La FDA accorde une désignation de médicament orphelin pour bexmarilimab dans les MDS

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Turku, Finlande 3 mars 2025 - Faron Pharmaceuticals Ltd. (AIM: Farn, First North: Faron), une société biopharmaceutique à étage clinique poursuivant une immunité intelligente de l'hématologie et des tumeurs myéloïd bexmarilimab has been granted Orphan Drug Designation for the treatment of myelodysplastic syndromes (MDS) by the USA Food and Drug Administration (the FDA).

The FDA’s Orphan Drug Designation program provides orphan status to drugs defined as those intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases that affect fewer than 200,000 Personnes aux États-Unis. La désignation de médicaments orphelins qualifie le sponsor du médicament pour certaines incitations au développement, y compris les crédits d'impôt pour les tests cliniques qualifiés, les exonérations des frais de consommation de médicaments sur ordonnance et l'exclusivité marketing de sept ans lors de l'approbation de la FDA. La FDA a précédemment accordé la désignation de médicaments orphelins à bexmarilimab pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) en août 2023.

"Recevoir la désignation de médicaments orphelins de la FDA pour le bexmarilimab pour le traitement du syndrome myélodysplasique marque une étape importante pour les pharmaceutiques de Faron alors que nous continuons de développer le bexmarilimab pour les MDS et autres cancers. Cette FDA étrange ainsi que la désignation rapide de la FDA accélérée met en évidence nos progrès continus et renforce notre croyance dans le potentiel de Bexmarilimab pour répondre à ce besoin significatif non satisfait de traitement des MD. Ces désignations nous permettent de recevoir d'importantes conseils réglementaires pour l'élaboration de bexmarilimab et une exclusivité supplémentaire du marché supplémentaire lors de l'approbation », explique le Dr Bono, le CMO de Faron.

À propos de BEXMAB L'étude BEXMAB est une combinaison de la phase ouverte I / II Dans les tumeurs malignes hématologiques agressives de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et du syndrome myélodysplasique (MDS). L'objectif principal est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité du bexmarilimab en combinaison avec le traitement SOC (aacitidine). Le ciblage directement de l'intelligent pourrait limiter la capacité de réplication des cellules cancéreuses, augmenter la présentation de l'antigène, enflammer une réponse immunitaire et permettre aux traitements actuels d'être plus efficaces. Clever-1 est fortement exprimé à la fois dans la LMA et le MDS et associé à une résistance au thérapie, à une activation limitée des lymphocytes T et à de mauvais résultats.

sur le bexmarilimab bexmarilimab est l'immunothérapie d'investigation entièrement détenue de Faron conçue pour surmonter la résistance aux traitements existants et optimiser les résultats cliniques, en ciblant la fonction des cellules myéloïdes et en allumant le système immunitaire. Le bexmarilimab se lie à Clever-1, un récepteur immunosuppresseur trouvé sur les macrophages conduisant à la croissance tumorale et aux métastases (c'est-à-dire aide le cancer à échapper au système immunitaire). En ciblant le récepteur intelligent-1 sur les macrophages, le bexmarilimab modifie le microenvironnement tumoral, reprogrammant les macrophages d'un état immunosuppresseur (M2) à un immunostimulation (M1), en régulant à la hausse la production d'interféron et en amorçant le système immunitaire pour attaquer les tumeurs et sensibiliser les cellules cancéreuses à des soins standard. Class = "MFN-WP-Retain"> À propos de Faron Pharmaceuticals Ltd. Faron (AIM: Farn, First North: Faron) est une société biopharmaceutique à stade clinique mondial, axée sur la lutte contre les cancers via de nouvelles immunothérapies. Sa mission est de promettre la promesse d'immunothérapie à une population plus large en découvrant de nouvelles façons de contrôler et d'exploiter le pouvoir du système immunitaire. L'actif principal de la société est le bexmarilimab, un nouvel anticorps humanisé anti-Clever-1, avec le potentiel d'éliminer l'immunosuppression des cancers par la reprogrammation de la fonction des cellules myéloïdes. Le bexmarilimab est étudié dans les essais cliniques de phase I / II comme traitement potentiel pour les patients atteints de cancers hématologiques en combinaison avec d'autres traitements standard. De plus amples informations sont disponibles sur www.faron.com.

instructions prospectives certaines instructions de cette annonce sont ou peuvent être considérées comme des instructions prospectives. Les déclarations à l'avenir sont identifiées par leur utilisation de termes et de phrases telles que «croire», «pourrait», «devraient», «attendre», «espoir», «chercher», «envisage», «estimation», «intention», «peuvent», «plan», «potentiellement», «seront» ou le négatif de ces variations ou des expressions comparables, y compris des références ». Ces déclarations prospectives ne sont pas basées sur des faits historiques mais plutôt sur les attentes et hypothèses actuelles des administrateurs concernant la croissance future de la société, les résultats des opérations, la performance, le capital futur et d'autres dépenses (y compris le montant, la nature et les sources de financement de celles-ci), les avantages concurrentiels, les prospects et les opportunités commerciales. Ces déclarations prospectives reflètent les croyances et hypothèses actuelles des administrateurs et sont basées sur des informations actuellement disponibles pour les administrateurs.

Un certain nombre de facteurs pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement des résultats et des attentes discutés dans les déclarations prospectives, dont beaucoup sont hors de la contrôle de la société. En outre, d'autres facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement incluent la capacité de l'entreprise à concéder avec succès ses programmes dans le délai prévu ou, du tout, les risques associés à la vulnérabilité aux conditions économiques et commerciales générales, à la concurrence, à l'environnement et à d'autres changements réglementaires, aux actions des autorités gouvernementales, à la disponibilité des marchés financiers ou d'autres sources de financement, de la recours à la personne clé, à des pertes et à d'autres pertes sous-assurés et à d'autres facteurs. Bien que toutes les déclarations prospectives contenues dans cette annonce soient basées sur ce que les administrateurs pensent être des hypothèses raisonnables, la société ne peut assurer aux investisseurs que les résultats réels seront conformes à ces déclarations prospectives. En conséquence, les lecteurs sont avertis de ne pas s'appuyer excessivement aux déclarations prospectives. Sous réserve de toute obligation continue en vertu de la loi applicable ou de toute exigence de règle AIM pertinente, en fournissant ces informations, la Société n'engage aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement l'une des déclarations prospectives ou de conseiller un changement dans les événements, conditions ou circonstances sur lesquels une telle déclaration est basée.

Source: Faron Pharmaceuticals Ltd.

Publié : 2025-03-05 12:00

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