FDA, 12 Ağustos 2025 için PDUFA hedef eylem tarihi ile bronşektazın tedavisi için Infmed'in Brensocatib'e öncelik incelemesi veriyor

Drugslib'i takip edin

Tedavi: bronşektazi

FDA, 12 Ağustos 2025 için PDUFA hedef eylem tarihi ile bronşektazın tedavisi için Brensokatib'e öncelikli inceleme hibesi

Bridgewater, N.J., 6 Şubat 2025/PRNewswire/ - INSSMED Incorporated (NASDAQ: INSM), bugün ciddi hastalıklarla karşı karşıya olan hastaların yaşamlarını dönüştürmek için ilk ve sınıfının en iyisi terapileri sunmaya çalışan bir insan olan bir ilk küresel biyofarmasötik şirketi olan ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Şirketin listik olmayan fibroz bronşektazi olan hastalar için brensokatib için yeni ilaç uygulaması (NDA). 60. gününde FDA, NDA'ya öncelik incelemesi yaptı ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) kapsamında 12 Ağustos 2025 tarihli bir hedef eylem tarihi belirledi. Şu anda FDA, başvuruyu görüşmek üzere bir danışma komitesinin toplanıp toplanmayacağını belirtmemiştir. Brensokatib, nötrofil aracılı hastalıkların tedavisi için dipeptidil peptidaz 1 (DPP1) inhibitörleri adı verilen yeni bir ilaç sınıfında ilk ve tek onaylı tedavi olma potansiyeline sahiptir.

"Bronşektazi, onaylanmış tedavileri olmayan kronik, ilerleyici bir hastalıktır, M.D., MBA, M.D. Infmed'in baş tıbbi memuru. "Brensocatib, bronşektaz için tedavi ortamını dönüştürme potansiyeline sahiptir ve NDA'mızın FDA kabulünü, önlenmeden daha önce bile öncelikli inceleme ile almaktan memnuniyet duyduk. İnceleme süreci boyunca FDA ile çalışmayı dört gözle bekliyoruz ve onay, Hastalara mümkün olan en kısa sürede ilk bronşektaz tedavisi. "

Bu NDA, dönüm noktası Faz 3'ten elde edilen verilere dayanmaktadır. Birincil son noktasını, 52 haftalık tedavi süresi boyunca plaseboya karşı yıllık pulmoner alevlenmelerin azalması için istatistiksel ve klinik anlamlılık elde eden Brensocatib'in dozaj kuvvetleri ile karşılaşan Aspen çalışması. Her iki dozaj kuvveti de, ilk alevlenme süresini önemli ölçüde uzatmak ve tedavi süresi boyunca alevlenmeyen alevlenme olasılığını önemli ölçüde arttırmak da dahil olmak üzere, önceden alevlenmemiş birkaç alevlenmeye bağlı ikincil uç noktaya ulaşmıştır. Brensokatib 25 mg ile tedavi edilen hastalar ayrıca, bir saniyede bronkodilatör sonrası zorunlu ekspiratuar hacim ile ölçüldüğü gibi 52. haftada önemli ölçüde daha düşük akciğer fonksiyon düşüşü gösterdi.

Brensocatib çalışmada iyi tolere edildi. Brensokatib dozu ile tedavi edilen hastaların en az%5.0'sında meydana gelen tedaviye bağlı advers olaylar, plaseboya göre daha sık COVID-19 (%15.8,%20.9,%15.8), nazofarenjit (%7.7,%6.3,%7.6,%7.6 ), öksürük (%7.0,%6.1,%6.4) ve baş ağrısı (%6.7,%8.5 ve%6.9) Brensocatib 10 mg, brensokatib 25 mg ve plasebo. . FDA daha önce, ciddi veya yaşamı tehdit eden bir durumu tedavi etmeyi amaçlayan ve ön klinik kanıtların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmak için tasarlanmış ve ön klinik kanıtların mevcut üzerinde önemli bir iyileşme gösterebileceğini gösteren Brensocatib Çığır açan terapi ataması vermişti. klinik olarak anlamlı bir uç noktada tedaviler.

INSEDMED, 2025'te AB, İngiltere ve Japonya'da Brensocatib için düzenleyici başvurular yapmayı planlıyor ve 2026'da her bir bölgede onay bekleyen ticari lansmanlarla. >

Aspen'deki toplam aktif site sayısı 35 ülkede 391 site idi. Yetişkin hastalar (18 ila 85 yaş) 1: 1: 1 randomize edildi ve ergen hastalar (12 ila <18 yaş), brensokatib 10 mg, 25 mg veya plasebo ile tedavi için randomize edildi. 52 hafta, ardından 4 hafta tedavi. birincil etkinlik analizi, 1.680 yetişkin hastadan ve 41 ergen elde edilen verileri içeriyordu.

bronşektazi, bronşın bir enfeksiyon, inflamasyon ve akciğer dokusu hasarı döngüsü nedeniyle kalıcı olarak genişlediği ciddi, kronik bir akciğer hastalığıdır. Durum, antibiyotik tedavisi ve/veya hastaneye yatış gerektiren sık pulmoner alevlenmelerle işaretlenir. Semptomlar arasında kronik öksürük, aşırı balgam üretimi, nefes darlığı ve altta yatan durumu kötüleştirebilen tekrarlanan solunum yolu enfeksiyonları bulunur. Bugün, ABD'de yaklaşık 500.000 hasta, EU5'te 600.000 hasta (Fransa, Almanya, İtalya, İspanya ve İngiltere) ve Japonya'da 150.000 hastaya bronşektazi teşhisi konuldu ve şu anda bunlara özel olarak bronşektaz hedefleyen onaylanmış tedaviler yok Bölgeler.

Brensocatib hakkında

Brensokatib, bronşektaz, burun polipleri olmayan kronik rinosinüzit, hidradenit supurativa olmayan kronik rinosinüzit tedavisi için geliştirilen küçük bir molekül, oral, geri dönüşümlü dipeptidil peptidaz 1 (DPP1) inhibitörüdür. DPP1, kemik iliğinde oluştuklarında nötrofillerde nötrofil elastaz gibi nötrofil serin proteazları (NSP'ler) aktive etmekten sorumlu bir enzimdir. Nötrofiller en yaygın beyaz kan hücresi tipidir ve patojen yıkımı ve enflamatuar arabuluculukta önemli bir rol oynar. Kronik inflamatuar akciğer hastalıklarında, nötrofiller hava yollarında birikir ve akciğer yıkımına ve iltihaplanmaya neden olan aşırı aktif NSP'lerle sonuçlanır. Brensokatib, DPP1'i inhibe ederek ve NSP'lerin aktivasyonunu inhibe ederek bronşektaz gibi enflamatuar hastalıkların zararlı etkilerini azaltabilir. Brensocatib, herhangi bir yargı alanında herhangi bir gösterge için onaylanmamış bir araştırma ilaç ürünüdür.

Inxmed Incorporated, ciddi hastalıklarla karşı karşıya olan hastaların yaşamlarını dönüştürmek için ilk ve sınıfının en iyisi tedavileri sunmaya çalışan ilk küresel biyofarmasötik şirketidir. Şirket, onaylanmış ve orta-geç aşama araştırma ilaçlarından oluşan çeşitli portföyün yanı sıra, ihtiyacın en büyük olduğu hasta topluluklarına hizmet etmeye odaklanan en son ilaç keşfini geliştiriyor. Ifmed'in en gelişmiş programları, kronik, zayıflatıcı bir akciğer hastalığını tedavi etmek için Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa ve Japonya'da onaylanan bir tedavi de dahil olmak üzere pulmoner ve zorlayıcı koşullardadır. Şirketin erken aşama araştırma programları, gen terapisi, AI güdümlü protein mühendisliği, protein üretimi, RNA uç birleştirme ve sentetik kurtarma dahil olmak üzere çok çeşitli teknoloji ve yöntemleri kapsar.

Jersey, Inxmed'in Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa ve Japonya'da ofisleri ve araştırma yerleri vardır. Infmed, biyofarmasötik endüstrisindeki en iyi işverenlerden biri olarak kabul edilmekten gurur duyar; Daha fazla bilgi edinmek için www.insmed.com adresini ziyaret edin.

İleriye dönük ifadeler

Bu basın bülteni, önemli riskler ve belirsizlikler içeren ileriye dönük beyanlar içermektedir. 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı için, "İleriye Dönüş Açıklamalar", tarihsel gerçekler olmayan ve bir dizi risk ve belirsizlik içeren ifadelerdir. Burada "Mayıs", "Will", "" yapmalı "," ",", "" planlıyor "," planlar "," "inanıyor", "tahminler," "projeler," tahmin ediyor , "" niyetler "," potansiyel "," devam eder "ve benzer ifadeler (ve gelecekteki olaylara, koşullara veya koşullara atıfta bulunan diğer kelimeler veya ifadeler) ileriye dönük ifadeleri tanımlayabilir.

Bu basın bültenindeki ileriye dönük beyanlar, şirketin mevcut beklentileri ve inançlarına dayanmaktadır ve bilinen ve bilinmeyen riskleri, belirsizlikleri ve diğer faktörleri içerir; Gelecekteki herhangi bir ifadede tartışılan, öngörülen, öngörülen veya belirtilen sonuçlardan, performans, başarılardan veya zamanlamalardan önemli ölçüde farklı olaylar. Bu tür riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler arasında, aşağıdakileri içerir: Aspen çalışmasından gelen tam veri setinin veya Brensocatib'in daha ileri klinik çalışmalarında üretilen verilerin, Aspen çalışmasının üst çizgisi sonuçları veya herhangi bir ek ile tutarlı olmayacaktır. Aspen çalışmasının sonuçları; ABD, Avrupa veya Japonya'da Brensocatib için düzenleyici onay alamaması veya elde edilmesinde gecikmeler; geçerli düzenleyici makamlar tarafından, ABD, Avrupa veya Japonya'da onaylanmışsa Brensocatib'i başarılı bir şekilde ticarileştirememe veya Brensocatib için ABD, Avrupa veya Japon onayının bir kez onaylandığını sürdürmeme; Brensocatib'in hekimler, hastalar, üçüncü taraf ödeme yapanlar ve sağlık topluluğundaki diğerleri tarafından pazar kabulü derecesinde belirsizlikler; Şirketin Brensocatib için potansiyel pazarların büyüklüğü veya şirketin hekimleri tanımlamak için kullandığı verilerdeki tahminlerindeki yanlışlıklar; beklenen hasta alımı oranları, beklenen tedavi süresi veya beklenen hasta uyumu veya kesme oranları; şirketin yetersizliği, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. veya şirketin diğer üçüncü taraf üreticileri Brensocatib ile ilgili düzenleyici gerekliliklere uymak; Şirketin Brensocatib için hükümet veya üçüncü taraf ödeme yapanlardan yeterli geri ödeme alamaması veya Brensocatib için kabul edilebilir fiyatlar; Brensokatib ile ilgili beklenmedik güvenlik veya etkinlik endişelerinin geliştirilmesi; gelecekteki potansiyel Brensocatib endikasyonları için düzenleyici onay alamaması; AstraZeneca AB ile lisans sözleşmemiz ve bu tür anlaşmalar kapsamındaki yükümlülüklerimize uyulmaması da dahil olmak üzere Brensocatib ile ilgili anlaşmalarla bize getirilen kısıtlamalar veya diğer yükümlülükler; Şirketin, diğer şeylerin yanı sıra denemeleri yürütmek ve tamamlamak veya düzenleyici onay için gerekli verileri oluşturmak için yeterli hastayı kaydetme veya tamamlama veya üretme potansiyeli olması da dahil olmak üzere, Brensocatib için gelecekteki klinik çalışmaların başarılı bir şekilde yürütülmemesi; Şirketin klinik çalışmalarının ertelenmesi veya ilaç gelişimi sırasında ciddi yan etkilerin tanımlanacağı riskleri; Şirketin ticari veya klinik ihtiyaçlar için yeterli miktarda Brensocatib üretmeye, şirketin klinik denemelerini yürütmesine veya şirketin şirketin işini veya şirketi ile anlaşmalarını veya anlaşmalarını etkileyen anlaşmalarına veya düzenlemelere uymaya bağlı olduğu üçüncü tarafların başarısızlığı ; şirketin fikri mülkiyet haklarının gücü ve uygulanabilirliği veya üçüncü tarafların hakları; ürün yükümlülüğü talepleri de dahil olmak üzere şirketin taraf olabileceği davalardan kaynaklanan maliyet ve potansiyel itibar hasarı; Şirketin işletmesi için geçerli olan yasalar ve düzenlemelerdeki değişiklikler ve bu tür yasa ve düzenlemelere uyulmaması; doğal afetler veya halk sağlığı krizleri de dahil olmak üzere felaketler veya diğer olaylardan kaynaklanan iş veya ekonomik aksamalar; ve şirketin gelecekteki sermayeye erişme ihtiyacı ve yeteneği açısından şirketin mevcut borçluluğunu ve belirsizliklerini geri ödeyememe. Açıklamalar, çünkü doğası gereği, ileriye dönük beyanlar risk ve belirsizlikler içerir, çünkü olaylarla ilgilidirler ve gelecekte meydana gelebilecek veya olmayabilecek koşullara bağlıdırlar. Şirketin işini etkileyebilecek riskler ve belirsizlikler hakkında ek bilgi için, lütfen 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıl için Şirket'in Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda ve daha sonraki herhangi bir müteakip olan Madde 1A, "Risk Faktörleri" nde tartışılan faktörlere bakın. Şirket Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC).

Şirket, okuyucuları yalnızca bu basın bülteni tarihi itibariyle konuşan bu tür ileriye dönük beyanlara gereksiz güvenmemeleri için uyarıyor. Şirket, yasalar ve SEC kuralları tarafından özel olarak talep edilen herhangi bir yükümlülüğü, bu tür ifadeleri, bu tür ifadelerin dayanabileceği veya bu tür ifadelerin dayanabileceği olaylar, koşullar veya koşullardaki herhangi bir değişikliği yansıtacak şekilde kamuya açıklama veya revize etme yükümlülüğünü reddeder. Bu, gerçek sonuçların ileriye dönük ifadelerde belirtilen sonuçlardan farklı olma olasılığını etkileyebilir.

Gönderildi : 2025-02-19 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler