La FDA concede la revisione prioritaria a Brensocatib di Insmed per il trattamento della bronchiectasie con la data di azione target PDUFA fissata per il 12 agosto 2025

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revisione prioritaria delle sovvenzioni FDA a Brensocatib di Insmed per il trattamento della bronchiectasie con la data di azione target PDUFA fissata per il 12 agosto 2025

Bridgewater, N.J., 6 febbraio 2025/Prnewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), una prima società biofarmaceutica globale che si sforza di fornire terapie di prima e migliore classe per trasformare la vita dei pazienti che affrontano malattie gravi, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato La nuova applicazione di farmaci dell'azienda (NDA) per Brensocatib per i pazienti con bronchiectasia non cistica di fibrosi. Nella sua comunicazione del giorno 60 a Insmed, la FDA ha concesso la revisione prioritaria alla NDA e ha fissato una data di azione target del 12 agosto 2025, ai sensi della Prescript Drug User Exele Act (PDUFA). Al momento, la FDA non ha indicato se verrà convocato un comitato consultivo per discutere della domanda. Brensocatib ha il potenziale per diventare il primo e solo trattamento approvato per la bronchiectasie e il primo in una nuova classe di medicinali chiamati inibitori di dipeptidil peptidasi 1 (DPP1) per il trattamento delle malattie mediate dai neutrofili.

"La bronchiectasie è una malattia cronica e progressiva senza trattamenti approvati, lasciando centinaia di migliaia di persone negli Stati Uniti senza un modo efficace per ridurre le esacerbazioni polmonari che possono portare a gravi conseguenze", ha affermato Martina Flammer, M.D., MBA, Chief Medical Officer di Insmed. "Brensocatib ha il potenziale per trasformare il panorama terapeutico per la bronchiectasie e siamo stati lieti di ricevere l'accettazione della FDA della nostra NDA con una revisione prioritaria anche prima del previsto. Non vediamo l'ora di lavorare con la FDA durante il processo di revisione e, in attesa di approvazione Il primo trattamento con bronchiectasi in assoluto ai pazienti il ​​più rapidamente possibile. "

Questa NDA si basa sui dati dell'aspen di fase 3 di riferimento. Studio, che ha incontrato il suo endpoint primario con entrambe le resistenza al dosaggio di Brensocatib che raggiunge la significatività statistica e clinica per la riduzione del tasso annualizzato delle esacerbazioni polmonari rispetto al placebo nel periodo di trattamento di 52 settimane. Entrambi i punti di forza del dosaggio hanno anche incontrato diversi endpoint secondari correlati all'esacerbazione prespecificati, tra cui prolungare significativamente il tempo al primo esacerbazione e aumentando significativamente le probabilità di rimanere privi di esacerbazione nel periodo di trattamento. I pazienti trattati con Brensocatib 25 mg hanno anche mostrato un calo della funzione polmonare significativamente inferiore alla settimana 52 come misurato dal volume espiratorio forzato post-broncodilatatore per un secondo.

Brensocatib è stato ben tollerato nello studio. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento che si verificano in almeno il 5,0%dei pazienti trattati con una dose di Brensocatib e più frequentemente rispetto al placebo erano covidi-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), nasofaringngite (7,7%, 6,3%, 7,6% ), tosse (7,0%, 6,1%, 6,4%) e mal di testa (6,7%, 8,5%e 6,9%) per Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg e placebo, rispettivamente.

La FDA concede la revisione prioritaria alle applicazioni per i medicinali che, se approvati, fornirebbero un miglioramento significativo della sicurezza o dell'efficacia nel trattamento di una condizione grave . La FDA aveva precedentemente concesso la designazione di terapia innovativa di Brensocatib, progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione delle terapie che sono destinate a trattare una condizione grave o potenzialmente letale e per le quali prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto a un sostanziale miglioramento rispetto al miglioramento di un sostanziale miglioramento rispetto a un miglioramento sostanziale sul miglioramento terapie su un endpoint clinicamente significativo.

Insmed prevede di presentare comunicazioni normative per Brensocatib nell'UE, nel Regno Unito e nel Giappone nel 2025, con lanci commerciali previsti nel 2026, in attesa dell'approvazione in ogni territorio.

su Aspen

Il numero totale di siti attivi in ​​Aspen era di 391 siti in 35 paesi. I pazienti adulti (dai 18 agli 85 anni) sono stati randomizzati 1: 1: 1 e i pazienti adolescenti (di età compresa tra 12 e 18 anni) sono stati randomizzati 2: 2: 1 per il trattamento con Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg o Placebo una volta al giorno per 52 settimane, seguite da 4 settimane di ferie. L'analisi di efficacia primaria includeva dati di 1.680 pazienti adulti e 41 pazienti adolescenti.

Informazioni sulla bronchiectasis

La bronchiectasie è una grave malattia polmonare cronica in cui i bronchi si dilatano permanentemente a causa di un ciclo di infezione, infiammazione e danno ai tessuti polmonari. La condizione è contrassegnata da frequenti esacerbazioni polmonari che richiedono terapia antibiotica e/o ricoveri. I sintomi includono la tosse cronica, l'eccessiva produzione di espettorato, la mancanza di respiro e le ripetute infezioni respiratorie, che possono peggiorare la condizione sottostante. Oggi, circa 500.000 pazienti negli Stati Uniti, 600.000 pazienti nell'UE5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito) e 150.000 pazienti in Giappone sono stati diagnosticati con bronchiectasie e attualmente non vi sono terapie approvate specificamente in bronchictasi in queste Regioni.

Informazioni su Brensocatib

Brensocatib è una piccola molecola, inibitore orale e reversibile della dipeptidil peptidasi 1 (DPP1) sviluppato da insmerso per il trattamento di pazienti con bronchiectasi, rinosinusite cronica senza polipi nasali, hidradeniva suppurativa e altre nonase neutrophite. DPP1 è un enzima responsabile dell'attivazione di proteasi di serina neutrofili (NSP), come il neutrofilo elastasi, nei neutrofili quando si formano nel midollo osseo. I neutrofili sono il tipo più comune di globuli bianchi e svolgono un ruolo essenziale nella distruzione dei patogeni e nella mediazione infiammatoria. Nelle malattie polmonari infiammatorie croniche, i neutrofili si accumulano nelle vie aeree e provocano eccessive NSP attive che causano distruzione polmonare e infiammazione. Brensocatib può ridurre gli effetti dannosi delle malattie infiammatorie come la bronchiectasie inibendo DPP1 e la sua attivazione di NSP. Brensocatib è un prodotto farmaceutico sperimentale che non è stato approvato per alcuna indicazione in alcuna giurisdizione.

Informazioni su Insmed

Insmed Incorporated è una prima società biofarmaceutica globale che si sforza di fornire terapie di prima e migliore classe per trasformare la vita dei pazienti che affrontano malattie gravi. La società sta avanzando un portafoglio diversificato di medicinali investigativi approvati e medio-tardivi e una scoperta di farmaci all'avanguardia incentrata sul servizio delle comunità dei pazienti in cui la necessità è maggiore. I programmi più avanzati di Insmed sono in condizioni polmonari e infiammatorie, tra cui una terapia approvata negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone per curare una malattia polmonare cronica e debilitante. I programmi di ricerca in fase iniziale dell'azienda comprendono una vasta gamma di tecnologie e modalità, tra cui la terapia genica, l'ingegneria delle proteine ​​guidate dall'IA, la produzione di proteine, la fine dell'RNA e il salvataggio sintetico.

con sede in Bridgewater, nuovo Bridgewater, nuovo Bridgewater, Nuovo acqua di acqua, nuovo Jersey, Insmed ha uffici e sedi di ricerca in tutti gli Stati Uniti, Europa e Giappone. Insmed è orgoglioso di essere riconosciuto come uno dei migliori datori di lavoro nell'industria biofarmaceutica, tra cui trascorrere quattro anni consecutivi come il primo datore di lavoro della scienza n. 1. Visita www.insmed.com per saperne di più.

Dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze sostanziali. "Dichiarazioni lungimiranti", poiché quel termine è definito nella legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995, sono dichiarazioni che non sono fatti storici e comportano una serie di rischi e incertezze. Parole qui come "May", "Will", "dovrebbe", "potrebbe" "" si aspetta "," "piani", "anticipa", "crede", "stime", "progetti", "prevede , "" intende "," potenziale "," continua "e espressioni simili (così come altre parole o espressioni che fanno riferimento a eventi, condizioni o circostanze futuri) possono identificare dichiarazioni previsionali.

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Source Insmed Incorporated

Pubblicato : 2025-02-19 12:00

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