FDA Memberikan Tinjauan Prioritas pada Aplikasi Obat Baru SpringWorks Therapeutics untuk Mirdametinib untuk Perawatan Orang Dewasa dan Anak-anak dengan NF1-PN

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Neurofibromatosis

FDA Memberikan Tinjauan Prioritas pada Aplikasi Obat Baru SpringWorks Therapeutics untuk Mirdametinib untuk Perawatan Orang Dewasa dan Anak-anak dengan NF1 -PN

STAMFORD, Connecticut, 28 Agustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), sebuah perusahaan biofarmasi tahap komersial yang berfokus pada penyakit langka dan kanker yang parah, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima Aplikasi Obat Baru (NDA) dari Perusahaan untuk mirdametinib, sebuah penghambat MEK yang sedang diselidiki, untuk pengobatan pasien dewasa dan anak-anak dengan neurofibromatosis tipe 1-associated plexiform neurofibromas (NF1-PN ). NDA tersebut mendapat Tinjauan Prioritas dan telah diberikan tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 28 Februari 2025. Selain itu, FDA telah menyatakan bahwa saat ini pihaknya tidak berencana mengadakan rapat komite penasihat untuk membahas penerapan tersebut. . SpringWorks hari ini juga mengumumkan bahwa Badan Obat Eropa (EMA) telah memvalidasi Aplikasi Otorisasi Pemasaran (MAA) untuk mirdametinib untuk pengobatan pasien dewasa dan anak-anak dengan NF1-PN. Mirdametinib berpotensi menjadi terapi pertama yang disetujui untuk pengobatan pasien dewasa dan terapi terbaik di kelasnya untuk anak-anak dengan NF1-PN.

“Pencapaian penting ini membawa kami lebih dekat ke tujuan kami untuk memberikan pengobatan transformatif kepada orang dewasa dan anak-anak dengan NF1-PN di AS dan Eropa,” kata Saqib Islam, Chief Executive Officer SpringWorks. “Orang-orang yang hidup dengan NF1-PN membutuhkan kemajuan baru dan kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA dan EMA selama proses peninjauan mereka saat kami bersiap untuk menghadirkan obat kedua kami kepada pasien yang menderita penyakit mematikan.”

FDA memberikan Tinjauan Prioritas terhadap permohonan obat-obatan yang menawarkan, jika disetujui, perbaikan signifikan atas pilihan yang tersedia atau yang memberikan pilihan pengobatan ketika tidak ada terapi yang memadai saat ini. FDA dan Komisi Eropa sebelumnya telah memberikan sebutan Orphan Drug untuk mirdametinib untuk pengobatan NF1. FDA juga telah memberikan penetapan Jalur Cepat untuk pengobatan pasien berusia ≥ 2 tahun dengan NF1-PN yang berkembang atau menyebabkan morbiditas yang signifikan dan penetapan Penyakit Anak Langka untuk pengobatan NF1.

“Neurofibroma plexiform mungkin berada di sebelah atau mengelilingi organ vital dan dapat menyebabkan komplikasi medis yang serius bagi pasien. Meskipun kemajuan telah dicapai, masih ada kebutuhan mendesak untuk lebih banyak pilihan pengobatan, terutama bagi orang dewasa yang saat ini tidak memiliki terapi yang disetujui,” kata Annette Bakker, Ph.D., Chief Executive Officer dari Children's Tumor Foundation (CTF) dan Ketua Dewan. dari CTF Eropa. “CTF berdedikasi untuk mengerahkan waktu, tenaga dan pendanaannya untuk mempercepat pengembangan pengobatan baru. Kami mengucapkan selamat kepada mitra jangka panjang kami, SpringWorks, atas pencapaian penting ini dan kami sangat senang bahwa pasien di Amerika Serikat dan Eropa dapat segera mendapatkan terapi baru yang tersedia bagi mereka.”

Kedua kiriman tersebut mencakup data dari uji coba penting ReNeu Fase 2b, yang mengevaluasi mirdametinib pada pasien berusia ≥ 2 tahun dengan PN terkait NF1 yang menyebabkan morbiditas signifikan. Hasilnya dipresentasikan dalam presentasi lisan pada Pertemuan Tahunan American Society of Clinical Oncology tahun 2024 dan menunjukkan bahwa pengobatan mirdametinib menghasilkan tingkat respons obyektif yang kuat yang dikonfirmasi oleh tinjauan pusat independen yang buta, respons yang dalam dan tahan lama, peningkatan rasa sakit dan kualitas hidup terkait kesehatan. serta profil keamanan yang dapat dikelola baik pada kelompok orang dewasa maupun anak-anak.1

Tentang Uji Coba ReNeu

ReNeu (NCT03962543) adalah uji coba Fase 2b berlabel terbuka, multi-pusat, dan berkelanjutan yang mengevaluasi kemanjuran, keamanan, dan tolerabilitas mirdametinib pada pasien berusia ≥ 2 tahun dengan PN terkait NF1 yang tidak dapat dioperasi dan menyebabkan morbiditas yang signifikan. Penelitian ini melibatkan 114 pasien untuk menerima mirdametinib dengan dosis 2 mg/m2 dua kali sehari (dosis maksimum 4 mg dua kali sehari) tanpa memperhatikan makanan. Mirdametinib diberikan secara oral dalam waktu 3 minggu, 1 minggu libur dari jadwal pemberian dosis baik dalam bentuk kapsul atau tablet terdispersi. Titik akhir primer adalah tingkat respons obyektif yang dikonfirmasi yang dinilai berdasarkan proporsi pasien dengan penurunan volume tumor target sebesar ≥ 20% pada pemindaian berturut-turut selama fase pengobatan 24 siklus, yang diukur dengan MRI dan dinilai dengan tinjauan sentral independen yang buta. Titik akhir sekunder mencakup keamanan dan tolerabilitas, durasi respons, dan perubahan hasil yang dilaporkan pasien dari awal hingga Siklus 13. Fase pengobatan uji coba telah selesai dan hasilnya dipresentasikan pada Pertemuan Tahunan American Society of Clinical Oncology tahun 2024. Pasien yang menyelesaikan fase pengobatan memenuhi syarat untuk terus menerima pengobatan dalam bagian opsional penelitian lanjutan jangka panjang, yang sedang berlangsung.

Tentang NF1-PN

Neurofibromatosis tipe 1 (NF1) adalah kelainan genetik langka yang timbul dari varian hilangnya fungsi pada gen NF1 , yang mengkode neurofibromin, penekan utama jalur MAPK.2,3 NF1 adalah bentuk neurofibromatosis yang paling umum, dengan perkiraan kejadian kelahiran global sekitar 1 dari 2.500 orang, dan sekitar 100.000 pasien yang hidup dengan NF1 di Amerika Serikat .4,5 Perjalanan klinis NF1 bersifat heterogen dan bermanifestasi sebagai berbagai gejala di berbagai sistem organ, termasuk pigmentasi kulit yang tidak normal, kelainan bentuk tulang, pertumbuhan tumor, dan komplikasi neurologis seperti gangguan kognitif.6 Pasien dengan NF1 memiliki risiko 8 hingga Penurunan rata-rata harapan hidup mereka selama 15 tahun dibandingkan dengan populasi umum.3

Pasien NF1 memiliki sekitar 30-50% risiko seumur hidup terkena neurofibroma pleksiform, atau PN, yaitu tumor yang tumbuh dalam pola infiltratif di sepanjang selubung saraf tepi dan dapat menyebabkan kerusakan parah, nyeri, dan gangguan fungsional; dalam kasus yang jarang terjadi, NF1-PN bisa berakibat fatal.7,8 NF1-PN paling sering didiagnosis pada dua dekade pertama kehidupan.7 Tumor ini bisa bersifat agresif dan berhubungan dengan morbiditas yang signifikan secara klinis; biasanya, tumor ini tumbuh lebih cepat pada masa kanak-kanak.9,10 Operasi pengangkatan tumor ini merupakan tantangan karena pola pertumbuhan tumor yang infiltratif di sepanjang saraf dan dapat menyebabkan kerusakan dan cacat saraf permanen.11 Inhibitor MEK telah muncul sebagai kelas pengobatan yang tervalidasi untuk NF1-PN.12

Tentang Mirdametinib

Mirdametinib adalah penghambat MEK molekul kecil alosterik yang kuat, oral, penetran SSP, sedang dikembangkan sebagai pengobatan monoterapi untuk neurofibromatosis tipe 1 terkait neurofibroma pleksiform (NF1-PN) dan glioma tingkat rendah (LGG ), dan sebagai terapi kombinasi untuk pengobatan beberapa subset tumor padat metastatik yang ditentukan oleh biomarker. Mirdametinib adalah obat yang sedang diteliti yang keamanan dan kemanjurannya belum diketahui.

Mirdametinib dirancang untuk menghambat MEK1 dan MEK2, yang menempati posisi penting dalam jalur MAPK. Jalur MAPK adalah jaringan sinyal utama yang mengatur pertumbuhan dan kelangsungan hidup sel serta memainkan peran penting dalam berbagai jenis kanker dan penyakit langka jika diubah secara genetik.

FDA dan Komisi Eropa telah memberikan penetapan Obat Yatim Piatu untuk mirdametinib untuk pengobatan NF1. FDA juga telah memberikan penetapan Jalur Cepat untuk pengobatan pasien berusia ≥ 2 tahun dengan NF1-PN yang berkembang atau menyebabkan morbiditas yang signifikan dan penetapan Penyakit Anak Langka untuk pengobatan NF1.

Tentang Terapi SpringWorks

SpringWorks adalah perusahaan biofarmasi tahap komersial yang menerapkan pendekatan pengobatan presisi untuk mengembangkan dan memberikan obat-obatan yang mengubah hidup bagi orang-orang dengan penyakit langka dan kanker yang parah. OGSIVEO® (nirogacestat), yang disetujui di Amerika Serikat untuk pengobatan pasien dewasa dengan tumor desmoid progresif yang memerlukan pengobatan sistemik, adalah terapi pertama yang disetujui FDA dari Perusahaan. SpringWorks juga memiliki rangkaian terapi bertarget yang terdiversifikasi yang mencakup tumor padat dan kanker hematologi, dengan program mulai dari pengembangan praklinis hingga uji klinis tingkat lanjut. Selain program yang dimiliki sepenuhnya, SpringWorks juga telah menjalin berbagai kolaborasi dengan inovator di industri dan akademisi untuk membuka potensi penuh portofolionya dan menciptakan lebih banyak solusi bagi pasien yang membutuhkan.

Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.springworkstx.com dan ikuti @SpringWorksTx di X (sebelumnya Twitter), LinkedIn, dan YouTube.

Pernyataan Berwawasan ke Depan SpringWorks

Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, sebagaimana telah diubah, berkaitan dengan bisnis, operasi, dan kondisi keuangan kami, termasuk namun tidak terbatas pada keyakinan, harapan dan asumsi saat ini mengenai masa depan bisnis kami, rencana dan strategi masa depan, rencana pengembangan dan komersialisasi kami, hasil praklinis dan klinis kami, serta serta berkaitan dengan kondisi masa depan lainnya. Kata-kata seperti, namun tidak terbatas pada, “menantikan,” “percaya,” “mengharapkan,” “mengantisipasi,” “memperkirakan,” “berniat,” “merencanakan,” “akan,” “seharusnya” dan “bisa, ” dan ungkapan atau kata-kata serupa, mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian baru mungkin muncul dari waktu ke waktu, dan tidak semua risiko dan ketidakpastian dapat diprediksi. Setiap pernyataan berwawasan ke depan dalam presentasi ini didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan manajemen saat ini dan tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian, dan faktor penting yang dapat menyebabkan kejadian atau hasil aktual berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan. terkandung dalam presentasi ini, termasuk, namun tidak terbatas pada, risiko yang berkaitan dengan: (i) apakah hasil praklinis dan klinis dari studi mirdametinib akan memenuhi persyaratan peraturan untuk mendapatkan persetujuan dari FDA atau oleh EMA dari mirdametinib untuk pengobatan penyakit pediatrik dan anak-anak. pasien dewasa dengan NF1-PN, (ii) interaksi dengan FDA atau EMA, termasuk peninjauan dan inspeksi, waktu terkait dan hasilnya, (iii) ekspektasi kami mengenai potensi manfaat terapeutik, profil keamanan, dan efektivitas mirdametinib untuk pasien dengan NF1-PN (iv) apakah NDA atau MAA akan disetujui, dan (v) jika disetujui, apakah mirdametinib akan sukses secara komersial.

Kecuali diwajibkan oleh hukum yang berlaku, kami tidak berencana memperbarui atau merevisi secara publik pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini, baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, perubahan keadaan, atau lainnya. Meskipun kami yakin bahwa ekspektasi yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut adalah wajar, kami tidak dapat memberikan jaminan bahwa ekspektasi tersebut akan terbukti benar. Oleh karena itu, para pembaca diperingatkan untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini.

Untuk informasi lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian, dan faktor lain yang dapat menyebabkan perbedaan antara ekspektasi SpringWorks dan hasil aktual, Anda harus meninjau “Faktor Risiko” di Butir 1A Bagian II dari Laporan Kuartalan SpringWorks pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 30 Juni 2024 serta diskusi tentang potensi risiko, ketidakpastian, dan faktor penting lainnya dalam pengajuan SpringWorks berikutnya.

Referensi

  • Moertel C, dkk., ReNeu: Uji coba mirdametinib fase 2b yang penting di anak-anak dan orang dewasa dengan neurofibromatosis tipe 1 (NF1) terkait gejala neurofibroma pleksiform (PN) yang tidak dapat dioperasi. Jurnal Onkologi Klinis 42, 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Abstrak Perkumpulan Onkologi Klinis Amerika 3016. Mei 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, dkk. Gen NF1 ditinjau kembali - dari bangku ke samping tempat tidur. target onco. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene dan Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Yayasan Tumor Anak. Baru dan Lebih Baik: Cara membicarakan NF. Siaran pers. 9 Mei 2023. Diakses 2 Februari 2024.
  • Lee: Lee TJ, dkk. Insiden dan prevalensi neurofibromatosis tipe 1 dan 2: tinjauan sistematis dan meta-analisis. Yatim Piatu J Langka Dis. 2023;18(1):292. Diterbitkan 2023 14 Sep. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, dkk. NF106: Konsorsium Uji Klinis Neurofibromatosis Uji Coba Fase II Inhibitor MEK Mirdametinib (PD-0325901) pada Remaja dan Dewasa dengan Neurofibroma Plexiform Terkait NF1. Jurnal Onkologi Klinis. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, dkk. Neurofibroma pleksiform pediatrik: dampak terhadap morbiditas dan mortalitas pada neurofibromatosis tipe 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Miller: Miller DT, dkk. Pengawasan Kesehatan Anak Penderita Neurofibromatosis Tipe 1. Pediatri. 2019;143(5):e20190660.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, dkk. Asosiasi perubahan volume neurofibroma pleksiform dan perkembangan morbiditas klinis pada neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, dkk. Dinamika pertumbuhan neurofibroma pleksiform: studi kohort retrospektif terhadap 201 pasien dengan neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Jarum M, Cnaan A, Dattilo J, dkk. Tanda-tanda prognostik dalam manajemen bedah neurofibroma pleksiform: Pengalaman Rumah Sakit Anak Philadelphia, 1974-1994. J Pediatr. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 dan neurofibromatosis 2: perspektif abad kedua puluh satu. Neurologi Lancet. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Diposting : 2024-09-04 15:23

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer