Η FDA χορηγεί ανασκόπηση προτεραιότητας στη νέα εφαρμογή φαρμάκου της SpringWorks Therapeutics για το Mirdametinib για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με NF1-PN

"Τα πλέξιμα νευροϊνώματα μπορεί να κάθονται δίπλα ή να περιβάλλουν ζωτικά όργανα και μπορεί να προκαλέσουν σοβαρές ιατρικές επιπλοκές στους ασθενείς. Αν και έχει σημειωθεί πρόοδος, εξακολουθεί να υπάρχει πιεστική ανάγκη για περισσότερες επιλογές θεραπείας, ιδιαίτερα για ενήλικες που δεν έχουν επί του παρόντος εγκεκριμένη θεραπεία», δήλωσε η Annette Bakker, Ph.D., Διευθύνουσα Σύμβουλος του Children's Tumor Foundation (CTF) και Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου. της CTF Ευρώπης. «Το CTF είναι αφιερωμένο στην αξιοποίηση του χρόνου, του ταλέντου και της χρηματοδότησης για την επιτάχυνση της ανάπτυξης νέων θεραπειών. Συγχαίρουμε τον μακροχρόνιο συνεργάτη μας SpringWorks για αυτό το σημαντικό ορόσημο και είμαστε ενθουσιασμένοι που οι ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη θα μπορούσαν σύντομα να έχουν στη διάθεσή τους μια νέα θεραπεία."

Και οι δύο υποβολές περιλαμβάνουν και τις δύο υποβολές. δεδομένα από τη βασική μελέτη Φάσης 2b ReNeu, η οποία αξιολόγησε το mirdametinib σε ασθενείς ηλικίας ≥ 2 ετών με PN που σχετίζεται με το NF1 που προκαλεί σημαντική νοσηρότητα. Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν σε μια προφορική παρουσίαση στο 2024 American Society of Clinical Oncology Annual Meeting και έδειξαν ότι η θεραπεία με μιρδαμετινίμπη είχε ως αποτέλεσμα ισχυρά ποσοστά αντικειμενικής ανταπόκρισης που επιβεβαιώθηκαν από τυφλή ανεξάρτητη κεντρική ανασκόπηση, βαθιές και ανθεκτικές αποκρίσεις, βελτίωση του πόνου και την ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία καθώς και ένα διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας τόσο στην ομάδα ενηλίκων όσο και στην παιδιατρική.1

Σχετικά με τη δοκιμή ReNeu

Το ReNeu (NCT03962543) είναι μια εν εξελίξει, πολυκεντρική, ανοιχτή δοκιμή Φάσης 2β που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια, και ανεκτικότητα του μιρδαμετινίμπης σε ασθενείς ηλικίας ≥ 2 ετών με μη εγχειρήσιμο ΠΝ που σχετίζεται με το NF1 που προκαλεί σημαντική νοσηρότητα. Στη μελέτη συμμετείχαν 114 ασθενείς που έλαβαν μιρδαμετινίμπη σε δόση 2 mg/m2 δύο φορές ημερησίως (μέγιστη δόση 4 mg δύο φορές την ημέρα) χωρίς να λαμβάνεται υπόψη η τροφή. Το Mirdametinib χορηγήθηκε από το στόμα σε ένα δοσολογικό πρόγραμμα 3 εβδομάδων και 1 εβδομάδας εκτός δόσης είτε ως κάψουλα είτε ως διασπειρόμενο δισκίο. Το πρωτεύον τελικό σημείο είναι επιβεβαιωμένο ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης που αξιολογείται από την αναλογία ασθενών με ≥ 20% μείωση του όγκου του όγκου-στόχου σε διαδοχικές σαρώσεις κατά τη διάρκεια της φάσης θεραπείας 24 κύκλων, όπως μετρήθηκε με μαγνητική τομογραφία και αξιολογήθηκε με τυφλή ανεξάρτητη κεντρική ανασκόπηση. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιλαμβάνουν την ασφάλεια και την ανεκτικότητα, τη διάρκεια ανταπόκρισης και τις αλλαγές στα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τον ασθενή από την έναρξη έως τον Κύκλο 13. Η θεραπευτική φάση της δοκιμής ολοκληρώθηκε και τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας του 2024. Οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν τη φάση της θεραπείας ήταν κατάλληλοι να συνεχίσουν να λαμβάνουν θεραπεία στο προαιρετικό τμήμα μακροχρόνιας παρακολούθησης της μελέτης, το οποίο βρίσκεται σε εξέλιξη.

Σχετικά με το NF1-PN

Η νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1) είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προκύπτει από παραλλαγές απώλειας λειτουργίας στο γονίδιο NF1 , η οποία κωδικοποιεί τη νευροϊβρωμίνη, έναν βασικό καταστολέα της οδού MAPK.2,3 Το NF1 είναι η πιο κοινή μορφή νευροϊνωμάτωσης, με εκτιμώμενη παγκόσμια συχνότητα γέννησης περίπου 1 στα 2.500 άτομα και περίπου 100.000 ασθενείς που ζουν με NF1 στις Ηνωμένες Πολιτείες .4,5 Η κλινική πορεία του NF1 είναι ετερογενής και εκδηλώνεται ως μια ποικιλία συμπτωμάτων σε πολλά συστήματα οργάνων, συμπεριλαμβανομένης της ανώμαλης μελάγχρωσης του δέρματος, των σκελετικών παραμορφώσεων, της ανάπτυξης όγκου και των νευρολογικών επιπλοκών όπως η γνωστική εξασθένηση.6 Οι ασθενείς με NF1 έχουν 8 έως 15ετής μέση μείωση του προσδόκιμου ζωής τους σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό.3

Οι ασθενείς με NF1 έχουν περίπου 30-50% κίνδυνο στη ζωή να αναπτύξουν νευροϊνώματα ή ΠΝ, που είναι όγκοι που αναπτύσσονται με διηθητικό μοτίβο κατά μήκος του περιφερικού νευρικού περιβλήματος και που μπορεί να προκαλέσουν σοβαρή παραμόρφωση, πόνο και λειτουργική έκπτωση? Σε σπάνιες περιπτώσεις, το NF1-PN μπορεί να είναι θανατηφόρο.7,8 Τα NF1-PN διαγιγνώσκονται συχνότερα στις δύο πρώτες δεκαετίες της ζωής.7 Αυτοί οι όγκοι μπορεί να είναι επιθετικοί και σχετίζονται με κλινικά σημαντικές νοσηρότητες. τυπικά, αναπτύσσονται πιο γρήγορα κατά τη διάρκεια της παιδικής ηλικίας.9,10 Η χειρουργική αφαίρεση αυτών των όγκων είναι δύσκολη λόγω της διηθητικής ανάπτυξης όγκου κατά μήκος των νεύρων και μπορεί να οδηγήσει σε μόνιμη νευρική βλάβη και παραμόρφωση.11 Αναστολείς ΜΕΚ έχουν αναδειχθεί ως επικυρωμένη κατηγορία θεραπείας για NF1-PN.12

Σχετικά με το Mirdametinib

Το Mirdametinib είναι ένας ισχυρός, από του στόματος, διεισδυτικός στο ΚΝΣ, αλλοστερικός αναστολέας ΜΕΚ μικρού μορίου σε ανάπτυξη ως θεραπεία μονοθεραπείας για νευροϊνωμάτωση τύπου 1 που σχετίζονται με πλεγματοειδές νευροϊνώματα (NF1-PN) και χαμηλού βαθμού γλοίωμα (LGG ), και ως θεραπεία συνδυασμού για τη θεραπεία πολλών υποομάδων μεταστατικών συμπαγών όγκων που ορίζονται από βιοδείκτες. Το Mirdametinib είναι ένα υπό έρευνα φάρμακο για το οποίο η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα δεν έχουν τεκμηριωθεί.

Το Mirdametinib έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει τα MEK1 και MEK2, τα οποία καταλαμβάνουν κεντρικές θέσεις στην οδό MAPK. Το μονοπάτι MAPK είναι ένα βασικό δίκτυο σηματοδότησης που ρυθμίζει την ανάπτυξη και την επιβίωση των κυττάρων και παίζει κεντρικό ρόλο σε πολλαπλούς καρκίνους και σπάνιες ασθένειες όταν μεταβάλλεται γενετικά.

Η FDA και η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησαν την ονομασία Ορφανού Φαρμάκου για τη μιρδαμετινίμπη για τη θεραπεία της NF1. Ο FDA έχει επίσης χορηγήσει ονομασία Fast Track για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας ≥ 2 ετών με NF1-PN που εξελίσσονται ή προκαλούν σημαντική νοσηρότητα και χαρακτηρισμό Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσος για τη θεραπεία του NF1.

Σχετικά με την SpringWorks Therapeutics

Η SpringWorks είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εμπορικού σταδίου που εφαρμόζει μια ιατρική προσέγγιση ακριβείας για την ανάπτυξη και την παροχή φαρμάκων που αλλάζουν τη ζωή για άτομα με σοβαρές σπάνιες ασθένειες και καρκίνο. Το OGSIVEO® (nirogacestat), εγκεκριμένο στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με εξελισσόμενους δεσμοειδείς όγκους που απαιτούν συστηματική θεραπεία, είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία της Εταιρείας από την FDA. Η SpringWorks διαθέτει επίσης μια διαφοροποιημένη στοχευμένη θεραπεία που καλύπτει συμπαγείς όγκους και αιματολογικούς καρκίνους, με προγράμματα που κυμαίνονται από την προκλινική ανάπτυξη έως τις προηγμένες κλινικές δοκιμές. Εκτός από τα εξ ολοκλήρου ιδιόκτητα προγράμματα της, η SpringWorks έχει επίσης συνάψει πολλαπλές συνεργασίες με καινοτόμους στη βιομηχανία και τον ακαδημαϊκό χώρο για να ξεκλειδώσει το πλήρες δυναμικό του χαρτοφυλακίου της και να δημιουργήσει περισσότερες λύσεις για ασθενείς που έχουν ανάγκη.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.springworkstx.com και ακολουθήστε το @SpringWorksTx στο X (πρώην Twitter), στο LinkedIn και στο YouTube.

Δηλώσεις για το μέλλον της SpringWorks

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει "προβληματικές δηλώσεις" κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995, όπως τροποποιήθηκε, που σχετίζεται με τις επιχειρήσεις, τις λειτουργίες και τις οικονομικές μας συνθήκες, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, των τρεχουσών πεποιθήσεων, προσδοκιών και υποθέσεων σχετικά με το μέλλον της επιχείρησής μας, μελλοντικών σχεδίων και στρατηγικών, σχεδίων ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης, των προκλινικών και κλινικών μας αποτελεσμάτων, όπως καθώς και σε σχέση με άλλες μελλοντικές συνθήκες. Λέξεις όπως, ενδεικτικά, «ανυπομονώ», «πιστεύω», «αναμένω», «προβλέπω», «εκτίμηση», «σκοπεύω», «σχεδιάζω», «θα», «θα έπρεπε» και «θα μπορούσε, » και παρόμοιες εκφράσεις ή λέξεις, προσδιορίζουν μελλοντικές δηλώσεις. Νέοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες ενδέχεται να εμφανίζονται κατά καιρούς και δεν είναι δυνατό να προβλεφθούν όλοι οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες. Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις σε αυτήν την παρουσίαση βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις της διοίκησης και υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων, αβεβαιοτήτων και σημαντικών παραγόντων που μπορεί να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά γεγονότα ή αποτελέσματα από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτή την παρουσίαση, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, κινδύνων που σχετίζονται με: (i) εάν τα προκλινικά και κλινικά αποτελέσματα των μελετών μιρδαμετινίμπης θα πληρούν τις κανονιστικές απαιτήσεις για έγκριση από τον FDA ή από τον EMA του μιρδαμετινίμπης για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικες ασθενείς με NF1-PN, (ii) αλληλεπιδράσεις με τον FDA ή τον EMA, συμπεριλαμβανομένων ανασκοπήσεων και επιθεωρήσεων, το χρονοδιάγραμμα που σχετίζεται με αυτά και το αποτέλεσμά τους, (iii) τις προσδοκίες μας σχετικά με τα πιθανά θεραπευτικά οφέλη, το προφίλ ασφάλειας και την αποτελεσματικότητα του mirdametinib για τους ασθενείς με NF1-PN (iv) εάν θα εγκριθεί το NDA ή το MAA και (v) εάν εγκριθεί, εάν το mirdametinib θα είναι εμπορικά επιτυχημένο.

Εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία, δεν σκοπεύουμε να ενημερώσουμε ή να αναθεωρήσουμε δημόσια οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν, είτε ως αποτέλεσμα οποιωνδήποτε νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγών συνθηκών ή άλλου είδους. Παρόλο που πιστεύουμε ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον είναι εύλογες, δεν μπορούμε να δώσουμε καμία διαβεβαίωση ότι αυτές οι προσδοκίες θα αποδειχθούν σωστές. Συνεπώς, οι αναγνώστες προειδοποιούνται να μην βασίζονται αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τους κινδύνους, τις αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν διαφορές μεταξύ των προσδοκιών της SpringWorks και των πραγματικών αποτελεσμάτων, θα πρέπει να ανατρέξετε στους "Παράγοντες Κινδύνου" στο Στοιχείο 1Α του Μέρους ΙΙ του Η Τριμηνιαία Έκθεση της SpringWorks για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Ιουνίου 2024, καθώς και συζητήσεις για πιθανούς κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους σημαντικούς παράγοντες στις επόμενες δηλώσεις της SpringWorks.

Αναφορές

Δημοσιεύτηκε : 2024-09-04 15:23

Διαβάστε περισσότερα

• Οι θάνατοι που σχετίζονται με τη ζέστη συνεχίζουν να αυξάνονται για τους Αμερικανούς
• Η έκθεση σε γλυκοκορτικοειδή αυξάνει τον κίνδυνο για νεοεμφανιζόμενο διαβήτη
• «Καραντίστε τα παιδιά!» και άλλα χρήσιμα χαξ για να κρατηθούν όλοι στο…
• Η Regeneron παρέχει ενημέρωση σχετικά με την εφαρμογή άδειας Biologics για το Linvoseltamab
• 15 Πρώιμα σημεία και συμπτώματα της εγκυμοσύνης
• Τι προκαλεί τη γρίπη;

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions