تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأولوية للمراجعة لتطبيق الدواء الجديد لشركة SpringWorks Therapeutics لعقار Mirdametinib لعلاج البالغين والأطفال الذين يعانون من NF1-PN

اتبع Drugslib على

علاج: الورم الليفي العصبي

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أولوية المراجعة للتطبيق الدوائي الجديد لشركة SpringWorks Therapeutics لعقار Mirdametinib لعلاج البالغين والأطفال الذين يعانون من NF1 -PN

ستامفورد، كونيتيكت، 28 أغسطس 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX)، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة التجارية تركز على الأمراض النادرة الشديدة والسرطان. أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلب الشركة الجديد للأدوية (NDA) لعقار ميرداميتينيب، وهو مثبط تجريبي لـ MEK، لعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بالورم الليفي العصبي من النوع 1 المرتبط بالورم الليفي العصبي الضفيري (NF1-PN). ). تم منح NDA مراجعة الأولوية وتم منحها تاريخ إجراء قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) في 28 فبراير 2025. بالإضافة إلى ذلك، ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أنها لا تخطط حاليًا لعقد اجتماع للجنة الاستشارية لمناقشة الطلب. . أعلنت SpringWorks أيضًا اليوم أن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) قد صادقت على طلب ترخيص التسويق (MAA) لعقار ميرداميتينيب لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من NF1-PN. يتمتع "ميرداميتينيب" بالقدرة على أن يكون أول علاج معتمد لعلاج المرضى البالغين وأفضل علاج في فئته للأطفال الذين يعانون من NF1-PN.

"هذه المعالم المهمة تقربنا من هدفنا المتمثل في تقديم دواء تحويلي لكل من البالغين والأطفال الذين يعانون من NF1-PN في الولايات المتحدة وأوروبا"، قال ثاقب إسلام، الرئيس التنفيذي لشركة SpringWorks. "يحتاج الأشخاص الذين يعيشون مع NF1-PN إلى تطورات جديدة ونحن نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية أثناء عمليات المراجعة الخاصة بهم بينما نستعد لتقديم دواءنا الثاني للمرضى الذين يعانون من أمراض مدمرة."

تمنح إدارة الغذاء والدواء مراجعة الأولوية لطلبات الأدوية التي تقدم، في حالة الموافقة عليها، تحسينات كبيرة على الخيارات المتاحة أو التي توفر خيارًا علاجيًا حيث لا يوجد علاج مناسب حاليًا. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والمفوضية الأوروبية سابقًا تصنيف الدواء اليتيم لميرداميتينيب لعلاج NF1. منحت إدارة الغذاء والدواء أيضًا تصنيف المسار السريع لعلاج المرضى الذين تزيد أعمارهم عن عامين والذين يعانون من NF1-PN الذين يتقدمون أو يتسببون في حدوث مراضة كبيرة وتصنيف أمراض الأطفال النادرة لعلاج NF1.

"قد يوجد الورم العصبي الليفي الضفيري بجوار الأعضاء الحيوية أو يحيط بها ويمكن أن يسبب مضاعفات طبية خطيرة للمرضى. وقالت أنيت باكر، دكتوراه، والرئيسة التنفيذية لمؤسسة أورام الأطفال (CTF) ورئيسة مجلس الإدارة: "على الرغم من التقدم الذي تم إحرازه، لا تزال هناك حاجة ملحة لمزيد من خيارات العلاج، خاصة للبالغين الذين ليس لديهم حاليًا علاج معتمد". من CTF أوروبا. "تلتزم CTF بتسخير وقتها ومواهبها وتمويلها من أجل تسريع تطوير علاجات جديدة. نهنئ شريكنا SpringWorks على هذا الإنجاز الهام، ويسعدنا أن المرضى في الولايات المتحدة وأوروبا سيتوفر لهم قريبًا علاج جديد."

يتضمن كلا التقديمين بيانات من تجربة المرحلة 2 ب المحورية ReNeu، التي قامت بتقييم الميرداميتينيب في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن سنتين والذين يعانون من PN المرتبط بـ NF1 والذي يسبب مراضة كبيرة. تم تقديم النتائج في عرض تقديمي شفهي في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري لعام 2024، وأظهرت أن علاج ميرداميتينيب أدى إلى معدلات استجابة موضوعية قوية أكدتها المراجعة المركزية المستقلة المعماة، واستجابات عميقة ودائمة، وتحسين في الألم ونوعية الحياة المتعلقة بالصحة. بالإضافة إلى ملف تعريف أمان يمكن التحكم فيه عبر كل من مجموعات البالغين والأطفال.1

حول تجربة ReNeu

ReNeu (NCT03962543) هي تجربة المرحلة 2ب المستمرة والمتعددة المراكز والمفتوحة لتقييم الفعالية والسلامة والفعالية. والتحمل مع ميرداميتينيب في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن سنتين والذين يعانون من PN غير صالح للعمل مرتبط بـ NF1 مما يسبب مراضة كبيرة. شملت الدراسة 114 مريضاً لتلقي ميرداميتينيب بجرعة 2 ملغم/م2 مرتين يومياً (الجرعة القصوى 4 ملغم مرتين يومياً) بغض النظر عن الطعام. تم إعطاء ميرداميتينيب عن طريق الفم في جدول الجرعات لمدة 3 أسابيع وأسبوع واحد إما على شكل كبسولة أو قرص قابل للتشتت. نقطة النهاية الأولية هي تأكيد معدل الاستجابة الموضوعية الذي يتم تقييمه من خلال نسبة المرضى الذين لديهم انخفاض بنسبة ≥ 20% في حجم الورم المستهدف في عمليات المسح المتتالية خلال مرحلة العلاج المكونة من 24 دورة، كما تم قياسها بواسطة التصوير بالرنين المغناطيسي وتقييمها من خلال مراجعة مركزية مستقلة عمياء. تشمل نقاط النهاية الثانوية السلامة والتحمل، ومدة الاستجابة، والتغيرات في النتائج التي أبلغ عنها المريض من خط الأساس إلى الدورة 13. اكتملت مرحلة العلاج من التجربة وتم تقديم النتائج في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريرية لعام 2024. كان المرضى الذين أكملوا مرحلة العلاج مؤهلين لمواصلة تلقي العلاج في جزء المتابعة الاختياري طويل الأمد من الدراسة، والذي لا يزال مستمرًا.

حول NF1-PN

الورم الليفي العصبي من النوع 1 (NF1) هو اضطراب وراثي نادر ينشأ من متغيرات فقدان الوظيفة في جين NF1 ، الذي يشفر للليف العصبي، وهو مثبط رئيسي لمسار MAPK.2،3 NF1 هو الشكل الأكثر شيوعًا للورم الليفي العصبي، مع حدوث ولادة عالمي يقدر بحوالي 1 من كل 2500 فرد، وحوالي 100000 مريض يعيشون مع NF1 في الولايات المتحدة .4،5 المسار السريري للـ NF1 غير متجانس ويظهر في مجموعة متنوعة من الأعراض عبر العديد من أجهزة الأعضاء، بما في ذلك تصبغ الجلد غير الطبيعي، وتشوهات الهيكل العظمي، ونمو الورم، والمضاعفات العصبية مثل الضعف الإدراكي. 6 المرضى الذين يعانون من NF1 لديهم 8 إلى 15 عامًا يعني انخفاضًا في متوسط ​​العمر المتوقع مقارنة بعامة السكان.3

يواجه مرضى NF1 ما يقرب من 30-50% من خطر الإصابة بالورم الليفي العصبي الضفيري الشكل، أو PN، وهي أورام تنمو بنمط تسللي على طول غمد العصب المحيطي ويمكن أن تسبب تشوهًا شديدًا وألمًا وتشنجًا. ضعف وظيفي في حالات نادرة، قد يكون NF1-PN مميتًا.7،8 غالبًا ما يتم تشخيص NF1-PNs في العقدين الأولين من الحياة. عادة، تنمو بسرعة أكبر خلال مرحلة الطفولة.9،10 يمثل الاستئصال الجراحي لهذه الأورام تحديًا بسبب نمط نمو الورم المتسلل على طول الأعصاب ويمكن أن يؤدي إلى تلف الأعصاب الدائم وتشوهها.11 ظهرت مثبطات MEK كفئة علاجية معتمدة لـ NF1-PN.12

حول ميرداميتينيب

ميرداميتينيب هو مثبط قوي لجزيء MEK صغير فموي ومخترق للجهاز العصبي المركزي ويتم تطويره كعلاج وحيد للورم الليفي العصبي من النوع 1 المرتبط بالورم الليفي العصبي الضفيري (NF1-PN) والورم الدبقي منخفض الدرجة (LGG) )، وكعلاج مركب لعلاج عدة مجموعات فرعية من الأورام الصلبة النقيلية المحددة بالعلامات الحيوية. ميرداميتينيب هو دواء تجريبي لم يتم إثبات سلامته وفعاليته.

تم تصميم ميرداميتينيب لتثبيط MEK1 وMEK2، اللذين يشغلان مواقع محورية في مسار MAPK. يعد مسار MAPK عبارة عن شبكة إشارات رئيسية تنظم نمو الخلايا وبقائها على قيد الحياة وتلعب دورًا رئيسيًا في العديد من أنواع السرطان والأمراض النادرة عند تعديلها وراثيًا.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والمفوضية الأوروبية تصنيف الدواء اليتيم لعقار ميرداميتينيب لعلاج NF1. منحت إدارة الغذاء والدواء أيضًا تصنيف المسار السريع لعلاج المرضى الذين تزيد أعمارهم عن عامين والذين يعانون من NF1-PN الذين يتطورون أو يتسببون في حدوث مراضة كبيرة وتصنيف أمراض الأطفال النادرة لعلاج NF1.

حول علاجات SpringWorks

SpringWorks هي شركة أدوية حيوية في المرحلة التجارية تطبق نهج الطب الدقيق لتطوير وتقديم الأدوية التي تغير حياة الأشخاص المصابين بأمراض نادرة شديدة والسرطان. OGSIVEO® (nirogacestat)، المعتمد في الولايات المتحدة لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من أورام رباطية متقدمة والذين يحتاجون إلى علاج جهازي، هو أول علاج للشركة تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA). لدى SpringWorks أيضًا خط أنابيب علاجي متنوع ومستهدف يشمل الأورام الصلبة وسرطانات الدم، مع برامج تتراوح من التطوير قبل السريري إلى التجارب السريرية المتقدمة. بالإضافة إلى البرامج المملوكة لها بالكامل، دخلت SpringWorks أيضًا في عمليات تعاون متعددة مع مبتكرين في الصناعة والأوساط الأكاديمية لإطلاق الإمكانات الكاملة لمحفظتها وإنشاء المزيد من الحلول للمرضى المحتاجين.

لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.springworkstx.com وتابع @SpringWorksTx على X (Twitter سابقًا)، وLinkedIn، وYouTube.

بيانات تطلعية من SpringWorks

يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بصيغته المعدلة، فيما يتعلق بأعمالنا وعملياتنا وظروفنا المالية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر المعتقدات والتوقعات والافتراضات الحالية فيما يتعلق بمستقبل أعمالنا والخطط والاستراتيجيات المستقبلية وخطط التطوير والتسويق لدينا ونتائجنا قبل السريرية والسريرية، كما وكذلك فيما يتعلق بالظروف المستقبلية الأخرى. كلمات مثل، على سبيل المثال لا الحصر، "نتطلع إلى"، و"نعتقد"، و"نتوقع"، و"نتوقع"، و"نقدر"، و"نعتزم"، و"نخطط"، و"سوف"، و"ينبغي"، و"يمكن"، "والتعبيرات أو الكلمات المشابهة تحدد البيانات التطلعية. قد تظهر مخاطر وشكوك جديدة من وقت لآخر، وليس من الممكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. تعتمد أي بيانات تطلعية في هذا العرض التقديمي على التوقعات والمعتقدات الحالية للإدارة وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والعوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في أي بيانات تطلعية الواردة في هذا العرض التقديمي، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المتعلقة بما يلي: (1) ما إذا كانت النتائج قبل السريرية والسريرية لدراسات ميرداميتينيب ستلبي المتطلبات التنظيمية للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو وكالة الأدوية الأوروبية على ميرداميتينيب لعلاج الأطفال و المرضى البالغين الذين يعانون من NF1-PN، (2) التفاعلات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أو وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، بما في ذلك المراجعات وعمليات التفتيش، والتوقيت المتعلق بها ونتائجها، (3) توقعاتنا فيما يتعلق بالفوائد العلاجية المحتملة، وملف تعريف السلامة وفعالية ميرداميتينيب للمرضى. مع NF1-PN (4) ما إذا كان سيتم الموافقة على NDA أو MAA، و(5) إذا تمت الموافقة عليه، ما إذا كان mirdametinib سيكون ناجحًا تجاريًا.

باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، نحن لا نخطط لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا بشكل علني، سواء كان ذلك نتيجة لأي معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو ظروف متغيرة أو غير ذلك. على الرغم من أننا نعتقد أن التوقعات الواردة في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أنه لا يمكننا تقديم أي ضمان بأن هذه التوقعات سوف تثبت صحتها. وبناء على ذلك، نحذر القراء من عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية.

لمزيد من المعلومات بشأن المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى التي قد تسبب اختلافات بين توقعات SpringWorks والنتائج الفعلية، يجب عليك مراجعة "عوامل الخطر" في البند 1أ من الجزء الثاني من تقرير SpringWorks ربع السنوي وفقًا للنموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2024، بالإضافة إلى مناقشات حول المخاطر المحتملة والشكوك والعوامل المهمة الأخرى في ملفات SpringWorks اللاحقة.

المراجع

  • Moertel C, et al., ReNeu: تجربة محورية في المرحلة 2ب للميرداميتينيب في الأطفال والبالغون المصابون بالورم الليفي العصبي من النوع 1 (NF1) المرتبط بالورم الليفي العصبي الضفيري غير القابل للجراحة (PN). مجلة علم الأورام السريري 42، 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. ملخص الجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري 3016. مايو 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. إعادة النظر في جين NF1 - من المقعد إلى السرير Oncotarget. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene and Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 200؛151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: مؤسسة أورام الأطفال. جديد ومحسن: طريقة الحديث عن NF. بيان صحفي. 9 مايو 2023. تم الوصول إليه في 2 فبراير 2024.
  • Lee: Lee TJ, et al. حدوث وانتشار الورم الليفي العصبي من النوع 1 و 2: مراجعة منهجية وتحليل تلوي. Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):292. تم النشر في 2023 في 14 سبتمبر. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: المرحلة الثانية من تجارب التجارب السريرية للورم الليفي العصبي لمثبط مجاهدي خلق ميرداميتينيب (PD-0325901) لدى المراهقين والبالغين المصابين بالورم الليفي العصبي الضفيري المرتبط بالـ NF1. مجلة الأورام السريرية. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • برادا: برادا سي، رانجوالا إف إيه، مارتن إل جيه، وآخرون. الأورام الليفية العصبية الضفيرية لدى الأطفال: التأثير على معدلات المراضة والوفيات في الورم العصبي الليفي من النوع 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • ميلر: ميلر دي تي، وآخرون. الإشراف الصحي على الأطفال المصابين بالورم الليفي العصبي من النوع الأول. طب الأطفال. 2019;143(5):e20190660.
  • Gross A، Singh G، Akshintala S، وآخرون. رابطة تغيرات حجم الورم الليفي العصبي الضفيري وتطور الأمراض السريرية في الورم العصبي الليفي 1. الورم العصبي. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • نغوين آر، دومبي إي، وايدمان بي، وآخرون. ديناميات النمو للورم الليفي العصبي الضفيري: دراسة أترابية بأثر رجعي لـ 201 مريض مصاب بالورم الليفي العصبي 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. دوى:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Needle M، Cnaan A، Dattilo J، et al. العلامات النذير في الإدارة الجراحية للورم الليفي العصبي الضفيري: تجربة مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، 1974-1994. ي بيدياتر. 199؛131(5):678-682. دوى:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • فيرنر ر. الورم العصبي الليفي 1 والورم الليفي العصبي 2: منظور القرن الحادي والعشرين. لانسيت علم الأعصاب. 2007;6(4):340-351. دوى:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • نشر : 2024-09-04 15:23

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية