FDA acordă desemnarea medicamentului orfan pentru bexmarilimab în MDS

Urmăriți Drugslib pe

TURKU, Finland March 3, 2025 – Faron Pharmaceuticals Ltd. (AIM: FARN, First North: FARON), a clinical-stage biopharmaceutical company pursuing a CLEVER-1 receptor targeting approach to reprogramming myeloid cells to activate anti-tumor immunity in hematological and solid tumors, today announces that their lead candidate bexmarilimab has been granted Orphan Drug Designation for the treatment of myelodysplastic syndromes (MDS) by the USA Food and Drug Administration (the FDA).

The FDA’s Orphan Drug Designation program provides orphan status to drugs defined as those intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases that affect fewer than 200.000 de oameni în Statele Unite. Desemnarea medicamentelor orfane califică sponsorul medicamentului pentru anumite stimulente pentru dezvoltare, inclusiv credite fiscale pentru testarea clinică calificată, scutirile de taxe de consum de medicamente cu prescripție medicală și exclusivitatea de marketing de șapte ani la aprobarea FDA. FDA a acordat anterior desemnarea medicamentului orfan la Bexmarilimab pentru tratamentul leucemiei mieloide acute (AML) în august 2023.

„primind desemnarea medicamentului orfan al FDA pentru Bexmarilimab pentru tratamentul sindromului mielodisplastic marchează o etapă semnificativă pentru Faron Pharmaceutical, deoarece continuăm să dezvoltăm Bexmarilimab pentru MDS și alte cancer. Acest FDA ciudat, împreună cu desemnarea FDA FAST TRACK, subliniază progresul nostru continuu și ne consolidează credința în potențialul BexMarilimab de a aborda această necesitate semnificativă nesatisfăcută de tratament al MDS. These designations allow us to receive important regulatory guidance for the development of bexmarilimab and potential additional market exclusivity upon approval” says Dr. Bono, the CMO of Faron.

About BEXMABThe BEXMAB study is an open-label Phase I/II clinical trial investigating bexmarilimab in combination with standard of care (SoC) În malignitățile hematologice agresive ale leucemiei mieloide acute (AML) și sindromului mielodisplastic (MDS). Obiectivul principal este de a determina siguranța și tolerabilitatea bexmarilimab în combinație cu tratamentul SOC (azacitidină). Direcționarea directă a inteligentă-1 ar putea limita capacitatea de replicare a celulelor canceroase, ar putea crește prezentarea antigenului, a aprinde un răspuns imun și a permite tratamentelor actuale să fie mai eficiente. Clever-1 este extrem de exprimat atât în ​​AML, cât și în MDS și asociat cu rezistența la terapie, activarea limitată a celulelor T și rezultatele slabe.

despre bexmarilimab Bexmarilimab este imunoterapia de investigare, deținută integral de Faron, concepută pentru a depăși rezistența la tratamentele existente și a optimiza rezultatele clinice, prin direcționarea funcției celulelor mieloide și aprinderea sistemului imun. Bexmarilimab se leagă de Clever-1, un receptor imunosupresiv găsit pe macrofage care duce la creșterea tumorii și metastaze (adică ajută cancerul să se sustragă de sistemul imunitar). Prin vizarea receptorului inteligent-1 pe macrofage, Bexmarilimab modifică microambientul tumoral, reprogramând macrofagele de la un stat imunosupresiv (M2) la un imunostimulator (M1), ridicând producția interferonului și amorsarea sistemului imun la atacarea tumorilor și sensibilizarea celulelor canceroase standard de îngrijire. class = "mfn-wp-retain"> despre Faron Pharmaceuticals Ltd. Faron (AIM: FARN, First North: Faron) este o companie biofarmaceutică globală, în stadiu clinic, axată pe abordarea cancerului prin intermediul imunoterapiei noi. Misiunea sa este de a aduce promisiunea imunoterapiei la o populație mai largă prin descoperirea unor noi modalități de control și de a valorifica puterea sistemului imunitar. Activul principal al companiei este BexMarilimab, un nou anticorp umanizat anti-compensare-1, cu potențialul de a elimina imunosupresia cancerului prin reprogramarea funcției celulelor mieloide. Bexmarilimab este investigat în studiile clinice de fază I/II ca terapie potențială pentru pacienții cu cancere hematologice în combinație cu alte tratamente standard. Informații suplimentare sunt disponibile pe www.faron.com.

afirmații cu aspect înainte Anumite declarații din acest anunț sunt sau pot fi considerate a fi declarații prospective. Declarațiile în avans sunt identificate prin utilizarea lor de termeni și fraze precum „crede”, „ar putea”, „ar trebui”, „așteptați”, „speranță”, „caută”, „previziune”, „estimare”, „intenționează”, „poate”, „plan”, „potențial”, „vor” sau negativul acestor, variații sau expresii comparabile, inclusiv referințe la presupuneri. Aceste declarații prospective nu se bazează pe fapte istorice, ci mai degrabă pe așteptările și presupunerile actuale ale directorilor cu privire la creșterea viitoare a companiei, rezultatele operațiunilor, performanța, capitalul viitor și alte cheltuieli (inclusiv suma, natura și sursele de finanțare a acestora), avantaje competitive, perspective de afaceri și oportunități. Astfel de declarații prospective reflectă credințele și presupunerile actuale ale directorilor și se bazează pe informații disponibile în prezent directorilor.

O serie de factori ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ de rezultatele și așteptările discutate în declarațiile pretinde, multe dintre acestea sunt dincolo de controlul companiei. În plus, alți factori care ar putea determina rezultatele reale să difere în mod semnificativ capacitatea companiei de a -și licența cu succes programele în termenul anticipat sau deloc, riscuri asociate cu vulnerabilitatea la condiții economice și de afaceri generale, concurență, mediu și alte modificări de reglementare, acțiuni ale autorităților guvernamentale, disponibilitatea piețelor de capital sau a altor surse de finanțare, dependență de personal -cheie, de neasigurat și de pierderi subasigurate și de alți factori. Deși orice declarații prospective conținute în acest anunț se bazează pe ceea ce directorii consideră că sunt presupuneri rezonabile, compania nu poate asigura investitorilor că rezultatele reale vor fi în concordanță cu astfel de declarații prospective. În consecință, cititorii sunt avertizați să nu pună o dependență nejustificată pe declarații prospective. Sub rezerva oricărei obligații continue în conformitate cu legislația aplicabilă sau orice cerințe relevante ale regulilor AIM, în furnizarea acestor informații, Compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public sau de a revizui oricare dintre declarațiile prospective sau de a sfătui orice modificare a evenimentelor, condițiilor sau circumstanțelor pe care se bazează orice astfel de declarație.

Sursa: Faron Pharmaceuticals Ltd.

Postat : 2025-03-05 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare