FDA надає прискорене схвалення Yuviwel (навепегритид) для дітей з ахондроплазією

FDA надає прискорене схвалення Yuviwel (навепегритид) для дітей з ахондроплазією

КОПЕНГАГЕН, Данія, 27 лютого 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA) надало дозвіл відповідно до Програми прискореного схвалення FDA для Yuviwel (навепегритид; розроблено як TransCon® CNP), перше і єдине лікування, що застосовується один раз на тиждень, показало, що прискорює лінійний ріст у дітей віком від 2 років з ахондроплазією з відкритими епіфізами, і єдине, яке забезпечує безперервний системний вплив CNP протягом тижневого інтервалу дозування. Продовження схвалення для цього показання, яке ґрунтувалося на покращенні річної швидкості росту (AGV), може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальних дослідженнях.

Перша та єдина схвалена терапія ахондроплазії, яка забезпечує безперервний системний вплив CNP протягом тижневого інтервалу дозування

Комерційна доступність очікується на початку другого кварталу 2026 року

Ваучер на пріоритетний огляд рідкісних дитячих захворювань, наданий у зв’язку зі схваленням

Ахондроплазія — це рідкісне генетичне захворювання, що спричиняє дисплазію скелета та, у багатьох уражених людей, підвищений ризик м’язових, неврологічних і кардіореспіраторних ускладнень. Yuviwel — це проліки натрійуретичного пептиду С-типу (CNP), який вводиться один раз на тиждень, призначений для забезпечення безперервного впливу активного CNP на рецептори в тканинах по всьому тілу, щоб протидіяти надмірній передачі сигналів FGFR3 при ахондроплазії.

«Схвалення Yuviwel, що вводиться один раз на тиждень, є важливим кроком вперед у лікуванні дітей з ахондроплазією, що дає лікарям уперше можливість можливість призначення ліків один раз на тиждень, підтверджена переконливою ефективністю та чудовою переносимістю даних із трьох рандомізованих, подвійних сліпих, плацебо-контрольованих клінічних випробувань», — сказав Карлос А. Бачіно, доктор медичних наук, FACMG, професор молекулярної генетики та генетики людини, Медичний коледж Бейлора та Техаська дитяча лікарня. «Моя ціль — допомогти дітям і батькам розробити плани догляду, адаптовані до їхніх індивідуальних потреб і цілей, і я з нетерпінням чекаю можливості додати Yuviwel до своїх обговорень з ними».

«Little People of America, найбільша національна організація захисту та підтримки людей з карликовістю, прагне забезпечити, щоб голоси людей з карликовістю залишалися центральними в розмовах про дослідження та медичні можливості, такі як Yuviwel», — заявила Рада директорів Little People of America. "Ми відстоюємо гордість за карликів та людей з обмеженими можливостями, виступаємо за інтеграцію та повагу та підтримуємо відкритий діалог з різних точок зору. Наша мета полягає в тому, щоб надати людям і сім’ям можливість приймати рішення щодо охорони здоров’я, які відображають їхні власні цінності та досвід, водночас наполягаючи на дослідницьких зусиллях і нових варіантах лікування, таких як цей, які можуть мати потенціал для підтримки результатів, які справді важливі для нашої спільноти".

FDA ґрунтувалася на схваленні Yuviwel огляд клінічного пакету для TransCon CNP, наданого разом із Заявкою на новий лікарський засіб Компанії, який включав дані про безпеку та ефективність із трьох рандомізованих, подвійних сліпих, плацебо-контрольованих клінічних випробувань та три роки відкритих розширених даних. Ключові дані дослідження ApproaCH доступні на сайті JAMA Pediatrics.i

«Ми впевнені в потенціалі Yuviwel трансформувати лікування ахондроплазії та глибоко вдячні пацієнтам, клініцистам і захисникам за їхній внесок у цю важливу віху», — сказав Ян Міккельсен, президент і головний виконавчий директор Ascendis Pharma. "Ми прислухалися до груп захисту людей з карликовістю, щоб переконатися, що ми звертаємося до того, що насправді хвилює спільноту. Це відображає нашу постійну відданість досягненню результатів, які спільноти пацієнтів сказали нам, що є для них важливими, і дає спільноті ахондроплазії новий спосіб поглянути на перспективні варіанти фармакологічного лікування".

Ascendis очікує зробити Yuviwel доступним через лікарів, які призначають рецепти у Сполучених Штатах. на початку другого кварталу 2026 року. Ascendis планує запропонувати набір послуг для пацієнтів Yuviwel через свою Програму доступу до підпису Ascendis (A.S.A.P.), включаючи підтримку навігації на шляху лікування та програми фінансової допомоги для відповідних пацієнтів.

З цим схваленням FDA також видало Ваучер на пріоритетний огляд рідкісних дитячих захворювань (PRV), який надає пріоритетний розгляд наступній заявці на лікарський засіб, яка інакше не підлягала б пріоритетному розгляду. Ця програма призначена для заохочення розробки нових ліків і біопрепаратів для профілактики або лікування рідкісних педіатричних захворювань.

Ця інформація призначена лише для аудиторії в США:

ВИКОРИСТАННЯ ТА ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

Що таке Yuviwel?Yuviwel — це ліки, що відпускаються за рецептом і використовуються для збільшення лінійного росту у дітей віком від 2 років з ахондроплазією з відкритими пластинами росту (епіфізами).

Yuviwel схвалено в рамках прискореного схвалення на основі покращення річної швидкості росту. Продовження схвалення може залежати від перевірки та опису клінічної користі під час підтвердних випробувань.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

Які можливі побічні ефекти Yuviwel?Yuviwel може викликати серйозні побічні ефекти, включаючи ризик низького кров’яного тиску. Якщо під час лікування Yuviwel у вашої дитини спостерігається зниження артеріального тиску або симптоми низького кров’яного тиску (запаморочення, відчуття втоми та/або нудота), зателефонуйте до лікаря.

Найпоширенішими побічними ефектами Yuviwel є реакції у місці ін’єкції (почервоніння, свербіж, зміна кольору шкіри, кровотеча, набряк, синці, біль і утворення пухирів).

Перш ніж дати Yuviwel своїй дитині, повідомте медичного працівника про всі захворювання вашої дитини, зокрема якщо вона:

має проблеми з нирками

вагітна або планує завагітніти. Невідомо, чи Yuviwel зашкодить ненародженій дитині

вигодовуєте або плануєте годувати грудьми. Невідомо, чи проникає Yuviwel у грудне молоко.

Повідомте медичного працівника про всі ліки, які приймає ваша дитина, включно з ліками, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітамінами та трав’яними добавками.

Це не всі можливі побічні ефекти Yuviwel. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Рекомендується повідомляти FDA про побічні ефекти за номером 1-800-FDA-1088 або на www.fda.gov/medwatch. Ви також можете повідомити про побічні ефекти до Ascendis Pharma за номером 1-844-442-7236.

Про ахондроплазіюАхондроплазія — це рідкісне генетичне захворювання, яке виникає внаслідок варіанту системного рецептора фактора росту фібробластів 3 (FGFR3), що призводить до дисбалансу в ефектах Сигнальні шляхи FGFR3 і CNP, за оцінками, впливають на понад 250 000 людей у всьому світі. Хоча історично вважався розладом росту кісток, варіант FGFR3, який спостерігається при ахондроплазії, експресується в тканинах по всьому тілу та пов’язаний із підвищеним ризиком м’язових, неврологічних і кардіореспіраторних ускладнень на додаток до скелетної дисплазії. Медичні ускладнення ахондроплазії можуть відрізнятися від людини до людини та на різних етапах життя. Протягом дитинства та дитинства спостерігаються ускладнення, включаючи аномалії хребта, збільшення шлуночків головного мозку, ослаблення м’язової сили та зниження витривалості, дефіцит слуху та хронічні вушні інфекції, обструкцію верхніх дихальних шляхів, порушення дихання уві сні, проблеми зі стегнами, викривлення ніг та хронічний біль; деякі з них зберігаються або погіршуються у дорослому віці. Ці медичні ускладнення можуть впливати на якість життя, фізичне самопочуття під впливом низки клінічних, соціальних та індивідуальних факторів. Деякі люди з ахондроплазією потребують кількох процедур і операцій для вирішення конкретних функціональних або анатомічних проблем.

Про Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma — це глобальна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на застосуванні нашої інноваційної технологічної платформи TransCon для значних змін для пацієнтів. Керуючись нашими основними цінностями «Пацієнти, наука та пристрасть» і дотримуючись нашого алгоритму інноваційних продуктів, ми застосовуємо TransCon для розробки нових методів лікування, які демонструють найкращий у своєму класі потенціал для вирішення незадоволених медичних потреб. Штаб-квартира Ascendis знаходиться в Копенгагені, Данія, і має додаткові підприємства в Європі та Сполучених Штатах. Будь ласка, відвідайте ascendispharma.com, щоб дізнатися більше.

Прогнозні заяви Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, які містять значні ризики та невизначеності. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, включені в цей прес-реліз щодо майбутньої діяльності, планів і цілей керівництва Ascendis, є прогнозними заявами за значенням Розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року з поправками та Розділу 21E Закону про цінні папери 1934 року з поправками. Приклади таких заяв включають, але не обмежуються ними, заяви, що стосуються (i) очікуваних термінів комерційної доступності Yuviwel, (ii) подальшого схвалення показань, (iii) набору послуг для пацієнтів, які Ascendis планує запропонувати для Yuviwel, (iv) потенціалу Yuviwel трансформувати лікування ахондроплазії, (v) здатності Ascendis застосувати свою технологічну платформу TransCon для досягнення суттєвих змін. для життя пацієнтів і (vi) використання Ascendis TransCon для створення нових і потенційно найкращих у своєму класі методів лікування. Ascendis може фактично не досягти планів, не здійснити намірів або не відповідати очікуванням чи прогнозам, викладеним у прогнозних заявах, тому ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви. Фактичні результати або події можуть істотно відрізнятися від планів, намірів, очікувань і прогнозів, розкритих у прогнозних заявах. Різні важливі фактори можуть призвести до того, що фактичні результати або події суттєво відрізнятимуться від прогнозних заяв, які робить Ascendis, включаючи, але не обмежуючись: залежність від сторонніх виробників, дистриб’юторів і постачальників послуг для продуктів Ascendis і продуктів-кандидатів; ризики, пов’язані з регулятивним розглядом і схваленням, включаючи можливість затримок, запити на додаткові дані або аналізи, обмеження на використання, схвалення з маркуванням, яке є більш обмеженим, ніж очікувалося, або неможливість отримати схвалення в Сполучених Штатах, Європейському Союзі чи інших юрисдикціях; ризики клінічного розвитку, включаючи те, що результати поточних або майбутніх випробувань можуть не підтвердити попередні дані; непередбачені висновки про безпеку чи ефективність у програмах розробки чи продуктах, що випускаються на ринок; проблеми з виробництвом, ланцюгом постачання, якістю чи логістикою, які можуть затримати розробку чи комерціалізацію; непередбачені витрати, пов’язані з комерціалізацією будь-яких затверджених продуктів Ascendis; непередбачені витрати на дослідження та розробки або продаж, загальні та адміністративні витрати та інші витрати, що впливають на бізнес Ascendis в цілому; виклики прийняття на ринку, ціноутворення та відшкодування, включаючи рішення щодо покриття платників та оцінку медичних технологій; конкурентоспроможні розробки, включаючи нові або вдосконалені методи лікування; захист інтелектуальної власності, свобода діяльності та ризики судового розгляду; Здатність Ascendis за потреби отримати додаткове фінансування для підтримки своєї господарської діяльності; кібербезпека, конфіденційність даних та збої в роботі інформаційних технологій; і вплив міжнародних економічних, політичних, правових факторів, факторів відповідності, охорони здоров’я та бізнесу, включаючи тарифи, торговельну політику, коливання валют і геополітичні події. Додатковий опис ризиків і невизначеностей, які можуть спричинити відмінність фактичних результатів від тих, що виражені в цих прогнозних заявах, а також ризиків, пов’язаних із бізнесом Ascendis загалом, див. у річному звіті Ascendis за формою 20-F, поданому до Комісії з цінних паперів і бірж США (SEC) 11 лютого 2026 р., а також у інших майбутніх звітах Ascendis, поданих або поданих до Комісії. SEC. Прогнозні заяви не відображають потенційний вплив будь-якого майбутнього ліцензування, співпраці, придбання, злиття, відчуження, спільних підприємств або інвестицій, які Ascendis може вступити або зробити. Ascendis не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви, за винятком випадків, передбачених законом.

Ascendis, Ascendis Pharma, логотип Ascendis Pharma, TransCon і Yuviwel є торговими марками, що належать групі Ascendis Pharma. © Ascendis Pharma A/S, лютий 2026 р.

i Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA та ін. JAMA Pediatr 2026; 180 (1): 18–25. Опубліковано онлайн 17 листопада 2025 р. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771

Джерело: Ascendis Pharma

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Ascendis оголошує про продовження перегляду FDA Період для TransCon CNP (навепегритид) для дітей з ахондроплазією – 25 листопада 2025 р.

FDA приймає TransCon CNP NDA для пріоритетного розгляду – 2 червня 2025 р.

Ascendis подає США NDA для TransCon CNP (навепегритид) для лікування дітей з ахондроплазією – 31 березня, 2025

Yuviwel (navepegritide) Історія схвалення FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Дефіцит ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на нашу інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.

Опубліковано : 2026-03-02 08:49

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.