تمنح FDA مراجعة الأولوية لـ Insmed's Brensocatib لعلاج توسيع القصبات مع تاريخ إجراء PDUFA المستهدف المحدد في 12 أغسطس 2025

اتبع Drugslib على

علاج: توسع القصبات

يمنح FDA مراجعة الأولوية لـ Insmed's Brensocatib لعلاج توسع القصبات مع تاريخ إجراء الهدف PDUFA في 12 أغسطس ، 2025

Bridgewater ، N.J. ، 6 فبراير ، 2025/prnewswire/ - insmed Incorporated (NASDAQ: INSM) ، وهي شركة صيدلانية حيوية عالمية للناس تسعى جاهدة لتقديم علاجات أولى وأفضل في فئتها لتحويل حياة المرضى الذين يواجهون أمراضًا خطيرة ، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت تطبيق المخدرات الجديد للشركة (NDA) لـ Brensocatib للمرضى الذين يعانون من توسع التليف غير الضيق. في يوم 60 من التواصل مع insmed ، منحت إدارة الأغذية والعقاقير مراجعة الأولوية إلى NDA وتحديد تاريخ إجراء مستهدف في 12 أغسطس 2025 ، بموجب قانون مستخدم الأدوية الوصفة (PDUFA). في الوقت الحاضر ، لم تشير إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) إلى ما إذا كانت سيتم عقد اللجنة الاستشارية لمناقشة الطلب. لدى Brensocatib القدرة على أن يصبح المعالجة الأولى والوحيد فقط لتوسع القصبات والأول في فئة جديدة من الأدوية تسمى مثبطات Dipeptidyl Peptidase 1 (DPP1) لعلاج الأمراض بوساطة العدلات.

"إن توسع القصبات هو مرض مزمن تقدمي مع عدم وجود علاجات معتمدة ، تاركًا مئات الآلاف من الأشخاص في الولايات المتحدة دون طريقة فعالة لتقليل التفاقم الرئوي الذي يمكن أن يؤدي إلى عواقب وخيمة" ، قالت مارتينا فلامر ، ماجستير إدارة الأعمال ، ماجستير إدارة كبير المسؤولين الطبيين في إنسميد. "لدى Brensocatib القدرة على تحويل المشهد العلاجي للتصوير القصبي ، وكان من دواعي سرورنا الحصول على قبول إدارة الأغذية والعقاقير (NDA) مع مراجعة الأولوية حتى قبل المتوقع. نتطلع إلى العمل مع إدارة الأغذية والعقاقير خلال عملية المراجعة ، ومعلقة الموافقة على الموافقة ، معلقة ، مع الاستفادة من الموافقة ، معلقة ، مع الاستفادة من الموافقة. أول علاج على الإطلاق للمرضى في أسرع وقت ممكن. دراسة ASPEN ، التي واجهت نقطة النهاية الأولية مع كل من نقاط قوة الجرعة من Brensocatib تحقيق الأهمية الإحصائية والسريرية لتقليل المعدل السنوي للتفاقم الرئوي مقابل الدواء الوهمي خلال فترة العلاج لمدة 52 أسبوع. كما حقق كل من نقاط قوة الجرعة العديد من نقاط النهاية الثانوية المرتبطة بالتفاقم ، بما في ذلك إطالة وقت بشكل كبير للتفاقم الأول وزيادة احتمالات التبقى الخالية من التفاقم بشكل كبير خلال فترة العلاج. أظهر المرضى الذين عولجوا بـ Brensocatib 25 ملغ أيضًا انخفاضًا كبيرًا في وظيفة الرئة في الأسبوع 52 كما تم قياسه بواسطة حجم الزفير القسري بعد الحداثة على بعد ثانية واحدة.

كان Brensocatib جيد التحمل في الدراسة. كانت الأحداث السلبية للعلاج المعالجة التي تحدث في ما لا يقل عن 5.0 ٪ من المرضى الذين عولجوا إما بجرعة من Brensocatib وفي كثير من الأحيان مما كانت عليه في الدواء الوهمي (15.8 ٪ ، 20.9 ٪ ، 15.8 ٪) ، التهاب البلعوم الأنفي (7.7 ٪ ، 6.3 ٪ ، 7.6 ٪ ) ، السعال (7.0 ٪ ، 6.1 ٪ ، 6.4 ٪) ، والصداع (6.7 ٪ ، 8.5 ٪ ، و 6.9 ٪) ل Brensocatib 10 mg ، Brensocatib 25 mg ، والعلاج الوهمي ، على التوالي.

تمنح FDA مراجعة أولوية FDA لتطبيقات الأدوية التي ، إذا تمت الموافقة عليها ، من شأنها أن توفر تحسناً كبيرًا في السلامة أو الفعالية في علاج حالة خطيرة . سبق أن منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) تسمية العلاج باختراق Brensocatib ، والتي تم تصميمها لتسريع تطور ومراجعة العلاجات التي تهدف إلى علاج حالة خطيرة أو تهدد الحياة ، والتي تشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن الدواء قد يثبت تحسناً كبيرًا على المتاح علاجات على نقطة نهاية مهمة سريريًا.

تخطط Insmed لتقديم التقديمات التنظيمية لـ Brensocatib في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة واليابان في عام 2025 ، مع توقع عمليات إطلاق تجارية في عام 2026 ، في انتظار الموافقة في كل منطقة.

حول Aspen

كان العدد الإجمالي للمواقع النشطة في Aspen 391 موقعًا في 35 دولة. تم اختيارهم بصورة عشوائية المرضى البالغين (تتراوح أعمارهم بين 18 و 85 سنة) 1: 1: 1 والمرضى المراهقين (تتراوح أعمارهم بين 12 إلى أقل 52 أسبوعًا ، تليها 4 أسابيع من العلاج. تضمن تحليل الفعالية الأولية بيانات من 1،680 مريض بالغ و 41 مريضًا مراهقًا.

حول توصيف القصبات

توسع القصبات هو مرض خطير ومزمن في الرئة يتم فيه توسيع الشعب الهوائية بشكل دائم بسبب دورة من العدوى والالتهابات وتلف أنسجة الرئة. تتميز هذه الحالة بتفاقم رئوي متكرر تتطلب العلاج بالمضادات الحيوية و/أو المستشفيات. تشمل الأعراض السعال المزمن ، وإنتاج البلغم المفرط ، وضيق التنفس ، والتهابات الجهاز التنفسي المتكرر ، والتي يمكن أن تؤدي إلى تفاقم الحالة الأساسية. واليوم ، تم تشخيص حوالي 500000 مريض في الولايات المتحدة ، و 600000 مريض في الاتحاد الأوروبي (فرنسا ، وألمانيا ، وإيطاليا ، وإسبانيا ، والمملكة المتحدة) ، وتم تشخيص 150،000 مريض في اليابان مع توسيعات القصبات ، ولا توجد حاليًا علاجات معتمدة على وجه التحديد القصبات الهوائية في هذه المناطق.

حول brensocatib

brensocatib هو جزيء صغير ، عن طريق الفم ، ومثبط عكسي للبيبتيدز ديببتيديل 1 (DPP1) الذي يتم تطويره بواسطة insmed لعلاج المرضى الذين يعانون من توصيف القصبات ، والتهاب الأنفينوسينيين المزمن دون ظهور ألعاب أنفية ، وتهاب التهاب الهاوية. DPP1 هو إنزيم مسؤول عن تنشيط البروتياز سيرين العدلات (NSPs) ، مثل العدلات العدلات ، في العدلات عندما تتشكل في نخاع العظام. العدلات هي أكثر أنواع خلايا الدم البيضاء شيوعًا وتلعب دورًا أساسيًا في تدمير الممرض والوساطة الالتهابية. في أمراض الرئة الالتهابية المزمنة ، تتراكم العدلات في الشعب الهوائية وتؤدي إلى NSPs النشطة المفرطة التي تسبب تدمير الرئة والتهاب. قد يقلل Brensocatib من الآثار الضارة للأمراض الالتهابية مثل توسع القصبات عن طريق تثبيط DPP1 وتفعيل NSPs. Brensocatib هو منتج أدوية استقصائي لم تتم الموافقة عليه لأي إشارة في أي ولاية قضائية.

حول insmed

Insmed Incorporated هي شركة صيدلانية حيوية عالمية لأول مرة تسعى جاهدة لتقديم علاجات أولى وأفضل في فئتها لتحويل حياة المرضى الذين يواجهون أمراضًا خطيرة. تقوم الشركة بتطوير مجموعة متنوعة من الأدوية الاستقصائية المعتمدة والمتوسطة إلى المتأخرة بالإضافة إلى اكتشاف الأدوية المتطورة التي تركز على خدمة مجتمعات المرضى حيث تكون الحاجة أكبر. إن أكثر برامج InsMed تقدم في حالة رئوية وفي الحالات المتنافسة ، بما في ذلك العلاج المعتمد في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان لعلاج مرض الرئة المزمن. تشمل برامج الأبحاث في المرحلة المبكرة للشركة مجموعة واسعة من التقنيات والطرائق ، بما في ذلك العلاج الجيني ، وهندسة البروتين AI ، وتصنيع البروتين ، و RNA النهائي ، والإنقاذ الصناعي. لدى Jersey و Insmed مكاتب ومواقع بحثية في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا واليابان. تفخر Insmed بالاعتراف بأنها واحدة من أفضل أرباب العمل في صناعة المستحضرات الصيدلانية الحيوية ، بما في ذلك قضاء أربع سنوات متتالية في منصب صاحب العمل رقم 1. تفضل بزيارة www.insmed.com لمعرفة المزيد.

عبارات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. "البيانات التطلعية" ، كما هو محدد في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 ، هي بيانات ليست حقائق تاريخية وتتضمن عددًا من المخاطر والشكوك. الكلمات هنا مثل "May" ، "Will" ، "يجب" ، "يمكن ،" "،" "،" يتوقع "،" خطط "،" توقع "،" ، "تقديرات" ، "مشاريع" ، "" تنبؤات " "" تنوي "،" إمكانات "،" مستمر "، وقد تحدد التعبيرات المماثلة (وكذلك الكلمات أو التعبيرات الأخرى التي تشير إلى الأحداث أو الظروف أو الظروف المستقبلية) البيانات التطلعية.

تستند البيانات التطلعية في هذا البيان الصحفي إلى توقعات ومعتقدات الشركة الحالية ، وتتضمن مخاطر معروفة وغير معروفة ، عدم اليقين والعوامل الأخرى ، والتي قد تسبب النتائج الفعلية للشركة والأداء والإنجازات وتوقيت بعض تختلف الأحداث التي يجب أن تختلف ماديًا عن النتائج أو الأداء أو الإنجازات أو التوقيت الذي تمت مناقشته أو المتوقع أو المتوقع أو المشار إليه في أي بيانات تطلعية. تشمل هذه المخاطر ، عدم اليقين والعوامل الأخرى ، من بين أمور أخرى ، ما يلي: لم يكن خطر أن مجموعة البيانات الكاملة من دراسة ASPEN أو البيانات التي تم إنشاؤها في التجارب السريرية الأخرى لـ Brensocatib تتفق مع نتائج الخط العلوي لدراسة Aspen أو أي إضافية نتائج دراسة أسبن ؛ عدم الحصول على أو تأخير في الحصول على الموافقات التنظيمية لـ Brensocatib في الولايات المتحدة أو أوروبا أو اليابان ؛ الفشل في تسويق Brensocatib بنجاح ، إذا تمت الموافقة عليه من قبل السلطات التنظيمية المعمول بها ، في الولايات المتحدة أو أوروبا أو اليابان ، أو للحفاظ على موافقة الولايات المتحدة أو الأوروبية أو اليابانية على Brensocatib بمجرد الموافقة عليها ؛ أوجه عدم اليقين في درجة قبول السوق من Brensocatib من قبل الأطباء والمرضى ودائني الطرف الثالث وغيرها في مجتمع الرعاية الصحية ؛ عدم الدقة في تقديرات الشركة لحجم الأسواق المحتملة لـ Brensocatib أو في البيانات التي استخدمتها الشركة لتحديد الأطباء ؛ المعدلات المتوقعة لامتصاص المريض ، ومدة العلاج المتوقع ، أو التزام المريض المتوقع أو معدلات التوقف ؛ عجز الشركة ، Esteve Química ، S.A ، Thermo Fisher Scientific ، Inc. أو الشركات المصنعة لجهة خارجية أخرى للشركة للامتثال للمتطلبات التنظيمية المتعلقة بـ Brensocatib ؛ عدم قدرة الشركة على الحصول على سداد مناسب من الحكومة أو دافعي الطرف الثالث لـ Brensocatib أو أسعار مقبولة لـ Brensocatib ؛ تنمية مخاوف السلامة أو الفعالية غير المتوقعة المتعلقة بـ Brensocatib ؛ عدم الحصول على موافقة تنظيمية على مؤشرات Brensocatib المستقبلية المحتملة ؛ القيود أو الالتزامات الأخرى التي تفرضها علينا من خلال اتفاقيات تتعلق بـ Brensocatib ، بما في ذلك اتفاقية الترخيص مع Astrazeneca AB ، وعدم الامتثال لالتزاماتنا بموجب هذه الاتفاقيات ؛ الفشل في إجراء تجارب سريرية مستقبلية بنجاح لـ Brensocatib ، بما في ذلك بسبب عدم قدرة الشركة على تسجيل أو الاحتفاظ بالمرضى الكافيين لإجراء وإكمال التجارب أو توليد البيانات اللازمة للموافقة التنظيمية ، من بين أمور أخرى ؛ المخاطر التي سيتم تأخيرها للدراسات السريرية للشركة أو سيتم تحديد الآثار الجانبية الخطيرة أثناء تطوير الأدوية ؛ فشل الأطراف الثالثة التي تعتمد عليها الشركة على تصنيع كميات كافية من Brensocatib لتلبية الاحتياجات التجارية أو السريرية ، أو لإجراء التجارب السريرية للشركة ، أو للامتثال لاتفاقات الشركة أو القوانين واللوائح التي تؤثر على أعمال الشركة أو اتفاقات الشركة مع الشركة ؛ قوة وقابلية إنفاذ حقوق الشركة الفكرية أو حقوق الأطراف الثالثة ؛ التكلفة والضرر المحتمل للسمعة الناتجة عن التقاضي الذي قد تصبح الشركة طرفًا ، بما في ذلك مطالبات مسؤولية المنتج ؛ التغييرات في القوانين واللوائح المطبقة على أعمال الشركة وعدم الامتثال لهذه القوانين واللوائح ؛ الاضطرابات التجارية أو الاقتصادية بسبب الكوارث أو الأحداث الأخرى ، بما في ذلك الكوارث الطبيعية أو أزمات الصحة العامة ؛ وعدم القدرة على سداد مديونية الشركة الحالية وشكوكها فيما يتعلق باحتياجات الشركة وقدرتها على الوصول إلى رأس المال المستقبلي.

قد لا تحقق الشركة بالفعل النتائج أو الخطط أو النوايا أو التوقعات التي تشير إليها الشركة الأمامية- النظر في البيانات لأنه ، حسب طبيعتها ، تتضمن البيانات التطلعية المخاطر والشكوك لأنها تتعلق بالأحداث وتعتمد على الظروف التي قد تحدث أو لا تحدث في المستقبل. للحصول على معلومات إضافية حول المخاطر والشكوك التي قد تؤثر على أعمال الشركة ، يرجى الاطلاع ملفات الشركة مع لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC).

تحذر الشركة من القراء من الاعتماد غير المبرر على أي بيانات تطلعية ، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. تتخلى الشركة عن أي التزام ، باستثناء ما هو مطلوب على وجه التحديد بموجب القانون وقواعد المجلس الأعلى للتعليم ، لتحديث أو مراجعة أي بيانات من هذا القبيل لتعكس أي تغيير في التوقعات أو في الأحداث أو الظروف أو الظروف التي يمكن أن تستند إليها أي بيانات من هذا القبيل ، أو قد يؤثر ذلك على احتمال اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المنصوص عليها في العبارات التطلعية.

المصدر Insmed Incorporated

نشر : 2025-02-19 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية