La FDA concede la designazione Fast Track a Lipocine per LPCN 1148 come trattamento per la sarcopenia in pazienti con cirrosi scompensata

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SALT LAKE CITY, 17 dicembre 2024 /PRNewswire/ -- Lipocine Inc. (NASDAQ: LPCN), un'azienda biofarmaceutica che sfrutta la sua piattaforma tecnologica proprietaria per potenziare le terapie attraverso un'efficace somministrazione orale, ha annunciato oggi che l'agenzia statunitense Food and Drug L'amministrazione ("FDA") ha concesso la designazione Fast Track all'LPCN 1148 come trattamento per la sarcopenia in pazienti con scompenso cirrosi. LPCN 1148, un profarmaco orale del testosterone bioidentico, è stato recentemente studiato in uno studio di fase 2 proof-of-concept (POC) in pazienti con cirrosi scompensata. Il trattamento con LPCN 1148 nello studio POC ha migliorato la sarcopenia e gli esiti clinici associati. LPCN 1148 è destinato a diventare un prodotto candidato "First in Class" con un nuovo meccanismo d'azione per la gestione della cirrosi.

"Siamo entusiasti che la FDA abbia riconosciuto che la sarcopenia nei pazienti affetti da cirrosi è una condizione grave e che LPCN 1148 ha il potenziale per fornire benefici clinici a questi pazienti per i quali attualmente non esiste alcuna terapia", ha affermato il Dott. Mahesh Patel, Presidente e Amministratore delegato di Lipocine. "Siamo incoraggiati dal fatto che i risultati positivi dell'endpoint primario del nostro studio proof-of-concept di successo siano stati riconosciuti dalla FDA come prova dell'efficacia clinica di LPCN 1148 nel migliorare la sarcopenia nei pazienti con cirrosi."

Il programma Fast Track è progettato per accelerare lo sviluppo e accelerare la revisione di prodotti, come LPCN 1148, destinati al trattamento di malattie gravi e per i quali esiste un'esigenza medica non soddisfatta. La designazione Fast Track garantisce l'idoneità per alcuni, o tutti, dei seguenti:

  • Incontri più frequenti con la FDA per discutere il piano di sviluppo del farmaco e garantire la raccolta dei dati appropriati necessari a supportare approvazione del farmaco
  • Comunicazioni scritte più frequenti da parte della FDA su aspetti quali la progettazione degli studi clinici proposti e l'uso di biomarcatori
  • Idoneità all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria se vengono soddisfatti i criteri pertinenti
  • Revisione continua, il che significa che un'azienda farmaceutica può sottoporre le sezioni completate della sua richiesta di nuovo farmaco (NDA) per la revisione da parte della FDA, anziché attendere il completamento di ogni sezione della NDA prima che l'intera domanda possa essere esaminata

    • Sulla cirrosi

    La cirrosi è una malattia epatica allo stadio terminale di varie eziologie come l'epatopatia alcolica, l'epatite virale cronica, la steatosi epatica non alcolica e la colangite primaria. Le complicanze della cirrosi includono eventi di scompenso come encefalopatia epatica dovuta all'accumulo sistemico di ammoniaca, sanguinamento da varici e ascite, che richiedono frequenti ricoveri. Inoltre, molti pazienti presentano sarcopenia (ridotta massa muscolare).

    A oltre 382.000 pazienti è stata diagnosticata una cirrosi epatica scompensata negli Stati Uniti, con poche opzioni per gestire la malattia oltre al trapianto di fegato. Una scarsa qualità della vita è comune in attesa di un trapianto di fegato. Sebbene la disponibilità di fegati da donatori sia limitata, il trapianto è l'unica cura per la cirrosi allo stadio terminale.

    Informazioni sulla sarcopenia

    La sarcopenia, una progressiva perdita di massa e funzione muscolare, è una complicanza comune e debilitante nei pazienti con cirrosi scompensata. Ha un impatto significativo sulla qualità della vita e peggiora i risultati clinici, compresi i tassi di sopravvivenza ridotti.

    I pazienti con cirrosi scompensata e sarcopenia mostrano una sopravvivenza globale significativamente più breve rispetto a quelli senza sarcopenia. Attualmente, l’unica terapia curativa per la cirrosi scompensata è il trapianto di fegato. Non esistono farmaci approvati dalla FDA per il trattamento della sarcopenia nella cirrosi scompensata oltre al trattamento delle condizioni sottostanti.

    Informazioni su LPCN 1148

    LPCN 1148 comprende testosterone dodecanoato, un agonista unico del recettore degli androgeni. È mirato come opzione di intervento differenziato con un nuovo MOA multimodale per ottenere potenziali benefici nella gestione della cirrosi e delle comorbilità associate alla cirrosi.

    Informazioni su Lipocine

    Lipocine è un'azienda biofarmaceutica che sfrutta la propria piattaforma tecnologica proprietaria per potenziare le terapie attraverso un'efficace somministrazione orale per sviluppare prodotti differenziati. Lipocine ha farmaci candidati in fase di sviluppo, nonché farmaci candidati per i quali stiamo esplorando partnership. I nostri farmaci candidati rappresentano la possibilità di opzioni di somministrazione orale differenziate e amichevoli per il paziente con un rapporto beneficio/rischio favorevole che si rivolgono a grandi mercati indirizzabili con significative esigenze mediche non soddisfatte.

    I candidati allo sviluppo clinico di Lipocine includono: LPCN 1154, brexanolone orale, per il potenziale trattamento della depressione postpartum, LPCN 2101 per il potenziale trattamento dell'epilessia, LPCN 2203 un candidato orale mirato per la gestione del tremore essenziale, LPCN 2401, un agonista anabolico brevettato orale del recettore degli androgeni, come terapia aggiuntiva agli incretino-mimetici, come ausilio per migliorare la composizione corporea nella gestione dell'obesità e LPCN 1148, un nuovo profarmaco agonista del recettore degli androgeni per somministrazione orale mirato alla gestione dei sintomi associati alla cirrosi epatica. . Lipocine sta esplorando opportunità di partnership per LPCN 1107, il nostro candidato per la prevenzione delle nascite premature, LPCN 1154, per il rapido sollievo della depressione postpartum, LPCN 2401 per la gestione dell'obesità, LPCN 1148, per la gestione della cirrosi scompensata, e LPCN 1144, il nostro candidato per trattamento della NASH non cirrotica. TLANDO, un nuovo profarmaco orale di testosterone contenente testosterone undecanoato sviluppato da Lipocine, è approvato dalla FDA per le condizioni associate a una carenza di testosterone endogeno, noto anche come ipogonadismo, nei maschi adulti. Per ulteriori informazioni, visitare www.lipocine.com.

    Dichiarazioni previsionali

    Il presente comunicato contiene "dichiarazioni previsionali" rilasciate ai sensi delle disposizioni di approdo sicuro del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 e includono dichiarazioni che non rappresentano fatti storici riguardanti lo sviluppo e la commercializzazione di TLANDO e TLANDO XR (LPCN 1111) da parte dei nostri licenziatari, l'importo del canone di licenza, i pagamenti fondamentali e i pagamenti di royalty che riceveremo in definitiva, la capacità di i nostri licenziatari per far crescere il franchising TLANDO, i nostri sforzi di sviluppo del prodotto, l'applicazione della nostra piattaforma proprietaria nello sviluppo di nuovi trattamenti per i disturbi del sistema nervoso centrale, i nostri prodotti candidati e le relative sperimentazioni cliniche, il nostro sviluppo dei nostri prodotti candidati e i relativi sforzi con la FDA, anche con rispetto a LPCN 1148 e LPCN 2401, i tempi della nostra presentazione di una NDA alla FDA per LPCN 1154 e i potenziali usi e vantaggi dei nostri prodotti candidati. Si avvertono gli investitori che tutte queste dichiarazioni previsionali comportano rischi e incertezze, inclusi, a titolo esemplificativo, il rischio che potremmo non avere successo nello sviluppo di prodotti candidati per il trattamento dei disturbi del sistema nervoso centrale, che potremmo non avere capitale sufficiente per completare i processi di sviluppo per il nostro prodotti candidati, potremmo non essere in grado di avviare partnership o altre relazioni strategiche per monetizzare le nostre risorse non essenziali, la FDA non approverà nessuno dei nostri prodotti, rischi correlati ai nostri prodotti, benefici attesi del prodotto non realizzati, problemi clinici e normativi aspettative e progetti non realizzati, nuova regolamentazione sviluppi e requisiti, rischi legati al processo di approvazione della FDA, inclusa la ricezione delle approvazioni normative e la nostra capacità di utilizzare un percorso di approvazione semplificato per LPCN 1154, i risultati e i tempi degli studi clinici, l'accettazione dei prodotti Lipocine da parte dei pazienti, la produzione e la commercializzazione dei prodotti Lipocine prodotti e altri rischi dettagliati nei documenti depositati da Lipocine presso la SEC, inclusi, senza limitazione, il modulo 10-K e altri rapporti sui moduli 8-K e 10-Q, tutti di cui può essere ottenuto sul sito web della SEC all'indirizzo www.sec.gov. Lipocine non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere pubblicamente le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

    FONTE Lipocine Inc.

    Pubblicato : 2024-12-18 12:00

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