FDA предоставляет приоритетный обзор бренсокатибу INSMED для лечения бронхиэктаза с датой целевого действия PDUFA, установленной на 12 августа 2025 г.

Следите за Drugslib на

лечение для: bronchiectasis

FDA предоставляет приоритетный обзор Brensome's Brensocatib для лечения бронхиэктаза с датой целевого действия PDUFA для 12 августа 2025 года.

Бриджуотер, Нью -Джерси, 6 февраля 2025 г./prnewswire/ - insmed Включите (NASDAQ: INSM), первую мировую биофармацевтическую компанию, стремящуюся обеспечить первую и лучшую терапию для преобразования жизни пациентов, сталкивающихся с серьезными заболеваниями, сегодня объявили, что Управление по санитарному надзору и лекарствам США (FDA) приняло Новое применение лекарств компании (NDA) для Brensocatib для пациентов с нецистологическим фиброзом бронхиэктаза. В свой день 60 общения с INSMED FDA предоставила приоритетную проверку NDA и установила целевую дату действия 12 августа 2025 года в соответствии с Законом о плате за пользователи лекарств, отпускаемых по рецепту (PDUFA). В настоящее время FDA не указала, будет ли созван консультативный комитет для обсуждения заявления. Brensocatib может стать первым и только одобренным лечением бронхиэктаза и первым в новом классе лекарств, называемых ингибиторами дипептидил пептидазы (DPP1) для лечения нейтрофил-опосредованных заболеваний.

.

"бронхиэктаз - это хроническое, прогрессирующее заболевание без одобренных методов лечения, в результате чего сотни тысяч людей в США без эффективного способа уменьшения обострения легких, которые могут привести к серьезным последствиям», - сказала Мартина Фламмер, M.D., MBA, Главный медицинский сотрудник Insmed. «Бренсокатиб может преобразовать ландшафт лечения для бронхиэктаза, и мы были рады получить принятие FDA нашего NDA с ​​приоритетным обзором даже раньше, чем предполагалось. Мы с нетерпением ждем работы с FDA на протяжении всего процесса обзора и, ожидая одобрения, принесение Первое в истории лечение бронхиэктаза для пациентов как можно быстрее. Исследование, которое соответствовало своей первичной конечной точке с обоими силами дозы бренсокатиба, достигающим статистического и клинического значения для снижения годовой скорости обострения легких по сравнению с плацебо в течение 52-недельного периода лечения. Обе силы дозировки также соответствовали нескольким предварительно определенным вторичным конечным точкам, связанным с обострением, включая значительное продление времени до первого обострения и значительного увеличения шансов остаться без сорта в течение периода лечения. Пациенты, получавшие бренсокатиб 25 мг, также показали значительно более низкое снижение функции легких на 52-й неделе, что измеряется с помощью объема принудительного выдоха после BronChodilator в течение одной секунды.

.

Brensocatib был хорошо перенесен в исследовании. Побочные эффекты лечения, возникающие по меньшей мере у 5,0%пациентов, получавших любую дозу brensocatib, и чаще, чем у плацебо, были Covid-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), назофарингит (7,7%, 6,3%, 7,6%. ), кашель (7,0%, 6,1%, 6,4%) и головная боль (6,7%, 8,5%и 6,9%) для Brensocatib 10 мг, Brensocatib 25 мг и плацебо соответственно. Полем FDA ранее предоставило обозначение прорывной терапии Brensocatib, которое предназначено для экспедиции разработки и обзора методов лечения, предназначенных для лечения серьезного или опасного для жизни состояния, и для которых предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступными. Терапия на клинически значимой конечной точке.

insmed планирует подать нормативные материалы для Brensocatib в ЕС, Великобритании и Японии в 2025 году, а коммерческие запуска ожидаются в 2026 году в ожидании одобрения на каждой территории.

о Aspen

Общее количество активных участков в Аспене составляло 391 участки в 35 странах. Взрослые пациенты (в возрасте от 18 до 85 лет) были рандомизированы 1: 1: 1, а пациенты -подростки (в возрасте от 12 до <18 лет) были рандомизированы 2: 1 для лечения бренсокатибом 10 мг, бренсокатиб 25 мг или плацебо один раз в день 52 недели, а затем 4 недели отпуска. Первичный анализ эффективности включал данные от 1680 взрослых пациентов и 41 пациента -подростка.

бронхиэктаз является серьезным хроническим заболеванием легких, при которой бронхи постоянно расширяются из -за цикла инфекции, воспаления и повреждения тканей легких. Состояние отмечено частыми обострениями легких, требующих антибиотикотерапии и/или госпитализации. Симптомы включают хронический кашель, чрезмерную выработку мокроты, одышку и повторные респираторные инфекции, которые могут ухудшить основное состояние. Сегодня около 500 000 пациентов в США, 600 000 пациентов в ЕС5 (Франция, Германия, Италия, Испания и Великобритания) и 150 000 пациентов в Японии были диагностированы с бронхиэктасом, и в настоящее время не существует одобренных терапии, специально предназначенных для бронхиэктаза в этих регионы.

о brensocatib

brensocatib представляет собой небольшую молекулу, пероральную, обратимую ингибитор дипептидилпептидазы 1 (DPP1), развивающейся в INSMEM для лечения пациентов с бронхиэктазом, хроническим ринозинуситом без полипов носа, супюратива и других нейтрофил. DPP1 - это фермент, ответственный за активацию нейтрофильных сериновых протеаз (NSP), таких как нейтрофильная эластаза, в нейтрофилах, когда они образуются в костном мозге. Нейтрофилы являются наиболее распространенным типом лейкоцитов и играют важную роль в разрушении патогенов и воспалительном посредничестве. При хронических воспалительных заболеваниях легких нейтрофилы накапливаются в дыхательных путях и приводят к чрезмерным активным NSP, которые вызывают разрушение легких и воспаление. Brensocatib может уменьшить разрушительные эффекты воспалительных заболеваний, таких как бронхиэктаз, путем ингибирования DPP1 и его активации NSP. Brensocatib - это исследовательский лекарственный продукт, который не был одобрен ни на какую индикацию в любой юрисдикции.

insmed Incorporated-это первая компания, работающая в первую очередь в глобальной биофармацевтической компании, стремящейся обеспечить первую и лучшую терапию для преобразования жизни пациентов, сталкивающихся с серьезными заболеваниями. Компания продвигает разнообразный портфель утвержденных и средних и поздней стадии расследовательных лекарств, а также передовых открытий лекарств, ориентированного на обслуживание сообществ пациентов, где потребность является наибольшей. Самые передовые программы INSMEM находятся в легочных и инфляционных состояниях, в том числе терапия, одобренная в Соединенных Штатах, Европе и Японии для лечения хронических, изнурительных заболеваний легких. Исследовательские программы компании на ранней стадии охватывают широкий спектр технологий и модальностей, включая генную терапию, инженерию из белков, управляемое ИИ, производство белков, ранД-соединение и синтетическое спасение. Джерси, Инсмед имеет офисы и исследования в области США на всей территории Соединенных Штатов, Европы и Японии. INSMED гордится тем, что его признают одним из лучших работодателей в биофармацевтической промышленности, в том числе проводя четыре года подряд в качестве ведущего работодателя № 1. Посетите www.insmed.com, чтобы узнать больше.

операторы перспективы

Этот пресс-релиз содержит перспективные операторы, которые связаны с существенными рисками и неопределенностью. «Передовые заявления», как определяется этот термин в Законе о реформе судебных разбирательств в частных ценах 1995 года, являются заявлениями, которые не являются историческими фактами и включают ряд рисков и неопределенности. Слова здесь, такие как «Мэй», «Уилла», «должен», «мог», «будет», «ожидает», «планы», «ожидает», «верит», «оценки», «проекты», «прогнозирует , «Намеревается», «потенциал», «продолжается», и аналогичные выражения (а также другие слова или выражения, ссылающиеся на будущие события, условия или обстоятельства), могут идентифицировать прогнозные заявления.

Передовые заявления в этом пресс-релизе основаны на текущих ожиданиях и убеждениях компании и включают известные и неизвестные риски, неопределенности и другие факторы, которые могут вызвать фактические результаты, производительность и достижения и время определенных События существенно отличаются от результатов, производительности, достижений или сроков, обсуждаемых, прогнозируемых, ожидаемых или указанных в любых прогнозных заявлениях. Такие риски, неопределенности и другие факторы включают, среди прочего, следующие: риск того, что полный набор данных из исследования ASPEN или данные, полученные в дальнейших клинических испытаниях BrensoCatib Результаты исследования Аспена; неспособность получить или задержки в получении регулирующих утверждений для бренсокатиба в США, Европе или Японии; Неспособность успешной коммерциализации Brensocatib, если она одобрена применимыми регулирующими органами, в США, Европе или Японии, или для поддержания одобрения США, Европы или Японии на Brensocatib после одобрения; Неопределенности в степени принятия рынка бренсокатиба врачами, пациентами, сторонними плательщиками и другими людьми в сообществе здравоохранения; Неточности в оценках компании размером с потенциальных рынков для Brensocatib или в данных, которые компания использовала для выявления врачей; Ожидаемые показатели поглощения пациентов, продолжительность ожидаемого лечения или ожидаемые приверженность пациента или показатели прекращения действия; Неспособность компании, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. или других сторонних производителей компании соблюдать нормативные требования, связанные с Brensocatib; неспособность компании получить адекватное возмещение от правительственных или сторонних плательщиков за бренсокатиб или приемлемые цены на бренсокатиб; Разработка неожиданных проблем безопасности или эффективности, связанных с бренсокатибом; неспособность получить разрешение регулирующих органов для потенциальных будущих показаний бренсокатиба; ограничения или другие обязательства, налагаемые нам соглашениями, связанными с Brensocatib, включая наше лицензионное соглашение с Astrazeneca AB, и неспособность выполнить наши обязательства в соответствии с такими соглашениями; Неспособность успешно провести будущие клинические испытания для Brensocatib, в том числе из -за потенциальной неспособности компании зарегистрировать или сохранить достаточное количество пациентов для проведения и завершения испытаний или генерировать данные, необходимые для одобрения регулирования, среди прочего; риски, что клинические исследования компании будут отложены или что серьезные побочные эффекты будут выявлены во время разработки лекарств; Неспособность третьих сторон, от которых компания зависит от производства достаточного количества бренсокатиба для коммерческих или клинических потребностей, для проведения клинических испытаний компании или соблюдения соглашений или законов Компании, которые влияют на бизнес или соглашения компании с компанией ; сила и применение прав интеллектуальной собственности Компании или права третьих лиц; стоимость и потенциальный ущерб репутации, вызванные судебными процессами, в которые компания может стать стороной, включая требования об ответственности за продукцию; Изменения в законах и нормативных актах, применимых к бизнесу компании и неспособности соблюдать такие законы и правила; бизнес или экономические сбои из -за катастроф или других мероприятий, включая стихийные бедствия или кризисы общественного здравоохранения; и неспособность погасить существующую задолженность и неопределенность компании в отношении потребностей компании и способности получить доступ к будущему капиталу. Просмотр заявлений, потому что, по своей природе, прогнозные заявления включают риски и неопределенности, потому что они относятся к событиям и зависят от обстоятельств, которые могут или не могут возникнуть в будущем. Для получения дополнительной информации о рисках и неопределенности, которые могут повлиять на бизнес компании, см. Факторы, обсуждаемые в пункте 1A, «Факторы риска», в годовом отчете Компании по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года и в любом последующем Заявление компании в Комиссии по ценным бумагам и биржам (SEC).

Компания предостерегает читателей не наладить чрезмерную зависимость от каких-либо таких прогнозных заявлений, которые говорят только на дату этого пресс-релиза. Компания отказывается от любых обязательств, за исключением случаев, требуемых законом и правилами SEC, публично обновлять или пересмотреть любые такие заявления, чтобы отразить любые изменения в ожиданиях или в событиях, условиях или обстоятельствах, на которых могут основываться какие -либо такие заявления или Это может повлиять на вероятность того, что фактические результаты будут отличаться от тех, которые изложены в перспективных операторах.

Опубликовано : 2025-02-19 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова