FDA、NF1-PNの成人と小児の治療を目的としたスプリングワークス・セラピューティクスのミルダメチニブ新薬申請に優先審査を付与

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治療: 神経線維腫症

FDA、NF1の成人と小児の治療を目的としたSpringWorks Therapeuticsのミルダメチニブ新薬申請に優先審査を認める-PN

コネチカット州スタンフォード、2024 年 8 月 28 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (ナスダック: SWTX) は、重度の希少疾患とがんに焦点を当てた商業段階のバイオ医薬品会社です。同社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、神経線維腫症1型関連叢状神経線維腫（NF1-PN）の成人および小児患者の治療を目的とした、治験中のMEK阻害剤であるミルダメチニブに関する当社の新薬申請（NDA）を受理したと発表した。 ）。 NDA は優先審査を認められ、2025 年 2 月 28 日に処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の発効日が与えられました。さらに、FDA は現在、申請について議論するための諮問委員会会議を開催する予定はないと述べています。 。 SpringWorksは本日、欧州医薬品庁（EMA）がNF1-PNの成人および小児患者の治療を目的としたミルダメチニブの販売承認申請（MAA）を承認したことも発表した。ミルダメチニブは、成人患者の治療として初めて承認された治療法となり、NF1-PN の小児にとっては最高クラスの治療法となる可能性があります。

「これらの重要なマイルストーンにより、米国とヨーロッパのNF1-PN患者の成人と子供の両方に革新的な医薬品を提供するという目標に近づくことができます」とSpringWorksの最高経営責任者であるサクイブ・イスラム氏は述べています。 「NF1-PNとともに生きる人々は新たな進歩を必要としており、重篤な疾患に苦しむ患者に第二の薬を提供する準備を進める中で、FDAおよびEMAの審査プロセスで協力できることを楽しみにしています。」

FDA は、承認された場合に利用可能な選択肢よりも大幅な改善をもたらす医薬品、または現在適切な治療法が存在しない治療選択肢を提供する医薬品の申請に優先審査を与えます。 FDAと欧州委員会はこれまでに、NF1治療用のミルダメチニブに希少疾病用医薬品の指定を与えている。 FDA はまた、進行している、または重篤な罹患率を引き起こしている 2 歳以上の NF1-PN 患者の治療に対するファスト トラック指定と、NF1 の治療に対する希少小児疾患指定を認可しました。

「叢状神経線維腫は重要な臓器の隣または周囲に存在する可能性があり、患者に重篤な合併症を引き起こす可能性があります。進歩は見られるものの、特に現在承認された治療法のない成人にとって、より多くの治療選択肢が差し迫った必要性が残っています」と小児腫瘍財団（CTF）の最高経営責任者兼理事長のアネット・バッカー博士は述べた。 CTFヨーロッパの。 「CTFは、新しい治療法の開発を加速するために時間、人材、資金を投入することに専念しています。私たちは長年のパートナーである SpringWorks のこの重要なマイルストーンを祝福し、米国とヨーロッパの患者がすぐに新しい治療法を利用できるようになることに興奮しています。」

両方の申請書には次の内容が含まれています。重要な第2b相ReNeu試験からのデータ。この試験では、重大な罹患率を引き起こすNF1関連PNを有する2歳以上の患者を対象にミルダメチニブを評価した。結果は2024年の米国臨床腫瘍学会年次総会での口頭発表で発表され、ミルダメチニブ治療が盲検化された独立中央審査で確認された確実な客観的奏効率、深く持続的な奏効、疼痛および健康関連のQOLの改善をもたらしたことが実証されました。また、成人コホートと小児コホートの両方にわたって管理可能な安全性プロファイルも備えています。1

ReNeu 試験について

ReNeu (NCT03962543) は、有効性、安全性、重大な罹患率を引き起こす手術不能なNF1関連PNを有する2歳以上の患者におけるミルダメチニブの忍容性。この研究では114人の患者が登録され、食事に関係なくミルダメチニブを2mg/m2の用量で1日2回（最大用量は4mgを1日2回）投与された。ミルダメチニブは、カプセルまたは分散錠のいずれかとして、3 週間オン、1 週間オフの投与スケジュールで経口投与されました。主要評価項目は、24 サイクルの治療期間中の連続スキャンで標的腫瘍体積が 20% 以上減少した患者の割合によって評価される客観的な奏効率であり、MRI によって測定され、盲検化された独立した中央レビューによって評価されます。副次評価項目には、安全性と忍容性、奏効期間、ベースラインからサイクル 13 までの患者報告結果の変化が含まれます。試験の治療段階は完了し、結果は 2024 年の米国臨床腫瘍学会年次総会で発表されました。治療段階を完了した患者は、現在進行中の研究のオプションの長期追跡部分で治療を継続する資格がありました。

NF1-PN について

神経線維腫症 1 型 (NF1) は、NF1 遺伝子の機能喪失変異によって生じる稀な遺伝性疾患です。 NF1 は、MAPK 経路の重要な抑制因子であるニューロフィブロミンをコードします。2,3 NF1 は神経線維腫症の最も一般的な形態であり、世界的な出生発生率は約 2,500 人に 1 人と推定されており、米国では約 100,000 人の患者が NF1 を持って暮らしています。 .4,5 NF1 の臨床経過は不均一であり、異常な皮膚色素沈着、骨格変形、腫瘍増殖、認知障害などの神経合併症など、多数の臓器系にわたるさまざまな症状として現れます。6 NF1 患者の症状は 8 ～ 8 です。一般人口と比較して、平均余命が 15 年間短縮されます。3

NF1 患者は、生涯で叢状神経線維腫 (PN) を発症するリスクが約 30 ～ 50% あります。PN は、末梢神経鞘に沿って浸潤パターンで増殖し、重度の外観損傷、痛み、および症状を引き起こす可能性がある腫瘍です。機能障害;まれに、NF1-PN は致死的な場合があります。7,8 NF1-PN は、ほとんどの場合、生後 20 年間に診断されます。7 これらの腫瘍は悪性度が高く、臨床的に重大な合併症を伴う場合があります。通常、これらの腫瘍は小児期により急速に成長します。9,10 これらの腫瘍の外科的除去は、神経に沿った浸潤性腫瘍成長パターンにより困難であり、永続的な神経損傷や外観の損傷につながる可能性があります。11 MEK 阻害剤は、検証済みの治療法として登場しました。 NF1-PN.12

ミルダメチニブについて

ミルダメチニブは、神経線維腫症 1 型関連叢状神経線維腫 (NF1-PN) および低悪性度神経膠腫 (LGG) の単剤療法として開発中の強力な経口 CNS 浸透性アロステリック小分子 MEK 阻害剤です。 ）、およびバイオマーカーで定義された転移性固形腫瘍のいくつかのサブセットの治療のための併用療法として。ミルダメチニブは、安全性と有効性が確立されていない治験薬です。

ミルダメチニブは、MAPK 経路で重要な位置を占める MEK1 と MEK2 を阻害するように設計されています。 MAPK 経路は、細胞の成長と生存を制御する重要なシグナル伝達ネットワークであり、遺伝子改変された場合、複数のがんや希少疾患において中心的な役割を果たします。

FDA と欧州委員会は、NF1 治療用のミルダメチニブの希少疾病用医薬品指定を認めました。 FDA はまた、進行している、または重大な罹患率を引き起こしている 2 歳以上の NF1-PN 患者の治療に対するファスト トラック指定と、NF1 の治療に対する希少小児疾患指定を認可しました。

SpringWorks Therapeutics について

SpringWorks は、重度の希少疾患やがんを抱える人々の人生を変える医薬品の開発と提供に精密医療アプローチを適用する商業段階のバイオ医薬品会社です。 OGSIVEO® (ニロアセスタット) は、全身治療を必要とする進行性デスモイド腫瘍の成人患者の治療用として米国で承認されており、当社初の FDA 承認治療法です。 SpringWorks はまた、前臨床開発から高度な臨床試験に至るまでのプログラムを備え、固形腫瘍と血液がんにまたがる多様な標的療法パイプラインを持っています。 SpringWorks は、自社の完全所有プログラムに加えて、ポートフォリオの可能性を最大限に引き出し、困っている患者のためにより多くのソリューションを生み出すために、産業界や学界のイノベーターと複数の協力関係を結んでいます。

詳細については、www.springworkstx.com にアクセスし、X (旧 Twitter)、LinkedIn、YouTube で @SpringWorksTx をフォローしてください。

SpringWorks の将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995 年の私募証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。当社の事業、運営、および財務状況に関する、修正後の内容。これには、当社の事業の将来、将来の計画と戦略、開発および商品化計画、前臨床および臨床結果に関する現在の信念、期待および仮定が含まれますが、これらに限定されません。他の将来の状況にも関連します。 「楽しみにしている」、「信じている」、「期待している」、「予期している」、「見積もっている」、「意図している」、「計画している」、「だろう」、「すべきだ」、「できるだろう」などの言葉 (これらに限定されません) 」および同様の表現や単語は、将来の見通しに関する記述を示します。新たなリスクや不確実性が時折現れる可能性があり、すべてのリスクや不確実性を予測することは不可能です。このプレゼンテーションに含まれる将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の出来事や結果が将来の見通しに関する記述で明示または暗示されているものと大きく異なる原因となる可能性がある多くのリスク、不確実性、および重要な要因の影響を受けます。 (i) ミルダメチニブ研究の前臨床および臨床結果が、小児および小児の治療に対するミルダメチニブの FDA または EMA による承認のための規制要件を満たすかどうか。 NF1-PN の成人患者、(ii) 審査と検査、それに関連するタイミングとその結果を含む FDA または EMA とのやり取り、(iii) 患者に対するミルダメチニブの潜在的な治療効果、安全性プロファイルおよび有効性に関する当社の期待NF1-PN では、(iv) NDA または MAA が承認されるかどうか、および (v) 承認された場合、ミルダメチニブが商業的に成功するかどうか。

適用される法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果であっても、当社はここに含まれる将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する予定はありません。当社は、そのような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると信じていますが、そのような期待が正しいことが判明するという保証はできません。したがって、読者はこれらの将来予想に関する記述に過度に依存しないよう注意してください。

SpringWorks の期待と実際の結果との間に差異を引き起こす可能性のあるリスク、不確実性、およびその他の要因に関する詳細情報については、本書のパート II の項目 1A の「リスク要因」を参照してください。 2024 年 6 月 30 日に終了する四半期の SpringWorks の四半期報告書 (Form 10-Q)、および SpringWorks のその後の申請における潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要素についての説明。

参考文献

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    • 投稿しました : 2024-09-04 15:23

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