FDA acordă revizuire prioritară la brensocatibul lui Insmed pentru tratamentul bronșiectaziei cu data de acțiune țintă PDUFA stabilită pentru 12 august 2025

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: bronșiectază

FDA acordă revizuire prioritară la Brensocatibul lui Insmed pentru tratamentul bronșiectaziei cu data de acțiune țintă PDUFA stabilită pentru 12 august 2025

Bridgewater, N.J., 6 februarie 2025/PrNewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM), o companie biofarmaceutică globală din prima persoană care se străduiește să livreze terapii din prima și cea mai bună clasă pentru a transforma viața pacienților care se confruntă cu boli grave, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acceptat Noua cerere de medicamente a companiei (NDA) pentru brensocatib pentru pacienții cu bronșiectază cu fibroză non-cistică. În ziua de 60 de comunicare către Insmed, FDA a acordat revizuire prioritară NDA și a stabilit o dată de acțiune țintă din 12 august 2025, în conformitate cu Legea privind taxele de consum de medicamente cu prescripție medicală (PDUFA). În prezent, FDA nu a indicat dacă un comitet consultativ va fi convocat pentru a discuta cererea. Brensocatib are potențialul de a deveni primul și singurul tratament aprobat pentru bronșiectază și primul dintr-o nouă clasă de medicamente numită inhibitori de dipeptidil peptidază 1 (DPP1) pentru tratamentul bolilor mediate de neutrofile.

"Bronchiectaza este o boală cronică, progresivă, fără tratamente aprobate, lăsând sute de mii de oameni în S.U.A., fără o modalitate eficientă de a reduce exacerbările pulmonare care pot duce la consecințe grave", a spus Martina Flamer, M.D., MBA, Chief Medical Officer of Insmed. "Brensocatib has the potential to transform the treatment landscape for bronchiectasis and we were pleased to receive the FDA acceptance of our NDA with Priority Review even earlier than anticipated. We look forward to working with the FDA throughout the review process and, pending approval, bringing Primul tratament de bronșiectază pentru pacienți cât mai repede posibil. "

Acest NDA se bazează pe datele din studiul de la Faza 3 Aspen de reper, care și-a îndeplinit obiectivul principal cu atât punctele forte ale dozei de brensocatib, obținând o semnificație statistică și clinică pentru reducerea ratei anuale a exacerbărilor pulmonare față de placebo în perioada de tratament de 52 de săptămâni. Ambele puncte forte ale dozei au îndeplinit, de asemenea, mai multe obiective secundare relativate de exacerbare, incluzând prelungirea semnificativă a timpului până la prima exacerbare și creșterea semnificativă a șanselor de a rămâne fără exacerbare în perioada de tratament. Pacienții tratați cu brensocatib 25 mg au arătat, de asemenea, o scădere semnificativ mai mică a funcției pulmonare în săptămâna 52, măsurată prin volumul expirator forțat post-bronhodilatator peste o secundă.

Brensocatib a fost bine tolerat în studiu. Evenimente adverse emergente pentru tratament care au avut loc la cel puțin 5,0%dintre pacienții tratați cu doză de brensocatib și mai frecvent decât în ​​placebo au fost covid-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), nazofaringită (7,7%, 6,3%, 7,6% ), tuse (7,0%, 6,1%, 6,4%) și dureri de cap (6,7%, 8,5%și 6,9%) pentru brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg, respectiv placebo . FDA a acordat anterior o desemnare a terapiei de descoperire a brensocatibului, care este concepută pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea terapiilor care sunt destinate să trateze o afecțiune gravă sau care poate pune viața în pericol și pentru care dovezi clinice preliminare indică faptul că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială față de disponibilul disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil disponibil Terapii pe un punct final semnificativ din punct de vedere clinic.

intenționează să depună depuneri de reglementare pentru brensocatib în UE, Marea Britanie și Japonia în 2025, cu lansări comerciale anticipate în 2026, în așteptarea aprobării pe fiecare teritoriu.

despre Aspen

Numărul total de site -uri active în Aspen a fost de 391 de site -uri în 35 de țări. Pacienții adulți (cu vârste cuprinse între 18 și 85 de ani) au fost randomizați 1: 1: 1 și pacienții adolescenți (cu vârste cuprinse între 12 și <18 ani) au fost randomizați 2: 2: 1 pentru tratamentul cu brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg sau placebo o dată pe zi pentru că 52 de săptămâni, urmate de 4 săptămâni de tratament. Analiza eficacității primare a inclus date de la 1.680 de pacienți adulți și 41 de pacienți adolescenți.

despre bronșiectază

bronșiectaza este o boală pulmonară cronică gravă, în care bronhiile devin dilatate permanent din cauza unui ciclu de infecție, inflamație și leziuni ale țesuturilor pulmonare. Afecțiunea este marcată de exacerbări pulmonare frecvente care necesită terapie cu antibiotice și/sau spitalizări. Simptomele includ tuse cronică, producția excesivă de spută, lipsa respirației și infecții respiratorii repetate, care pot agrava starea de bază. Astăzi, aproximativ 500.000 de pacienți din SUA, 600.000 de pacienți din UE5 (Franța, Germania, Italia, Spania și Marea Britanie) și 150.000 de pacienți din Japonia au fost diagnosticați cu bronșiectază și, în prezent, nu există terapii aprobate care vizează în mod specific bronchiectaza în acestea Regiuni.

despre brensocatib

brensocatibul este o moleculă mică, oral, inhibitor reversibil al dipeptidilului peptidaza 1 (DPP1) dezvoltat de Insmed pentru tratamentul pacienților cu bronșiectază, rinosinuzită cronică fără polipuri nazale, Hidradenita supurativa și alte boli mediate de neutrofil. DPP1 este o enzimă responsabilă de activarea proteazelor serine neutrofile (NSP), cum ar fi neutrofil elastază, în neutrofile atunci când sunt formate în măduva osoasă. Neutrofilele sunt cel mai frecvent tip de celule albe din sânge și joacă un rol esențial în distrugerea agentului patogen și în medierea inflamatorie. În bolile pulmonare inflamatorii cronice, neutrofilele se acumulează în căile respiratorii și au ca rezultat NSP -uri active excesive care provoacă distrugerea și inflamația pulmonară. Brensocatibul poate scădea efectele dăunătoare ale bolilor inflamatorii, cum ar fi bronșiectaza, prin inhibarea DPP1 și activarea sa de NSP. Brensocatib este un produs de medicamente de investigare care nu a fost aprobat pentru nicio indicație în nicio jurisdicție.

despre Insmed

Insmed Incorporated este o companie biofarmaceutică globală a oamenilor care se străduiește să livreze terapii din prima și cea mai bună clasă pentru a transforma viața pacienților care se confruntă cu boli grave. Compania avansează un portofoliu divers de medicamente de investigare aprobate și de la mijlocul până la tardiv, precum și descoperirea de medicamente de ultimă oră, axată pe servirea comunităților de pacienți unde nevoia este cea mai mare. Cele mai avansate programe ale lui Insmed sunt în condiții pulmonare și inflamatorii, inclusiv o terapie aprobată în Statele Unite, Europa și Japonia pentru a trata o boală pulmonară cronică, debilitantă. Programele de cercetare în stadiu incipient ale companiei cuprind o gamă largă de tehnologii și modalități, inclusiv terapie genică, inginerie proteică bazată pe AI, fabricarea proteinelor, îmbinarea finală a ARN-ului și salvarea sintetică.

cu sediul central în Bridgewater, nou Jersey, Insmed are birouri și locații de cercetare în Statele Unite, Europa și Japonia. Insmed este mândru că este recunoscut drept unul dintre cei mai buni angajatori din industria biofarmaceutică, inclusiv petrecând patru ani consecutivi ca angajator de top al științei nr. 1. Accesați www.insmed.com pentru a afla mai multe.

declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective care implică riscuri și incertitudini substanțiale. „Declarații prospective”, deoarece acest termen este definit în Legea privată de reformă a litigiilor private din 1995, sunt declarații care nu sunt fapte istorice și implică o serie de riscuri și incertitudini. Cuvinte aici, cum ar fi „May”, „Will”, „Ar trebui”, „ar putea”, „ar fi”, „așteaptă”, „planifică”, „anticipează”, „crede”, „estimează”, „proiecte”, „prezice , „„ intenționează ”,„ potențial ”,„ continuă ”și expresii similare (precum și alte cuvinte sau expresii care fac referire la evenimente, condiții sau circumstanțe viitoare) pot identifica declarații prospective.

Declarațiile prospective din acest comunicat de presă se bazează pe așteptările și credințele actuale ale companiei și implică riscuri, incertitudini și alți factori cunoscuți și necunoscuți, care pot provoca rezultatele și realizările reale ale companiei și calendarul anumitor Evenimentele care vor diferi semnificativ de rezultatele, performanța, realizările sau calendarul discutat, proiectat, anticipat sau indicat în orice declarații prospective. Astfel de riscuri, incertitudini și alți factori includ, printre altele, următoarele: riscul ca datele complete stabilite din studiul Aspen sau datele generate în studii clinice suplimentare de brensocatib nu vor fi în concordanță cu rezultatele de top ale studiului Aspen sau cu orice suplimentar suplimentar Rezultatele studiului Aspen; Nerespectarea sau întârzierile în obținerea aprobărilor de reglementare pentru brensocatib în SUA, Europa sau Japonia; Nerespectarea cu succes a brensocatibului, dacă este aprobat de autoritățile de reglementare aplicabile, în SUA, Europa sau Japonia, sau menținerea aprobării SUA, europene sau japoneze pentru Brensocatib odată aprobat; incertitudini în gradul de acceptare a pieței de brensocatib de către medici, pacienți, plăți terți și alții din comunitatea medicală; inexactități în estimările companiei privind mărimea piețelor potențiale pentru brensocatib sau în datele pe care compania le -a folosit pentru identificarea medicilor; ratele preconizate de absorbție a pacientului, durata tratamentului preconizat sau ratele de respectare sau întrerupere a pacientului preconizate; incapacitatea companiei, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. sau ceilalți producători terți ai companiei pentru a se conforma cerințelor de reglementare legate de brensocatib; incapacitatea companiei de a obține rambursare adecvată de la guvern sau de terți plătitori pentru brensocatib sau prețuri acceptabile pentru brensocatib; Dezvoltarea preocupărilor neașteptate de siguranță sau eficacitate legate de brensocatib; nerespectarea aprobării de reglementare pentru potențialele indicații viitoare ale brensocatibului; restricții sau alte obligații impuse de noi prin acorduri legate de brensocatib, inclusiv acordul nostru de licență cu AstraZeneca AB și nerespectarea obligațiilor noastre în temeiul acestor acorduri; Nerespectarea cu succes a studiilor clinice viitoare pentru brensocatib, inclusiv din cauza incapacității potențiale a companiei de a înscrie sau de a păstra suficienți pacienți pentru a efectua și finaliza studiile sau a genera date necesare pentru aprobarea de reglementare, printre altele; riscurile ca studiile clinice ale companiei să fie întârziate sau să fie identificate efecte secundare grave în timpul dezvoltării medicamentelor; Eșecul terților de care compania este dependentă de fabricarea unor cantități suficiente de brensocatib pentru nevoile comerciale sau clinice, pentru a efectua studiile clinice ale companiei sau pentru a respecta acordurile sau legile și reglementările companiei care afectează activitatea sau acordurile companiei cu Compania ; puterea și aplicarea drepturilor de proprietate intelectuală ale companiei sau a drepturilor terților; costurile și daunele potențiale de reputație rezultate din litigii la care compania poate deveni parte, inclusiv cererile de răspundere a produsului; modificări ale legilor și reglementărilor aplicabile activității companiei și nerespectarea acestor legi și reglementări; întreruperi de afaceri sau economice din cauza catastrofelor sau a altor evenimente, inclusiv dezastre naturale sau crize de sănătate publică; și incapacitatea de a rambursa datoria și incertitudinile existente ale companiei în ceea ce privește nevoia și capacitatea companiei de a accesa capitalul viitor.

Compania poate să nu obțină efectiv rezultatele, planurile, intențiile sau așteptările indicate de către compania înainte Căutând declarații, deoarece, prin natura lor, declarațiile prospective implică riscuri și incertitudini, deoarece se raportează la evenimente și depind de circumstanțe care pot apărea sau nu în viitor. Pentru informații suplimentare despre riscurile și incertitudinile care pot afecta activitatea companiei, consultați factorii discutați la articolul 1A, „Factorii de risc”, în raportul anual al companiei privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și orice ulterior Filmuri de companie la Securities and Exchange Commission (SEC).

Compania îi avertizează pe cititori să nu plaseze dependență nejustificată pe nicio astfel de declarații prospective, care vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă. Compania își exprimă orice obligație, cu excepția celor impuse în mod specific de lege și de regulile SEC, de a actualiza sau revizui public astfel de declarații pentru a reflecta orice modificare a așteptărilor sau în evenimente, condiții sau circumstanțe pe care se pot baza aceste declarații sau care poate afecta probabilitatea ca rezultatele reale să difere de cele prevăzute în declarațiile prospective.

sursa insmed încorporată

Postat : 2025-02-19 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare