FDA verleent prioriteitsbeoordeling aan Brensocatib van Insmed voor de behandeling van bronchiectasis met PDUFA -doelactiedatum ingesteld voor 12 augustus 2025

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Bronchiectasis

FDA verleent prioriteitsreview aan Brensocatib van Insmed voor de behandeling van bronchiëctasis met PDUFA Doelactiedatum ingesteld voor 12 augustus 2025

Bridgewater, N.J., 6 februari 2025/PRNewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), een mensen-eerste wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat ernaar streeft om eerste en best-in-class therapieën te leveren om het leven te transformeren van patiënten die geconfronteerd worden met ernstige ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft geaccepteerd De nieuwe applicatie van het bedrijf (NDA) voor brensocatib voor patiënten met niet-cystische fibrose bronchiectasis. In zijn dag 60 -communicatie aan Insmed verleende de FDA prioriteitsbeoordeling aan de NDA en stelde hij een doelactiedatum in van 12 augustus 2025, onder de receptrede drugsgebruikers fee Act (PDUFA). Op dit moment heeft de FDA niet aangegeven of een adviescomité zal worden bijeengeroepen om de aanvraag te bespreken. Brensocatib heeft het potentieel om de eerste en enige goedgekeurde behandeling voor bronchiectasis te worden en de eerste in een nieuwe klasse geneesmiddelen genaamd dipeptidylpeptidase 1 (DPP1) -remmers voor de behandeling van door neutrofielen gemedieerde ziekten.

"Bronchiectasis is een chronische, progressieve ziekte zonder goedgekeurde behandelingen, waardoor honderdduizenden mensen in de VS achterblijven zonder een effectieve manier om de pulmonale exacerbaties te verminderen die kunnen leiden tot ernstige gevolgen," zei Martina Flammer, M.D., MBA, Chief Medical Officer of Insmed. "Brensocatib heeft het potentieel om het behandelingslandschap te transformeren voor bronchiectasis en we waren verheugd om de FDA -acceptatie van onze NDA te ontvangen met prioriteitsreview zelfs eerder dan verwacht. We kijken ernaar uit om met de FDA te werken gedurende het beoordelingsproces en, in afwachting van goedkeuring, die met zich meebrengt. De allereerste bronchiectasisbehandeling ooit voor patiënten zo snel mogelijk. "

Deze NDA is gebaseerd op gegevens van de historische fase 3 aspen Studie, dat voldoet aan het primaire eindpunt met beide doseringssterkten van brensocatib die statistische en klinische betekenis behaalden voor de verlaging van de geannualiseerde snelheid van pulmonale exacerbaties versus placebo gedurende de behandelingsperiode van 52 weken. Beide doseringssterkten voldeden ook aan verschillende vooraf gespecificeerde exacerbatiegerelateerde secundaire eindpunten, waaronder het aanzienlijk verlenging van de tijd tot eerste verergering en het aanzienlijk vergroten van de kans op het blijven van exacerbatievrij gedurende de behandelingsperiode. Patiënten behandeld met brensocatib 25 mg vertoonden ook significant lagere longfunctie daling in week 52 zoals gemeten door post-bronchodilator gedwongen expiratoir volume gedurende een seconde.

Brensocatib werd goed verdragen in de studie. Behandelings-opkomst bijwerkingen die optreden bij ten minste 5,0%van de patiënten die werden behandeld met beide dosis brensocatib en vaker dan in placebo waren COVID-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), nasopharyngitis (7,7%, 6,3%, 7,6% ), hoest (7,0%, 6,1%, 6,4%) en hoofdpijn (6,7%, 8,5%en 6,9%) voor Brensocatib 10 mg, respectievelijk Brensocatib 25 mg en placebo.

De FDA verleent prioriteitsbeoordeling aan toepassingen voor medicijnen die, indien goedgekeurd, een significante verbetering van de veiligheid of effectiviteit zou bieden bij de behandeling van een ernstige toestand . De FDA had eerder de aanwijzing van Brensocatib doorbraaktherapie, die is ontworpen om de ontwikkeling en evaluatie van therapieën te versnellen die bedoeld zijn om een ​​ernstige of levensbedreigende toestand te behandelen, en waarvoor voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het medicijn een substantiële verbetering ten opzichte van beschikbaar is ten opzichte Therapieën op een klinisch significant eindpunt.

Insmed plannen om regelgevende inzendingen in te dienen voor brensocatib in de EU, het VK en Japan in 2025, met commerciële lanceringen verwacht in 2026, in afwachting van goedkeuring in elk territorium.

over Aspen

Het totale aantal actieve sites in Aspen was 391 locaties in 35 landen. Volwassen patiënten (leeftijd 18 tot 85 jaar) werden gerandomiseerd 1: 1: 1 en adolescente patiënten (leeftijd 12 tot <18 jaar) werden gerandomiseerd 2: 2: 1 voor behandeling met brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg of placebo eenmaal daags voor 52 weken, gevolgd door 4 weken korting. De primaire werkzaamheidsanalyse omvatte gegevens van 1.680 volwassen patiënten en 41 adolescente patiënten.

over bronchiectasis

Bronchiectasis is een ernstige, chronische longziekte waarbij de bronchiën permanent worden verwijd door een cyclus van infectie, ontsteking en longweefselschade. De aandoening wordt gekenmerkt door frequente pulmonale exacerbaties die antibioticatherapie en/of ziekenhuisopnames vereisen. Symptomen zijn onder meer chronische hoest, overmatige sputumproductie, kortademigheid en herhaalde luchtweginfecties, die de onderliggende aandoening kunnen verergeren. Tegenwoordig zijn ongeveer 500.000 patiënten in de VS, 600.000 patiënten in de EU5 (Frankrijk, Duitsland, Italië, Spanje en VK) en 150.000 patiënten in Japan gediagnosticeerd met bronchiëctasis, en er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën die specifiek gericht zijn op bronchiëctasis bij deze hierbij regio's.

over brensocatib

Brensocatib is een klein molecuul, mondelinge, omkeerbare remmer van dipeptidylpeptidase 1 (DPP1) die wordt ontwikkeld door geïnsideerd voor de behandeling van patiënten met bronchiectasis, chronische rhinosinusitis zonder nasale polypes, Hidradenitis Suppurativa en andere neutropil-gemedieerde ziekten. DPP1 is een enzym dat verantwoordelijk is voor het activeren van neutrofiele serineproteasen (NSP's), zoals neutrofielenelastase, in neutrofielen wanneer ze worden gevormd in het beenmerg. Neutrofielen zijn het meest voorkomende type witte bloedcel en spelen een essentiële rol bij pathogene vernietiging en inflammatoire bemiddeling. Bij chronische inflammatoire longziekten verzamelen neutrofielen zich in de luchtwegen en resulteren in overmatige actieve NSP's die longvernietiging en ontsteking veroorzaken. Brensocatib kan de schadelijke effecten van ontstekingsziekten zoals bronchiectasis verminderen door DPP1 en de activering van NSP's te remmen. Brensocatib is een onderzoeksproduct voor onderzoek dat niet is goedgekeurd voor enige indicatie in enig rechtsgebied.

over Insmed

InSmed Incorporated is een mensen-eerste wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat ernaar streeft om eerste en best-in-class therapieën te leveren om het leven te transformeren van patiënten die geconfronteerd worden met ernstige ziekten. Het bedrijf bevordert een gevarieerde portefeuille van goedgekeurde en midden- tot laat-stadium onderzoeksmedicijnen, evenals geavanceerde drugsontdekking gericht op het dienen van patiëntengemeenschappen waar de behoefte het grootst is. De meest geavanceerde programma's van InSmed zijn in long- en ontstekingsvoorwaarden, waaronder een therapie die is goedgekeurd in de Verenigde Staten, Europa en Japan om een ​​chronische, slopende longziekte te behandelen. De vroege fase onderzoeksprogramma's van het bedrijf omvatten een breed scala aan technologieën en modaliteiten, waaronder gentherapie, AI-aangedreven eiwittechniek, eiwitproductie, RNA-end-joining en synthetische redding.

met hoofdkantoor in Bridgewater, Nieuw Jersey, Insmed heeft kantoren en onderzoekslocaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan. Insmed is er trots op erkend te worden als een van de beste werkgevers in de biofarmaceutische industrie, inclusief het uitgeven van vier opeenvolgende jaren als de nummer 1 Wetenschapstop werkgever. Bezoek www.insmed.com voor meer informatie.

vooruitziende verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken die aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich meebrengen. "Voorwaarts ogende verklaringen", zoals die term wordt gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zijn verklaringen die geen historische feiten zijn en een aantal risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Woorden hierin zoals "May", "wil", "moet", "zou" "" "" verwacht "" plannen "," anticipeert ", gelooft", "schattingen", "Projects", voorspelt " , "" INTOMEN, "" Potentieel "," vervolgt "en soortgelijke uitdrukkingen (evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden) kunnen toekomstgerichte verklaringen identificeren.

De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het bedrijf, en brengen bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren in, die de werkelijke resultaten, prestaties en prestaties van het bedrijf en de timing van bepaalde kunnen veroorzaken Gebeurtenissen die wezenlijk verschillen van de resultaten, prestaties, prestaties of timings die worden besproken, geprojecteerd, verwacht of aangegeven in toekomstige verklaringen. Dergelijke risico's, onzekerheden en andere factoren omvatten onder andere het volgende: het risico dat de volledige gegevensset van de Aspen -studie of gegevens gegenereerd in verdere klinische proeven met brensocatib niet consistent zal zijn met de toplijnresultaten van de Aspen -studie of een aanvullende aanvullende Resultaten van de Aspen -studie; het niet verkrijgen of vertragen van het verkrijgen van goedkeuringen voor brensocatib in de VS, Europa of Japan; het niet met succes commercialiseren van Brensocatib, indien goedgekeurd door de toepasselijke regelgevende autoriteiten, in de VS, Europa of Japan, of om de Amerikaanse, Europese of Japanse goedkeuring voor Brensocatib te handhaven eenmaal goedgekeurd; onzekerheden in de mate van marktacceptatie van brensocatib door artsen, patiënten, externe betalers en anderen in de gezondheidszorg; onnauwkeurigheden in de schattingen van het bedrijf over de omvang van de potentiële markten voor brensocatib of in gegevens die het bedrijf heeft gebruikt om artsen te identificeren; verwachte percentages van de opname van de patiënt, duur van de verwachte behandeling of verwachte therapietrouw of stopzetting van de patiënt; Onvermogen van het bedrijf, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. of de andere fabrikanten van het bedrijf om te voldoen aan de wettelijke vereisten met betrekking tot Brensocatib; Het onvermogen van het bedrijf om adequate vergoeding te verkrijgen van de overheids- of externe betalers voor brensocatib of acceptabele prijzen voor brensocatib; Ontwikkeling van onverwachte veiligheids- of werkzaamheidsproblemen met betrekking tot brensocatib; het niet verkrijgen van wettelijke goedkeuring voor mogelijke toekomstige brensocatib -indicaties; beperkingen of andere verplichtingen die ons worden opgelegd door overeenkomsten met betrekking tot Brensocatib, inclusief onze licentieovereenkomst met AstraZeneca AB, en het niet naleven van onze verplichtingen op grond van dergelijke overeenkomsten; Het niet succesvol uitvoeren van toekomstige klinische proeven voor brensocatib, ook vanwege het potentiële onvermogen van het bedrijf om voldoende patiënten in te schrijven of te behouden om de onderzoeken uit te voeren en te voltooien of gegevens te genereren die nodig zijn voor goedkeuring van de regelgeving, onder andere; risico's dat de klinische studies van het bedrijf zullen worden uitgesteld of dat ernstige bijwerkingen zullen worden geïdentificeerd tijdens de ontwikkeling van geneesmiddelen; Het falen van derden waarvan het bedrijf afhankelijk is van het vervaardigen van voldoende hoeveelheden brensocatib voor commerciële of klinische behoeften, om de klinische proeven van het bedrijf uit te voeren, of om te voldoen aan de overeenkomsten of wetten en voorschriften van het bedrijf die van invloed zijn op de activiteiten of overeenkomsten van het bedrijf met het bedrijf ; de kracht en afdwingbaarheid van de intellectuele eigendomsrechten van het bedrijf of de rechten van derden; de kosten en potentiële reputatieschade als gevolg van een rechtszaak waaraan het bedrijf een partij kan worden, inclusief claims voor productaansprakelijkheid; veranderingen in wetten en voorschriften die van toepassing zijn op het bedrijf van de onderneming en het niet naleven van dergelijke wetten en voorschriften; zakelijke of economische verstoringen als gevolg van catastrofes of andere evenementen, waaronder natuurrampen of crises voor de volksgezondheid; en onvermogen om de bestaande schulden en onzekerheden van het bedrijf terug te betalen met betrekking tot de behoefte en het vermogen van het bedrijf om toegang te krijgen tot toekomstig kapitaal. Op zoek naar verklaringen omdat, door hun aard, toekomstgerichte verklaringen risico's en onzekerheden inhouden omdat ze betrekking hebben op gebeurtenissen en afhankelijk zijn van omstandigheden die al dan niet in de toekomst kunnen plaatsvinden. Raadpleeg de factoren die zijn besproken in item 1A, "Risicofactoren" voor meer informatie over de risico's en onzekerheden die de activiteiten van het bedrijf kunnen beïnvloeden in het jaarverslag van het bedrijf over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023 en elke volgende Bedrijfsaanvragen bij de Securities and Exchange Commission (SEC).

Het bedrijf waarschuwt lezers om geen onnodige afhankelijkheid te geven van dergelijke toekomstgerichte verklaringen, die alleen spreken op de datum van dit persbericht. Het bedrijf aanvaardt elke verplichting, behalve zoals specifiek vereist door de wet en de regels van de SEC, om dergelijke verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien om een ​​wijziging van de verwachtingen of in gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden te weerspiegelen waarop dergelijke verklaringen kunnen zijn gebaseerd, of Dat kan de kans beïnvloeden dat de werkelijke resultaten zullen verschillen van die uiteengezet in de toekomstgerichte uitspraken.

Bron Insmed Incorporated

Geplaatst : 2025-02-19 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden