La FDA concede la revisione prioritaria alla domanda di approvazione del nuovo farmaco di SpringWorks Therapeutics per Mirdametinib per il trattamento di adulti e bambini affetti da NF1-PN

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Trattamento per: neurofibromatosi

La FDA concede la revisione prioritaria alla domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco di SpringWorks Therapeutics per Mirdametinib per il trattamento di adulti e bambini affetti da NF1 -PN

STAMFORD, Connecticut, 28 agosto 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), un'azienda biofarmaceutica di fase commerciale focalizzata su gravi malattie rare e cancro, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) della società per mirdametinib, un inibitore sperimentale di MEK, per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da neurofibromi plessiformi associati alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1-PN ). Alla NDA è stata concessa la revisione prioritaria e la data di attuazione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 28 febbraio 2025. Inoltre, la FDA ha dichiarato che al momento non ha intenzione di tenere una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda . SpringWorks ha inoltre annunciato oggi che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha convalidato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per mirdametinib per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da NF1-PN. Mirdametinib ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per il trattamento di pazienti adulti e la terapia migliore per i bambini affetti da NF1-PN.

"Questi traguardi significativi ci avvicinano al nostro obiettivo di fornire una medicina trasformativa sia agli adulti che ai bambini affetti da NF1-PN negli Stati Uniti e in Europa", ha affermato Saqib Islam, amministratore delegato di SpringWorks. "Le persone che vivono con NF1-PN hanno bisogno di nuovi progressi e non vediamo l'ora di collaborare con la FDA e l'EMA durante i loro processi di revisione mentre ci prepariamo a portare il nostro secondo medicinale ai pazienti affetti da malattie devastanti."

La FDA concede la Priority Review alle richieste di medicinali che offrono, se approvati, miglioramenti significativi rispetto alle opzioni disponibili o che forniscono un'opzione di trattamento laddove attualmente non esiste una terapia adeguata. La FDA e la Commissione Europea hanno precedentemente concesso la designazione di Farmaco Orfano a mirdametinib per il trattamento della NF1. La FDA ha inoltre concesso la designazione Fast Track per il trattamento dei pazienti di età ≥ 2 anni affetti da NF1-PN che stanno progredendo o causando una morbilità significativa e la designazione di malattia pediatrica rara per il trattamento di NF1.

"I neurofibromi plessiformi possono trovarsi accanto o circondare organi vitali e possono causare gravi complicazioni mediche ai pazienti. Sebbene siano stati compiuti progressi, rimane un bisogno urgente di ulteriori opzioni terapeutiche, in particolare per gli adulti che attualmente non dispongono di una terapia approvata", ha affermato Annette Bakker, Ph.D., amministratore delegato della Children's Tumor Foundation (CTF) e presidente del consiglio di amministrazione. del CTF Europa. “CTF si impegna a impiegare tempo, talento e finanziamenti per accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti. Ci congratuliamo con il nostro partner di lunga data SpringWorks per questo importante traguardo e siamo entusiasti che i pazienti negli Stati Uniti e in Europa possano presto avere a disposizione una nuova terapia."

Entrambe le proposte includono dati dello studio registrativo di Fase 2b ReNeu, che ha valutato mirdametinib in pazienti di età ≥ 2 anni con PN associata a NF1 che causava una significativa morbilità. I risultati sono stati presentati in una presentazione orale al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology del 2024 e hanno dimostrato che il trattamento con mirdametinib ha prodotto robusti tassi di risposta obiettiva confermati da una revisione centrale indipendente in cieco, risposte profonde e durature, miglioramento del dolore e della qualità della vita correlata alla salute nonché un profilo di sicurezza gestibile nelle coorti sia di adulti che di pazienti pediatrici.1

Informazioni sullo studio ReNeu

ReNeu (NCT03962543) è uno studio di Fase 2b in aperto, multicentrico e in corso che valuta l'efficacia, la sicurezza, e tollerabilità di mirdametinib in pazienti di età ≥ 2 anni con una PN inoperabile associata a NF1 che causa una significativa morbilità. Nello studio sono stati arruolati 114 pazienti che hanno ricevuto mirdametinib alla dose di 2 mg/m2 due volte al giorno (dose massima di 4 mg due volte al giorno) indipendentemente dal cibo. Mirdametinib è stato somministrato per via orale secondo uno schema posologico di 3 settimane sì e una settimana no, sotto forma di capsule o compresse dispersibili. L'endpoint primario è il tasso di risposta obiettiva confermato, valutato in base alla percentuale di pazienti con riduzione ≥ 20% del volume target del tumore in scansioni consecutive durante la fase di trattamento di 24 cicli, misurato mediante risonanza magnetica e valutato mediante revisione centrale indipendente in cieco. Gli endpoint secondari includono sicurezza e tollerabilità, durata della risposta e cambiamenti negli esiti riportati dai pazienti dal basale al Ciclo 13. La fase di trattamento dello studio è completa e i risultati sono stati presentati al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology del 2024. I pazienti che hanno completato la fase di trattamento erano idonei a continuare a ricevere il trattamento nella parte facoltativa di follow-up a lungo termine dello studio, che è in corso.

Informazioni su NF1-PN

La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è una malattia genetica rara che deriva da varianti con perdita di funzione nel gene NF1 , che codifica per la neurofibromina, un soppressore chiave del percorso MAPK.2,3 NF1 è la forma più comune di neurofibromatosi, con un'incidenza alla nascita globale stimata di circa 1 individuo su 2.500 e circa 100.000 pazienti affetti da NF1 negli Stati Uniti .4,5 Il decorso clinico della NF1 è eterogeneo e si manifesta con una varietà di sintomi in numerosi sistemi di organi, tra cui pigmentazione cutanea anomala, deformità scheletriche, crescita tumorale e complicazioni neurologiche come deterioramento cognitivo.6 I pazienti con NF1 hanno un decorso da 8 a Riduzione media di 15 anni della loro aspettativa di vita rispetto alla popolazione generale.3

I pazienti con NF1 hanno un rischio nel corso della vita di circa il 30-50% di sviluppare neurofibromi plessiformi, o PN, che sono tumori che crescono secondo uno schema infiltrativo lungo la guaina del nervo periferico e che possono causare grave deturpazione, dolore e compromissione funzionale; in rari casi, l'NF1-PN può essere fatale.7,8 Gli NF1-PN vengono spesso diagnosticati nelle prime due decadi di vita.7 Questi tumori possono essere aggressivi e associati a morbilità clinicamente significative; tipicamente, crescono più rapidamente durante l'infanzia.9,10 La rimozione chirurgica di questi tumori è impegnativa a causa del modello di crescita infiltrativa del tumore lungo i nervi e può portare a danni permanenti ai nervi e deturpazione.11 Gli inibitori MEK sono emersi come una classe di trattamento convalidata per NF1-PN.12

Informazioni su Mirdametinib

Mirdametinib è una piccola molecola allosterica, potente inibitore MEK orale, penetrante nel sistema nervoso centrale, in fase di sviluppo come trattamento monoterapico per i neurofibromi plessiformi associati alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1-PN) e il glioma a basso grado (LGG) ) e come terapia di combinazione per il trattamento di diversi sottogruppi di tumori solidi metastatici definiti dai biomarcatori. Mirdametinib è un farmaco sperimentale per il quale la sicurezza e l'efficacia non sono state stabilite.

Mirdametinib è progettato per inibire MEK1 e MEK2, che occupano posizioni cruciali nel percorso MAPK. Il percorso MAPK è una rete di segnalazione chiave che regola la crescita e la sopravvivenza delle cellule e svolge un ruolo centrale in numerosi tumori e malattie rare quando geneticamente alterato.

La FDA e la Commissione Europea hanno concesso la designazione di farmaco orfano a mirdametinib per il trattamento della NF1. La FDA ha inoltre concesso la designazione Fast Track per il trattamento dei pazienti di età ≥ 2 anni affetti da NF1-PN che stanno progredendo o causando una significativa morbilità e la designazione di malattia pediatrica rara per il trattamento di NF1.

Informazioni su SpringWorks Therapeutics

SpringWorks è un'azienda biofarmaceutica di fase commerciale che applica un approccio di medicina di precisione allo sviluppo e alla fornitura di farmaci che cambiano la vita delle persone affette da gravi malattie rare e cancro. OGSIVEO® (nirogacestat), approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con tumori desmoidi in progressione che richiedono un trattamento sistemico, è la prima terapia della Società approvata dalla FDA. SpringWorks dispone inoltre di una pipeline diversificata di terapie mirate che abbraccia tumori solidi e tumori ematologici, con programmi che vanno dallo sviluppo preclinico fino agli studi clinici avanzati. Oltre ai programmi interamente di sua proprietà, SpringWorks ha anche avviato numerose collaborazioni con innovatori dell'industria e del mondo accademico per sfruttare tutto il potenziale del suo portafoglio e creare più soluzioni per i pazienti bisognosi.

Per ulteriori informazioni, visita www.springworkstx.com e segui @SpringWorksTx su X (in precedenza Twitter), LinkedIn e YouTube.

Dichiarazioni previsionali di SpringWorks

Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, come modificato, relativo alla nostra attività, alle operazioni e alle condizioni finanziarie, inclusi ma non limitati a convinzioni, aspettative e ipotesi attuali riguardanti il ​​futuro della nostra attività, piani e strategie futuri, piani di sviluppo e commercializzazione, risultati preclinici e clinici, come nonché relative ad altre condizioni future. Parole come, ma non limitate a, "attendo con ansia", "credo", "aspettarsi", "anticipare", "stimare", "intendere", "pianificare", "sarebbe", "dovrebbe" e "potrebbe", " ed espressioni o parole simili, identificano le dichiarazioni previsionali. Di tanto in tanto possono emergere nuovi rischi e incertezze e non è possibile prevedere tutti i rischi e le incertezze. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute in questa presentazione si basano sulle attuali aspettative e convinzioni del management e sono soggette a una serie di rischi, incertezze e fattori importanti che potrebbero far sì che gli eventi o i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in qualsiasi dichiarazione previsionale. contenuti in questa presentazione, inclusi, a titolo esemplificativo, i rischi relativi a: (i) se i risultati preclinici e clinici degli studi su mirdametinib soddisferanno i requisiti normativi per l'approvazione da parte della FDA o dell'EMA di mirdametinib per il trattamento di pazienti pediatrici e pazienti adulti affetti da NF1-PN, (ii) interazioni con la FDA o l'EMA, comprese revisioni e ispezioni, le tempistiche ad esse correlate e i relativi esiti, (iii) le nostre aspettative in merito ai potenziali benefici terapeutici, al profilo di sicurezza e all'efficacia di mirdametinib per i pazienti con NF1-PN (iv) se la NDA o la MAA saranno approvate e (v) in caso di approvazione, se mirdametinib avrà successo commerciale.

Ad eccezione di quanto richiesto dalla legge applicabile, non prevediamo di aggiornare o rivedere pubblicamente alcuna dichiarazione previsionale contenuta nel presente documento, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri, mutate circostanze o altro. Sebbene riteniamo che le aspettative riflesse in tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, non possiamo fornire alcuna garanzia che tali aspettative si riveleranno corrette. Di conseguenza, i lettori sono avvisati di non fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali.

Per ulteriori informazioni relative ai rischi, alle incertezze e ad altri fattori che potrebbero causare differenze tra le aspettative di SpringWorks e i risultati effettivi, è necessario rivedere i "Fattori di rischio" al punto 1A della Parte II del Rapporto trimestrale di SpringWorks sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 giugno 2024, nonché discussioni su potenziali rischi, incertezze e altri fattori importanti nei successivi documenti di SpringWorks.

Riferimenti

  • Moertel C, et al., ReNeu: uno studio cardine di fase 2b su mirdametinib in bambini e adulti affetti da neurofibroma plessiforme (PN) sintomatico inoperabile associato alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). Giornale di oncologia clinica 42, 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Abstract dell'American Society of Clinical Oncology 3016. Maggio 2024.
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    • Pubblicato : 2024-09-04 15:23

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