A FDA concede revisão prioritária ao Brensocatib de Insmed para tratamento de bronquiectasia com PDUFA Data de ação alvo definida para 12 de agosto de 2025

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Tratamento para: bronquiectasia

A FDA concede revisão prioritária ao brensocatib de Insmed para tratamento de bronquiectasia com pDUFA Data de ação-alvo definida para 12 de agosto de 2025

Bridgewater, N.J., 6 de fevereiro de 2025/PRNewswire/ - Insmed A Incorporated (NASDAQ: INSM), uma empresa biofarmacêutica global que se esforça para oferecer terapias da primeira e da primeira categoria para transformar a vida de pacientes que enfrentam doenças graves, anunciou hoje que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aceitou A nova aplicação de medicamentos da empresa (NDA) para brensocatib para pacientes com bronquiectasia de fibrose não cística. Em seu dia 60 Comunicação à INSMED, a FDA concedeu uma revisão de prioridade à NDA e estabeleceu uma data de ação -alvo de 12 de agosto de 2025, de acordo com a Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritivos (PDUFA). Atualmente, o FDA não indicou se um comitê consultivo será convocado para discutir o pedido. O brensocatib tem o potencial de se tornar o primeiro e único tratamento aprovado para a bronquiectasia e o primeiro de uma nova classe de medicamentos chamados inibidores da dipeptidil peptidase 1 (DPP1) para o tratamento de doenças mediadas por neutrófilos.

"A bronquiectasia é uma doença crônica e progressiva, sem tratamentos aprovados, deixando centenas de milhares de pessoas nos EUA sem uma maneira eficaz de reduzir as exacerbações pulmonares que podem levar a sérias conseqüências", disse Martina Flammer, M.D., MBA, Diretor Médico da Insmed. "O Brensocatib tem o potencial de transformar o cenário do tratamento para a bronquiectasia e tivemos o prazer de receber a aceitação do FDA de nossa NDA com revisão prioritária ainda mais cedo do que o previsto. Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA durante todo o processo de revisão e aprovação pendente, trazendo O primeiro tratamento de bronquiectasia para os pacientes o mais rápido possível. "

Este NDA é baseado em dados da fase 3 marcante 3 Estudo de Aspen, que atingiu seu endpoint primário com os pontos fortes da dosagem do brensocatib, alcançando significância estatística e clínica para a redução na taxa anualizada de exacerbações pulmonares versus placebo durante o período de tratamento de 52 semanas. Ambas as forças de dose também atenderam a vários pontos de extremidade secundários relacionados à exacerbação pré-especificados, incluindo prolongando significativamente o tempo para a primeira exacerbação e aumentando significativamente as chances de permanecer livre de exacerbação durante o período de tratamento. Pacientes tratados com brensocatib 25 mg também mostraram declínio da função pulmonar significativamente menor na semana 52, conforme medido pelo volume expiratório forçado pós-broncodilatador em um segundo.

Brensocatib foi bem tolerado no estudo. Eventos adversos emergentes de tratamento que ocorrem em pelo menos 5,0%dos pacientes tratados com a dose de brensocatib e com mais frequência do que em placebo eram covid-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), nasofaringite (7,7%, 6,3%, 7,6%, ), tosse (7,0%, 6,1%, 6,4%) e dor de cabeça (6,7%, 8,5%e 6,9%) para Brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg e placebo, respectivamente. . O FDA já havia concedido designação de terapia de Brensocatib Rreakthrough, projetada para agilizar o desenvolvimento e a revisão de terapias que se destinam a tratar uma condição séria ou com risco de vida, e para a qual evidências clínicas preliminares indicam que o medicamento pode demonstrar melhoria substancial sobre a disposição disponível sobre terapias em um ponto final clinicamente significativo.

A Insmed planeja registrar envios regulatórios para o Brensocatib na UE, Reino Unido e Japão em 2025, com lançamentos comerciais antecipados em 2026, aprovação pendente em cada território.

sobre aspen

O número total de locais ativos em Aspen foi de 391 locais em 35 países. Pacientes adultos (de 18 a 85 anos) foram randomizados 1: 1: 1 e pacientes adolescentes (idades de 12 a 18 anos) foram randomizados 2: 2: 1 para tratamento com brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg ou placebo uma vez ao dia para 52 semanas, seguidos por 4 semanas de desconto em tratamento. A análise de eficácia primária incluiu dados de 1.680 pacientes adultos e 41 pacientes adolescentes.

sobre bronquiectasia

A bronquiectasia é uma doença pulmonar séria e crônica, na qual os brônquios ficam permanentemente dilatados devido a um ciclo de infecção, inflamação e danos nos tecidos pulmonares. A condição é marcada por exacerbações pulmonares frequentes que requerem antibioticoterapia e/ou hospitalizações. Os sintomas incluem tosse crônica, produção excessiva de escarro, falta de ar e infecções respiratórias repetidas, que podem piorar a condição subjacente. Hoje, aproximadamente 500.000 pacientes nos EUA, 600.000 pacientes na UE5 (França, Alemanha, Itália, Espanha e Reino Unido) e 150.000 pacientes no Japão foram diagnosticados com bronquiectasia, e atualmente não há terapias aprovadas especificamente direcionadas a broquiectasia nestes regiões.

sobre o brensocatib

Brensocatib é uma molécula pequena, inibidor oral e reversível da dipeptidil peptidase 1 (DPP1) sendo desenvolvida pelo tratamento para o tratamento de pacientes com bronquiectasia, rinossinusitite crônica sem pólipos nasal. O DPP1 é uma enzima responsável pela ativação das proteases de serina de neutrófilos (NSPs), como elastase de neutrófilos, em neutrófilos quando são formados na medula óssea. Os neutrófilos são o tipo mais comum de glóbulos brancos e desempenham um papel essencial na destruição de patógenos e na mediação inflamatória. Em doenças pulmonares inflamatórias crônicas, os neutrófilos se acumulam nas vias aéreas e resultam em NSPs ativos excessivos que causam destruição e inflamação pulmonares. O brensocatib pode diminuir os efeitos prejudiciais de doenças inflamatórias, como a bronquiectasia, inibindo o DPP1 e sua ativação de NSPs. O Brensocatib é um medicamento investigacional que não foi aprovado para qualquer indicação em nenhuma jurisdição.

Insmed Incorporated é uma empresa biofarmacêutica global de pessoas que se esforça para oferecer terapias da primeira e melhor da categoria para transformar a vida de pacientes que enfrentam doenças graves. A empresa está avançando em um portfólio diversificado de medicamentos de investigação aprovados e médios e tardios, bem como a descoberta de medicamentos de ponta focada em servir as comunidades de pacientes onde a necessidade é maior. Os programas mais avançados da Insmed estão em condições pulmonares e inflamatórias, incluindo uma terapia aprovada nos Estados Unidos, Europa e Japão para tratar uma doença pulmonar crônica e debilitante. Os programas de pesquisa em estágio inicial da empresa abrangem uma ampla gama de tecnologias e modalidades, incluindo terapia genética, engenharia de proteínas orientada por IA, fabricação de proteínas, junção final de RNA e resgate sintético.

sediado em Bridgewater, novo Jersey, Insmed, possui escritórios e locais de pesquisa nos Estados Unidos, Europa e Japão. A Insmed se orgulha de ser reconhecida como um dos melhores empregadores da indústria biofarmacêutica, incluindo gastar quatro anos consecutivos como o número 1 do Science Top Empregador. Visite www.insmed.com para saber mais.

declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas substanciais. "Declarações prospectivas", como esse termo é definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995, são declarações que não são fatos históricos e envolvem vários riscos e incertezas. Palavras aqui, como "maio", "will", "deveria", "poderia" "", "" espera "," planos "" antecipa "," acredita "," estimativas "," projetos "," prevê -se , "" Pretende "," potencial "," continua "e expressões semelhantes (assim como outras palavras ou expressões que referenciam eventos, condições ou circunstâncias futuros) podem identificar declarações prospectivas.

As declarações prospectivas neste comunicado à imprensa são baseadas nas expectativas e crenças atuais da empresa e envolvem riscos, incertezas e outros fatores conhecidos e desconhecidos, o que pode causar os resultados reais, desempenho e realizações da empresa e o momento de certos Os eventos para diferir materialmente dos resultados, desempenho, realizações ou horários discutidos, projetados, antecipados ou indicados em quaisquer declarações prospectivas. Tais riscos, incertezas e outros fatores incluem, entre outros, o seguinte: o risco de que o conjunto de dados completo do estudo ou dados do ASPEN gerado em outros ensaios clínicos de Brensocatib não seja consistente com os resultados da linha superior do estudo de Aspen ou qualquer outro Resultados do Estudo Aspen; Falha em obter ou atrasos na obtenção de aprovações regulatórias para o Brensocatib nos EUA, Europa ou Japão; Falha em comercializar com sucesso o Brensocatib, se aprovado pelas autoridades regulatórias aplicáveis, nos EUA, Europa ou Japão, ou para manter a aprovação dos EUA, Europeu ou Japanese para o Brensocatib, uma vez aprovado; incertezas no grau de aceitação do mercado de Brensocatib por médicos, pacientes, pagadores de terceiros e outros na comunidade de saúde; imprecisões nas estimativas da Companhia do tamanho dos mercados em potencial para o Brensocatib ou em dados que a Companhia usou para identificar médicos; taxas esperadas de captação de pacientes, duração do tratamento esperado ou adesão esperada do paciente ou taxas de descontinuação; incapacidade da empresa, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. ou os outros fabricantes de terceiros da empresa de cumprir os requisitos regulatórios relacionados ao Brensocatib; a incapacidade da empresa de obter reembolso adequado de pagadores do governo ou de terceiros por brensocatib ou preços aceitáveis ​​para o brensocatib; desenvolvimento de preocupações inesperadas de segurança ou eficácia relacionadas ao brensocatib; Falha na obtenção de aprovação regulatória para possíveis indicações futuras de Brensocatib; Restrições ou outras obrigações impostas a nós por acordos relacionados ao Brensocatib, incluindo nosso contrato de licença com a AstraZeneca AB, e a falta de cumprimento de nossas obrigações sob tais acordos; não conduzir com êxito ensaios clínicos futuros para o Brensocatib, incluindo a incapacidade potencial da empresa de inscrever ou reter pacientes suficientes para conduzir e concluir os ensaios ou gerar dados necessários para a aprovação regulatória, entre outras coisas; os riscos de que os estudos clínicos da empresa sejam atrasados ​​ou que efeitos colaterais graves sejam identificados durante o desenvolvimento de medicamentos; Falha em terceiros nos quais a empresa depende de fabricar quantidades suficientes de brensocatib para necessidades comerciais ou clínicas, conduzir os ensaios clínicos da empresa ou em cumprir os acordos ou leis e leis da empresa que afetam os negócios ou acordos da Companhia com a Companhia ; a força e a aplicação dos direitos de propriedade intelectual da Companhia ou os direitos de terceiros; o custo e os possíveis danos à reputação resultantes de litígios aos quais a empresa pode se tornar uma parte, incluindo reivindicações de responsabilidade do produto; mudanças nas leis e regulamentos aplicáveis ​​aos negócios da Companhia e a não cumprir essas leis e regulamentos; Interrupções comerciais ou econômicas devido a catástrofes ou outros eventos, incluindo desastres naturais ou crises de saúde pública; e incapacidade de reembolsar o endividamento e as incertezas existentes da empresa em relação à necessidade e capacidade da empresa de acessar o capital futuro. As declarações de análise porque, por sua natureza, as declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas porque se relacionam com eventos e dependem de circunstâncias que podem ou não ocorrer no futuro. Para obter informações adicionais sobre os riscos e incertezas que podem afetar os negócios da Companhia, consulte os fatores discutidos no Item 1A, "Fatores de Risco", no Relatório Anual da Companhia no Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2023 e qualquer subsequente Registros da empresa na Securities and Exchange Commission (SEC).

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Fonte Insmed Incorporated

Postou : 2025-02-19 12:00

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