Η FDA χορηγεί αναθεώρηση προτεραιότητας στο Brensocatib της Insmed για τη θεραπεία της βρογχιεκτασίας με την ημερομηνία δράσης στόχου PDUFA για τις 12 Αυγούστου 2025

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: βρογχιεκτασία

FDA Grants Priority Review στο brensocatib της Insmed για τη θεραπεία της βρογχιεκτασίας με την ημερομηνία δράσης του PDUFA για τις 12 Αυγούστου 2025

Bridgewater, N.J., 6 Φεβρουαρίου 2025/prnewswire/ - Insmed Η Incorporated (NASDAQ: INSM), μια πρώτη παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που προσπαθεί να παραδώσει θεραπείες πρώτης και καλύτερης κατηγορίας για να μεταμορφώσει τη ζωή των ασθενών που αντιμετωπίζουν σοβαρές ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχθεί Η νέα εφαρμογή φαρμάκων της εταιρείας (NDA) για το Brensocatib για ασθενείς με βρογχεκτασία μη κυστικής ίνωσης. Την ημέρα 60 της επικοινωνίας με το InsMed, η FDA έδωσε αναθεώρηση προτεραιότητας στο NDA και έθεσε ημερομηνία δράσης στόχου της 12ης Αυγούστου 2025, σύμφωνα με το νόμο περί χρέους χρηστών για τα ναρκωτικά (PDUFA). Προς το παρόν, ο FDA δεν έχει αναφέρει εάν θα συγκληθεί μια συμβουλευτική επιτροπή για να συζητηθεί η αίτηση. Το Brensocatib έχει τη δυνατότητα να γίνει η πρώτη και μόνο εγκεκριμένη θεραπεία για βρογχιεκτασία και η πρώτη σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων που ονομάζεται αναστολείς διπεπτιδυλ πεπτιδάσης 1 (DPP1) για τη θεραπεία ασθενειών με τη μεσολάβηση των ουδετερόφιλων.

"Η βρογχιεκτασία είναι μια χρόνια, προοδευτική ασθένεια χωρίς εγκεκριμένες θεραπείες, αφήνοντας εκατοντάδες χιλιάδες ανθρώπους στις Η.Π.Α. χωρίς αποτελεσματικό τρόπο για τη μείωση των πνευμονικών παροξυσμών που μπορούν να οδηγήσουν σε σοβαρές συνέπειες", δήλωσε η Martina Flammer, M.D., MBA, Επικεφαλής Ιατρικός Διευθυντής του Insmed. "Το Brensocatib έχει τη δυνατότητα να μετατρέψει το τοπίο θεραπείας για βρογχιεκτασία και ήμασταν στην ευχάριστη θέση να λάβουμε την αποδοχή του FDA του NDA μας με αναθεώρηση προτεραιότητας ακόμη και νωρίτερα από ό, τι αναμενόταν. Η πρώτη θεραπεία βρογχιεκτασίας σε ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα. "

Αυτό το NDA βασίζεται σε δεδομένα από την Aspen της Φάσης 3 ορόσημο 3 Μελέτη, η οποία πληρούσε το κύριο τελικό σημείο της με αμφότερες τις δοσολογικές δυνάμεις της Brensocatib που επιτυγχάνει στατιστική και κλινική σημασία για τη μείωση του ετήσιου ρυθμού πνευμονικών παροξυσμών έναντι του εικονικού φαρμάκου κατά την περίοδο θεραπείας των 52 εβδομάδων. Και οι δύο αντοχές δοσολογίας πληρούσαν επίσης αρκετές προκαθορισμένες δευτερεύουσες τελικές σημείες που σχετίζονται με την επιδείνωση, συμπεριλαμβανομένης της σημαντικής παρατάσεως του χρόνου πρώτης επιδείνωσης και της σημαντικής αύξησης των πιθανοτήτων να παραμείνουν χωρίς επιδείνωση κατά την περίοδο θεραπείας. Οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Brensocatib 25 mg έδειξαν επίσης σημαντικά χαμηλότερη μείωση της λειτουργίας των πνευμόνων την εβδομάδα 52 όπως μετρήθηκε με τον αναγκαστικό όγκο που αναγκάστηκε να αναγκαστεί μετά το μπρούντζο σε ένα δευτερόλεπτο.

Το Brensocatib ήταν καλά ανεκτό στη μελέτη. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίζονται σε θεραπεία που εμφανίζονται σε τουλάχιστον 5,0%των ασθενών που έλαβαν θεραπεία είτε με δόση Brensocatib και συχνότερα από ό, τι στο εικονικό φάρμακο ήταν Covid-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), ρινοφαρυγγίτιδα (7,7%, 6,3%, 7,6%, 7,6% ), βήχα (7,0%, 6,1%, 6,4%) και πονοκέφαλος (6,7%, 8,5%και 6,9%) για Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg και εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα. . Η FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει την ονομασία Brensocatib Breakthrough Therapy, η οποία έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη και ανασκόπηση των θεραπειών που προορίζονται να αντιμετωπίσουν μια σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση και για την οποία τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία δείχνουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει ουσιαστική βελτίωση έναντι της διαθέσιμης θεραπείες σε ένα κλινικά σημαντικό τελικό σημείο.

Το Insmed σχεδιάζει να υποβάλει ρυθμιστικές υποβολές για το Brensocatib στην ΕΕ, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ιαπωνία το 2025, με εμπορικές εκτοξεύσεις που αναμένονται το 2026, εν αναμονή της έγκρισης σε κάθε έδαφος. >

Ο συνολικός αριθμός ενεργών τοποθεσιών στο Aspen ήταν 391 τοποθεσίες σε 35 χώρες. Οι ενήλικες ασθενείς (ηλικίας 18 έως 85 ετών) τυχαιοποιήθηκαν 1: 1: 1 και οι εφήβοι ασθενείς (ηλικίας 12 έως <18 ετών) τυχαιοποιήθηκαν 2: 1 για θεραπεία με brensocatib 10 mg, 25 mg ή εικονικό φάρμακο μία φορά την ημέρα 52 εβδομάδες, ακολουθούμενη από 4 εβδομάδες εκτός θεραπείας. Η ανάλυση πρωτοβάθμιας αποτελεσματικότητας περιελάμβανε δεδομένα 1.680 ενήλικες ασθενείς και 41 εφήβους ασθενείς.

Η βρογχιεκτασία είναι μια σοβαρή, χρόνια πνευμονική νόσο στην οποία οι βρόγχοι καθίστανται μόνιμα διασταλμένες λόγω ενός κύκλου λοίμωξης, φλεγμονής και βλάβης των πνευμονικών ιστών. Η κατάσταση χαρακτηρίζεται από συχνές πνευμονικές παροξυσμοί που απαιτούν θεραπεία με αντιβιοτικά ή/και νοσηλείες. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν χρόνιο βήχα, υπερβολική παραγωγή πτύεων, δύσπνοια και επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις του αναπνευστικού συστήματος, οι οποίες μπορούν να επιδεινώσουν την υποκείμενη κατάσταση. Σήμερα, περίπου 500.000 ασθενείς στις Η.Π.Α., 600.000 ασθενείς στην ΕΕ5 (Γαλλία, Γερμανία, Ιταλία, Ισπανία και Ηνωμένο Βασίλειο) και 150.000 ασθενείς στην Ιαπωνία έχουν διαγνωσθεί με βρογχιεκτασία και δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες που στοχεύουν ειδικά στη βρογχοκτασία σε αυτές τις Περιφέρειες.

