La FDA accorde un examen prioritaire à la demande de nouveau médicament de SpringWorks Therapeutics pour le mirdamétinib pour le traitement des adultes et des enfants atteints de NF1-PN

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Traitement de : la neurofibromatose

La FDA accorde un examen prioritaire à la demande de nouveau médicament de SpringWorks Therapeutics pour le mirdamétinib pour le traitement des adultes et des enfants atteints de NF1 -PN

STAMFORD, Connecticut, 28 août 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq : SWTX), une société biopharmaceutique au stade commercial axée sur les maladies rares graves et le cancer, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) de la société pour le mirdametinib, un inhibiteur expérimental de la MEK, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 (NF1-PN ). La NDA a obtenu un examen prioritaire et une date d'action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est fixée au 28 février 2025. En outre, la FDA a déclaré qu'elle n'envisageait pas actuellement de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande. . SpringWorks a également annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) du mirdametinib pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de NF1-PN. Le midamétinib a le potentiel de devenir le premier traitement approuvé pour le traitement des patients adultes et le meilleur traitement de sa catégorie pour les enfants atteints de NF1-PN.

« Ces étapes importantes nous rapprochent de notre objectif consistant à fournir un médicament transformateur aux adultes et aux enfants atteints de NF1-PN aux États-Unis et en Europe », a déclaré Saqib Islam, PDG de SpringWorks. « Les personnes vivant avec la NF1-PN ont besoin de nouvelles avancées et nous sommes impatients de travailler avec la FDA et l'EMA au cours de leurs processus d'examen alors que nous nous préparons à proposer notre deuxième médicament aux patients souffrant de maladies dévastatrices. »

La FDA accorde un examen prioritaire aux demandes de médicaments qui offrent, s'ils sont approuvés, des améliorations significatives par rapport aux options disponibles ou qui offrent une option de traitement là où aucun traitement adéquat n'existe actuellement. La FDA et la Commission européenne ont précédemment accordé la désignation de médicament orphelin au mirdametinib pour le traitement de la NF1. La FDA a également accordé la désignation Fast Track pour le traitement des patients âgés de ≥ 2 ans atteints de NF1-PN qui progressent ou provoquent une morbidité importante, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare pour le traitement de la NF1.

« Les neurofibromes plexiformes peuvent se trouver à côté ou entourer des organes vitaux et peuvent entraîner de graves complications médicales pour les patients. Même si des progrès ont été réalisés, il reste un besoin urgent de davantage d'options de traitement, en particulier pour les adultes qui ne disposent actuellement d'aucun traitement approuvé », a déclaré Annette Bakker, Ph.D., directrice générale de la Children's Tumor Foundation (CTF) et présidente du conseil d'administration. de la CTF Europe. « La CTF se consacre à déployer son temps, son talent et son financement pour accélérer le développement de nouveaux traitements. Nous félicitons notre partenaire de longue date SpringWorks pour cette étape importante et nous sommes ravis que les patients aux États-Unis et en Europe puissent bientôt disposer d'une nouvelle thérapie. »

Les deux soumissions incluent données de l'essai pivot de phase 2b ReNeu, qui a évalué le mirdametinib chez des patients âgés de ≥ 2 ans atteints de NP associée à la NF1 entraînant une morbidité importante. Les résultats ont été présentés lors d'une présentation orale lors du congrès annuel 2024 de l'American Society of Clinical Oncology et ont démontré que le traitement par le mirdametinib entraînait des taux de réponse objectifs robustes, confirmés par un examen central indépendant en aveugle, des réponses profondes et durables, une amélioration de la douleur et de la qualité de vie liée à la santé. ainsi qu'un profil de sécurité gérable dans les cohortes adultes et pédiatriques.1

À propos de l'essai ReNeu

ReNeu (NCT03962543) est un essai de phase 2b ouvert, multicentrique et en cours évaluant l'efficacité, la sécurité, et la tolérance du mirdamétinib chez les patients âgés de ≥ 2 ans présentant une NP inopérable associée à la NF1 entraînant une morbidité importante. L'étude a recruté 114 patients pour recevoir du mirdamétinib à une dose de 2 mg/m2 deux fois par jour (dose maximale de 4 mg deux fois par jour), sans égard à la nourriture. Le mirdamétinib a été administré par voie orale selon un schéma posologique de 3 semaines avec 1 semaine de repos, sous forme de capsule ou de comprimé dispersible. Le critère d'évaluation principal est le taux de réponse objective confirmé, évalué par la proportion de patients présentant une réduction ≥ 20 % du volume tumoral cible lors d'analyses consécutives au cours de la phase de traitement de 24 cycles, tel que mesuré par IRM et évalué par un examen central indépendant en aveugle. Les critères d'évaluation secondaires comprennent l'innocuité et la tolérabilité, la durée de la réponse et les changements dans les résultats rapportés par les patients entre le départ et le cycle 13. La phase de traitement de l'essai est terminée et les résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle 2024 de l'American Society of Clinical Oncology. Les patients ayant terminé la phase de traitement étaient éligibles pour continuer à recevoir le traitement dans la partie facultative de suivi à long terme de l'étude, qui est en cours.

À propos de NF1-PN

La neurofibromatose de type 1 (NF1) est une maladie génétique rare qui résulte d'une perte de fonction de variantes du gène NF1. , qui code pour la neurofibromine, un suppresseur clé de la voie MAPK.2,3 La NF1 est la forme la plus courante de neurofibromatose, avec une incidence mondiale de naissance estimée à environ 1 individu sur 2 500 et environ 100 000 patients vivant avec la NF1 aux États-Unis. .4,5 L'évolution clinique de la NF1 est hétérogène et se manifeste par une variété de symptômes dans de nombreux systèmes organiques, notamment une pigmentation cutanée anormale, des malformations squelettiques, une croissance tumorale et des complications neurologiques telles que des troubles cognitifs.6 Les patients atteints de NF1 ont un risque de 8 à Réduction moyenne de 15 ans de leur espérance de vie par rapport à la population générale.3

Les patients atteints de NF1 ont environ 30 à 50 % de risque au cours de leur vie de développer des neurofibromes plexiformes, ou NP, qui sont des tumeurs qui se développent selon un schéma infiltrant le long de la gaine nerveuse périphérique et qui peuvent provoquer une défiguration, des douleurs et des troubles graves. déficience fonctionnelle; dans de rares cas, la NF1-PN peut être mortelle.7,8 Les NF1-PN sont le plus souvent diagnostiquées au cours des deux premières décennies de la vie.7 Ces tumeurs peuvent être agressives et sont associées à des morbidités cliniquement significatives ; généralement, leur croissance est plus rapide pendant l'enfance.9,10 L'ablation chirurgicale de ces tumeurs est difficile en raison du schéma de croissance tumorale infiltrant le long des nerfs et peut entraîner des lésions nerveuses permanentes et une défiguration.11 Les inhibiteurs de MEK sont apparus comme une classe de traitement validée pour NF1-PN.12

À propos du midamétinib

Le mirdametinib est un puissant inhibiteur allostérique de la MEK à petites molécules, oral, pénétrant dans le SNC, en cours de développement en tant que traitement en monothérapie pour les neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 (NF1-PN) et les gliomes de bas grade (LGG). ), et comme thérapie combinée pour le traitement de plusieurs sous-ensembles de tumeurs solides métastatiques définies par des biomarqueurs. Le mirdametinib est un médicament expérimental dont l'innocuité et l'efficacité n'ont pas été établies.

Le mirdametinib est conçu pour inhiber MEK1 et MEK2, qui occupent des positions pivots dans la voie MAPK. La voie MAPK est un réseau de signalisation clé qui régule la croissance et la survie cellulaire et joue un rôle central dans plusieurs cancers et maladies rares lorsqu'elle est génétiquement modifiée.

La FDA et la Commission européenne ont accordé la désignation de médicament orphelin au mirdametinib pour le traitement de la NF1. La FDA a également accordé la désignation Fast Track pour le traitement des patients âgés de ≥ 2 ans atteints de NF1-PN qui progressent ou provoquent une morbidité importante, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare pour le traitement de la NF1.

À propos de SpringWorks Therapeutics

SpringWorks est une société biopharmaceutique commerciale qui applique une approche de médecine de précision pour développer et fournir des médicaments qui changent la vie des personnes atteintes de maladies rares graves et de cancer. OGSIVEO® (nirogacestat), approuvé aux États-Unis pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives nécessitant un traitement systémique, est le premier traitement de la Société approuvé par la FDA. SpringWorks dispose également d'un portefeuille de thérapies ciblées diversifiées couvrant les tumeurs solides et les cancers hématologiques, avec des programmes allant du développement préclinique aux essais cliniques avancés. En plus de ses programmes en propriété exclusive, SpringWorks a également conclu de multiples collaborations avec des innovateurs de l'industrie et du monde universitaire pour libérer tout le potentiel de son portefeuille et créer davantage de solutions pour les patients dans le besoin.

Pour plus d'informations, visitez www.springworkstx.com et suivez @SpringWorksTx sur X (anciennement Twitter), LinkedIn et YouTube.

Déclarations prospectives de SpringWorks

Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, tel que modifié, concernant nos activités, nos opérations et nos conditions financières, y compris, mais sans s'y limiter, les convictions, attentes et hypothèses actuelles concernant l'avenir de notre entreprise, les plans et stratégies futurs, nos plans de développement et de commercialisation, nos résultats précliniques et cliniques, ainsi que ainsi que concernant d'autres conditions futures. Des mots tels que, sans toutefois s'y limiter, « attendre avec impatience », « croire », « s'attendre à », « anticiper », « estimer », « avoir l'intention de », « planifier », « serait », « devrait » et « pourrait », » et des expressions ou mots similaires, identifient les déclarations prospectives. De nouveaux risques et incertitudes peuvent apparaître de temps à autre, et il n’est pas possible de prédire tous les risques et incertitudes. Toutes les déclarations prospectives contenues dans cette présentation sont basées sur les attentes et convictions actuelles de la direction et sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et de facteurs importants qui peuvent faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives. contenus dans cette présentation, y compris, sans s'y limiter, les risques liés à : (i) la question de savoir si les résultats précliniques et cliniques des études sur le mirdametinib répondront aux exigences réglementaires pour une approbation par la FDA ou par l'EMA du mirdamétinib pour le traitement des patients pédiatriques et patients adultes atteints de NF1-PN, (ii) les interactions avec la FDA ou l'EMA, y compris les examens et les inspections, le calendrier qui y est lié et leurs résultats, (iii) nos attentes concernant les bénéfices thérapeutiques potentiels, le profil de sécurité et l'efficacité du mirdamétinib pour les patients avec NF1-PN (iv) si la NDA ou le MAA sera approuvé, et (v) s'il est approuvé, si le mirdametinib connaîtra un succès commercial.

Sauf dans la mesure requise par la loi applicable, nous n'avons pas l'intention de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives contenues dans le présent document, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs, de changements de circonstances ou autrement. Même si nous estimons que les attentes reflétées dans ces déclarations prospectives sont raisonnables, nous ne pouvons garantir que ces attentes se révéleront exactes. Par conséquent, les lecteurs sont avertis de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Pour plus d'informations concernant les risques, incertitudes et autres facteurs susceptibles d'entraîner des différences entre les attentes de SpringWorks et les résultats réels, vous devez consulter les « Facteurs de risque » dans l'article 1A de la partie II du Rapport trimestriel de SpringWorks sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2024, ainsi que des discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants dans les documents déposés ultérieurement par SpringWorks.

Références

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    • Publié : 2024-09-04 15:23

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