Tinjauan Keutamaan Geran FDA ke Brensocatib Insmed untuk rawatan bronchiectasis dengan tarikh tindakan sasaran PDUFA ditetapkan untuk 12 Ogos 2025

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: bronchiectasis

Kajian keutamaan FDA kepada Brensocatib Insmed untuk rawatan bronchiectasis dengan tarikh tindakan sasaran PDUFA ditetapkan untuk 12 Ogos, 2025

Bridgewater, N.J., 6 Februari, 2025/PRNewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), sebuah syarikat biopharmaceutical global yang pertama yang berusaha untuk menyampaikan terapi pertama dan terbaik dalam kelas untuk mengubah kehidupan pesakit yang menghadapi penyakit yang serius, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah menerima Permohonan dadah baru (NDA) untuk brensocatib untuk pesakit dengan bronchiectasis fibrosis bukan-k-kuman. Pada hari 60 komunikasi untuk dimasukkan ke dalam, FDA memberikan semakan keutamaan kepada NDA dan menetapkan tarikh tindakan sasaran 12 Ogos 2025, di bawah Akta Yuran Pengguna Dadah Preskripsi (PDUFA). Pada masa ini, FDA tidak menunjukkan sama ada jawatankuasa penasihat akan diadakan untuk membincangkan permohonan itu. Brensocatib berpotensi untuk menjadi rawatan pertama dan hanya diluluskan untuk bronchiectasis dan yang pertama dalam kelas baru ubat-ubatan yang dipanggil dipeptidil peptidase 1 (DPP1) untuk rawatan penyakit neutrophil-mediated.

"Bronchiectasis adalah penyakit kronik, progresif tanpa rawatan yang diluluskan, meninggalkan beratus -ratus ribu orang di A.S. tanpa cara yang berkesan untuk mengurangkan masalah pulmonari yang boleh membawa kepada akibat yang serius," kata Martina Flammer, M.D., MBA, Ketua Pegawai Perubatan Insmed. "Brensocatib berpotensi untuk mengubah landskap rawatan untuk bronchiectasis dan kami dengan sukacitanya menerima penerimaan FDA NDA kami dengan semakan keutamaan lebih awal daripada yang dijangkakan. Rawatan bronchiectasis pertama kepada pesakit secepat mungkin. " Kajian, yang memenuhi titik akhir utamanya dengan kedua-dua kekuatan dos brensocatib mencapai kepentingan statistik dan klinikal untuk pengurangan kadar tahunan pulmonari yang lebih baik berbanding plasebo sepanjang tempoh rawatan selama 52 minggu. Kedua-dua kekuatan dos juga memenuhi beberapa titik akhir sekunder yang berkaitan dengan keterukan yang dipersembahkan, termasuk memanjangkan masa untuk memburukkan lagi dan meningkatkan kemungkinan kebencian yang tersisa tanpa tempoh rawatan. Pesakit yang dirawat dengan brensocatib 25 mg juga menunjukkan penurunan fungsi paru-paru yang jauh lebih rendah pada minggu 52 seperti yang diukur oleh pasca-bronkodilator memaksa jumlah expiratory selama satu saat.

Brensocatib telah diterima dengan baik dalam kajian ini. Peristiwa buruk yang berlaku di sekurang-kurangnya 5.0%pesakit yang dirawat dengan sama ada dos brensocatib dan lebih kerap daripada plasebo adalah covid-19 (15.8%, 20.9%, 15.8%), nasofaringitis (7.7%, 6.3%, 7.6% ), batuk (7.0%, 6.1%, 6.4%), dan sakit kepala (6.7%, 8.5%, dan 6.9%) untuk Brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg, dan plasebo, masing -masing. . FDA sebelum ini telah memberikan penamaan terapi terapi brensocatib, yang direka untuk mempercepatkan pembangunan dan kajian terapi yang bertujuan untuk merawat keadaan yang serius atau mengancam nyawa, dan yang mana bukti klinikal awal menunjukkan bahawa ubat mungkin menunjukkan peningkatan yang besar terapi pada titik akhir yang signifikan secara klinikal.

Rancangan Insmed untuk memfailkan penyerahan pengawalseliaan untuk Brensocatib di EU, UK, dan Jepun pada tahun 2025, dengan pelancaran komersil yang dijangkakan pada tahun 2026, menunggu kelulusan di setiap wilayah. >

Jumlah tapak aktif di Aspen adalah 391 tapak di 35 negara. Pesakit dewasa (umur 18 hingga 85 tahun) secara rawak 1: 1: 1 dan pesakit remaja (umur 12 hingga <18 tahun) adalah rawak 2: 2: 1 untuk rawatan dengan brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg, atau plasebo sekali sehari untuk 52 minggu, diikuti dengan rawatan 4 minggu. Analisis keberkesanan utama termasuk data daripada 1,680 pesakit dewasa dan 41 pesakit remaja.

Mengenai bronchiectasis

bronchiectasis adalah penyakit paru -paru yang serius dan kronik di mana bronchi menjadi diluaskan secara kekal disebabkan oleh kitaran jangkitan, keradangan, dan kerosakan tisu paru -paru. Keadaan ini ditandai dengan pembesaran pulmonari yang kerap yang memerlukan terapi antibiotik dan/atau hospitalisasi. Gejala termasuk batuk kronik, pengeluaran dahak yang berlebihan, sesak nafas, dan jangkitan pernafasan berulang, yang boleh memburukkan lagi keadaan yang mendasari. Hari ini, kira -kira 500,000 pesakit di A.S., 600,000 pesakit di EU5 (Perancis, Jerman, Itali, Sepanyol, dan UK), dan 150,000 pesakit di Jepun telah didiagnosis dengan bronchiectasis, dan pada masa ini tiada terapi yang diluluskan secara khusus mensasarkan bronchiectasis dalam ini Kawasan.

Mengenai Brensocatib

Brensocatib adalah molekul kecil, perencat lisan, boleh diterbalikkan dipeptidil peptidase 1 (DPP1) yang dibangunkan oleh insmed untuk rawatan pesakit dengan bronchiectasis, rhinosinusitis kronik tanpa polip hidradenitis. DPP1 adalah enzim yang bertanggungjawab untuk mengaktifkan protease serine neutrophil (NSP), seperti elastase neutrofil, dalam neutrofil apabila ia terbentuk dalam sumsum tulang. Neutrofil adalah jenis sel darah putih yang paling biasa dan memainkan peranan penting dalam pemusnahan patogen dan pengantaraan keradangan. Dalam penyakit paru -paru keradangan kronik, neutrofil berkumpul di saluran udara dan mengakibatkan NSP aktif yang berlebihan yang menyebabkan kemusnahan paru -paru dan keradangan. Brensocatib boleh mengurangkan kesan merosakkan penyakit keradangan seperti bronchiectasis dengan menghalang DPP1 dan pengaktifan NSP. Brensocatib adalah produk ubat penyiasatan yang belum diluluskan untuk sebarang petunjuk dalam mana -mana bidang kuasa.

Mengenai Insmed

Insmed Incorporated adalah syarikat biopharmaceutical global yang pertama yang berusaha untuk menyampaikan terapi pertama dan terbaik dalam kelas untuk mengubah kehidupan pesakit yang menghadapi penyakit yang serius. Syarikat ini memajukan portfolio pelbagai ubat penyiasatan yang diluluskan dan pertengahan hingga ke peringkat akhir serta penemuan dadah canggih yang difokuskan pada berkhidmat kepada komuniti pesakit di mana keperluannya adalah yang paling besar. Program yang paling maju adalah dalam keadaan paru -paru dan dalam keadaan, termasuk terapi yang diluluskan di Amerika Syarikat, Eropah, dan Jepun untuk merawat penyakit paru -paru yang kronik dan melemahkan. Program penyelidikan peringkat awal syarikat merangkumi pelbagai teknologi dan modaliti, termasuk terapi gen, kejuruteraan protein yang didorong oleh AI, pembuatan protein, akhir rNA, dan penyelamatan sintetik. Jersey, Insmed mempunyai pejabat dan lokasi penyelidikan di seluruh Amerika Syarikat, Eropah, dan Jepun. Insmed berbangga untuk diiktiraf sebagai salah satu majikan terbaik dalam industri biopharmaceutical, termasuk menghabiskan empat tahun berturut -turut sebagai majikan utama Sains No. 1. Lawati www.insmed.com untuk mengetahui lebih lanjut.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar. "Kenyataan yang berpandangan ke hadapan," seperti istilah itu ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, adalah kenyataan yang bukan fakta sejarah dan melibatkan beberapa risiko dan ketidakpastian. Kata -kata di sini seperti "boleh," "akan," "harus," "boleh," "akan," "mengharapkan," "rancangan," "menjangkakan," "percaya," "anggaran," "projek," "meramalkan , "" bermaksud, "" potensi, "" berterusan, "dan ungkapan yang serupa (serta kata-kata atau ungkapan lain yang merujuk peristiwa, keadaan atau keadaan masa depan) boleh mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini adalah berdasarkan harapan dan kepercayaan semasa Syarikat, dan melibatkan risiko, ketidakpastian dan faktor lain yang diketahui dan tidak diketahui, yang boleh menyebabkan hasil, prestasi dan pencapaian sebenar syarikat dan masa tertentu Peristiwa untuk berbeza secara material dari hasil, prestasi, pencapaian atau masa yang dibincangkan, diunjurkan, dijangkakan atau ditunjukkan dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko, ketidakpastian dan faktor lain termasuk, antara lain, yang berikut: Risiko bahawa data penuh yang ditetapkan dari kajian Aspen atau data yang dihasilkan dalam ujian klinikal selanjutnya Brensocatib tidak akan selaras dengan hasil topline kajian Aspen atau tambahan Keputusan Kajian Aspen; kegagalan untuk mendapatkan, atau kelewatan dalam mendapatkan, kelulusan pengawalseliaan untuk Brensocatib di A.S., Eropah atau Jepun; kegagalan untuk berjaya mengkomersialkan Brensocatib, jika diluluskan oleh pihak berkuasa pengawalseliaan yang berkenaan, di A.S., Eropah atau Jepun, atau untuk mengekalkan kelulusan A.S., Eropah atau Jepun untuk Brensocatib sekali diluluskan; ketidakpastian dalam tahap penerimaan pasaran Brensocatib oleh doktor, pesakit, pembayar pihak ketiga dan lain-lain dalam komuniti penjagaan kesihatan; ketidaktepatan dalam anggaran syarikat saiz pasaran berpotensi untuk brensocatib atau dalam data yang digunakan oleh syarikat untuk mengenal pasti doktor; kadar pengambilan pesakit yang dijangkakan, tempoh rawatan yang dijangkakan, atau jangkaan pematuhan pesakit atau kadar penghentian; Ketidakupayaan Syarikat, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. atau pengeluar pihak ketiga yang lain untuk mematuhi keperluan pengawalseliaan yang berkaitan dengan Brensocatib; ketidakupayaan Syarikat untuk mendapatkan pembayaran balik yang mencukupi daripada pembayar kerajaan atau pihak ketiga untuk Brensocatib atau harga yang boleh diterima untuk Brensocatib; pembangunan keselamatan atau keberkesanan yang tidak dijangka yang berkaitan dengan brensocatib; kegagalan untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan untuk petunjuk brensocatib masa depan yang berpotensi; sekatan atau kewajipan lain yang dikenakan kepada kami oleh perjanjian yang berkaitan dengan Brensocatib, termasuk perjanjian lesen kami dengan AstraZeneca AB, dan kegagalan untuk mematuhi kewajipan kami di bawah perjanjian tersebut; Kegagalan untuk berjaya menjalankan ujian klinikal masa depan untuk Brensocatib, termasuk kerana ketidakupayaan potensi syarikat untuk mendaftarkan atau mengekalkan pesakit yang mencukupi untuk menjalankan dan menyelesaikan ujian atau menghasilkan data yang diperlukan untuk kelulusan pengawalseliaan, antara lain; risiko bahawa kajian klinikal syarikat akan ditangguhkan atau kesan sampingan yang serius akan dikenalpasti semasa pembangunan dadah; Kegagalan pihak ketiga di mana syarikat itu bergantung kepada mengeluarkan jumlah brensocatib yang mencukupi untuk keperluan komersial atau klinikal, untuk menjalankan ujian klinikal syarikat, atau mematuhi perjanjian atau undang -undang dan peraturan syarikat yang memberi kesan kepada perniagaan atau perjanjian syarikat dengan syarikat itu ; kekuatan dan penguatkuasaan hak harta intelek Syarikat atau hak pihak ketiga; Kos dan potensi kerosakan reputasi akibat litigasi yang mana Syarikat boleh menjadi pihak, termasuk tuntutan liabiliti produk; perubahan dalam undang -undang dan peraturan yang terpakai bagi perniagaan Syarikat dan kegagalan untuk mematuhi undang -undang dan peraturan tersebut; gangguan perniagaan atau ekonomi akibat bencana atau peristiwa lain, termasuk bencana alam atau krisis kesihatan awam; dan ketidakupayaan untuk membayar balik keberhutangan dan ketidakpastian yang sedia ada Syarikat berkenaan dengan keperluan dan keupayaan Syarikat untuk mengakses modal masa depan.

Mencari kenyataan kerana, oleh sifat mereka, kenyataan yang berpandangan ke hadapan melibatkan risiko dan ketidakpastian kerana ia berkaitan dengan peristiwa dan bergantung kepada keadaan yang mungkin atau mungkin tidak berlaku pada masa akan datang. Untuk maklumat tambahan mengenai risiko dan ketidakpastian yang boleh menjejaskan perniagaan Syarikat, sila lihat faktor-faktor yang dibincangkan dalam Perkara 1A, "Faktor Risiko," dalam Laporan Tahunan Syarikat pada Borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2023 dan mana-mana Pemfailan Syarikat dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC).

Syarikat memberi amaran kepada pembaca untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, yang hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini. Syarikat menafikan apa -apa kewajipan, kecuali sebagaimana yang dikehendaki secara khusus oleh undang -undang dan peraturan SEC, untuk mengemas kini atau menyemak semula apa -apa penyata sedemikian untuk mencerminkan apa -apa perubahan jangkaan atau dalam peristiwa, syarat atau keadaan di mana mana -mana kenyataan sedemikian boleh didasarkan, atau Ini mungkin menjejaskan kemungkinan bahawa keputusan sebenar akan berbeza daripada yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

Sumber Insmed Incorporated

Disiarkan : 2025-02-19 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular