FDA Menehi Tinjauan Prioritas kanggo Aplikasi Obat Anyar SpringWorks Therapeutics kanggo Mirdametinib kanggo Perawatan Dewasa lan Bocah-bocah kanthi NF1-PN

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo: Neurofibromatosis

FDA Grants Prioritas Review kanggo SpringWorks Therapeutics' Aplikasi Obat Anyar kanggo Mirdametinib kanggo Perawatan Dewasa lan Anak karo NF1 -PN

STAMFORD, Conn., 28 Agustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), perusahaan biopharmaceutical tahap komersial fokus ing penyakit langka lan kanker, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa Aplikasi Narkoba Anyar (NDA) Perusahaan kanggo mirdametinib, inhibitor MEK sing diselidiki, kanggo perawatan pasien diwasa lan pediatrik kanthi neurofibromatosis tipe 1-related plexiform neurofibromas (NF1-PN). ). NDA diwenehi Tinjauan Prioritas lan wis diwenehi Undhang-undhang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 28 Februari 2025. Kajaba iku, FDA wis nyatakake yen saiki ora ngrencanakake rapat panitia penasehat kanggo ngrembug aplikasi kasebut. . SpringWorks uga ngumumake dina iki yen Badan Obat Eropa (EMA) wis validasi Aplikasi Otorisasi Pemasaran (MAA) kanggo midametinib kanggo perawatan pasien diwasa lan bocah kanthi NF1-PN. Mirdametinib duweni potensi dadi terapi pisanan sing disetujoni kanggo perawatan pasien diwasa lan terapi paling apik ing kelas kanggo bocah-bocah kanthi NF1-PN.

"Tonggak penting iki ndadekake kita nyedhaki tujuan kanggo ngirim obat transformatif kanggo wong diwasa lan bocah sing duwe NF1-PN ing AS lan Eropa," ujare Saqib Islam, Kepala Eksekutif SpringWorks. "Wong sing manggon karo NF1-PN mbutuhake kemajuan anyar lan kita ngarep-arep bisa kerja bareng karo FDA lan EMA sajrone proses review nalika kita nyiapake kanggo nggawa obat nomer loro kanggo pasien sing nandhang penyakit sing ngrusak."

FDA mènèhi Prioritas Review kanggo aplikasi kanggo obat-obatan sing nawakake, yen disetujoni, dandan sing signifikan saka opsi sing kasedhiya utawa sing nyedhiyakake pilihan perawatan sing saiki ora ana terapi sing nyukupi. FDA lan Komisi Eropa sadurunge menehi jeneng Orphan Drug kanggo midametinib kanggo perawatan NF1. FDA uga wis menehi sebutan Fast Track kanggo perawatan pasien ≥ 2 taun karo NF1-PN sing ngalami kemajuan utawa nyebabake morbiditas sing signifikan lan sebutan Penyakit Anak Langka kanggo perawatan NF1.

"Plexiform neurofibroma bisa njagong ing jejere utawa ngubengi organ vital lan bisa nyebabake komplikasi medis sing serius kanggo pasien. Nalika kemajuan wis digawe, isih ana perlu kanggo pilihan perawatan luwih akeh, utamane kanggo wong diwasa sing saiki ora duwe terapi sing disetujoni, "ujare Annette Bakker, Ph.D., Chief Executive Officer of Children's Tumor Foundation (CTF) lan Ketua Dewan. saka CTF Eropa. "CTF darmabakti kanggo nggunakake wektu, bakat lan dana kanggo nyepetake pangembangan perawatan anyar. Kita ngucapake selamat marang mitra jangka panjang SpringWorks babagan tonggak sejarah sing penting iki lan kita seneng banget yen pasien ing Amerika Serikat lan Eropa bisa entuk terapi anyar sing kasedhiya kanggo dheweke."

Loro kiriman kasebut kalebu data saka uji coba Phase 2b ReNeu sing penting, sing ngevaluasi mirdametinib ing pasien ≥ 2 taun karo PN sing ana gandhengane karo NF1 sing nyebabake morbiditas sing signifikan. Asil ditampilake ing presentasi lisan ing 2024 American Society of Clinical Oncology Annual Meeting lan nuduhake yen perawatan midametinib ngasilake tingkat respon objektif sing kuat dikonfirmasi dening review pusat independen sing buta, respon sing jero lan tahan lama, perbaikan rasa nyeri lan kualitas urip sing gegandhengan karo kesehatan. uga profil safety sing bisa diatur ing antarane klompok diwasa lan bocah.1

Babagan Uji Coba ReNeu

ReNeu (NCT03962543) minangka uji coba Fase 2b label terbuka multi-pusat sing terus-terusan kanggo ngevaluasi khasiat, keamanan, lan tolerabilitas mirdametinib ing pasien ≥ 2 taun kanthi PN sing ana gandhengane karo NF1 sing ora bisa ditindakake nyebabake morbiditas sing signifikan. Panaliten kasebut nyathet 114 pasien sing nampa midametinib kanthi dosis 2 mg / m2 kaping pindho saben dina (dosis maksimal 4 mg kaping pindho saben dina) tanpa preduli saka panganan. Mirdametinib diwènèhaké sacara oral ing jadwal dosis 3 minggu, 1 minggu, minangka kapsul utawa tablet sing bisa disebar. Titik pungkasan utami dikonfirmasi tingkat respon objektif sing ditaksir kanthi proporsi pasien kanthi ≥ 20% pengurangan volume tumor target ing scan berturut-turut sajrone fase perawatan siklus 24, sing diukur dening MRI lan ditaksir dening review pusat independen sing buta. Titik akhir sekunder kalebu safety lan tolerability, durasi respon, lan owah-owahan ing asil sing dilapurake pasien saka awal nganti Siklus 13. Tahap perawatan uji coba rampung lan asil ditampilake ing Rapat Tahunan 2024 American Society of Clinical Oncology. Pasien sing wis rampung tahap perawatan layak kanggo terus nampa perawatan ing bagean panliti jangka panjang opsional, sing isih ditindakake.

Babagan NF1-PN

Neurofibromatosis tipe 1 (NF1) minangka kelainan genetik langka sing muncul saka varian mundhut fungsi ing gen NF1. , sing ngodhe kanggo neurofibromin, penekan kunci jalur MAPK.2,3 NF1 minangka wangun neurofibromatosis sing paling umum, kanthi kira-kira kedadeyan lair global kira-kira 1 saka 2,500 individu, lan kira-kira 100,000 pasien sing manggon karo NF1 ing Amerika Serikat. .4,5 Kursus klinis NF1 heterogen lan diwujudake minangka macem-macem gejala ing pirang-pirang sistem organ, kalebu pigmentasi kulit sing ora normal, deformitas skeletal, pertumbuhan tumor, lan komplikasi neurologis kayata gangguan kognitif.6 Pasien karo NF1 duwe 8 nganti 15 taun rata-rata pangurangan pangarep-arep uripe dibandhingake karo populasi umum.3

Pasien NF1 duwe kira-kira 30-50% risiko seumur hidup ngalami neurofibroma plexiform, utawa PN, yaiku tumor sing tuwuh kanthi pola infiltratif ing sadhuwure sarung saraf perifer lan bisa nyebabake cacat, nyeri lan nyeri. gangguan fungsi; ing kasus sing jarang, NF1-PN bisa uga fatal.7,8 NF1-PN paling kerep didiagnosis ing rong dekade pisanan urip.7 Tumor iki bisa dadi agresif lan digandhengake karo morbiditas klinis sing signifikan; biasane, padha tuwuh luwih cepet sak childhood.9,10 surgery aman saka tumors iki tantangan amarga pola wutah tumor infiltrative bebarengan syaraf lan bisa mimpin kanggo karusakan syaraf permanen lan disfigurement.11 MEK inhibitor wis muncul minangka kelas divalidasi perawatan kanggo NF1-PN.12

Babagan Mirdametinib

Mirdametinib minangka inhibitor MEK molekul cilik alosterik sing kuat, lisan, oral, alosterik sing dikembangake minangka perawatan monoterapi kanggo neurofibromatosis tipe 1-related plexiform neurofibromas (NF1-PN) lan glioma kelas rendah (LGG). ), lan minangka terapi kombinasi kanggo perawatan sawetara subset saka tumor padhet metastatik sing ditemtokake biomarker. Mirdametinib minangka obat sing diselidiki sing safety lan khasiat durung ditetepake.

Mirdametinib dirancang kanggo nyandhet MEK1 lan MEK2, sing manggoni posisi penting ing jalur MAPK. Jalur MAPK minangka jaringan sinyal utama sing ngatur pertumbuhan lan kaslametan sel lan nduweni peran penting ing macem-macem kanker lan penyakit langka nalika diowahi sacara genetis.

FDA lan Komisi Eropa wis menehi sebutan Orphan Drug kanggo midametinib kanggo perawatan NF1. FDA uga menehi sebutan Fast Track kanggo perawatan pasien ≥ 2 taun karo NF1-PN sing ngalami kemajuan utawa nyebabake morbiditas sing signifikan lan sebutan Penyakit Anak Langka kanggo perawatan NF1.

Babagan SpringWorks Therapeutics

SpringWorks minangka perusahaan biofarmasi tahap komersial sing ngetrapake pendekatan obat presisi kanggo ngembangake lan ngirim obat-obatan sing bisa ngowahi urip kanggo wong sing nandhang penyakit langka lan kanker sing abot. OGSIVEO® (nirogacestat), disetujoni ing Amerika Serikat kanggo perawatan pasien diwasa kanthi tumor desmoid sing terus maju sing mbutuhake perawatan sistemik, minangka terapi sing disetujoni FDA pisanan Perusahaan. SpringWorks uga duwe pipa terapi sing ditargetake macem-macem sing kalebu tumor padhet lan kanker hematologis, kanthi program wiwit saka pangembangan praklinis liwat uji klinis lanjut. Saliyane program sing diduweni sakabehe, SpringWorks uga wis melu pirang-pirang kolaborasi karo para inovator ing industri lan akademisi kanggo mbukak kunci potensial portofolio lan nggawe luwih akeh solusi kanggo pasien sing mbutuhake.

Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.springworkstx.com lan tindakake @SpringWorksTx ing X (sadurunge Twitter), LinkedIn, lan YouTube.

SpringWorks Forward-Looking Statements

Rilis pers iki ngemot "pernyataan sing ngarep-arep" ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995, kaya sing diowahi, sing ana hubungane karo bisnis, operasi, lan kahanan finansial, kalebu nanging ora winates ing kapercayan, pangarepan lan asumsi saiki babagan masa depan bisnis, rencana lan strategi mangsa ngarep, rencana pangembangan lan komersialisasi, asil praklinis lan klinis, minangka uga gegayutan karo kahanan mangsa ngarep liyane. Tembung-tembung kayata, nanging ora diwatesi, "ngarep-arep," "pracaya," "ngarep-arep," "ngarep-arep," "ngira," "niat," "rencana," "bakal," "kudu" lan "bisa, ” lan ekspresi utawa tembung sing padha, ngenali pernyataan sing ngarep-arep. Risiko lan kahanan sing durung mesthi anyar bisa uga muncul saka wektu kanggo wektu, lan ora bisa prédhiksi kabeh risiko lan kahanan sing durung mesthi. Sembarang pratelan sing maju ing presentasi iki adhedhasar pangarepan lan kapercayan manajemen saiki lan tundhuk sawetara risiko, kahanan sing durung mesthi lan faktor penting sing bisa nyebabake kedadeyan utawa asil nyata beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pernyataan sing ngarepake. sing ana ing presentasi iki, kalebu, tanpa watesan, risiko sing ana hubungane karo: (i) apa asil praklinis lan klinis saka studi mirdametinib bakal nyukupi syarat regulasi kanggo disetujoni dening FDA utawa dening EMA mirdametinib kanggo perawatan pediatrik lan pasien diwasa karo NF1-PN, (ii) interaksi karo FDA utawa EMA, kalebu review lan inspeksi, wektu sing ana gandhengane lan asile, (iii) pangarepan kita babagan keuntungan terapeutik potensial, profil safety lan efektifitas mirdametinib kanggo pasien karo NF1-PN (iv) apa NDA utawa MAA bakal disetujoni, lan (v) yen disetujoni, apa midametinib bakal sukses komersial.

Kajaba diwajibake dening hukum sing ditrapake, kita ora duwe rencana kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan sing ngarep-arep sing ana ing kene, apa minangka asil saka informasi anyar, acara mangsa ngarep, kahanan sing diganti utawa liya-liyane. Senajan kita yakin pangarepan sing dibayangke ing statement ngarep-arep kuwi cukup, kita ora bisa menehi jaminan sing pangarepan kuwi bakal mbuktekaken bener. Mula, para pamaca dielingake supaya ora ngandelake pratelan sing ngarep-arep iki.

Kanggo informasi luwih lengkap babagan risiko, kahanan sing durung mesthi lan faktor liyane sing bisa nyebabake beda antarane pangarepan SpringWorks lan asil nyata, sampeyan kudu mriksa "Faktor Risiko" ing Item 1A saka Part II saka Laporan Triwulanan SpringWorks ing Formulir 10-Q kanggo kuartal pungkasan tanggal 30 Juni 2024 uga diskusi babagan risiko potensial, kahanan sing durung mesthi lan faktor penting liyane ing pengajuan SpringWorks sabanjure.

Referensi

  • Moertel C, et al., ReNeu: A fase pivotal 2b trial of mirdametinib in bocah lan wong diwasa kanthi neurofibromatosis tipe 1 (NF1) sing gegandhengan karo neurofibroma plexiform inoperable (PN). Jurnal Onkologi Klinis 42, 3016-3016(2024). DOI: 10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. The American Society of Clinical Oncology Abstract 3016. Mei 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. Gen NF1 ditekani maneh - saka bangku nganti amben. Onkotarget. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene lan Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Yayasan Tumor Anak. Anyar lan Apik: Cara kanggo ngomong babagan NF. Siaran pers. 9 Mei 2023. Diakses tanggal 2 Februari 2024.
  • Lee: Lee TJ, et al. Insiden lan prevalensi neurofibromatosis tipe 1 lan 2: review sistematis lan meta-analisis. Orphanet J Langka Dis. 2023;18(1):292. Diterbitake 2023 Sep 14. doi: 10.1186 / s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Konsorsium Uji Klinis Neurofibromatosis Fase II Uji coba MEK Inhibitor Mirdametinib (PD-0325901) ing Remaja lan Dewasa Kanthi Neurofibromas Plexiform sing Gegandhengan karo NF1. Jurnal Onkologi Klinis. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, et al. Neurofibroma plexiform pediatrik: impact ing morbiditas lan mortalitas ing neurofibromatosis tipe 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Miller: Miller DT, et al. Pengawasan Kesehatan kanggo Anak Kanthi Neurofibromatosis Tipe 1. Pediatrik. 2019;143(5):e20190660.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. Asosiasi owah-owahan volume neurofibroma plexiform lan pangembangan morbiditas klinis ing neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. Dinamika pertumbuhan neurofibroma plexiform: studi kohort retrospektif saka 201 pasien karo neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Jarum M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Tandha prognostik ing manajemen bedah neurofibroma plexiform: Pengalaman Rumah Sakit Anak Philadelphia, 1974-1994. J Pediatri. 1997;131(5):678-682. doi: 10.1016 / s0022-3476 (97)70092-1.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 lan neurofibromatosis 2: perspektif abad rong puloh. Neurologi Lancet. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Dikirim : 2024-09-04 15:23

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer