Tinjauan Prioritas Hibah FDA ke Brensocatib dari Insmed untuk pengobatan bronkiektasis dengan tanggal tindakan target PDUFA ditetapkan untuk 12 Agustus 2025

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: bronchiectasis

FDA memberikan tinjauan prioritas ke brensocatib dari Insmed untuk pengobatan bronkiektasis dengan tanggal tindakan target PDUFA yang ditetapkan untuk 12 Agustus 2025

Bridgewater, N.J., 6 Februari 2025/PRNewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), sebuah perusahaan biofarmasi global pertama orang yang berupaya memberikan terapi pertama dan terbaik di kelasnya untuk mengubah kehidupan pasien yang menghadapi penyakit serius, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS telah diterima Aplikasi Obat Baru Perusahaan (NDA) untuk Brensocatib untuk pasien dengan bronkiektasis fibrosis non-systic. Pada hari 60 komunikasi ke Insmed, FDA memberikan tinjauan prioritas kepada NDA dan menetapkan tanggal tindakan target 12 Agustus 2025, di bawah Undang -Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA). Saat ini, FDA belum mengindikasikan apakah komite penasihat akan diadakan untuk membahas aplikasi tersebut. Brensocatib memiliki potensi untuk menjadi pengobatan pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk bronkiektasis dan yang pertama dalam kelas baru obat-obatan yang disebut inhibitor dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) untuk pengobatan penyakit yang dimediasi neutrofil.

"Bronchiectasis adalah penyakit kronis, progresif tanpa perawatan yang disetujui, meninggalkan ratusan ribu orang di AS tanpa cara yang efektif untuk mengurangi eksaserbasi paru yang dapat menyebabkan konsekuensi serius," kata Martina Flammer, M.D., MBA, Kepala Petugas Medis Insmed. "Brensocatib memiliki potensi untuk mengubah lanskap pengobatan untuk bronkiektasis dan kami senang menerima penerimaan FDA NDA kami dengan tinjauan prioritas bahkan lebih awal dari yang diantisipasi. Kami berharap dapat bekerja dengan FDA selama proses peninjauan dan, yang tertunda, membawa. Perawatan bronkiektasis pertama untuk pasien secepat mungkin. "

NDA ini didasarkan pada data dari tengara Fase 3 Aspen Study, yang memenuhi titik akhir utamanya dengan kedua kekuatan dosis brensocatib mencapai signifikansi statistik dan klinis untuk pengurangan tingkat tahunan eksaserbasi paru versus plasebo selama periode perawatan 52 minggu. Kedua kekuatan dosis juga memenuhi beberapa titik akhir sekunder terkait eksaserbasi yang ditentukan sebelumnya, termasuk secara signifikan memperpanjang waktu untuk eksaserbasi terlebih dahulu dan secara signifikan meningkatkan kemungkinan sisa eksaserbasi yang tetap bebas dari periode pengobatan. Pasien yang diobati dengan brensocatib 25 mg juga menunjukkan penurunan fungsi paru-paru yang lebih rendah secara signifikan pada minggu ke 52 yang diukur dengan volume kedaluwarsa paksa pasca-bronkodilator selama satu detik.

Brensocatib ditoleransi dengan baik dalam penelitian ini. Efek samping pengobatan-muncul yang terjadi pada setidaknya 5,0%pasien yang diobati dengan dosis brensocatib dan lebih sering daripada pada plasebo adalah Covid-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), nasofaringitis (7,7%, 6,3%, 7,6%), nasofaringis (7,7%, 6,3%, 7,6% ), batuk (7,0%, 6,1%, 6,4%), dan sakit kepala (6,7%, 8,5%, dan 6,9%) untuk Brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg, dan plasebo, masing -masing.

FDA memberikan tinjauan prioritas untuk aplikasi obat -obatan yang, jika disetujui, akan memberikan peningkatan keamanan atau efektivitas yang signifikan dalam pengobatan kondisi serius yang serius . FDA sebelumnya telah memberikan penunjukan terapi terobosan brensocatib, yang dirancang untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan terapi yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi yang serius atau mengancam jiwa, dan untuk mana bukti klinis awal menunjukkan bahwa obat tersebut dapat menunjukkan peningkatan yang substansial dibandingkan yang tersedia atas tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia, dan tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia yang tersedia, dan tersedia yang tersedia yang tersedia, dan yang tersedia yang tersedia yang tersedia, dan tersedia Bukti Klinis Menunjukkan bahwa Obat dapat menunjukkan peningkatan yang tersedia dibandingkan Tersedia yang tersedia atas yang tersedia atas tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia atas tersedia yang tersedia yang tersedia, dan tersedia yang tersedia yang tersedia, dan tersedia yang tersedia yang tersedia, dan tersedia yang tersedia untuk tersedia di atas yang tersedia, dan tersedia yang tersedia di atas yang tersedia, dan tersedia di atas yang tersedia, dan tersedia di atas tersedia terapi pada titik akhir yang signifikan secara klinis.

Menyesuaikan rencana untuk mengajukan pengajuan peraturan untuk brensocatib di UE, Inggris, dan Jepang pada tahun 2025, dengan peluncuran komersial yang diantisipasi pada tahun 2026, menunggu persetujuan di setiap wilayah.

tentang Aspen

Jumlah total situs aktif di Aspen adalah 391 situs di 35 negara. Pasien dewasa (usia 18 hingga 85 tahun) secara acak 1: 1: 1 dan pasien remaja (usia 12 hingga 18 tahun) diacak 2: 2: 1 untuk pengobatan dengan brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg, atau plasebo sekali sehari untuk 52 minggu, diikuti oleh perawatan 4 minggu. Analisis kemanjuran utama termasuk data dari 1.680 pasien dewasa dan 41 pasien remaja.

tentang bronkiektasis

Bronchiectasis adalah penyakit paru -paru kronis yang serius di mana bronkus menjadi melebar secara permanen karena siklus infeksi, peradangan, dan kerusakan jaringan paru -paru. Kondisi ini ditandai oleh eksaserbasi paru yang sering membutuhkan terapi antibiotik dan/atau rawat inap. Gejala termasuk batuk kronis, produksi dahak berlebihan, sesak napas, dan infeksi pernapasan berulang, yang dapat memperburuk kondisi yang mendasarinya. Today, approximately 500,000 patients in the U.S., 600,000 patients in the EU5 (France, Germany, Italy, Spain, and UK), and 150,000 patients in Japan have been diagnosed with bronchiectasis, and there are currently no approved therapies specifically targeting bronchiectasis in these Daerah.

tentang brensocatib

Brensocatib adalah molekul kecil, oral, inhibitor reversibel dari Dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) yang dikembangkan oleh tuan untuk pengobatan pasien dengan bronkiektasis, rhinosinusitis kronis tanpa polip hidradenis lainnya. DPP1 adalah enzim yang bertanggung jawab untuk mengaktifkan protease serin neutrofil (NSP), seperti neutrofil elastase, dalam neutrofil ketika terbentuk di sumsum tulang. Neutrofil adalah jenis sel darah putih yang paling umum dan memainkan peran penting dalam penghancuran patogen dan mediasi inflamasi. Pada penyakit paru -paru inflamasi kronis, neutrofil menumpuk di saluran udara dan menghasilkan NSP aktif yang berlebihan yang menyebabkan kerusakan paru -paru dan peradangan. Brensocatib dapat mengurangi efek merusak penyakit radang seperti bronkiektasis dengan menghambat DPP1 dan aktivasi NSP. Brensocatib adalah produk obat yang diselidiki yang belum disetujui untuk indikasi apa pun di yurisdiksi apa pun.

tentang Insmed

Insmed Incorporated adalah perusahaan biofarmasi global pertama orang yang berusaha untuk memberikan terapi pertama dan terbaik di kelasnya untuk mengubah kehidupan pasien yang menghadapi penyakit serius. Perusahaan ini memajukan portofolio beragam obat-obatan investigasi yang disetujui dan menengah hingga akhir serta penemuan obat mutakhir yang berfokus pada melayani komunitas pasien di mana kebutuhan terbesar. Program Insmed yang paling canggih adalah dalam kondisi paru dan peradangan, termasuk terapi yang disetujui di Amerika Serikat, Eropa, dan Jepang untuk mengobati penyakit paru -paru yang kronis dan melemahkan. Program penelitian tahap awal perusahaan mencakup berbagai teknologi dan modalitas, termasuk terapi gen, rekayasa protein yang digerakkan oleh AI, pembuatan protein, RNA end-goining, dan penyelamatan sintetis.

Berkantor pusat di Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, Bridgewater, New Bridgewater, New Bridgewater, New Bridgewater, New. Jersey, Insmed memiliki kantor dan lokasi penelitian di seluruh Amerika Serikat, Eropa, dan Jepang. Insmed dengan bangga diakui sebagai salah satu pengusaha terbaik di industri biofarmasi, termasuk menghabiskan empat tahun berturut -turut sebagai majikan top sains No. 1. Kunjungi www.insmed.com untuk mempelajari lebih lanjut.

pernyataan berwawasan ke depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang substansial. "Pernyataan berwawasan ke depan," karena istilah itu didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995, adalah pernyataan yang bukan fakta sejarah dan melibatkan sejumlah risiko dan ketidakpastian. Kata -kata di sini seperti "mungkin," "Will," "harus," "bisa," "akan," "mengharapkan," "rencana," "mengantisipasi," "percaya," "perkiraan," "proyek," "memprediksi , "" bermaksud, "" potensial, "" berlanjut, "dan ekspresi serupa (serta kata-kata lain atau ekspresi yang merujuk pada peristiwa, kondisi atau keadaan di masa depan) dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan.

Pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada harapan dan keyakinan perusahaan saat ini, dan melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor-faktor lain, yang dapat menyebabkan hasil aktual perusahaan, kinerja dan pencapaian dan waktu tertentu Peristiwa berbeda secara material dari hasil, kinerja, pencapaian atau waktu yang dibahas, diproyeksikan, diantisipasi atau ditunjukkan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Risiko seperti itu, ketidakpastian dan faktor -faktor lain termasuk, antara lain, yang berikut: risiko bahwa kumpulan data lengkap dari studi Aspen atau data yang dihasilkan dalam uji klinis lebih lanjut dari brensocatib tidak akan konsisten dengan hasil topline dari studi ASPEN atau tambahan apa pun hasil studi Aspen; Kegagalan untuk mendapatkan, atau keterlambatan dalam memperoleh, persetujuan peraturan untuk brensocatib di AS, Eropa atau Jepang; Kegagalan untuk berhasil mengkomersialkan brensocatib, jika disetujui oleh otoritas pengatur yang berlaku, di AS, Eropa atau Jepang, atau untuk mempertahankan persetujuan AS, Eropa atau Jepang untuk brensocatib pernah disetujui; ketidakpastian dalam tingkat penerimaan pasar Brensocatib oleh dokter, pasien, pembayar pihak ketiga dan lainnya di komunitas perawatan kesehatan; Ketidakakuratan dalam perkiraan perusahaan tentang ukuran pasar potensial untuk brensocatib atau dalam data yang telah digunakan perusahaan untuk mengidentifikasi dokter; tingkat pengambilan pasien yang diharapkan, durasi perawatan yang diharapkan, atau tingkat kepatuhan pasien yang diharapkan atau tingkat penghentian; Ketidakmampuan Perusahaan, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. atau produsen pihak ketiga perusahaan lainnya untuk mematuhi persyaratan peraturan yang terkait dengan brensocatib; Ketidakmampuan perusahaan untuk mendapatkan penggantian yang memadai dari pemerintah atau pembayar pihak ketiga untuk brensocatib atau harga yang dapat diterima untuk brensocatib; pengembangan kekhawatiran keamanan atau kemanjuran yang tidak terduga terkait dengan brensocatib; kegagalan untuk mendapatkan persetujuan peraturan untuk indikasi brensocatib potensial di masa depan; pembatasan atau kewajiban lain yang dikenakan pada kami berdasarkan perjanjian terkait dengan brensocatib, termasuk perjanjian lisensi kami dengan AstraZeneca AB, dan kegagalan untuk mematuhi kewajiban kami berdasarkan perjanjian tersebut; Kegagalan untuk berhasil melakukan uji klinis di masa depan untuk brensocatib, termasuk karena potensi ketidakmampuan perusahaan untuk mendaftarkan atau mempertahankan pasien yang cukup untuk melakukan dan menyelesaikan uji coba atau menghasilkan data yang diperlukan untuk persetujuan peraturan, antara lain; Risiko bahwa studi klinis perusahaan akan ditunda atau efek samping yang serius akan diidentifikasi selama pengembangan obat; Kegagalan pihak ketiga di mana perusahaan bergantung pada pembuatan brensocatib dalam jumlah yang cukup untuk kebutuhan komersial atau klinis, untuk melakukan uji klinis perusahaan, atau untuk mematuhi perjanjian atau undang -undang dan peraturan perusahaan yang berdampak pada bisnis atau perjanjian perusahaan dengan perusahaan tersebut ; kekuatan dan penegakan hak kekayaan intelektual perusahaan atau hak -hak pihak ketiga; biaya dan potensi kerusakan reputasi yang dihasilkan dari litigasi yang dapat menjadi pihak perusahaan, termasuk klaim kewajiban produk; Perubahan undang -undang dan peraturan yang berlaku untuk bisnis Perusahaan dan kegagalan untuk mematuhi undang -undang dan peraturan tersebut; Gangguan bisnis atau ekonomi akibat bencana atau peristiwa lain, termasuk bencana alam atau krisis kesehatan masyarakat; dan ketidakmampuan untuk membayar hutang dan ketidakpastian perusahaan yang ada sehubungan dengan kebutuhan dan kemampuan perusahaan untuk mengakses modal di masa depan.

Perusahaan mungkin tidak benar-benar mencapai hasil, rencana, niat, atau harapan yang ditunjukkan oleh penyerang perusahaan- Pernyataan yang terlihat karena, berdasarkan sifatnya, pernyataan berwawasan ke depan melibatkan risiko dan ketidakpastian karena mereka berhubungan dengan peristiwa dan bergantung pada keadaan yang mungkin atau mungkin tidak terjadi di masa depan. Untuk informasi tambahan tentang risiko dan ketidakpastian yang dapat memengaruhi bisnis perusahaan, silakan lihat faktor-faktor yang dibahas dalam Butir 1A, "Faktor Risiko," dalam Laporan Tahunan Perusahaan tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023 dan selanjutnya apa pun yang berikutnya Pengajuan Perusahaan dengan Komisi Sekuritas dan Bursa (SEC).

Perusahaan memperingatkan pembaca untuk tidak mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan yang tidak semestinya, yang hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini. Perusahaan menyangkal kewajiban apa pun, kecuali sebagaimana secara khusus diharuskan oleh hukum dan aturan SEC, untuk memperbarui atau merevisi pernyataan tersebut secara publik untuk mencerminkan perubahan harapan atau dalam peristiwa, kondisi, atau keadaan di mana pernyataan tersebut dapat didasarkan, atau Itu dapat mempengaruhi kemungkinan bahwa hasil aktual akan berbeda dari yang ditetapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan.

Sumber Incorporated

Diposting : 2025-02-19 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer