FDA uděluje přezkum priority Brensocatibu Indice pro léčbu bronchiektázie s cílovým datem cíle PDUFA pro 12. srpna 2025

Sledujte Drugslib

Léčba pro: bronchiectasis

FDA uděluje prioritní přezkum Insme's Brensocatib pro léčbu bronchiektázas s PDUFA Target Date Action stanovené pro 12. srpna 2025

Bridgewater, N.J., 6. února 2025/PRNewswire/ - InSmed Incorporated (NASDAQ: INSM), lidová první globální biofarmaceutická společnost, která se snaží dodat terapie první a nejlepší ve své třídě pro transformaci životů pacientů, kteří čelí vážným onemocněním, dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv (FDA) přijala Nová aplikace léčiva společnosti (NDA) pro brensocatib pro pacienty s bronchiektázií nekystické fibrózy. Ve své komunikaci 60 s rozložením FDA udělil FDA přezkum priority NDA a stanovil cílové datum akce 12. srpna 2025 podle zákona o uživatelském poplatku za předpis (PDUFA). V současné době FDA nenaznačila, zda bude poraden poradní výbor pro diskusi o žádosti. Brensocatib má potenciál stát se první a jedinou schválenou léčbou bronchiektázií a první v nové třídě léků zvaných inhibitory dipeptidyl peptidázy 1 (DPP1) pro léčbu neutrofilních nemocí.

"Bronchiectasis je chronická, progresivní onemocnění bez schváleného ošetření a ponechává stovky tisíc lidí v USA bez účinného způsobu, jak snížit plicní exacerbace, které mohou vést k vážným důsledkům," řekla Martina Flammer, M.D., MBA, MBA, MBA, MBA, MBA, MBA, MBA, MBA, MBA, MBA Hlavní lékařský ředitel Insmed. „Brensocatib má potenciál transformovat léčebnou krajinu pro Bronchiectasis a nás potěšilo, že jsme dostali přijetí FDA přijetí naší NDA s prioritním přezkumem ještě dříve, než se očekávalo. Těšíme se na spolupráci s FDA během procesu přezkumu a probíhajícím schválením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinesením, přinášíme, přinášíme, přinášíme, přineseme, přineseme, přineseme, přineseme, přineseme, přineseme, přinášíme, přineseme, přineseme, přineseme, přineseme, přineseme, přineseme, přinese První léčba bronchiektáza na pacienty co nejrychle Studie, která splnila svůj primární koncový bod s oběma pevností dávkování brensocatib a dosahuje statistického a klinického významu pro snížení anualizované míry plicních exacerbací oproti placebu v průběhu 52týdenního ošetřovacího období. Obě silné stránky dávkování také splnily několik předempecifikovaných sekundárních koncových bodů souvisejících s exacerbací, včetně významného prodloužení doby do první exacerbace a významného zvýšení pravděpodobnosti zbývajících exacerbace v průběhu období léčby. Pacienti léčeni Brensocatibem 25 mg také vykazovali výrazně nižší pokles funkce plic v 52. týdnu, měřeno pomocí post-bronchodilatoru nuceného výdechového objemu během jedné sekundy.

Brensocatib byl ve studii dobře tolerován. Nežádoucí účinky vyvolané léčbou, které se vyskytují nejméně u 5,0%pacientů léčených buď dávkou brensocatibu a častěji než v placebu, byly Covid-19 (15,8%, 20,8%), nosofaryngitida (7,7%, 6,3%, 7,6%, 7,6% ), kašel (7,0%, 6,1%, 6,4%) a bolest hlavy (6,7%, 8,5%a 6,9%) pro Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg a placebo, respektive . FDA dříve udělila průlomovou terapii brensocatib, která je navržena tak, aby urychlila vývoj a přehled terapií, které mají léčit vážný nebo život ohrožující stav, a pro které předběžné klinické důkazy naznačují, že lék může prokázat podstatné zlepšení oproti dostupnému terapie na klinicky významném koncovém bodě.

Plány na popis regulačních příspěvků pro Brensocatib v EU, Velké Británii a Japonsku v roce 2025, s komerčními uvedenými na trh očekávaný v roce 2026, čeká na schválení na každém území.

o Aspen o Aspen >

Celkový počet aktivních míst v Aspen byl 391 míst ve 35 zemích. Dospělí pacienti (ve věku 18 až 85 let) byli randomizováni 1: 1: 1 a adolescentní pacienti (věk 12 až <18 let) byli randomizováni 2: 2: 1 pro léčbu Brensocatibem 10 mg, Brensocatib 25 mg nebo placebo jednou denně pro 52 týdnů, následované 4 týdny volna. Primární analýza účinnosti zahrnovala data od 1 680 dospělých pacientů a 41 adolescentních pacientů.

o bronchiektáze

Bronchiectasis je vážné, chronické plicní onemocnění, při kterém se Bronchi trvale rozšíří kvůli cyklu infekce, zánětu a poškození plic. Stav se vyznačuje častými plicními exacerbacemi vyžadujícími antibiotickou terapii a/nebo hospitalizace. Mezi příznaky patří chronický kašel, nadměrný produkci sputa, dušnost a opakované respirační infekce, které mohou zhoršit základní stav. Dnes v USA přibližně 500 000 pacientů v USA, 600 000 pacientů v EU5 (Francie, Německo, Itálie, Španělsko a Velká Británie) a 150 000 pacientů v Japonsku bylo diagnostikováno bronchiektázií a v současné době neexistují žádné schválené terapie, které se konkrétně zaměřují na bronchiektasis v nich Regiony.

o Brensocatibu

Brensocatib je malá molekula, ústní, reverzibilní inhibitor dipeptidylpeptidázy 1 (DPP1) vyvíjena nesledováním pro léčbu pacientů s bronchiektázií, chronickou rinosinusitidou bez nosní polypy, hidradenitidy pusurativa a další neutrofil. DPP1 je enzym zodpovědný za aktivaci neutrofilních serinových proteáz (NSP), jako je neutrofilní elastáza, v neutrofilech, když jsou tvořeny v kostní dřeni. Neutrofily jsou nejčastějším typem bílých krvinek a hrají zásadní roli při destrukci patogenu a zánětlivé zprostředkování. U chronických zánětlivých plicních onemocnění se neutrofily hromadí v dýchacích cestách a mají za následek nadměrné aktivní NSP, které způsobují destrukci plic a zánět. Brensocatib může snížit škodlivé účinky zánětlivých onemocnění, jako je bronchiektaza, inhibicí DPP1 a jeho aktivací NSP. Brensocatib je vyšetřovací léčivý produkt, který nebyl schválen pro žádnou indikaci v žádné jurisdikci.

InSmed Incorporated je lidová první globální biofarmaceutická společnost, která se snaží dodávat terapie první a nejlepší ve své třídě, aby transformovala životy pacientů, kteří čelí vážným onemocněním. Společnost rozvíjí rozmanité portfolio schválených a středních až pozdních vyšetřovacích léčivých přípravků a špičkové objevování léků zaměřených na obsluhu komunit pacientů, kde je potřeba největší. Nepokročilejší programy Insming jsou v plicních a zánětlivých podmínkách, včetně terapie schválené ve Spojených státech, Evropě a Japonsku, aby léčila chronickou, oslabující plicní onemocnění. Výzkumné programy v rané fázi společnosti zahrnují širokou škálu technologií a modalitami, včetně genové terapie, proteinového inženýrství řízeného AI, výrobou proteinů, koncování RNA a syntetického záchrany. Jersey, Inslede má kanceláře a místa pro výzkum po celých Spojených státech, Evropě a Japonsku. Insmed je hrdý na to, že je uznáván jako jeden z nejlepších zaměstnavatelů v biofarmaceutickém průmyslu, včetně strávení čtyři po sobě jdoucí roky jako vědeckého top zaměstnavatele č. 1. Další informace naleznete na adrese www.insed.com.

výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují značná rizika a nejistoty. „Prohlášení o dopředu“, protože tento termín je definován v zákoně o reformě soudních sporů z roku 1995 v soukromém zákoně o cenných papírech z roku 1995, jsou prohlášeními, která nejsou historickými fakty a zahrnují řadu rizik a nejistot. Slova v tomto dokumentu, jako je „květen“, „Will“, „by měl“, „by mohl“, „by“, „očekával“, „plány“, „předpokládá“, „věří“, „odhady“, „projekty“, „předpovídá,“ předpovídá „„ Zamýšlí “,„ potenciál “,„ pokračuje “a podobné výrazy (stejně jako další slova nebo výrazy odkazující na budoucí události, podmínky nebo okolnosti) mohou identifikovat výhledové prohlášení.

Výzva v této tiskové zprávě jsou založena na současných očekáváních a přesvědčeních společnosti a zahrnují známá a neznámá rizika, nejistoty a další faktory, což může způsobit skutečné výsledky, výkon a načasování jisté Události, které se významně liší od výsledků, výkonu, úspěchů nebo načasování diskutovaných, promítaných, očekávaných nebo uvedených v jakýchkoli výhledových prohlášeních. Mezi taková rizika, nejistoty a další faktory patří mimo jiné následující: riziko, že úplný soubor údajů ze studie ASPEN nebo údaje generovaných v dalších klinických studiích Brensocatibu nebude v souladu s výsledky Topline studie ASPEN nebo jakékoli další výsledky studie Aspen; Pokud nedochází k získání nebo zpoždění při získávání regulačních schválení pro Brensocatib v USA, Evropě nebo Japonsku; Neschopnost úspěšně komercializovat Brensocatib, pokud je schválen příslušnými regulačními orgány, v USA, Evropě nebo Japonsku nebo udržet americký, evropský nebo japonský souhlas Brensocatibu, jakmile bude schválen; nejistoty ve stupni trhu přijímání brensocatibu lékaři, pacienty, plátci třetích stran a další ve zdravotnické komunitě; nepřesnosti v odhadech společnosti o velikosti potenciálních trhů pro brensocatib nebo v údajích, které společnost použila k identifikaci lékařů; Očekávaná míra absorpce pacienta, trvání očekávané léčby nebo očekávané dodržování pacienta nebo míry přerušení; Neschopnost společnosti, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. nebo další výrobci třetích stran společnosti, aby dodržovali regulační požadavky související s Brensocatibem; Neschopnost společnosti získat odpovídající úhradu od vládních nebo třetích stran pro brensocatib nebo přijatelné ceny pro brensocatib; rozvoj neočekávaných obav o bezpečnost nebo účinnost související s brensocatibem; Nedostane se regulační schválení pro potenciální budoucí indikace brensocatib; Omezení nebo jiné povinnosti, které nám byly uloženy dohodami týkajícími se Brensocatibu, včetně naší licenční smlouvy s AstraZeneca AB a nesplnění našich povinností podle těchto dohod; Neschopnost úspěšně provádět budoucí klinické studie pro Brensocatib, včetně kvůli potenciální neschopnosti společnosti přihlásit se nebo udržet dostatečné pacienty k provádění a dokončení studií nebo generování údajů nezbytných pro regulační schválení, mimo jiné; rizika, že klinické studie společnosti budou zpožděny nebo že během vývoje léčiva budou identifikovány závažné vedlejší účinky; Neschopnost třetích stran, na nichž je společnost závislá na výrobě dostatečného množství Brensocatibu pro komerční nebo klinické potřeby, provádět klinická hodnocení společnosti nebo dodržovat dohody nebo předpisy společnosti, které ovlivňují podnikání nebo dohody společnosti se společností ;; síla a vymahatelnost práv duševního vlastnictví společnosti nebo práva třetích stran; náklady a potenciální poškození reputace vyplývající ze soudních sporů, na které se společnost může stát stranou, včetně nároků na odpovědnost za výrobky; změny v zákonech a předpisech vztahujících se na podnikání společnosti a nedodržení těchto zákonů a předpisů; obchodní nebo ekonomické narušení způsobené katastrofy nebo jinými událostmi, včetně přírodních katastrof nebo krizí veřejného zdraví; a neschopnost splácet stávající zadluženost a nejistoty společnosti s ohledem na potřebu a schopnost společnosti přístup k budoucímu kapitálu. Hledání prohlášení, protože podle své povahy zahrnují výhledová prohlášení rizika a nejistoty, protože se vztahují k událostem a závisí na okolnostech, které se v budoucnu mohou nebo nemusí vyskytnout. Další informace o rizicích a nejistotách, které mohou ovlivnit podnikání společnosti, naleznete faktory diskutované v položce 1A „Rizikové faktory“, ve výroční zprávě společnosti o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2023 a jakékoli následné Podání společnosti u Komise pro cenné papíry a burzy (SEC).

Společnost dává čtenářům, aby se nepřijali nepřiměřenou spoléhání se na žádná taková výhledová prohlášení, která hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. Společnost se zříká jakékoli povinnosti, s výjimkou případů, které jsou konkrétně vyžadovány zákonem a pravidla SEC, veřejně aktualizovat nebo revidovat jakákoli taková prohlášení, aby odrážela jakoukoli změnu očekávání nebo v událostech, podmínkách nebo okolnostech, za kterých taková prohlášení mohou být založena, nebo To může ovlivnit pravděpodobnost, že skutečné výsledky se budou lišit od výsledků stanovených ve výhledových prohlášeních.

Vyslán : 2025-02-19 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova