La FDA otorga revisión prioritaria a Brensocatib de Insmed para el tratamiento de bronquiectasis con la fecha de acción objetivo PDUFA establecida para el 12 de agosto de 2025

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Tratamiento para: bronquiectasis

La FDA otorga una revisión de prioridad de Insmed para el tratamiento de bronquiectasias con la fecha de acción objetivo PDUFA establecida para el 12 de agosto de 2025 de agosto de 2025

Bridgewater, N.J., 6 de febrero de 2025/PRNewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), una compañía biofarmacéutica global de las personas que se esfuerza por entregar terapias de primera y mejor clase para transformar la vida de los pacientes que enfrentan enfermedades graves, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado el La nueva aplicación de medicamentos de la compañía (NDA) para Brensocatib para pacientes con bronquiectasia de fibrosis no cásica. En su comunicación de día 60 a Insmed, la FDA otorgó una revisión prioritaria a la NDA y estableció una fecha de acción objetivo del 12 de agosto de 2025, según la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Prescripcativos (PDUFA). En la actualidad, la FDA no ha indicado si se convocará un comité asesor para discutir la solicitud. Brensocatib tiene el potencial de convertirse en el primer y único tratamiento aprobado para la bronquiectasia y la primera en una nueva clase de medicamentos llamados inhibidores de dipeptidil peptidasa 1 (DPP1) para el tratamiento de enfermedades mediadas por neutrófilos.

"La bronquiectasis es una enfermedad crónica y progresiva sin tratamientos aprobados, dejando a cientos de miles de personas en los EE. UU. Sin una forma efectiva de reducir las exacerbaciones pulmonares que pueden conducir a graves consecuencias", dijo Martina Flammer, M.D., MBA, Director médico de Insmed. "Brensocatib tiene el potencial de transformar el panorama de tratamiento para la bronquiectasia y nos complace recibir la aceptación de la FDA de nuestro NDA con una revisión de prioridad incluso antes de lo previsto. Esperamos trabajar con la FDA a lo largo del proceso de revisión y, pendiente de aprobación, aportando, trayendo El primer tratamiento de bronquiectasis para los pacientes lo más rápido posible ". Estudio, que cumplió su punto final primario con ambas fuerzas de dosificación de Brensocatib que logran significación estadística y clínica para la reducción en la tasa anualizada de exacerbaciones pulmonares versus placebo durante el período de tratamiento de 52 semanas. Ambas fortalezas de dosis también cumplieron varios puntos finales secundarios relacionados con la exacerbación preespecificados, que incluyen prolongar significativamente el tiempo a la exacerbación de primera vez y aumentar significativamente las probabilidades de permanecer libre de exacerbación durante el período de tratamiento. Los pacientes tratados con brensocatib 25 mg también mostraron una disminución de la función pulmonar significativamente menor en la semana 52 medida por el volumen espiratorio forzado posterior al broncodilatador en más de un segundo.

brensocatib fue bien tolerado en el estudio. Los eventos adversos emergentes del tratamiento que ocurren en al menos el 5.0%de los pacientes tratados con dosis de brensocatib y con mayor frecuencia que en placebo fueron Covid-19 (15.8%, 20.9%, 15.8%), nasofaringitis (7.7%, 6.3%, 7.6%, 7.6%, 7.6% ), tos (7.0%, 6.1%, 6.4%) y dolor de cabeza (6.7%, 8.5%y 6.9%) para Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg y placebo, respectivamente.

La FDA otorga revisión prioritaria a las solicitudes de medicamentos que, si se aprueban, proporcionarían una mejora significativa en seguridad o efectividad en el tratamiento de una afección grave . La FDA había otorgado previamente la designación de la terapia innovadora Brensocatib, que está diseñada para expedir el desarrollo y la revisión de las terapias que están destinadas a tratar una condición grave o potencialmente mortal, y para la cual la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre terapias en un punto final clínicamente significativo.

Insmed planea presentar presentaciones regulatorias para Brensocatib en la UE, el Reino Unido y Japón en 2025, con lanzamientos comerciales anticipados en 2026, en espera de la aprobación en cada territorio.

sobre Aspen

El número total de sitios activos en Aspen fue de 391 sitios en 35 países. Los pacientes adultos (de 18 a 85 años) fueron aleatorizados 1: 1: 1 y los pacientes adolescentes (edades de 12 a <18 años) fueron aleatorizados 2: 2: 2 para el tratamiento con brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg o placebo una vez al día para el día para 52 semanas, seguido de 4 semanas de descuento en el tratamiento. El análisis de eficacia primario incluyó datos de 1.680 pacientes adultos y 41 pacientes adolescentes.

sobre bronquiectasis

bronquiectasis es una enfermedad pulmonar grave y crónica en la que los bronquios se dilatan permanentemente debido a un ciclo de infección, inflamación y daño tisular pulmonar. La condición está marcada por exacerbaciones pulmonares frecuentes que requieren terapia antibiótica y/u hospitalizaciones. Los síntomas incluyen tos crónica, producción de esputo excesiva, falta de aliento e infecciones respiratorias repetidas, que pueden empeorar la condición subyacente. Hoy, aproximadamente 500,000 pacientes en los EE. UU., 600,000 pacientes en la UE5 (Francia, Alemania, Italia, España y el Reino Unido) y 150,000 pacientes en Japón han sido diagnosticados con bronquiectasia, y actualmente no hay terapias aprobadas específicamente para bronquiectasias en estas regiones.

sobre Brensocatib

brensocatib es un inhibidor de la molécula pequeña, oral, reversible de la dipeptidil peptidasa 1 (DPP1) desarrollada por INSMED para el tratamiento de pacientes con bronquiectasia, rinosinitis crónica sin pólipos nasales, hidradenitis suposativa y otras enfermedades mediadas por neutrofilos. DPP1 es una enzima responsable de activar las serinas proteasas de neutrófilos (NSP), como la elastasa de neutrófilos, en neutrófilos cuando se forman en la médula ósea. Los neutrófilos son el tipo más común de glóbulos blancos y juegan un papel esencial en la destrucción del patógeno y la mediación inflamatoria. En las enfermedades pulmonares inflamatorias crónicas, los neutrófilos se acumulan en las vías respiratorias y dan como resultado NSP activos excesivos que causan destrucción y inflamación pulmonares. Brensocatib puede disminuir los efectos dañinos de las enfermedades inflamatorias como la bronquiectasia al inhibir DPP1 y su activación de NSP. Brensocatib es un producto farmacológico de investigación que no ha sido aprobado para ninguna indicación en ninguna jurisdicción.

sobre Insmed

Insmed Incorporated es una compañía biofarmacéutica global de personas que se esfuerza por entregar terapias de primera y mejores en su clase para transformar la vida de los pacientes que enfrentan enfermedades graves. La compañía está avanzando una cartera diversa de medicamentos de investigación aprobados y medios a finales, así como el descubrimiento de fármacos de vanguardia centrado en servir a las comunidades de los pacientes donde la necesidad es mayor. Los programas más avanzados de Insmed se encuentran en afecciones pulmonares e inflamatorias, incluida una terapia aprobada en los Estados Unidos, Europa y Japón para tratar una enfermedad pulmonar crónica y debilitante. Los programas de investigación en etapa inicial de la compañía abarcan una amplia gama de tecnologías y modalidades, incluida la terapia génica, la ingeniería de proteínas impulsadas por la IA, la fabricación de proteínas, la unión final de ARN y el rescate sintético.

con sede en Bridgewater, New New Jersey, Insmed tiene oficinas y lugares de investigación en todo Estados Unidos, Europa y Japón. Insmed se enorgullece de ser reconocido como uno de los mejores empleadores de la industria biofarmacéutica, incluido gastar cuatro años consecutivos como el mejor empleador de ciencias. Visite www.insmed.com para obtener más información.

declaraciones con visión de futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. "Declaraciones prospectivas", ya que ese término se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, son declaraciones que no son hechos históricos e involucran una serie de riesgos e incertidumbres. Palabras en este documento como "May", "Will", "debería", "podría", "lo haría", espera "," planea "," anticipa "," cree, "" estima "," proyectos "," predice , "" pretende "," potencial ", continúa", y expresiones similares (así como otras palabras o expresiones que hacen referencia a eventos, condiciones o circunstancias futuros) pueden identificar declaraciones prospectivas.

Las declaraciones prospectivas en este comunicado de prensa se basan en las expectativas y creencias actuales de la Compañía, e implican riesgos, incertidumbres y otros factores conocidos, lo que puede causar los resultados, el rendimiento y los logros reales de la Compañía y el momento de ciertos. Los eventos difieren materialmente de los resultados, el rendimiento, los logros o los tiempos discutidos, proyectados, anticipados o indicados en cualquier declaración de visión de futuro. Dichos riesgos, incertidumbres y otros factores incluyen, entre otros, el siguiente: el riesgo de que el conjunto de datos completo del estudio de Aspen o datos generados en ensayos clínicos adicionales de Brensocatib no sea consistente con los resultados de la línea superior del estudio de Aspen o cualquier adicional. resultados del estudio de Aspen; no obtener o demoras en la obtención de aprobaciones regulatorias para Brensocatib en los Estados Unidos, Europa o Japón; No comercializar con éxito Brensocatib, si lo aprueba las autoridades reguladoras aplicables, en los Estados Unidos, Europa o Japón, o para mantener la aprobación estadounidense, europea o japonesa para Brensocatib una vez aprobada; Incertidumbres en el grado de aceptación del mercado de Brensocatib por parte de médicos, pacientes, pagadores externos y otros en la comunidad de atención médica; Las inexactitudes en las estimaciones de la Compañía del tamaño de los mercados potenciales para Brensocatib o en datos que la Compañía ha utilizado para identificar a los médicos; tasas esperadas de absorción del paciente, duración del tratamiento esperado o tasas esperadas de adherencia al paciente o interrupción; Incapacidad de la Compañía, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. o otros fabricantes de terceros de la compañía para cumplir con los requisitos reglamentarios relacionados con Brensocatib; la incapacidad de la Compañía para obtener un reembolso adecuado del gobierno o pagadores de terceros para Brensocatib o precios aceptables para Brensocatib; desarrollo de preocupaciones inesperadas de seguridad o eficacia relacionadas con Brensocatib; no obtener la aprobación regulatoria para posibles indicaciones futuras de Brensocatib; restricciones u otras obligaciones impuestas a nosotros por acuerdos relacionados con Brensocatib, incluido nuestro acuerdo de licencia con AstraZeneca AB, y no cumplir con nuestras obligaciones bajo dichos acuerdos; No realizar con éxito los ensayos clínicos futuros para Brensocatib, incluso debido a la incapacidad potencial de la Compañía para inscribir o retener a pacientes suficientes para realizar y completar los ensayos o generar datos necesarios para la aprobación regulatoria, entre otras cosas; riesgos de que los estudios clínicos de la compañía se retrasen o que se identificarán efectos secundarios graves durante el desarrollo de medicamentos; El fracaso de los terceros en los que la Compañía depende de fabricar cantidades suficientes de Brensocatib para las necesidades comerciales o clínicas, para realizar los ensayos clínicos de la Compañía o para cumplir con los acuerdos o leyes y regulaciones de la Compañía que afectan los negocios o los acuerdos de la Compañía con la Compañía. ; la fortaleza y la ejecución de los derechos de propiedad intelectual de la Compañía o los derechos de terceros; el costo y el daños de reputación potencial resultantes del litigio al que la Compañía puede convertirse en parte, incluidas las reclamaciones de responsabilidad del producto; cambios en las leyes y regulaciones aplicables al negocio de la Compañía y no cumplir con tales leyes y reglamentos; interrupciones comerciales o económicas debido a catástrofes u otros eventos, incluidos desastres naturales o crisis de salud pública; e incapacidad para pagar el endeudamiento e incertidumbres existentes de la Compañía con respecto a la necesidad y la capacidad de la Compañía para acceder al capital futuro.

La compañía en realidad no puede lograr los resultados, planes, intenciones o expectativas indicadas por el avance de la Compañía- Mirar declaraciones porque, por su naturaleza, las declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres porque se relacionan con los eventos y dependen de circunstancias que puedan ocurrir o no en el futuro. Para obtener información adicional sobre los riesgos e incertidumbres que pueden afectar el negocio de la Compañía, consulte los factores discutidos en el ítem 1A, "Factores de riesgo", en el informe anual de la Compañía sobre el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2023 y cualquier posterior Presentaciones de la empresa ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC).

La compañía advierte a los lectores que no depositen una dependencia indebida de tales declaraciones con visión de futuro, que solo hablan a partir de la fecha de este comunicado de prensa. La Compañía renuncia a cualquier obligación, excepto como lo exige específicamente la ley y las reglas de la SEC, para actualizar o revisar públicamente cualquier declaración para reflejar cualquier cambio en las expectativas o en eventos, condiciones o circunstancias en las que dichas declaraciones pueden basarse, o Eso puede afectar la probabilidad de que los resultados reales difieran de los establecidos en las declaraciones prospectivas.

Fuente Insmed Incorporated

Al corriente : 2025-02-19 12:00

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