Σχετικά με το brensocatib

Το Brensocatib είναι ένα μικρό μόριο, ο στοματικός, αναστρέψιμος αναστολέας διπεπτιδυλικής πεπτιδάσης 1 (DPP1) που αναπτύχθηκε με ενδεχόμενη για τη θεραπεία ασθενών με βρογχιεκτασία, χρόνια ριζοσινυζίτιδα χωρίς ρινικά πολυπόρους, υπερηχητική θραύση και άλλες ουδετερόφιλες ασθένειες. Το DPP1 είναι ένα ένζυμο που είναι υπεύθυνο για την ενεργοποίηση πρωτεασών ουδετερόφιλων σερίνης (NSPs), όπως η ελαστάση ουδετερόφιλων, σε ουδετερόφιλα όταν σχηματίζονται στο μυελό των οστών. Τα ουδετερόφιλα είναι ο πιο συνηθισμένος τύπος λευκών αιμοσφαιρίων και παίζουν ουσιαστικό ρόλο στην καταστροφή των παθογόνων και τη φλεγμονώδη διαμεσολάβηση. Σε χρόνιες φλεγμονώδεις πνευμονικές παθήσεις, τα ουδετερόφιλα συσσωρεύονται στους αεραγωγούς και οδηγούν σε υπερβολικά ενεργά NSPs που προκαλούν καταστροφή και φλεγμονή των πνευμόνων. Το Brensocatib μπορεί να μειώσει τις επιζήμιες επιδράσεις των φλεγμονωδών ασθενειών όπως η βρογχιεκτασία αναστέλλοντας την DPP1 και την ενεργοποίησή του των NSPs. Το Brensocatib είναι ένα ερευνητικό φάρμακο που δεν έχει εγκριθεί για οποιαδήποτε ένδειξη σε οποιαδήποτε δικαιοδοσία.

Insmed Incorporated είναι μια πρώτη παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που προσπαθεί να παραδώσει θεραπείες πρώτης και καλύτερης κατηγορίας για να μεταμορφώσει τη ζωή των ασθενών που αντιμετωπίζουν σοβαρές ασθένειες. Η εταιρεία προωθεί ένα διαφορετικό χαρτοφυλάκιο εγκεκριμένων και μεσαίων έως τελευταίων σταδίων ερευνητικών φαρμάκων, καθώς και στην ανακάλυψη φαρμάκων αιχμής που επικεντρώνεται στην εξυπηρέτηση των κοινότητας των ασθενών όπου η ανάγκη είναι μεγαλύτερη. Τα πιο προηγμένα προγράμματα του Insmed βρίσκονται σε πνευμονικές και αντιπαραθετικές συνθήκες, συμπεριλαμβανομένης μιας θεραπείας που εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη και την Ιαπωνία για τη θεραπεία μιας χρόνιας, εξασθενητικής πνευμονικής νόσου. Τα ερευνητικά προγράμματα πρώιμου σταδίου της εταιρείας περιλαμβάνουν ένα ευρύ φάσμα τεχνολογιών και τρόπων, συμπεριλαμβανομένης της γονιδιακής θεραπείας, της μηχανικής πρωτεϊνών που οδηγείται από την ΑΙ, της παραγωγής πρωτεϊνών, της τελικής σύνδεσης RNA και της συνθετικής διάσωσης. Το Jersey, το InsMed έχει γραφεία και ερευνητικές τοποθεσίες σε όλες τις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη και την Ιαπωνία. Το InsMed είναι υπερήφανο που αναγνωρίζεται ως ένας από τους καλύτερους εργοδότες της βιοφαρμακευτικής βιομηχανίας, συμπεριλαμβανομένης της δαπάνης τεσσάρων συνεχόμενων ετών ως εργοδότη της Νο 1 Επιστήμης. Επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.insmed.com για να μάθετε περισσότερα.

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που περιλαμβάνουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες. Οι "δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης", καθώς ο όρος αυτός ορίζεται στον νόμο περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, είναι δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα και περιλαμβάνουν έναν αριθμό κινδύνων και αβεβαιοτήτων. Οι λέξεις εδώ, όπως το "May", "Will", "θα πρέπει", "θα μπορούσαν", "θα", "αναμένει", "σχέδια", "προβλέπει", "πιστεύει", "εκτιμήσεις", "έργα", "προβλέπει , "" Προτίθεται "," Δυναμικό "," συνεχίζεται ", και παρόμοιες εκφράσεις (καθώς και άλλες λέξεις ή εκφράσεις που αναφέρονται μελλοντικά γεγονότα, συνθήκες ή περιστάσεις) ενδέχεται να εντοπίσουν δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης.

Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης σε αυτό το δελτίο τύπου βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις της εταιρείας και περιλαμβάνουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες, οι οποίοι μπορεί να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα, την απόδοση και τα επιτεύγματα της εταιρείας και το χρονοδιάγραμμα ορισμένων Τα γεγονότα που διαφέρουν ουσιαστικά από τα αποτελέσματα, τις επιδόσεις, τα επιτεύγματα ή τα χρονοδιαγράμματα που συζητήθηκαν, προβλέπονται, αναμένονται ή υποδεικνύονται σε οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Τέτοιοι κίνδυνοι, αβεβαιότητες και άλλοι παράγοντες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τα εξής: τον κίνδυνο ότι το πλήρες σύνολο δεδομένων από τη μελέτη ASPEN ή τα δεδομένα που παράγονται σε περαιτέρω κλινικές δοκιμές του Brensocatib δεν θα είναι συνεπείς με τα αποτελέσματα της κορυφής της μελέτης ASPEN ή Αποτελέσματα της μελέτης ASPEN. αδυναμία λήψης ή καθυστερήσεις κατά την απόκτηση κανονιστικών εγκρίσεων για το Brensocatib στις Η.Π.Α., την Ευρώπη ή την Ιαπωνία · Η αποτυχία της επιτυχούς εμπορευματοποίησης του Brensocatib, εάν εγκριθεί από τις εφαρμοστέες ρυθμιστικές αρχές, στις Η.Π.Α., την Ευρώπη ή την Ιαπωνία ή τη διατήρηση της έγκρισης των ΗΠΑ, της Ευρωπαϊκής ή της Ιαπωνίας για την Brensocatib. αβεβαιότητες στο βαθμό αποδοχής της αγοράς του Brensocatib από γιατρούς, ασθενείς, πληρωτές τρίτων και άλλους στην κοινότητα της υγειονομικής περίθαλψης. ανακρίβειες στις εκτιμήσεις της εταιρείας για το μέγεθος των πιθανών αγορών για το Brensocatib ή σε δεδομένα που η εταιρεία χρησιμοποίησε για τον εντοπισμό των γιατρών. Τα αναμενόμενα ποσοστά πρόσληψης ασθενών, διάρκεια της αναμενόμενης θεραπείας ή αναμενόμενων ποσοστών προσκόλλησης ή διακοπής ασθενών · Η αδυναμία της εταιρείας, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. ή των άλλων κατασκευαστών τρίτων της εταιρείας για να συμμορφωθούν με τις ρυθμιστικές απαιτήσεις που σχετίζονται με το Brensocatib. την ανικανότητα της εταιρείας να αποκτήσει επαρκή επιστροφή χρημάτων από κυβερνητικούς ή τρίτους πληρωτές για το Brensocatib ή αποδεκτές τιμές για το Brensocatib · ανάπτυξη απροσδόκητων ανησυχιών για την ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα που σχετίζονται με το Brensocatib · αδυναμία λήψης κανονιστικής έγκρισης για πιθανές μελλοντικές ενδείξεις Brensocatib. Περιορισμοί ή άλλες υποχρεώσεις που μας επιβάλλονται από συμφωνίες που σχετίζονται με το Brensocatib, συμπεριλαμβανομένης της συμφωνίας άδειας χρήσης με την AstraZeneca AB, καθώς και την μη συμμόρφωση με τις υποχρεώσεις μας βάσει αυτών των συμφωνιών. Η αποτυχία διεξαγωγής μελλοντικών κλινικών δοκιμών για το Brensocatib, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής ανικανότητας της εταιρείας να εγγραφεί ή να διατηρεί επαρκείς ασθενείς για τη διεξαγωγή και την ολοκλήρωση των δοκιμών ή τη δημιουργία δεδομένων που είναι απαραίτητα για την έγκριση κανονιστικής ρύθμισης, μεταξύ άλλων. Κίνδυνοι ότι οι κλινικές μελέτες της εταιρείας θα καθυστερήσουν ή ότι θα εντοπιστούν σοβαρές παρενέργειες κατά την ανάπτυξη φαρμάκων. Η αποτυχία τρίτων μερών στα οποία εξαρτάται η εταιρεία για την κατασκευή επαρκών ποσοτήτων Brensocatib για εμπορικές ή κλινικές ανάγκες, για τη διεξαγωγή των κλινικών δοκιμών της Εταιρείας ή για τη συμμόρφωση με τις συμφωνίες ή τους νόμους και τους κανονισμούς της εταιρείας που επηρεάζουν την επιχείρηση ή τις συμφωνίες της Εταιρείας με την Εταιρεία ; τη δύναμη και την εκτελεστότητα των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας της εταιρείας ή των δικαιωμάτων τρίτων. Το κόστος και η πιθανή ζημιά στη φήμη που προκύπτουν από τη διαφορά στην οποία η Εταιρεία μπορεί να γίνει συμβαλλόμενο μέρος, συμπεριλαμβανομένων των αξιώσεων ευθύνης για τα προϊόντα. αλλαγές στους νόμους και τους κανονισμούς που ισχύουν για την επιχείρηση της Εταιρείας και την μη συμμόρφωση με αυτούς τους νόμους και κανονισμούς · επιχειρηματικές ή οικονομικές διαταραχές λόγω καταστροφών ή άλλων γεγονότων, συμπεριλαμβανομένων φυσικών καταστροφών ή κρίσεων δημόσιας υγείας · και την αδυναμία να εξοφλήσει το υπάρχον χρέος και αβεβαιότητες της εταιρείας όσον αφορά την ανάγκη και την ικανότητα της εταιρείας να αποκτήσει πρόσβαση στο μελλοντικό κεφάλαιο. Αναζητώντας δηλώσεις επειδή, από τη φύση τους, οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν κινδύνους και αβεβαιότητες επειδή σχετίζονται με γεγονότα και εξαρτώνται από περιστάσεις που μπορεί να συμβούν ή όχι στο μέλλον. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που ενδέχεται να επηρεάσουν την επιχείρηση της εταιρείας, παρακαλούμε δείτε τους παράγοντες που συζητήθηκαν στο σημείο 1Α, "Παράγοντες κινδύνου", στην ετήσια έκθεση της Εταιρείας για το Έντυπο 10-Κ για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023 και οποιαδήποτε μεταγενέστερη Εταιρείες καταθέσεις με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC).

Η εταιρεία προειδοποιεί τους αναγνώστες να μην δώσουν αδικαιολόγητη εξάρτηση από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, οι οποίες μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Η Εταιρεία αποποιείται οποιαδήποτε υποχρέωση, εκτός εάν απαιτείται συγκεκριμένα από το νόμο και τους κανόνες της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς, να ενημερώνουν ή να αναθεωρήσουν δημόσια ή να αναθεωρήσουν τέτοιες δηλώσεις για να αντικατοπτρίζουν τυχόν μεταβολές των προσδοκιών ή σε γεγονότα, συνθήκες ή περιστάσεις στις οποίες μπορεί να βασιστεί οποιεσδήποτε δηλώσεις ή Αυτό μπορεί να επηρεάσει την πιθανότητα ότι τα πραγματικά αποτελέσματα θα διαφέρουν από εκείνα που ορίζονται στις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης.

Δημοσιεύτηκε : 2025-02-19 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά