FDA, NF1-PN 성인 및 아동 치료를 위한 SpringWorks Therapeutics의 미르다메티닙 신약 신청에 대한 우선 심사 허용

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치료: 신경섬유종증

FDA는 SpringWorks Therapeutics의 NF1 성인 및 아동 치료를 위한 Mirdametinib 신약 신청에 대한 우선 검토를 허용합니다. -PN

코네티컷주 스탬포드, 2024년 8월 28일(GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc.(Nasdaq: SWTX)는 중증 희귀질환과 암에 주력하는 상업 단계의 바이오제약회사입니다. 미국 식품의약국(FDA)은 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종(NF1-PN) 성인 및 소아 환자의 치료를 위한 연구용 MEK 억제제인 ​​미르다메티닙에 대한 회사의 신약 신청(NDA)을 수락했다고 오늘 발표했습니다. ). NDA는 우선 검토를 받았고 2025년 2월 28일 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜를 받았습니다. 또한 FDA는 현재 신청을 논의하기 위해 자문위원회 회의를 열 계획이 없다고 밝혔습니다. . SpringWorks는 또한 오늘 유럽의약청(EMA)이 NF1-PN을 앓고 있는 성인 및 소아 환자 치료를 위한 미르다메티닙의 판매 허가 신청(MAA)을 검증했다고 발표했습니다. 미르다메티닙은 성인 환자 치료를 위해 최초로 승인된 치료법이자 NF1-PN 아동을 위한 최고의 치료법이 될 가능성이 있습니다.

“이러한 중요한 이정표를 통해 미국과 유럽에서 NF1-PN을 앓고 있는 성인과 어린이 모두에게 혁신적인 의약품을 제공하려는 우리의 목표에 더 가까워졌습니다.”라고 SpringWorks의 CEO인 Saqib Islam이 말했습니다. "NF1-PN을 앓고 있는 사람들에게는 새로운 발전이 필요하며, 우리는 치명적인 질병으로 고통받는 환자들에게 두 번째 약을 제공할 준비를 하면서 검토 과정에서 FDA 및 EMA와 협력할 수 있기를 기대합니다."

FDA는 승인된 경우 사용 가능한 옵션에 비해 상당한 개선을 제공하거나 현재 적절한 치료법이 없는 치료 옵션을 제공하는 의약품에 대한 신청에 우선 심사를 부여합니다. FDA와 유럽위원회는 이전에 NF1 치료를 위해 미르다메티닙을 희귀의약품으로 지정했습니다. FDA는 또한 진행 중이거나 심각한 질병률을 유발하는 2세 이상의 NF1-PN 환자 치료에 대해 패스트 트랙 지정을 부여하고 NF1 치료에 대해 희귀 소아 질환 지정을 부여했습니다.

“총상 신경섬유종은 중요한 장기 옆이나 주변에 있을 수 있으며 환자에게 심각한 의학적 합병증을 유발할 수 있습니다. 진전이 이루어졌지만 특히 현재 승인된 치료법이 없는 성인의 경우 더 많은 치료 옵션이 절실히 필요합니다.”라고 아동종양재단(CTF) 최고경영자이자 이사회 의장인 Annette Bakker 박사는 말했습니다. CTF 유럽의. “CTF는 새로운 치료법 개발을 가속화하기 위해 시간, 재능 및 자금을 배치하는 데 전념하고 있습니다. 우리는 장기 파트너인 SpringWorks의 이 중요한 이정표를 축하하며 미국과 유럽의 환자들이 곧 새로운 치료법을 이용할 수 있게 되어 매우 기쁩니다.”

두 제출 모두에 포함됩니다. 심각한 질병률을 유발하는 NF1 관련 PN 환자를 대상으로 미르다메티닙을 평가한 중요한 2b상 ReNeu 시험의 데이터입니다. 결과는 2024년 미국임상종양학회 연례회의에서 구두 발표로 발표되었으며, 미르다메티닙 치료로 인해 맹검 독립 중앙 검토, 심층적이고 지속적인 반응, 통증 개선 및 건강 관련 삶의 질이 확인된 강력한 객관적 반응률을 입증했습니다. 성인 및 소아 집단 모두에 걸쳐 관리 가능한 안전성 프로필도 제공됩니다.1

ReNeu 임상시험 정보

ReNeu(NCT03962543)는 효능, 안전성, 심각한 이환율을 유발하는 수술 불가능한 NF1 관련 PN이 있는 2세 이상 환자의 미르다메티닙 내약성. 연구에는 음식과 관계없이 미르다메티닙 2mg/m2을 1일 2회(최대 용량은 1일 2회 4mg) 투여하도록 114명의 환자가 등록되었습니다. 미르다메티닙은 3주 투여, 1주 휴약 투여 일정에 따라 캡슐 또는 분산성 정제로 경구 투여되었습니다. 1차 평가변수는 MRI로 측정하고 맹검 독립 중앙 검토를 통해 평가한 24주기 치료 단계 동안 연속 스캔에서 표적 종양 부피가 20% 이상 감소한 환자의 비율로 평가한 확인된 객관적 반응률입니다. 2차 평가변수에는 안전성과 내약성, 반응 기간, 기준선에서 13주기까지 환자가 보고한 결과의 변화가 포함됩니다. 임상시험의 치료 단계는 완료되었으며 결과는 2024 미국임상종양학회 연례회의에서 발표되었습니다. 치료 단계를 완료한 환자는 현재 진행 중인 연구의 선택적 장기 추적 조사 부분에서 치료를 계속 받을 수 있었습니다.

NF1-PN 정보

신경섬유종증 1형(NF1)은 NF1 유전자의 기능 상실 변종으로 인해 발생하는 희귀 유전 질환입니다. NF1은 MAPK 경로의 핵심 억제 인자인 뉴로피브로민을 암호화합니다.2,3 NF1은 신경섬유종증의 가장 흔한 형태로, 전 세계 출생 발생률은 약 2,500명당 약 1명, 미국에서 NF1을 앓고 있는 환자는 약 100,000명으로 추정됩니다. .4,5 NF1의 임상 경과는 이질적이며 비정상적인 피부 색소 침착, 골격 기형, 종양 성장 및 인지 장애와 같은 신경학적 합병증을 포함하여 수많은 기관 시스템에 걸쳐 다양한 증상으로 나타납니다.6 NF1 환자는 일반 인구에 비해 평균 수명이 15년 단축됩니다.3

NF1 환자는 말초 신경초를 따라 침윤성 패턴으로 자라며 심각한 손상, 통증 및 기능 장애; 드물게 NF1-PN은 치명적일 수 있습니다.7,8 NF1-PN은 생후 첫 20년 내에 가장 자주 진단됩니다.7 이러한 종양은 공격적일 수 있으며 임상적으로 심각한 질병률과 관련이 있습니다. 일반적으로 어린 시절에 더 빠르게 성장합니다.9,10 이러한 종양의 외과적 제거는 신경을 따라 침윤성 종양 성장 패턴으로 인해 어렵고 영구적인 신경 손상 및 외관 손상으로 이어질 수 있습니다.11 MEK 억제제는 다음과 같은 검증된 치료법으로 등장했습니다. NF1-PN.12

미르다메티닙 정보

미르다메티닙은 신경섬유종증 1형 관련 총상신경섬유종(NF1-PN) 및 저등급 신경교종(LGG)에 대한 단독요법 치료제로 개발 중인 강력한 경구용 CNS 침투성 알로스테릭 소분자 MEK 억제제입니다. ), 그리고 바이오마커로 정의된 전이성 고형 종양의 여러 하위 집합 치료를 위한 병용 요법으로 사용됩니다. 미르다메티닙은 안전성과 효능이 확립되지 않은 연구용 약물입니다.

미르다메티닙은 MAPK 경로에서 중추적인 위치를 차지하는 MEK1 및 MEK2를 억제하도록 설계되었습니다. MAPK 경로는 세포 성장과 생존을 조절하고 유전적으로 변형된 여러 암과 희귀 질환에서 중심 역할을 하는 핵심 신호 네트워크입니다.

FDA와 유럽 위원회는 NF1 치료용 미르다메티닙을 희귀의약품으로 지정했습니다. FDA는 또한 진행 중이거나 심각한 이병률을 유발하는 2세 이상의 NF1-PN 환자 치료에 대해 패스트 트랙(Fast Track) 지정과 NF1 치료에 대해 희귀 소아 질환 지정을 부여했습니다.

SpringWorks Therapeutics 정보

SpringWorks는 중증 희귀 질환 및 암 환자를 위해 삶을 변화시키는 의약품을 개발하고 제공하기 위해 정밀 의학 접근 방식을 적용하는 상업 단계의 바이오제약 회사입니다. 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자 치료용으로 미국에서 승인된 OGSIVEO®(nirogacestat)는 회사의 첫 번째 FDA 승인 치료법입니다. SpringWorks는 또한 전임상 개발부터 고급 임상 시험까지 다양한 프로그램을 통해 고형 종양과 혈액암을 포괄하는 다양한 표적 치료 파이프라인을 보유하고 있습니다. SpringWorks는 전액 출자 프로그램 외에도 업계 및 학계의 혁신가들과 여러 협력을 통해 포트폴리오의 잠재력을 최대한 활용하고 도움이 필요한 환자를 위한 더 많은 솔루션을 만들었습니다.

자세한 내용을 보려면 www.springworkstx.com을 방문하고 X(이전의 Twitter), LinkedIn 및 YouTube에서 @SpringWorksTx를 팔로우하세요.

SpringWorks 미래 예측 진술

이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 당사 비즈니스의 미래, 향후 계획 및 전략, 개발 및 상업화 계획, 전임상 및 임상 결과에 대한 현재의 믿음, 기대 및 가정을 포함하되 이에 국한되지 않는 당사의 비즈니스, 운영 및 재무 조건과 관련하여 수정된 내용은 다음과 같습니다. 다른 미래 조건과도 관련이 있습니다. "기대하다", "믿다", "기대하다", "예상하다", "추정하다", "의도하다", "계획하다", "~일 것이다", "해야 한다", "할 수 있다" 등의 단어는 이에 국한되지 않습니다. ” 및 이와 유사한 표현이나 단어는 미래 예측 진술을 나타냅니다. 때때로 새로운 위험과 불확실성이 나타날 수 있으며, 모든 위험과 불확실성을 예측하는 것은 불가능합니다. 본 프레젠테이션에 포함된 모든 미래예측 진술은 경영진의 현재 기대와 믿음을 기반으로 하며, 실제 사건이나 결과가 미래예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 다양한 위험, 불확실성 및 중요한 요소의 영향을 받습니다. 이 프레젠테이션에는 다음과 관련된 위험을 포함하되 이에 국한되지 않습니다. (i) 미르다메티닙 연구의 전임상 및 임상 결과가 소아 및 소아 질환 치료에 대한 미르다메티닙의 FDA 또는 EMA 승인을 위한 규제 요건을 충족하는지 여부 NF1-PN 성인 환자, (ii) 검토 및 검사를 포함한 FDA 또는 EMA와의 상호 작용, 이와 관련된 시기 및 결과, (iii) 환자를 위한 미르다메티닙의 잠재적인 치료 이점, 안전성 프로필 및 효과에 대한 우리의 기대 NF1-PN과 함께 (iv) NDA 또는 MAA가 승인될지 여부, 그리고 (v) 승인될 경우 미르다메티닙이 상업적으로 성공할지 여부.

해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 당사는 새로운 정보, 향후 사건, 상황 변화 등으로 인해 여기에 포함된 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 계획이 없습니다. 우리는 그러한 미래예측 진술에 반영된 기대가 합리적이라고 믿지만, 그러한 기대가 정확할 것이라는 보장은 할 수 없습니다. 따라서 독자들은 이러한 미래 예측 진술에 지나치게 의존하지 않도록 주의를 기울여야 합니다.

SpringWorks의 기대치와 실제 결과 사이에 차이를 초래할 수 있는 위험, 불확실성 및 기타 요소에 대한 자세한 내용은 Part II의 항목 1A에 있는 "위험 요소"를 검토해야 합니다. 2024년 6월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q에 대한 SpringWorks의 분기별 보고서와 SpringWorks의 후속 제출에 대한 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소에 대한 논의입니다.

참고자료

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    • 게시됨 : 2024-09-04 15:23

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