La FDA accorde une revue de priorité au brassocatib d'Insmed pour le traitement de la bronchectasis avec la date d'action cible PDUFA fixée pour le 12 août 2025

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Traitement pour: bronchiectasis

FDA accorde une revue de priorité au brassocatib d'Insmed pour le traitement de la bronchiectasie avec la date d'action cible PDUFA fixée pour le 12 août 2025

Bridgewater, N.J., 6 février 2025 / PRNewswire / - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), une entreprise biopharmaceutique mondiale axée sur les gens qui s'efforce de livrer des thérapies de première et de meilleure qualité pour transformer la vie des patients confrontés à de graves maladies, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accepté le La nouvelle application de médicament de l'entreprise (NDA) pour le brassocatib pour les patients atteints de bronchectasie à fibrose non cystique. Dans sa communication du jour 60 à INSMED, la FDA a accordé une révision prioritaire à la NDA et a fixé une date d'action cible du 12 août 2025, en vertu de la loi sur les frais de médicaments sur ordonnance (PDUFA). À l'heure actuelle, la FDA n'a pas indiqué si un comité consultatif sera convoqué pour discuter de la demande. Le brassocatib a le potentiel de devenir le premier et le seul traitement approuvé pour la bronchectasie et le premier d'une nouvelle classe de médicaments appelés inhibiteurs de dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) pour le traitement des maladies médiées par neutrophiles.

"La bronchectasie est une maladie chronique et progressive sans traitement approuvé, laissant des centaines de milliers de personnes aux États-Unis sans moyen de réduire les exacerbations pulmonaires qui peuvent entraîner de graves conséquences", a déclaré Martina Flammer, M.D., MBA, Médecin principal d'Insmed. "Brensocatib a le potentiel de transformer le paysage de traitement de la bronchectasie et nous avons été ravis de recevoir l'acceptation de la FDA de notre NDA avec une revue prioritaire encore plus tôt que prévu. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA tout au long du processus d'examen et, en attendant l'approbation, apportant, apportant Le premier traitement de bronchectasie aux patients le plus rapidement possible. "

Ce NDA est basé sur les données de la phase 3 de la phase 3 Étude, qui a respecté son critère d'évaluation principal avec les deux forces posologiques du brassocatib atteignant une signification statistique et clinique pour la réduction du taux annualisé des exacerbations pulmonaires par rapport au placebo au cours de la période de traitement de 52 semaines. Les deux forces posologiques ont également rencontré plusieurs critères d'évaluation secondaires liés à l'exacerbation préspécifiés, notamment en prolongeant considérablement le temps de première exacerbation et augmentant considérablement les chances de rester sans exacerbation au cours de la période de traitement. Les patients traités par du brassocatib 25 mg ont également montré une baisse significativement plus faible de la fonction pulmonaire à la semaine 52, mesurée par le volume expiratoire forcé post-bronchodilatrice sur une seconde.

brrensocatib a été bien toléré dans l'étude. Les événements indésirables émergents du traitement se produisant chez au moins 5,0% des patients traités avec l'une ou l'autre dose de brrenage et plus fréquemment que dans le placebo étaient Covid-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), nasopharyngite (7,7%, 6,3%, 7,6% ), la toux (7,0%, 6,1%, 6,4%) et les maux de tête (6,7%, 8,5% et 6,9%) Brensocatib 10 mg, brassocatib 25 mg et placebo, respectivement.

La FDA accorde une révision prioritaire aux applications des médicaments qui, s'ils étaient approuvés, fourniraient une amélioration significative de la sécurité ou de l'efficacité du traitement d'une maladie grave . The FDA had previously granted brensocatib Breakthrough Therapy Designation, which is designed to expedite the development and review of therapies that are intended to treat a serious or life-threatening condition, and for which preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over available thérapies sur un critère d'évaluation cliniquement significatif.

Insmed prévoit de déposer des soumissions de réglementation pour Brensocatib dans l'UE, le Royaume-Uni et le Japon en 2025, avec des lancements commerciaux prévus en 2026, en attendant l'approbation dans chaque territoire.

À propos de Aspen

Le nombre total de sites actifs à Aspen était de 391 sites dans 35 pays. Les patients adultes (âgés de 18 à 85 ans) ont été randomisés 1: 1: 1 et les patients adolescents (âgés de 12 à <18 ans) ont été randomisés 2: 2: 1 pour le traitement avec du brassocatib 10 mg, du brassocatib 25 mg ou un placebo une fois par jour pour 52 semaines, suivies de 4 semaines de traitement. La principale analyse d'efficacité comprenait des données de 1 680 patients adultes et 41 adolescents.

sur la bronchectasie

La

bronchectasie est une maladie pulmonaire chronique grave dans laquelle les bronches deviennent dilatés en permanence en raison d'un cycle d'infection, d'inflammation et de lésions tissulaires pulmonaires. La condition est marquée par des exacerbations pulmonaires fréquentes nécessitant une antibiothérapie et / ou des hospitalisations. Les symptômes comprennent la toux chronique, la production excessive d'expectorations, l'essoufflement et les infections respiratoires répétées, qui peuvent aggraver la condition sous-jacente. Aujourd'hui, environ 500 000 patients aux États-Unis, 600 000 patients dans l'UE5 (France, Allemagne, Italie, Espagne et Royaume-Uni), et 150 000 patients au Japon ont été diagnostiqués avec une bronchectasie, et il n'y a actuellement aucune thérapie approuvée ciblant spécifiquement la bronchiectase dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces éléments dans ces derniers régions.

sur le brassocatib

Le

brassocatib est un inhibiteur réversible de petite molécule, oral, de la dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) développé par INSMED pour le traitement des patients atteints de bronchectasie, de rhinosinusite chronique sans polypes nasaux, de la cachette suppurativa et d'autres maladies nasales. DPP1 est une enzyme responsable de l'activation de la sérine protéases des neutrophiles (NSP), comme les neutrophiles élastase, dans les neutrophiles lorsqu'ils sont formés dans la moelle osseuse. Les neutrophiles sont le type le plus courant de globules blancs et jouent un rôle essentiel dans la destruction des agents pathogènes et la médiation inflammatoire. Dans les maladies pulmonaires inflammatoires chroniques, les neutrophiles s'accumulent dans les voies respiratoires et entraînent une NSP active excessive qui provoque la destruction et l'inflammation pulmonaires. Le brassocatib peut diminuer les effets préjudiciables des maladies inflammatoires telles que la bronchectasie en inhibant le DPP1 et son activation des NSP. Brensocatib est un produit médicamenteux enquête qui n'a été approuvé pour aucune indication dans aucune juridiction.

sur Insmed

Insmed Incorporated est une entreprise biopharmaceutique mondiale axée sur les gens qui s'efforce de fournir des thérapies de première et de meilleure classe pour transformer la vie des patients confrontés à de graves maladies. L'entreprise fait progresser un portefeuille diversifié de médicaments d'enquête approuvés et médianes à un stade avancé ainsi que la découverte de médicaments de pointe axée sur le service des communautés de patients où le besoin est le plus élevé. Les programmes les plus avancés d'Insmed sont dans des conditions pulmonaires et inflammatoires, y compris une thérapie approuvée aux États-Unis, en Europe et au Japon pour traiter une maladie pulmonaire chronique et débilitante. Les programmes de recherche en stade précoce de l'entreprise englobent un large éventail de technologies et de modalités, notamment la thérapie génique, l'ingénierie des protéines basée sur l'IA, la fabrication des protéines, la jonction de fin ARN et le sauvetage synthétique.

Situé dans Bridgewater, New Jersey, INSMED possède des bureaux et des emplacements de recherche aux États-Unis, en Europe et au Japon. INSMED est fier d'être reconnu comme l'un des meilleurs employeurs de l'industrie biopharmaceutique, notamment en passant quatre années consécutives en tant que premier employeur scientifique. Visitez www.insmed.com pour en savoir plus.

instructions prospectives

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Source Insmed Incorporated

Publié : 2025-02-19 12:00

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