La FDA otorga revisión prioritaria a la solicitud de nuevo fármaco de SpringWorks Therapeutics para mirdametinib para el tratamiento de adultos y niños con NF1-PN

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Tratamiento para: Neurofibromatosis

La FDA concede revisión prioritaria a la solicitud de nuevo medicamento de SpringWorks Therapeutics para mirdametinib para el tratamiento de adultos y niños con NF1 -PN

STAMFORD, Connecticut, 28 de agosto de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), una empresa biofarmacéutica en etapa comercial centrada en enfermedades raras graves y cáncer, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aceptó la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de la compañía para mirdametinib, un inhibidor de MEK en investigación, para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con neurofibromas plexiformes asociados a neurofibromatosis tipo 1 (NF1-PN ). A la NDA se le concedió una revisión prioritaria y se le dio una fecha de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 28 de febrero de 2025. Además, la FDA ha declarado que actualmente no planea celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud. . SpringWorks también anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de mirdametinib para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con NF1-PN. Mirdametinib tiene el potencial de ser la primera terapia aprobada para el tratamiento de pacientes adultos y la mejor terapia de su clase para niños con NF1-PN.

“Estos importantes hitos nos acercan a nuestro objetivo de ofrecer un medicamento transformador tanto a adultos como a niños con NF1-PN en EE. UU. y Europa”, afirmó Saqib Islam, director ejecutivo de SpringWorks. "Las personas que viven con NF1-PN necesitan nuevos avances y esperamos trabajar con la FDA y la EMA durante sus procesos de revisión mientras nos preparamos para llevar nuestro segundo medicamento a los pacientes que padecen enfermedades devastadoras".

La FDA otorga revisión prioritaria a solicitudes de medicamentos que ofrecen, si se aprueban, mejoras significativas sobre las opciones disponibles o que brindan una opción de tratamiento donde actualmente no existe una terapia adecuada. La FDA y la Comisión Europea otorgaron previamente la designación de medicamento huérfano a mirdametinib para el tratamiento de la NF1. La FDA también ha otorgado la designación Fast Track para el tratamiento de pacientes ≥ 2 años de edad con NF1-PN que están progresando o causando una morbilidad significativa y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para el tratamiento de NF1.

“Los neurofibromas plexiformes pueden ubicarse junto a órganos vitales o rodearlos y pueden causar complicaciones médicas graves a los pacientes. Si bien se han logrado avances, sigue existiendo una necesidad apremiante de más opciones de tratamiento, particularmente para los adultos que actualmente no cuentan con una terapia aprobada”, afirmó Annette Bakker, Ph.D., directora ejecutiva de Children's Tumor Foundation (CTF) y presidenta de la junta directiva. del CTF Europa. “CTF se dedica a dedicar su tiempo, talento y financiación a acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos. Felicitamos a nuestro socio desde hace mucho tiempo, SpringWorks, por este importante hito y estamos encantados de que los pacientes de Estados Unidos y Europa pronto puedan tener una nueva terapia disponible”.

Ambas presentaciones incluyen datos del ensayo fundamental de fase 2b ReNeu, que evaluó mirdametinib en pacientes ≥ 2 años de edad con NP asociada a NF1 que causa morbilidad significativa. Los resultados se presentaron en una presentación oral en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica de 2024 y demostraron que el tratamiento con mirdametinib dio como resultado tasas de respuesta objetivas sólidas confirmadas por una revisión central independiente ciega, respuestas profundas y duraderas, mejora del dolor y calidad de vida relacionada con la salud. así como un perfil de seguridad manejable en las cohortes de adultos y pediátricos.1

Acerca del ensayo ReNeu

ReNeu (NCT03962543) es un ensayo de fase 2b abierto, multicéntrico y en curso que evalúa la eficacia, seguridad, y tolerabilidad de mirdametinib en pacientes ≥ 2 años de edad con una NP inoperable asociada a NF1 que causa morbilidad significativa. En el estudio se inscribieron 114 pacientes para recibir mirdametinib en una dosis de 2 mg/m2 dos veces al día (dosis máxima de 4 mg dos veces al día) independientemente de la comida. Mirdametinib se administró por vía oral en un esquema de dosificación de 3 semanas con 1 semana de descanso, ya sea en cápsulas o tabletas dispersables. El criterio de valoración principal es la tasa de respuesta objetiva confirmada evaluada por la proporción de pacientes con una reducción ≥ 20% en el volumen del tumor objetivo en exploraciones consecutivas durante la fase de tratamiento de 24 ciclos, medida por resonancia magnética y evaluada mediante una revisión central independiente ciega. Los criterios de valoración secundarios incluyen seguridad y tolerabilidad, duración de la respuesta y cambios en los resultados informados por los pacientes desde el inicio hasta el ciclo 13. La fase de tratamiento del ensayo está completa y los resultados se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica de 2024. Los pacientes que completaron la fase de tratamiento eran elegibles para continuar recibiendo tratamiento en la parte opcional de seguimiento a largo plazo del estudio, que está en curso.

Acerca de la NF1-PN

La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es un trastorno genético poco común que surge de variantes de pérdida de función en el gen NF1. , que codifica la neurofibromina, un supresor clave de la vía MAPK.2,3 La NF1 es la forma más común de neurofibromatosis, con una incidencia global estimada de nacimientos de aproximadamente 1 de cada 2500 personas y aproximadamente 100 000 pacientes que viven con NF1 en los Estados Unidos. .4,5 El curso clínico de la NF1 es heterogéneo y se manifiesta como una variedad de síntomas en numerosos sistemas orgánicos, incluida la pigmentación anormal de la piel, deformidades esqueléticas, crecimiento tumoral y complicaciones neurológicas como el deterioro cognitivo.6 Los pacientes con NF1 tienen un riesgo de 8 a Reducción media de 15 años en su esperanza de vida en comparación con la población general.3

Los pacientes con NF1 tienen aproximadamente entre un 30% y un 50% de riesgo a lo largo de su vida de desarrollar neurofibromas plexiformes, o NP, que son tumores que crecen en un patrón infiltrativo a lo largo de la vaina del nervio periférico y que pueden causar desfiguración grave, dolor y deterioro funcional; en casos raros, la NF1-PN puede ser mortal.7,8 La NF1-PN se diagnostica con mayor frecuencia en las dos primeras décadas de la vida.7 Estos tumores pueden ser agresivos y se asocian con morbilidades clínicamente significativas; por lo general, crecen más rápidamente durante la niñez.9,10 La extirpación quirúrgica de estos tumores es un desafío debido al patrón de crecimiento tumoral infiltrativo a lo largo de los nervios y puede provocar daño nervioso permanente y desfiguración.11 Los inhibidores de MEK han surgido como una clase validada de tratamiento para NF1-PN.12

Acerca de mirdametinib

Mirdametinib es un inhibidor alostérico de molécula pequeña de MEK, potente, oral, penetrante del SNC, en desarrollo como tratamiento en monoterapia para los neurofibromas plexiformes asociados a la neurofibromatosis tipo 1 (NF1-PN) y el glioma de bajo grado (LGG). ), y como terapia combinada para el tratamiento de varios subconjuntos de tumores sólidos metastásicos definidos por biomarcadores. Mirdametinib es un fármaco en investigación cuya seguridad y eficacia no se han establecido.

Mirdametinib está diseñado para inhibir MEK1 y MEK2, que ocupan posiciones fundamentales en la vía MAPK. La vía MAPK es una red de señalización clave que regula el crecimiento y la supervivencia celular y desempeña un papel central en múltiples cánceres y enfermedades raras cuando se modifica genéticamente.

La FDA y la Comisión Europea han otorgado la designación de medicamento huérfano a mirdametinib para el tratamiento de la NF1. La FDA también ha otorgado la designación Fast Track para el tratamiento de pacientes ≥ 2 años de edad con NF1-PN que están progresando o causando una morbilidad significativa y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para el tratamiento de NF1.

Acerca de SpringWorks Therapeutics

SpringWorks es una empresa biofarmacéutica en fase comercial que aplica un enfoque de medicina de precisión para desarrollar y suministrar medicamentos que cambian la vida de personas con enfermedades raras graves y cáncer. OGSIVEO® (nirogacestat), aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos que requieren tratamiento sistémico, es la primera terapia de la compañía aprobada por la FDA. SpringWorks también cuenta con una cartera diversificada de terapias dirigidas que abarca tumores sólidos y cánceres hematológicos, con programas que van desde el desarrollo preclínico hasta ensayos clínicos avanzados. Además de sus programas de propiedad absoluta, SpringWorks también ha iniciado múltiples colaboraciones con innovadores de la industria y el mundo académico para desbloquear todo el potencial de su cartera y crear más soluciones para los pacientes que las necesitan.

Para obtener más información, visite www.springworkstx.com y siga a @SpringWorksTx en X (anteriormente Twitter), LinkedIn y YouTube.

Declaraciones prospectivas de SpringWorks

Este comunicado de prensa contiene “declaraciones prospectivas” en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, según enmendado, en relación con nuestro negocio, operaciones y condiciones financieras, incluidas, entre otras, creencias, expectativas y suposiciones actuales con respecto al futuro de nuestro negocio, planes y estrategias futuros, nuestros planes de desarrollo y comercialización, nuestros resultados preclínicos y clínicos, así como así como relativas a otras condiciones futuras. Palabras como, entre otras, "esperar con ansias", "creer", "esperar", "anticipar", "estimar", "pretender", "planificar", "podría", "debería" y "podría", ”y expresiones o palabras similares, identifican declaraciones prospectivas. De vez en cuando pueden surgir nuevos riesgos e incertidumbres, y no es posible predecir todos los riesgos e incertidumbres. Cualquier declaración prospectiva contenida en esta presentación se basa en las expectativas y creencias actuales de la gerencia y está sujeta a una serie de riesgos, incertidumbres y factores importantes que pueden causar que los eventos o resultados reales difieran materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en cualquier declaración prospectiva. contenido en esta presentación, incluidos, entre otros, los riesgos relacionados con: (i) si los resultados preclínicos y clínicos de los estudios de mirdametinib cumplirán con los requisitos regulatorios para una aprobación por parte de la FDA o de la EMA de mirdametinib para el tratamiento de pacientes pediátricos y pacientes adultos con NF1-PN, (ii) interacciones con la FDA o EMA, incluidas revisiones e inspecciones, el momento relacionado con las mismas y el resultado de las mismas, (iii) nuestras expectativas con respecto a los posibles beneficios terapéuticos, el perfil de seguridad y la eficacia de mirdametinib para los pacientes con NF1-PN (iv) si se aprobará la NDA o la MAA, y (v) si se aprueba, si mirdametinib tendrá éxito comercial.

Salvo que lo exija la ley aplicable, no planeamos actualizar ni revisar públicamente ninguna declaración prospectiva contenida en este documento, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios de circunstancias o de otro tipo. Aunque creemos que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables, no podemos garantizar que dichas expectativas resulten ser correctas. En consecuencia, se advierte a los lectores que no confíen indebidamente en estas declaraciones prospectivas.

Para obtener más información sobre los riesgos, incertidumbres y otros factores que pueden causar diferencias entre las expectativas de SpringWorks y los resultados reales, debe revisar los "Factores de riesgo" en el Punto 1A de la Parte II de Informe trimestral de SpringWorks en el formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2024, así como discusiones sobre riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes en las presentaciones posteriores de SpringWorks.

Referencias

  • Moertel C, et al., ReNeu: Un ensayo fundamental de fase 2b de mirdametinib en niños y adultos con neurofibroma plexiforme (NP) sintomático inoperable asociado a neurofibromatosis tipo 1 (NF1). Revista de Oncología Clínica 42, 3016-3016 (2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Resumen 3016 de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica. Mayo de 2024.
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    • Al corriente : 2024-09-04 15:23

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