FDA przyznaje priorytetowe przegląd Brensocatib INSMED w celu leczenia oskrzeli z datą działania docelowego PDUFA z 12 sierpnia 2025 r.

Śledź Drugslib na

Leczenie: oskrzeli

FDA daje priorytetowe przegląd Brensocatib INSMED w celu leczenia oskrzeli za pomocą docelowego daty działań PDUFA z zestawu daty działań docelowych PDUFA

Bridgewater, N.J., 6 lutego 2025/PRNewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), pierwsza globalna firma biofarmaceutyczna, która stara się dostarczyć terapie pierwszych i najlepszych w swojej klasie w celu przekształcenia życia pacjentów w obliczu poważnych chorób, ogłosiła dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała Nowe zastosowanie leku (NDA) dla Brensocatib u pacjentów z oskrzelem nietystycznym zwłóknieniem. W dniu 60 komunikacji do INSMED FDA przyznała NDA priorytetowy przegląd i wyznaczyła docelową datę działania 12 sierpnia 2025 r., Zgodnie z ustawą o opłatach za użytkowanie leków na receptę (PDUFA). Obecnie FDA nie wskazała, czy zwołane zostanie komitet doradczy w celu omówienia wniosku. Brensokatib może stać się pierwszym i jedynym zatwierdzonym leczeniem oskrzeli i pierwszą w nowej klasie leków zwanych inhibitorami peptydazy dipeptydylowej 1 (DPP1) w leczeniu chorób za pośrednictwem neutrofili.

„Bronchiektaza jest przewlekłą, postępującą chorobą bez zatwierdzonych metod leczenia, pozostawiając setki tysięcy ludzi w USA bez skutecznego sposobu na zmniejszenie zaostrzeń płuc, które mogą prowadzić do poważnych konsekwencji”, powiedziała Martina Flammer, MBA, MBA, Dyrektor medyczny INSMED. „Brensocatib może potencjalnie przekształcić krajobraz leczenia oskrzeli i z przyjemnością otrzymaliśmy akceptację FDA naszej NDA z priorytetowym przeglądem nawet wcześniej niż oczekiwano. Z niecierpliwością czekamy na współpracę z FDA w trakcie procesu przeglądu i, w oczekiwaniu na zatwierdzenie, wniesienie zatwierdzenia, wniesienie do zatwierdzenia, przynoszącym, przynosząc, przynosząc zatwierdzenie Pierwsze w historii leczenie oskrzeli dla pacjentów tak szybko, jak to możliwe. ”

Ta NDA opiera się na danych z przełomowej fazy 3 Badanie Aspen, które spełniło swój główny punkt końcowy z zarówno mocami dawkowania brensokatibu osiągającego istotność statystyczną i kliniczną dla zmniejszenia rocznej szybkości zaostrzeń płuc w porównaniu z placebo w okresie 52-tygodniowego okresu leczenia. Obie siły dawkowania spełniają również kilka wstępnie określonych wtórnych punktów końcowych związanych z zaostrzeniem, w tym znacznie przedłużając czas do pierwszego zaostrzenia i znacznie zwiększając szanse na pozostanie wolne od zaostrzenia w okresie leczenia. Pacjenci leczeni Brensocatib 25 mg również wykazywali znacznie niższy spadek czynności płuc w 52 tygodniu, mierzone przez wymuszoną objętość wydechową po brązu bronkodilatora w ciągu jednej sekundy.

Brensocatib był dobrze tolerowany w badaniu. Zdarzenia niepożądane z leczeniem występującym w co najmniej 5,0%pacjentów leczonych albo dawką brensokatibu i częściej niż w placebo było COVID-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), zapalenie nosogardzieli (7,7%, 6,3%, 7,6%, 7,6%, 7,6%, 7,6% ), kaszel (7,0%, 6,1%, 6,4%) i ból głowy (6,7%, 8,5%i 6,9%) dla Brensocatib 10 mg, odpowiednio Brensocatib 25 mg i placebo.

FDA przyznaje priorytetowe przegląd wniosków o leki, które, jeśli zostanie zatwierdzone, zapewniłyby znaczną poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności w leczeniu poważnego stanu . FDA wcześniej przyznała oznaczenie Brensocatib Breakthrough Therapy, które ma na celu przyspieszenie opracowania i przeglądu terapii, które mają na celu leczenie poważnego lub zagrażającego życiu stanu, a dla których wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może wykazać istotną poprawę w stosunku do dostępnych dostępnych terapie w klinicznie znaczącym punkcie końcowym.

Insmed planuje złożyć wnioski regulacyjne dla Brensocatib w UE, Wielkiej Brytanii i Japonii w 2025 r., Z komercyjnymi premierami przewidywanymi w 2026 r., Oczekującym zatwierdzeniem na każdym terytorium.

o ASPEN

Całkowita liczba aktywnych miejsc w osice wynosiła 391 miejsc w 35 krajach. Dorośli pacjenci (w wieku od 18 do 85 lat) byli randomizowani 1: 1: 1 i u młodzieży (w wieku od 12 do 18 lat) losowo 2: 2: 1 w leczeniu Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg lub placebo raz na dobę przez 52 tygodnie, a następnie 4 tygodnie poza leczeniem. Pierwotna analiza skuteczności obejmowała dane od 1680 dorosłych pacjentów i 41 młodzieży.

o oskrzeli

Dziennik oskrzeli jest poważną, przewlekłą chorobą płuc, w której oskrzela stają się rozszerzone z powodu cyklu zakażenia, stanu zapalnego i uszkodzenia tkanki płucnej. Stan charakteryzuje się częstymi zaostrzeniami płuc wymagających antybiotykoterapii i/lub hospitalizacji. Objawy obejmują przewlekły kaszel, nadmierną produkcję plwociny, duszność i powtarzające się infekcje oddechowe, które mogą pogorszyć stan leżący u podstaw. Obecnie około 500 000 pacjentów w Stanach Zjednoczonych, 600 000 pacjentów w UE5 (Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania i Wielka Brytania), a 150 000 pacjentów w Japonii zdiagnozowano oskrzel, a obecnie nie ma zatwierdzonych terapii specjalnie ukierunkowanych na oskrzela. regiony.

O Brensocatib

Brensocatib jest małą cząsteczką, doustnym, odwracalnym inhibitorem peptydazy dipeptydylowej 1 (DPP1), opracowywanego przez insmed w leczeniu pacjentów z dążeniem oskrzeli, przewlekłe zapalenie nieżycy nosa, bez polipów nosa, zapalenie Hidradena Suppurativa i innych neutrofilu. DPP1 jest enzymem odpowiedzialnym za aktywację proteaz serynowych neutrofili (NSP), takich jak elastaza neutrofili, w neutrofilach, gdy powstają one w szpiku kostnym. Neutrofile są najczęstszym rodzajem białych krwinek i odgrywają istotną rolę w niszczeniu patogenu i mediacji zapalnej. W przewlekłych zapalnych chorobach płuc neutrofile gromadzą się w drogach oddechowych i powodują nadmierne aktywne NSP, które powodują zniszczenie i stan zapalny płuc. Brensokatib może zmniejszyć szkodliwe działanie chorób zapalnych, takich jak oskrzeli, hamując DPP1 i jego aktywację NSP. Brensocatib jest badanym produktem narkotykowym, który nie został zatwierdzony do żadnej wskazania w żadnej jurysdykcji.

O INSMED

Insmed Incorporated to pierwsza globalna firma biofarmaceutyczna, która stara się dostarczyć terapie pierwszej i najlepszej w klasie w celu przekształcenia życia pacjentów z poważnymi chorobami. Firma rozwija różnorodne portfolio zatwierdzonych i średnich i późnych leków badawczych, a także najnowocześniejsze odkrywanie narkotyków koncentrujących się na obsłudze społeczności pacjentów, w których potrzeba jest największa. Najbardziej zaawansowane programy Insmed znajdują się w warunkach płucnych i zapałowych, w tym terapia zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii w celu leczenia przewlekłej, wyniszczającej choroby płuc. Wcześniejsze programy badawcze firmy obejmują szeroki zakres technologii i metod, w tym terapia genowa, inżynieria białek napędzana przez AI, produkcję białek, łączenie końcowe RNA i syntetyczne ratowanie.

z siedzibą w Bridgewater, Nowy Jersey, Insmed ma biura i lokalizacje badań w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii. INSMED jest dumny z tego, że zostanie uznany za jednego z najlepszych pracodawców w branży biofarmaceutycznej, w tym spędzanie czterech kolejnych lat jako najwyższego pracodawcy nr 1. Odwiedź www.insmed.com, aby dowiedzieć się więcej.

stwierdzenia dotyczące przyszłości

Ta komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które wiążą się z poważnym ryzykiem i niepewnością. „Oświadczenia dotyczące przyszłości”, ponieważ termin ten jest zdefiniowany w ustawie o reformie sądów prywatnych z 1995 r., Są oświadczeniami, które nie są faktami historycznymi i wiążą się z szeregiem ryzyka i niepewności. Słowa w niniejszym dokumencie, takie jak „maj”, „woli”, „powinien”, „może”, „by”, „oczekuje”, „plany”, „przewiduje”, „wierzy”, „szacuje”, „projekty”, „przewiduje, że przewiduje , „„ zamierza ”,„ Potencjał ”,„ kontynuuje ”i podobne wyrażenia (a także inne słowa lub wyrażenia odnoszące się do przyszłych zdarzeń, warunków lub okoliczności) mogą zidentyfikować stwierdzenia dotyczące przyszłości.

oświadczenia dotyczące przyszłości w tym komunikacie prasowym opierają się na obecnych oczekiwaniach i przekonaniach firmy oraz obejmują znane i nieznane ryzyko, niepewności i inne czynniki, które mogą powodować rzeczywiste wyniki, wydajność i osiągnięcia oraz czas pewnego czasu firmy oraz czas pewnego czasu Wydarzenia, które różnią się istotnie od wyników, wydajności, osiągnięć lub czasów omawianych, przewidywanych, przewidywanych lub wskazanych w jakichkolwiek wypowiedziach. Takie ryzyko, niepewności i inne czynniki obejmują między innymi: ryzyko, że pełny zestaw danych z badania Aspen lub danych wygenerowanych w dalszych badaniach klinicznych Brensocatib nie będzie zgodny z najwyższymi wynikami badania Aspen lub jakimkolwiek dodatkowym wyniki badania Aspen; Brak uzyskania lub opóźnień w uzyskiwaniu zatwierdzeń regulacyjnych dla Brensocatib w USA, Europie lub Japonii; Brak skutecznej komercjalizacji Brensocatib, jeśli zostanie zatwierdzony przez obowiązujące organy regulacyjne, w Stanach Zjednoczonych, Europie lub Japonii, lub w celu utrzymania zatwierdzenia przez USA, europejskiego lub japońskiego dla Brensocatib; Niepewność w zakresie akceptacji rynkowej Brensocatib przez lekarzy, pacjentów, płatników zewnętrznych i innych osób w społeczności opieki zdrowotnej; Niedokładności szacunków firmy o wielkości potencjalnych rynków Brensocatib lub w danych, które firma wykorzystała do identyfikacji lekarzy; oczekiwane wskaźniki wychwytu pacjenta, czas trwania oczekiwanego leczenia lub oczekiwane wskaźniki przestrzegania pacjenta lub odstawienia; Niezdolność firmy, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. lub innych producentów zewnętrznych firmy w celu spełnienia wymagań regulacyjnych związanych z Brensocatib; Niezdolność firmy do uzyskania odpowiedniego zwrotu od rządowych lub zewnętrznych płatników na rzecz Brensocatib lub akceptowalnych cen Brensocatib; opracowanie nieoczekiwanych problemów związanych z bezpieczeństwem lub skutecznością związane z Brensocatib; Brak uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego dla potencjalnych przyszłych wskazań Brensocatib; Ograniczenia lub inne obowiązki nałożone na nas przez umowy związane z Brensokatibem, w tym naszą umowę licencyjną z AstraZeneca AB oraz brak przestrzegania naszych obowiązków wynikających z takich umów; Brak skutecznego przeprowadzenia przyszłych badań klinicznych dla Brensocatib, w tym ze względu na potencjalną niezdolność firmy do zapisania się lub zatrzymania wystarczających pacjentów do przeprowadzenia i wypełnienia badań lub wygenerowania danych niezbędnych do zatwierdzenia regulacyjnego; Ryzyko, że badania kliniczne firmy zostaną opóźnione lub że poważne skutki uboczne zostaną zidentyfikowane podczas opracowywania leków; Nieprzestrzeganie stron trzecich, od których spółka zależy od produkcji wystarczających ilości Brensokatib na potrzeby handlowe lub kliniczne, przeprowadzić badania kliniczne firmy lub przestrzegać umów lub przepisów dotyczących spółki, które wpływają ; siła i wykonalność praw własności intelektualnej spółki lub praw stron trzecich; koszty i potencjalne szkody reputacyjne wynikające z sporów sądowych, do których firma może stać się stroną, w tym roszczenia dotyczące odpowiedzialności za produkt; zmiany w przepisach i regulacjach mające zastosowanie do działalności spółki oraz brak przestrzegania takich przepisów i przepisów; zakłócenia biznesowe lub gospodarcze spowodowane katastrofami lub innymi wydarzeniami, w tym klęsk żywiołowej lub kryzysów zdrowia publicznego; oraz niezdolność do spłaty istniejącego zadłużenia i niepewności firmy w odniesieniu do potrzeb i zdolności do uzyskania dostępu do przyszłego kapitału.

Firma nie może osiągnąć wyników, planów, intencji lub oczekiwań wskazanych przez firmę Spółkę Patrząc na oświadczenia, ponieważ ze swojej natury oświadczenia dotyczące przyszłości wiążą się z ryzykiem i niepewnością, ponieważ odnoszą się do zdarzeń i zależą od okoliczności, które mogą, ale nie muszą wystąpić w przyszłości. Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat ryzyka i niepewności, które mogą wpływać na działalność firmy, zapoznaj się z czynnikami omówionymi w punkcie 1A, „czynników ryzyka” w rocznym raporcie firmy na formularzu 10-K w roku zakończonym 31 grudnia 2023 r. I wszelkich kolejnych kolejnych Zgłoszenia spółki do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC).

Firma ostrzega czytelników, aby nie polegali na nieuzasadnionym poleganiu na takich wyciągających przyszłości oświadczeniach, które mówią tylko z daty tego komunikatu prasowego. Spółka zrzeka się jakiegokolwiek obowiązku, z wyjątkiem przypadków, które są specjalnie wymagane przez prawo i zasady SEC, w celu publicznego aktualizacji lub zmiany takich oświadczeń w celu odzwierciedlenia wszelkich zmian oczekiwań lub zdarzeń, warunków lub okoliczności, na których takie oświadczenia mogą być oparte, lub Może to wpłynąć na prawdopodobieństwo, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych określonych w stwierdzeniach przyszłościowych.

Źródło Insmed Incorporated

Wysłano : 2025-02-19 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe