11 Şubat 2026'da ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunulan Ascendis'in Form 20-F'deki Yıllık Raporuna ve Ascendis'in SEC'ye sunduğu veya SEC'ye sunduğu diğer gelecek raporlarına bakın. İleriye dönük beyanlar, Ascendis'in girebileceği veya yapabileceği gelecekteki herhangi bir lisanslamanın, işbirliklerinin, satın almaların, birleşmelerin, tasarrufların, ortak girişimlerin veya yatırımların potansiyel etkisini yansıtmaz. Ascendis, yasaların gerektirdiği haller dışında, ileriye dönük beyanları güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmez.

    Ascendis, Ascendis Pharma, Ascendis Pharma logosu, TransCon ve Yuviwel, Ascendis Pharma grubuna ait ticari markalardır. © Şubat 2026 Ascendis Pharma A/S.

    i Savarrayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. 17 Kasım 2025'te çevrimiçi olarak yayınlandı. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

    Kaynak: Ascendis Pharma

    Kaynak: HealthDay

    İlgili makaleler

  • Ascendis, FDA İnceleme Döneminin Uzatıldığını Duyurdu Akondroplazili Çocuklar için TransCon CNP (navepegritide) - 25 Kasım 2025
  • FDA, Öncelikli İnceleme için TransCon CNP Gizlilik Anlaşması'nı Kabul Etti - 2 Haziran 2025
  • Ascendis, Akondroplazili Çocukların Tedavisine yönelik TransCon CNP (Navepegritide) için ABD Gizlilik Anlaşması'nı Sundu - 31 Mart 2025

    • Yuviwel (navepegritide) FDA Onay Geçmişi

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Uzmanları için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • İlaç Kıtlığı
  • Klinik Deneme Sonuçlar
  • Genel İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-03-02 08:49

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler