FDA, HER2 양성 담도암 치료용으로 Ziihera(자니다타맙-hrii)에 대한 신속한 승인 획득

Drugslib을 팔로우하세요

FDA, HER2 양성 담도암 치료용 Ziihera(zanidatamab-hrii)에 대한 신속한 승인

더블린, 2024년 11월 20일 /PRNewswire/ -- Jazz Pharmaceuticals plc(Nasdaq: JAZZ)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)의 Ziihera® 승인 가속화를 발표했습니다. (zanidatamab-hrii) 50mg/mL, 이전에 치료를 받았거나 절제 불가능하거나 전이성인 HER2 양성(IHC 3+) 담도암(BTC)이 있는 성인의 치료를 위한 정맥 주사용으로 FDA 승인 테스트를 통해 검출되었습니다.1 지헤라(Ziihera)는 52%의 객관적 반응률(ORR)과 14.9개월의 평균 반응 기간(DOR)을 바탕으로 가속 승인을 받아 승인됐다. 독립중앙검토(ICR). 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.1 표준 치료 요법과 표준 치료 요법과 함께 자니다타맙을 평가하기 위한 3상 HERIZON-BTC-302 확증 시험이 진행 중입니다. HER2 양성 BTC 환자를 위한 1차 치료 환경에서 단독 치료 요법.

"BTC는 예후가 좋지 않고 전이성 환경에서 5년 생존율이 5% 미만인 파괴적인 질병입니다. 절제 불가능하거나 전이성 HER2 양성 BTC 환자는 제한된 치료 옵션과 승인된 치료법이 거의 없어 충족되지 않은 수요가 높습니다. "라고 Jazz Pharmaceuticals의 수석 부사장이자 글로벌 연구 개발 책임자이자 최고 의료 책임자인 Rob Iannone, M.D., M.S.C.E.가 말했습니다. "이전에 FDA로부터 이 적응증에 대한 혁신치료제 지정을 받은 지헤라의 승인은 중요한 진전이며 BTC를 앓고 있는 환자들에게 최초이자 유일한 이중 HER2 표적 이중항체 및 화학요법 없는 치료법을 제공합니다. 우리는 기대합니다. 치료가 어려운 HER2 양성 암 진단을 받은 더 많은 사람들의 결과를 개선한다는 목표로 BTC 및 기타 HER2 발현 고형 종양에 대한 자니다타맙 연구를 진행하고 있습니다."

FDA 지헤라의 승인은 HERIZON-BTC-01 시험의 설득력 있는 데이터를 기반으로 하며, 여기에는 이전에 치료된 HER2 양성 환자에 대한 단일 제제로서의 자니다타맙 평가가 포함되었습니다(로슈 진단의 PATHWAY® 항-HER-2/neu(4B5 ) 토끼 단일클론 1차 항체 동반 진단) BTC는 특히 이 환자 모집단을 대상으로 하는 현재까지 최대 규모의 2b상 임상 시험입니다. 이 임상시험은 독립중앙검토(ICR)를 통해 확인된 객관적 반응률(cORR)이라는 1차 평가변수를 달성했으며 결과는 2023년 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 발표되었고, The Lancet Oncology에 게재되었으며 2023년에 포함되었습니다. ASCO® 프로그램 중 최고입니다. 이전에 보고된 DOR에 대한 개선을 보여주는 더 긴 후속 데이터가 2024.1 ASCO 연례 회의에서 보고되었습니다.

"저는 담도암과 간암 환자의 치료를 발전시키는 데 초점을 맞춘 임상 연구자이자 의학 종양학자로서 이러한 질병을 앓는 환자를 위한 효과적인 치료법에 대한 상당한 미충족 수요를 직접 경험했습니다."라고 동료 연구원인 James Harding 박사는 말했습니다. Memorial Sloan Kettering Cancer Center의 위장 종양학 및 조기 약물 개발 서비스에 참석하고 있습니다. "자니다타맙은 항종양 활성을 입증했으며 이제 HER2 양성 담도암 환자를 위한 새로운 옵션입니다. 담도암 환자를 위한 지속적이고 성공적인 약물 개발을 기대합니다."

"전이성 담도 BTC의 CEO이자 창립자인 스테이시 린지(Staci Lindsey)는 "암인 BTC는 환자의 삶의 질, 감정적, 정신적 안녕은 물론 가족의 삶의 질에 영향을 미치면서 상당한 부담을 안겨준다"고 말했습니다. 담관암종 재단. "Ziihera의 승인은 유망한 치료 옵션을 제공합니다. 이는 환자와 가족이 함께 더 많은 시간을 보낼 수 있는 가능성과 향상된 삶의 질을 제공하며 이는 전체 BTC 커뮤니티에 매우 귀중한 것입니다."

Ziihera의 효능은 HERIZON-BTC-01의 코호트 1에서 HER2 양성(중앙 평가에서 IHC 3+) BTC 환자 62명을 대상으로 평가되었으며, 주요 효능 결과 척도는 ICR에 따라 ORR 및 DOR로 결정되었습니다. RECIST(고형 종양의 반응 평가 기준) v1.1.1 이 연구는 52%의 ORR을 입증했습니다[95% 신뢰 구간(CI): 39, 65)] ICR에 의한 Kaplan Meier(KM) 추정 DOR 중앙값은 14.9개월[95% CI: 7.4-추정 불가능]입니다.1

태아 독성에 대한 박스형 경고: 임신 중 Ziihera에 대한 노출 배태아에 해를 끼칠 수 있습니다. 효과적인 피임의 위험과 필요성에 대해 환자에게 조언하십시오.1

HERIZON-BTC-01 임상시험에서 80명의 환자를 대상으로 지헤라의 안전성 프로필이 입증되었습니다. 지헤라를 투여받은 환자의 53%에서 심각한 이상반응이 발생했다. 지헤라를 투여받은 환자(≥20%)에서 가장 흔한 이상반응은 설사, 주입 관련 반응, 복통, 피로였다. 2%를 초과하는 환자에서 발생한 심각한 약물이상반응에는 담도 폐쇄(15%), 담도 감염(8%), 패혈증(8%), 폐렴(5%), 설사(3.8%), 위 폐쇄(3.8%), 및 피로(2.5%). 지헤라를 투여받은 환자 1명에게서 간부전으로 인한 치명적인 이상반응이 발생했다. 지헤라를 투여한 환자의 2.5%에서 이상반응으로 인한 영구 중단이 발생했습니다.1 아래의 추가 안전 정보 및 전체 처방 정보를 참조하세요. https://pp.jazzpharma.com/pi/ziihera.en.USPI.pdf.

확증적인 글로벌 무작위 3상 시험 HERIZON-BTC-302(NCT06282575)가 진행 중이며 다음과 함께 자니다타맙을 평가하고 있습니다. HER2 양성 BTC 환자를 위한 1차 환경에서 표준 치료 요법과 표준 치료 단독 요법을 비교합니다. 지헤라에 대한 지속적인 승인은 이번 확증 임상시험의 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

자니다타맙은 또한 위식도 선암종(GEA) 및 전이성 유방암(mBC)에 대한 3상 시험을 포함하여 다양한 추가 종양 유형에서도 조사되고 있습니다. 진행성/전이성 HER2 양성 GEA 환자를 위한 1차 치료법으로 티슬렐리주맙 유무에 관계없이 자니다타맙과 화학요법의 가능성을 평가하는 HERIZON-GEA-01 시험. EmpowHER-303 시험은 이전 트라스투주맙 데룩스테칸 치료를 받은 후 진행했거나 내약성이 없는 환자를 대상으로 HER2 양성 mBC 치료를 위해 의사가 선택한 화학요법과 자니다타맙을 병용할 가능성을 평가하고 있습니다.

< Strong>2b단계 HERIZON-BTC-01 시험 정보2b단계 HERIZON-BTC-01 시험 자니다타맙은 HER2 증폭된 국소 진행성 절제 불가능 또는 전이성 BTC(담낭암, 간내/간외 담관암종) 환자 87명을 2개 코호트에 등록하고 HER2 IHC 3 환자 62명을 포함하는 공개 라벨, 글로벌 2b상 연구였습니다. + BTC. 이 시험에서는 이전에 젬시타빈 함유 요법을 받은 환자를 대상으로 자니다타맙(2주마다 20mg/kg IV)을 평가했습니다. 이전에 HER2 표적 치료법을 사용한 환자는 시험에서 제외되었습니다. 모든 환자는 중앙 실험실에서 조직 샘플을 통해 HER2 상태를 확인해야 했습니다. 환자(n=87)는 종양 IHC 상태에 따라 2개의 코호트로 배정되었습니다. 코호트 1(n=80)에는 IHC 2+/3+(HER2 증폭)인 환자가 포함되었고 코호트 2(n=7)에는 다음과 같은 환자가 포함되었습니다. IHC 0/1+였습니다. RECIST v1.1에 따라 8주마다 종양을 평가했습니다. 1차 종료점은 코호트 1의 독립 중앙 검토(ICR)에 의한 ORR이었고, 2차 종료점에는 기타 효능 및 안전성 결과가 포함되었습니다.

2024년 12월 11일 수요일 투자자 웹캐스트회사는 2024년 12월 11일 수요일 오후 4시 30분에 웹캐스트를 개최할 예정입니다. 동부 표준시 / 오후 9시 30분 GMT는 투자자에게 Ziihera의 임상 데이터, 환자 요구 및 상용화 전략에 대한 개요를 제공합니다. 웹캐스트에는 주요 BTC 전문가와 회사 고위 경영진의 논평이 포함됩니다.

Ziihera®(자니다타맙-hrii) 소개Ziihera(자니다타맙-hrii)는 HER2의 두 세포외 부위에 결합하는 이중특이성 HER2 지향 항체입니다. . 자니다타마브-hrii와 HER2의 결합은 내재화를 초래하여 종양 세포 표면의 수용체를 감소시킵니다. Zanidatamab-hrii는 보체 의존성 세포독성(CDC), 항체 의존성 세포 독성(ADCC) 및 항체 의존성 세포 식균작용(ADCP)을 유도합니다. 이러한 메커니즘은 시험관 내 및 생체 내에서 종양 성장 억제 및 세포 사멸을 초래합니다.1 미국에서 Ziihera는 이전에 치료를 받았거나 절제 불가능하거나 전이성인 HER2 양성(IHC 3+) 담도암(BTC)이 있는 성인의 치료에 사용됩니다. ), 이는 FDA 승인 테스트를 통해 검출되었습니다.1 미국 식품의약국(FDA)은 전반적인 반응률과 반응 기간을 기준으로 이 적응증에 대한 신속 승인을 승인했습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.1

자니다타맙은 세계 어느 곳에서도 승인되지 않았습니다.

자니다타맙은 HER2를 발현하는 고형 종양 환자를 위한 표적 치료 옵션으로 여러 임상 시험에서 개발되고 있습니다. Zanidatamab은 분자를 처음 개발한 Zymeworks의 라이센스 계약에 따라 Jazz and BeiGene, Ltd.(BeiGene)에 의해 개발되고 있습니다.

FDA는 이전에 치료받은 HER2 유전자 증폭 BTC 환자의 자니다타맙 개발을 위한 혁신 치료제 지정과 자니다타맙에 대한 두 가지 패스트 트랙 지정(하나는 난치성 BTC에 대한 단일 제제로, 다른 하나는 표준 치료 화학요법과 병용)을 부여했습니다. 1L 위식도 선암종(GEA)의 경우. 또한 자니다타맙은 BTC 및 GEA 치료를 위해 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, BTC 및 위암 치료를 위해 유럽의약청으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.

중요 안전 정보

경고: 태아-태아 독성임신 중에 ZIIHERA에 노출되면 배아-태아에 유해할 수 있습니다. 환자에게 효과적인 피임의 위험과 필요성에 대해 조언하십시오.

경고 및 주의 사항

태아 독성ZIIHERA는 임산부에게 투여 시 태아에 해를 끼칠 수 있습니다. 문헌 보고에 따르면 임신 중 HER2 지향 항체를 사용하면 폐저형성증, 골격 이상 및 신생아 사망으로 나타나는 양수과소증 및 양수과소증 사례가 발생했습니다.

생식 가능성이 있는 여성의 임신 상태를 사전에 확인하세요. ZIIHERA의 시작을 위해 임신 중 또는 임신 전 4개월 이내에 ZIIHERA에 노출되면 태아에게 해를 끼칠 수 있음을 임산부와 가임기 여성에게 조언하십시오. 가임 여성에게 ZIIHERA 치료 기간 및 ZIIHERA 마지막 투여 후 4개월 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 조언하십시오.

좌심실 기능 장애

ZIIHERA는 좌심실 박출률(LVEF)을 감소시킬 수 있습니다. LVEF는 233명의 환자 중 4.3%에서 10% 이상 감소했고 50% 미만으로 감소했습니다. ZIIHERA의 영구 중단으로 이어지는 좌심실 기능 장애(LVD)는 환자의 0.9%에서 보고되었습니다. LVD가 처음 발생하기까지의 평균 시간은 5.6개월(범위: 1.6~18.7)이었습니다. 환자의 70%에서 LVD가 해결되었습니다.

ZIIHERA 시작 전과 치료 중 정기적으로 LVEF를 평가합니다. 이상반응의 중증도에 따라 ZIIHERA 투여를 보류하거나 영구적으로 중단하십시오.

기준 박출률이 50% 미만인 환자에 대한 ZIIHERA의 안전성은 확립되지 않았습니다.

주입 관련 반응ZIIHERA는 주입 관련 반응(IRR)을 일으킬 수 있습니다. 임상시험에서 이 약을 단일제로 투여받은 환자 233명 중 3등급(0.4%), 2등급(25%)을 포함한 31%에서 IRR이 보고됐다. ZIIHERA의 영구 중단으로 이어지는 IRR은 환자의 0.4%에서 보고되었습니다. IRR은 환자의 28%에서 투여 첫날에 발생했습니다. IRR의 97%가 하루 이내에 해결되었습니다.

ZIIHERA를 각 투여하기 전에 잠재적인 IRR을 예방하기 위해 전처치약을 투여하세요. ZIIHERA 투여 중 그리고 주입 완료 후 임상적으로 지시된 대로 환자에게 IRR의 징후와 증상이 있는지 모니터링하십시오. 즉시 사용할 수 있는 IRR을 치료하기 위한 약물과 응급 장비를 준비하십시오.

IRR이 발생하면 주입 속도를 늦추거나 중단하고 적절한 의학적 관리를 실시하십시오. 재개하기 전에 징후와 증상이 완전히 해결될 때까지 환자를 모니터링하십시오. 재발성 중증 또는 생명을 위협하는 IRR이 있는 환자의 경우 ZIIHERA를 영구적으로 중단하십시오.

설사

ZIIHERA는 심각한 설사를 유발할 수 있습니다.

설사는 3등급(6%) 및 2등급(17%)을 포함하여 임상 연구에서 치료받은 환자 233명 중 48%에서 보고되었습니다. 설사가 발생하면 임상적으로 지시된 대로 지사제를 투여하십시오. 설사의 다른 원인을 배제하기 위해 임상적으로 지시된 대로 진단 테스트를 수행하십시오. 심각도에 따라 ZIIHERA를 보류하거나 영구적으로 중단하세요.

이상 반응

ZIIHERA를 투여받은 절제 불가능 또는 전이성 HER2 양성 BTC 환자 80명 중 53%에서 심각한 이상 반응이 발생했습니다. 2%를 초과하는 환자에서 발생한 심각한 약물이상반응에는 담도 폐쇄(15%), 담도 감염(8%), 패혈증(8%), 폐렴(5%), 설사(3.8%), 위 폐쇄(3.8%), 및 피로(2.5%). ZIIHERA를 투여받은 환자 1명에서 간부전이라는 치명적인 이상반응이 발생했습니다.

ZIIHERA(≥20%)를 투여받은 절제 불가능 또는 전이성 HER2 양성 BTC 환자 80명에서 가장 흔한 이상반응은 설사(50%), 주입 관련 반응(35%), 복통(29%), 및 피로(24%).

특정 인구 집단에 사용

소아과 사용

소아 환자에 대한 ZIIHERA의 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다.

노인용 사용

절제 불가능하거나 전이성 HER2 양성 BTC로 인해 ZIIHERA를 투여받은 80명의 환자 중 65세 이상의 환자는 39명(49%)이었습니다. 37명(46%)은 65~74세였으며 2명(3%)은 75세 이상이었습니다.

이러한 환자들과 젊은 성인 환자들 사이에 안전성이나 효능에 있어서 전반적인 차이는 관찰되지 않았습니다.

담도암 정보담낭암, 간내 및 간외 담관암종을 포함한 BTC에 대한 설명 전 세계적으로 모든 성인 암의 1% 미만에 해당하며 예후가 좋지 않은 경우가 많습니다.2,3 인간 상피 성장 인자 수용체 2(HER2)는 다음 질환에 대한 잘 검증된 표적입니다. 다른 암에서의 항종양 요법. 미국, 유럽, 일본 전역에서 매년 약 12,000명이 HER2+ BTC 진단을 받습니다.4,5,6,7

Jazz Pharmaceuticals 정보Jazz Pharmaceuticals plc(Nasdaq: JAZZ)는 혁신을 통해 환자와 그 가족의 삶을 변화시키는 것을 목적으로 하는 글로벌 바이오제약 회사입니다. 우리는 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 삶을 변화시키는 의약품 개발에 전념하고 있습니다. 우리는 수면 장애 및 간질에 대한 선도적인 치료법과 증가하는 암 치료법 포트폴리오를 포함하여 다양한 시판 의약품 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 우리의 환자 중심적이고 과학 중심적인 접근 방식은 종양학 및 신경과학 분야의 혁신적인 치료법에 대한 강력한 파이프라인 전반에 걸쳐 선구적인 연구 개발 발전을 촉진합니다. Jazz는 아일랜드 더블린에 본사를 두고 있으며 전 세계 환자에게 서비스를 제공하기 위해 노력하는 여러 국가의 연구 개발 실험실, 제조 시설 및 직원을 보유하고 있습니다. 자세한 내용은 www.jazzpharmaceuticals.com을 방문하십시오.

Jazz Pharmaceuticals plc 미래 예측 진술에 관한 주의 사항

이 보도 자료에는 BTC의 현재 치료 패러다임을 변화시킬 수 있는 잠재력, 다른 HER2를 앓고 있는 더 많은 환자에게 잠재적인 화학요법 없는 옵션을 제공하려는 목표와 관련된 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. - 고형 종양, 미국에서 상업적으로 이용 가능하도록 계획된 날짜, 확증 시험 역할을 할 3상 시험 HERIZON-BTC-302의 가능성 및 역사적 사실이 아닌 기타 진술을 표현합니다. 이러한 미래 예측 진술은 Jazz Pharmaceuticals의 현재 계획, 목표, 추정, 기대 및 의도를 기반으로 하며 본질적으로 상당한 위험과 불확실성을 포함합니다. 실제 결과와 사건의 시기는 의약품 개발과 관련된 위험과 불확실성, Jazz에 영향을 미치는 기타 위험과 불확실성을 포함하되 이에 국한되지 않는 이러한 위험과 불확실성으로 인해 미래예측진술에서 예상된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. "위험 요소" 캡션과 Jazz Pharmaceuticals plc의 증권거래위원회 서류 및 보고서(위원회 파일 번호 001-33500)의 다른 곳에서 수시로 설명되는 것을 포함한 제약 및 그 개발 프로그램, 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 Jazz Pharmaceuticals의 연간 보고서(2023년 12월 31일에 종료된 연도), 2024년 9월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q의 분기별 보고서 및 Jazz Pharmaceuticals의 향후 제출 및 보고서로 보완됩니다. Jazz Pharmaceuticals가 현재 인식하지 못하는 기타 위험과 불확실성도 Jazz Pharmaceuticals의 미래 예측 진술에 영향을 미칠 수 있으며 실제 결과와 사건의 시기가 예상과 실질적으로 달라질 수 있습니다. 여기에 포함된 미래예측진술은 향후 Jazz Pharmaceuticals 웹사이트 등에서 제공되더라도 이 문서의 날짜 또는 미래예측진술에 표시된 날짜를 기준으로만 작성됩니다. Jazz Pharmaceuticals는 실제 결과, 새로운 정보, 향후 사건, 기대치의 변화 또는 미래예측진술이 작성된 날짜 이후 존재하는 기타 상황을 반영하기 위해 미래예측진술을 업데이트하거나 보완할 의무가 없습니다.

참고자료:

1 ZIIHERA(zanidatamab-hrii) 처방 정보. Palo Alto, CA: Jazz Pharmaceuticals, Inc.2 Valle JW, et al. 랜싯 2021; 397:428-443 Siegel RL, et al. CA Cancer J Clin 2022; 72;7-334 SEER 22.5에 따라 BTC 전체 진단 환자 해부학적 하위 부위 간내 CCA, 간외 CCA, 담낭암 및 BTC 불특정.6 Galdy, S., Lamarca, A., McNamara, M.G. 외. 암 전이 Rev 36, 141–157 (2017), 히라오카 노부요시, 외. Human Pathology, 105권, 2020년, 9-197페이지 주요 시장: 영국, 프랑스, ​​독일, 스페인, 이탈리아. 참고: 일본을 포함하고 BeiGene, Ltd에 허가를 받은 기타 특정 아시아 태평양 국가를 제외하는 Jazz 통제 상업 지역의 HER2+ BTC 환자

SOURCE Jazz Pharmaceuticals plc

게시됨 : 2024-11-21 12:00

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기 키워드