FDA надає пріоритетний огляд до бренсоцоскатибу INSMED для лікування бронхектазу з датою цільової дії PDUFA, встановленою на 12 серпня 2025 року

Підпишіться на Drugslib

Лікування: бронхектази

FDA Гранти Огляд пріоритетного огляду до бренсоцикатів INSMED для лікування бронхектазу з цільовою дією PDUFA, встановленою на 12 серпня 2025 року

Bridgewater, N.J., 6 лютого 2025 р./Prnewswire/ - Insmed Incorporated (NASDAQ: Insm), перша глобальна біофармацевтична компанія, яка прагне доставити терапію першого та найкращого класу для трансформації життя пацієнтів, що стоять перед серйозними захворюваннями, сьогодні оголосили, що американська адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) прийняла Нове застосування компанії (NDA) для бренсоцатибу для пацієнтів з бронхектазом фіброзу не кістозу. У своєму комунікації 60 день в Insmed, FDA надала пріоритетну огляд NDA та встановила цільову дату дії 12 серпня 2025 р. Відповідно до Закону про плату за користування наркотиками за рецептом (PDUFA). В даний час FDA не вказав, чи буде скликаний дорадчий комітет для обговорення заявки. Бренсоценб може стати першим і лише затвердженим лікуванням бронхектазу та першим у новому класі лікарських засобів, що називаються інгібіторами дипептидил-пептидази 1 (DPP1) для лікування захворювань, опосередкованих нейтрофілами.

"Брончектаз - це хронічне, прогресуюче захворювання, яке не має затверджених методів лікування, залишаючи сотні тисяч людей в США без ефективного способу зменшення легеневих загострень, які можуть призвести до серйозних наслідків", - сказала Мартіна Фламмер, магістратура, MBA, Головний медичний директор INSMED. "Brensocatib має потенціал для перетворення ландшафту лікування бронхектазу, і ми були раді отримати FDA прийняття нашої НДА з пріоритетним оглядом навіть раніше, ніж передбачалося. Ми з нетерпінням чекаємо роботи з FDA протягом усього процесу огляду та, що чекає схвалення, принесення Перше в історії лікування бронхектазом пацієнтам якомога швидше. "

Цей НДА заснований на даних орієнтирної фази 3 Аспен Дослідження, яке відповідало своїй первинній кінцевій точці, як з сильними дозами бренсоцатибу, що досягає статистичного та клінічного значущості для зниження річної швидкості легеневих загострень проти плацебо протягом 52-тижневого періоду лікування. Обидві сили дозування також зустріли кілька попередньо визначених вторинних кінцевих точок, пов'язаних із загостренням, включаючи значно продовження часу на перше загострення та значно збільшуючи шанси на залишки без загострення протягом періоду лікування. Пацієнти, які отримували бренсоцатиб 25 мг, також показали значно нижнє зниження функції легенів на 52 тижні, як вимірюється після бронхолітильного об'єму, примусовим об'ємом за одну секунду.

Бренсоценб добре переносився в дослідженні. Побічні явища, що виникають у лікуванні, що виникають щонайменше у 5,0%пацієнтів, які отримували або дозу бренсоцатибу, і частіше, ніж у плацебо, були ковзанами-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), носоглотгітом (7,7%, 6,3%, 7,6% ), кашель (7,0%, 6,1%, 6,4%) та головний біль (6,7%, 8,5%та 6,9%) для Бренсоценб 10 мг, бренсоцатб 25 мг та плацебо відповідно.

FDA надає пріоритетний огляд застосувань для лікарських засобів, які, якщо його затвердять, забезпечать значне поліпшення безпеки або ефективності в лікуванні серйозного стану . Раніше FDA надав позначення терапії проривної терапії Brensocatib, яке призначене для прискорення розробки та огляду терапії, призначених для лікування серйозного або небезпечного для життя стан, і для яких попередні клінічні дані свідчать про те, що препарат може продемонструвати істотне поліпшення над наявними Терапії на клінічно значущій кінцевій точці.

4 >

Загальна кількість активних сайтів в Аспені становила 391 ділянки у 35 країнах. Дорослі пацієнти (у віці від 18 до 85 років) були рандомізовані 1: 1: 1, а пацієнти -підлітки (у віці від 12 до <18 років) були рандомізовані 2: 2: 1 для лікування бренсоцентом 10 мг, бренсоценб 25 мг, або плацебо один раз на день для 52 тижні з подальшим лікуванням 4 тижнів. Первинний аналіз ефективності включав дані 1680 дорослих пацієнтів та 41 пацієнта підлітків.

про бронхектази

Бронхектаз - це серйозне, хронічне захворювання легенів, при якій бронхи постійно розширюються через цикл інфекції, запалення та пошкодження тканин легенів. Стан позначається частими легеневими загостреннями, що потребують терапії антибіотиками та/або госпіталізації. Симптоми включають хронічний кашель, надмірне вироблення мокротиння, задишку дихання та повторні дихальні інфекції, які можуть погіршити основний стан. Сьогодні приблизно 500 000 пацієнтів у США, 600 000 пацієнтів в ЄС5 (Франція, Німеччина, Італія, Іспанія та Великобританія) та 150 000 пацієнтів у Японії діагностували бронхектазу, і в даний час не існує затверджених методів терапії, спеціально орієнтованих Регіони.

про Brensocatib

4 DPP1 - фермент, відповідальний за активізацію нейтрофілів серинової протеази (НСП), таких як нейтрофіл еластаза, в нейтрофілів, коли вони утворюються в кістковому мозку. Нейтрофіли є найпоширенішим типом лейкоцитів і відіграють важливу роль у руйнуванні збудника та медіації запалення. При хронічних запальних захворюваннях легенів нейтрофіли накопичуються в дихальних шляхах і призводять до надмірних активних НСП, які викликають руйнування легенів та запалення. Бренсоценб може зменшити згубний вплив запальних захворювань, таких як бронхектаз, пригнічуючи DPP1 та його активацію НСП. Brensocatib - це дослідницький препарат, який не був затверджений на будь -які вказівки в будь -якій юрисдикції.

про інсмедсмед

Insmed Incorporated-це перша глобальна біофармацевтична компанія, яка прагне доставити терапію першого та найкращого класу для трансформації життя пацієнтів, які стикаються з серйозними захворюваннями. Компанія просуває різноманітний портфель затверджених та пізніх та пізніх дослідницьких лікарських засобів, а також передового виявлення наркотиків, орієнтованих на обслуговування громад пацієнтів, де потреба є найбільшою. Найсучасніші програми InSMED знаходяться в легеневих та підприємних умовах, включаючи терапію, затверджену в США, Європі та Японії для лікування хронічних, виснажливих захворювань легенів. Дослідницькі програми на ранній стадії компанії охоплюють широкий спектр технологій та способів, включаючи генну терапію, інженерію білків, керованих AI, виробництво білка, рентабельність РНК та синтетичне порятунок. Jersey, Insmed має офіси та місця досліджень по всій США, Європі та Японії. Insmed з гордістю визнаний одним з найкращих роботодавців біофармацевтичної галузі, включаючи витратити чотири роки поспіль як топ -роботодавець №1. Відвідайте www.insmed.com, щоб дізнатися більше.

заяви, що переглянули перспективи

Цей прес-реліз містить попередні заяви, що передбачають значні ризики та невизначеності. "Перспективі заяви", оскільки цей термін визначається в Законі про реформу приватних цінних паперів 1995 року,-це заяви, які не є історичними фактами, і передбачають ряд ризиків та невизначеностей. Слова, такі як "Мей", "Вілл", "повинні", "може", "", "очікує", "плани", "передбачає", "вважає", "оцінки", "проекти", "прогнозує , "" має намір "," потенціал "," продовжується ", і подібні вирази (а також інші слова чи вирази, що посилаються на майбутні події, умови чи обставини) можуть ідентифікувати перспективні заяви.

4 Події, які суттєво відрізняються від результатів, ефективності, досягнень або термінів, що обговорюються, проектували, очікували або вказані в будь-яких перспективних твердженнях. Такі ризики, невизначеності та інші фактори включають, серед іншого, наступне: ризик того, що повний набір даних з дослідження Аспен або дані, що утворюються в подальших клінічних випробуваннях бренсоцатибу, не відповідатимуть результатам дослідження ASPEN або будь -яких додаткових результати дослідження Аспен; невиконання або затримок у отриманні регуляторних схвалень для бренсоцатибу в США, Європі чи Японії; Невдача успішної комерціалізації Brensocatib, якщо це затверджено чинними регуляторними органами, в США, Європі чи Японії, або підтримувати американське, європейське або японське схвалення для Brensocatib, коли він був затверджений; невизначеності в ступені прийняття ринку бренсоцатибу лікарями, пацієнтами, сторонніми платниками та іншими людьми в галузі охорони здоров'я; Неточності в оцінках компанії розміру потенційних ринків для бренсоцатибу або даних, які компанія використовувала для ідентифікації лікарів; Очікуваний рівень поглинання пацієнтів, тривалість очікуваного лікування або очікувані показники дотримання пацієнта або припинення; Неможливість компанії, Esteve Química, S.A., Thermo Fisher Scientific, Inc. або інших сторонніх виробників компанії для дотримання регуляторних вимог, пов'язаних з бренсоцентом; Нездатність компанії отримати адекватну відшкодування від урядових або сторонніх платників за бренсоцатибу або прийнятні ціни на бренсоцатиб; Розробка несподіваних проблем безпеки або ефективності, пов'язаних з бренсоцатбом; невиконання регуляторного затвердження на потенційні майбутні показання бренсоцатибу; Обмеження чи інші зобов’язання, накладені на нас угодами, пов'язаними з бренсоцентом, включаючи нашу ліцензійну угоду з Astrazeneca AB, та невиконання наших зобов’язань відповідно до таких угод; Невдача проведення майбутніх клінічних випробувань для бренсоценбу, в тому числі через потенційну неможливість компанії зарахувати або утримувати достатню кількість пацієнтів для проведення та завершення випробувань або генерування даних, необхідних для регуляторного затвердження, серед іншого; Ризики, що клінічні дослідження компанії будуть затягнуті або що серйозні побічні ефекти будуть ідентифіковані під час розробки лікарських засобів; Невдача третіх осіб, на яких Компанія залежить від виробництва достатньої кількості бренсоценбу для комерційних або клінічних потреб, проведення клінічних випробувань компанії або дотримання угод або законів та правил компанії, що впливають на бізнес або угоди компанії з компанією ; сила та придатність прав інтелектуальної власності компанії або прав третіх сторін; Вартість та потенційна репутаційна шкода внаслідок судових процесів, до яких компанія може стати стороною, включаючи вимоги про відповідальність за продукцію; Зміни у законах та правилах, що застосовуються до бізнесу компанії та невиконання таких законів та правил; бізнес або економічні перебої через катастрофи чи інші події, включаючи стихійні лиха або кризи охорони здоров'я; і неможливість погасити існуючу заборгованість та невизначеності компанії щодо потреб та можливостей компанії до доступу до майбутнього капіталу.

Компанія не може фактично досягти результатів, планів, намірів або очікувань, вказаних на передовій компанії Зовнішні заяви, тому що, за своєю природою, перспективні заяви передбачають ризики та невизначеності, оскільки вони стосуються подій та залежать від обставин, які можуть або не можуть відбуватися в майбутньому. Для отримання додаткової інформації про ризики та невизначеності, які можуть вплинути на бізнес Компанії, будь ласка, перегляньте фактори, обговорені в пункті 1А "Фактори ризику", у щорічному звіті компанії за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року та будь-якого наступного Компанія подає до Комісії з цінних паперів та бірж (SEC).

Компанія застерігає читачів не надати надмірну опору на будь-які такі перспективні заяви, які говорять лише на дату цього прес-релізу. Компанія відмовляється від будь -якого зобов'язання, за винятком випадків, як це конкретно вимагається законодавством та правилами SEC, публічно оновлювати або переглянути будь -які такі заяви, щоб відобразити будь -які зміни очікувань або подій, умов або обставин, за якими можуть базуватися будь -які такі заяви, або Це може вплинути на ймовірність того, що фактичні результати будуть відрізнятися від результатів, викладених у попередніх вигляді.

Опубліковано : 2025-02-19 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова