FDA -Zuschüsse Prioritätsüberprüfung an InsMeds Brensocatib zur Behandlung von Bronchiektasie mit PDUFA -Zielaktionsdatum für den 12. August 2025

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Behandlung für: Bronchiektasis

FDA Grant

Bridgewater, N. J., 6. Februar 2025/PRNewswire/ - InsMed Incorporated (NASDAQ: INSM), ein globales biopharmazeutisches Volksunternehmen, das sich bemüht, Therapien der ersten und besten Klasse zu liefern, um das Leben von Patienten mit schweren Krankheiten zu verändern, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die akzeptiert hat Die neue Arzneimittelanmeldung (NDA) des Unternehmens für Brensocatib für Patienten mit Nicht-kystischer Fibrose-Bronchiektase. Zu seiner Kommunikation von 60 an InsMed gewährte die FDA der NDA vorrangig und legte ein Ziel -Aktionsdatum vom 12. August 2025 nach dem Verschreibungsdrogenbenutzergebührengesetz (PDUFA) fest. Derzeit hat die FDA nicht angegeben, ob ein Beratungsausschuss einberufen wird, um den Antrag zu erörtern. Brensocatib hat das Potenzial, die erste und einzige zugelassene Behandlung für die Bronchiektasie und die erste in einer neuen Klasse von Medikamenten, die als Dipeptidylpeptidase 1 (DPP1) -Hemmer zur Behandlung von neutrophilen Krankheiten bezeichnet werden.

"Bronchiektasie ist eine chronische, progressive Krankheit ohne zugelassene Behandlungen, sodass Hunderttausende von Menschen in den USA ohne wirksame Möglichkeit sind, die Lungenverletzungen zu verringern, die zu schwerwiegenden Folgen führen können", sagte Martina Flammer, M. D., MBA,, Chief Medical Officer von InsMed. "Brensocatib hat das Potenzial, die Behandlungslandschaft für die Bronchiektasie zu verändern, und wir freuten uns, die FDA -Akzeptanz unserer NDA noch früher als erwartet zu erhalten. Die erste Bronchiektasis -Behandlung für Patienten so schnell wie möglich. Aspen-Studie, die ihren primären Endpunkt mit beiden Dosierungsstärken von Brensocatib stellte, die eine statistische und klinische Signifikanz für die Verringerung der annualisierten Rate von Lungenerbahnen gegenüber Placebo über den 52-wöchigen Behandlungszeitraum erreichten. Beide Dosierungsstärken erfüllten auch mehrere vorgegebene verärgerte sekundäre Endpunkte, einschließlich signifikant Verlängerung der Zeit bis zur ersten Verschlimmerung und erhöhte die Wahrscheinlichkeit, dass die Verleihung der Verschlechterung im Laufe des Behandlungszeitraums verbleibend ist. Patienten, die mit Brensocatib 25 mg behandelt wurden

Brensocatib wurde in der Studie gut verträglich. Unerwünschte Behandlung von Behandlungen, die bei mindestens 5,0%der mit einer Dosis von Brensocatib behandelten Patienten und häufiger als bei Placebo auftreten, waren CoVID-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), Nasopharyngitis (7,7%, 6,3%, 7,6%ig) ), Husten (7,0%, 6,1%, 6,4%) und Kopfschmerzen (6,7%, 8,5%und 6,9%) für Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg bzw. Placebo. . Die FDA hatte zuvor Brensocatib Breakthroughtherapy-Bezeichnung gewährt, die die Entwicklung und Überprüfung von Therapien beschleunigen soll Therapien auf einem klinisch signifikanten Endpunkt.

InsMed plant die Einreichung der regulatorischen Einreichungen für Brensocatib in der EU, in Großbritannien und Japan im Jahr 2025, wobei kommerzielle Einführungen im Jahr 2026 erwartet werden, was in jedem Gebiet die Zulassung ausgeht. >

Die Gesamtzahl der aktiven Stellen in Aspen betrug 391 Standorte in 35 Ländern. Erwachsene Patienten (Alter von 18 bis 85 Jahren) wurden randomisiert 1: 1: 1 und jugendliche Patienten (im Alter von 12 bis 18 Jahren) wurden 2: 2: 1 für die Behandlung mit Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg oder Placebo einmal täglich für randomisiert 52 Wochen, gefolgt von einer 4 -wöchigen Behandlung. Die primäre Wirksamkeitsanalyse umfasste Daten von 1.680 erwachsenen Patienten und 41 jugendlichen Patienten.

Bronchiektasie ist eine schwerwiegende, chronische Lungenerkrankung, bei der die Bronchien aufgrund eines Infektionszyklus, Entzündung und Lungengewebsschäden dauerhaft erweitert werden. Die Erkrankung ist durch häufige Lungenverletzungen gekennzeichnet, die eine Antibiotikatherapie und/oder Krankenhausaufenthalte erfordern. Zu den Symptomen zählen chronischer Husten, übermäßige Sputumproduktion, Atemnot und wiederholte Atemwegsinfektionen, die den zugrunde liegenden Zustand verschlimmern können. Heute wurden ungefähr 500.000 Patienten in den USA, 600.000 Patienten in der EU5 (Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien und Großbritannien) und 150.000 Patienten in Japan eine Bronchiektasie diagnostiziert, und derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die spezifisch an Bronchiektasien abzielen Regionen.

Über Brensocatib

Brensocatib ist ein kleines Molekül, oraler, reversibler Inhibitor von Dipeptidylpeptidase 1 (DPP1), das durch Insmed zur Behandlung von Patienten mit Bronchiektasis, chronisch-chronisch-rhinosinusitis ohne nasale polypen, hidradenitis adappura und andere neutrophil-minderte Nasenminderung entwickelt wird. DPP1 ist ein Enzym, das für die Aktivierung von neutrophilen Serinproteasen (NSPs) wie Neutrophile -Elastase in Neutrophilen verantwortlich ist, wenn sie im Knochenmark gebildet werden. Neutrophile sind die häufigste Art von weißer Blutkörperchen und spielen eine wesentliche Rolle bei der Zerstörung und der entzündlichen Vermittlung von Pathogen. Bei chronischen entzündlichen Lungenerkrankungen sammeln sich in den Atemwege neutrophile und führen zu übermäßigen aktiven NSPs, die Lungenzerstörung und Entzündung verursachen. Brensocatib kann die schädlichen Auswirkungen entzündlicher Erkrankungen wie der Bronchiektase durch Hemmung von DPP1 und der Aktivierung von NSPs verringern. Brensocatib ist ein Untersuchungsmedikament, das in keiner Zuständigkeit zugelassen wurde.

InsMed Incorporated ist ein globales biopharmazeutisches Volksunternehmen, das sich bemüht, erste und erstklassige Therapien zu liefern, um das Leben von Patienten mit schweren Krankheiten zu verändern. Das Unternehmen fördert ein vielfältiges Portfolio von zugelassenen und mittel- bis späten Investigationsmedikamenten sowie innovativer Arzneimittelentdeckungen, die sich auf die Dienste von Patientengemeinschaften konzentrieren, in denen die Notwendigkeit am größten ist. InsMeds fortschrittlichste Programme befinden sich unter Lungen- und entzündlichen Erkrankungen, einschließlich einer Therapie, die in den USA, Europa und Japan zur Behandlung einer chronischen, schwächenden Lungenerkrankung zugelassen ist. Die Forschungsprogramme des Unternehmens im Frühstadium umfassen eine breite Palette von Technologien und Modalitäten, darunter Gentherapie, AI-gesteuerte Proteintechnik, Proteinherstellung, RNA-End-Joining und synthetische Rettung. Jersey, InsMed hat Büros und Forschungsorte in den USA, Europa und Japan. InsMed ist stolz darauf, als einer der besten Arbeitgeber in der biopharmazeutischen Industrie anerkannt zu werden, einschließlich vier aufeinanderfolgenden Jahren als Nr. 1 -Arbeitgeber. Besuchen Sie www.insmed.com, um mehr zu erfahren.

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Gesendet : 2025-02-19 12:00

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