FDA Memberi Kajian Keutamaan kepada Permohonan Ubat Baru SpringWorks Therapeutics untuk Mirdametinib untuk Rawatan Dewasa dan Kanak-kanak dengan NF1-PN

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Neurofibromatosis

FDA Memberi Kajian Keutamaan kepada Permohonan Ubat Baru SpringWorks Therapeutics untuk Mirdametinib untuk Rawatan Dewasa dan Kanak-kanak dengan NF1 -PN

STAMFORD, Conn., 28 Ogos 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersil yang menumpukan pada penyakit jarang yang teruk dan kanser, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima Permohonan Ubat Baharu Syarikat (NDA) untuk mirdametinib, perencat MEK yang disiasat, untuk rawatan pesakit dewasa dan pediatrik dengan neurofibromatosis jenis 1 yang berkaitan neurofibroma plexiform (NF1-PN). ). NDA telah diberikan Semakan Keutamaan dan telah diberi tarikh tindakan Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 28 Februari 2025. Selain itu, FDA telah menyatakan bahawa pada masa ini ia tidak merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat untuk membincangkan permohonan itu. . SpringWorks juga hari ini mengumumkan bahawa Agensi Ubat Eropah (EMA) telah mengesahkan Permohonan Kebenaran Pemasaran (MAA) untuk midametinib untuk rawatan pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan NF1-PN. Mirdametinib berpotensi menjadi terapi pertama yang diluluskan untuk rawatan pesakit dewasa dan terapi terbaik dalam kelasnya untuk kanak-kanak dengan NF1-PN.

“Pencapaian penting ini membawa kami lebih dekat kepada matlamat kami untuk menyampaikan ubat transformatif kepada orang dewasa dan kanak-kanak dengan NF1-PN di A.S. dan Eropah,” kata Saqib Islam, Ketua Pegawai Eksekutif SpringWorks. “Orang yang hidup dengan NF1-PN memerlukan kemajuan baharu dan kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA dan EMA semasa proses semakan mereka sambil kami bersedia untuk membawa ubat kedua kami kepada pesakit yang menghidap penyakit yang memusnahkan.”

FDA memberikan Kajian Keutamaan kepada permohonan untuk ubat-ubatan yang menawarkan, jika diluluskan, penambahbaikan ketara ke atas pilihan yang tersedia atau yang menyediakan pilihan rawatan yang tiada terapi yang mencukupi pada masa ini. FDA dan Suruhanjaya Eropah sebelum ini telah memberikan penamaan Ubat Orphan untuk midametinib untuk rawatan NF1. FDA juga telah memberikan sebutan Fast Track untuk rawatan pesakit ≥ 2 tahun dengan NF1-PN yang sedang berkembang atau menyebabkan morbiditi yang ketara dan penyakit Rare Pediatric Disease untuk rawatan NF1.

“Plexiform neurofibroma mungkin terletak di sebelah atau mengelilingi organ penting dan boleh menyebabkan komplikasi perubatan yang serius untuk pesakit. Walaupun kemajuan telah dicapai, masih terdapat keperluan mendesak untuk lebih banyak pilihan rawatan, terutamanya bagi orang dewasa yang pada masa ini tidak mempunyai terapi yang diluluskan,” kata Annette Bakker, Ph.D., Ketua Pegawai Eksekutif Yayasan Tumor Kanak-kanak (CTF) dan Pengerusi Lembaga. daripada CTF Eropah. “CTF berdedikasi untuk menggunakan masa, bakat dan pembiayaannya ke arah mempercepatkan pembangunan rawatan baharu. Kami mengucapkan tahniah kepada rakan kongsi jangka panjang kami SpringWorks atas pencapaian penting ini dan kami sangat gembira kerana pesakit di Amerika Syarikat dan Eropah tidak lama lagi boleh mendapatkan terapi baharu untuk mereka.”

Kedua-dua penyerahan termasuk data daripada percubaan ReNeu Fasa 2b penting, yang menilai mirdametinib pada pesakit ≥ 2 tahun dengan PN yang berkaitan dengan NF1 menyebabkan morbiditi yang ketara. Keputusan telah dibentangkan dalam pembentangan lisan pada Mesyuarat Tahunan Persatuan Onkologi Klinikal Amerika 2024 dan menunjukkan bahawa rawatan midametinib menghasilkan kadar tindak balas objektif yang mantap yang disahkan oleh semakan pusat bebas yang buta, tindak balas yang mendalam dan tahan lama, peningkatan dalam kesakitan dan kualiti hidup yang berkaitan dengan kesihatan serta profil keselamatan yang boleh diurus merentas kohort dewasa dan pediatrik.1

Mengenai Percubaan ReNeu

ReNeu (NCT03962543) ialah percubaan Fasa 2b label terbuka berbilang pusat yang berterusan yang menilai keberkesanan, keselamatan, dan toleransi terhadap midametinib pada pesakit ≥ 2 tahun dengan PN berkaitan NF1 yang tidak boleh beroperasi menyebabkan morbiditi yang ketara. Kajian itu mendaftarkan 114 pesakit untuk menerima mirdametinib pada dos 2 mg/m2 dua kali sehari (dos maksimum 4 mg dua kali sehari) tanpa mengambil kira makanan. Mirdametinib ditadbir secara lisan dalam jadual dos selama 3 minggu, 1 minggu, sama ada sebagai kapsul atau tablet yang boleh disebarkan. Titik akhir utama disahkan kadar tindak balas objektif yang dinilai oleh perkadaran pesakit dengan pengurangan ≥ 20% dalam jumlah tumor sasaran pada imbasan berturut-turut semasa fasa rawatan 24 kitaran, seperti yang diukur oleh MRI dan dinilai oleh semakan pusat bebas yang buta. Titik akhir sekunder termasuk keselamatan dan toleransi, tempoh tindak balas, dan perubahan dalam hasil yang dilaporkan pesakit dari garis dasar kepada Kitaran 13. Fasa rawatan percubaan selesai dan keputusan telah dibentangkan pada Mesyuarat Tahunan Persatuan Onkologi Klinikal Amerika 2024. Pesakit yang menamatkan fasa rawatan layak untuk terus menerima rawatan dalam bahagian pilihan susulan jangka panjang kajian, yang sedang berjalan.

Mengenai NF1-PN

Neurofibromatosis jenis 1 (NF1) ialah gangguan genetik yang jarang berlaku yang timbul daripada varian kehilangan fungsi dalam gen NF1 , yang mengekod untuk neurofibromin, penekan utama laluan MAPK.2,3 NF1 ialah bentuk neurofibromatosis yang paling biasa, dengan anggaran kejadian kelahiran global kira-kira 1 dalam 2,500 individu, dan kira-kira 100,000 pesakit yang hidup dengan NF1 di Amerika Syarikat .4,5 Kursus klinikal NF1 adalah heterogen dan menjelma sebagai pelbagai simptom merentasi pelbagai sistem organ, termasuk pigmentasi kulit yang tidak normal, kecacatan rangka, pertumbuhan tumor, dan komplikasi neurologi seperti gangguan kognitif.6 Pesakit dengan NF1 mempunyai 8 hingga pengurangan purata 15 tahun dalam jangka hayat mereka berbanding populasi umum.3

Pesakit NF1 mempunyai kira-kira 30-50% risiko seumur hidup untuk membina neurofibroma plexiform, atau PN, yang merupakan tumor yang tumbuh dalam corak infiltratif di sepanjang sarung saraf periferi dan yang boleh menyebabkan kecacatan teruk, kesakitan dan kemerosotan fungsi; dalam kes yang jarang berlaku, NF1-PN mungkin membawa maut.7,8 NF1-PN paling kerap didiagnosis dalam dua dekad pertama kehidupan.7 Tumor ini boleh menjadi agresif dan dikaitkan dengan morbiditi klinikal yang ketara; lazimnya, mereka membesar dengan lebih cepat semasa zaman kanak-kanak.9,10 Pembedahan membuang tumor ini adalah mencabar disebabkan oleh corak pertumbuhan tumor infiltratif di sepanjang saraf dan boleh menyebabkan kerosakan dan kecacatan saraf kekal.11 Perencat MEK telah muncul sebagai kelas rawatan yang disahkan untuk NF1-PN.12

Mengenai Mirdametinib

Mirdametinib ialah perencat MEK molekul kecil alosterik yang kuat, lisan, penembus CNS, alosterik dalam pembangunan sebagai rawatan monoterapi untuk neurofibromatosis jenis 1 neurofibroma plexiform (NF1-PN) dan glioma gred rendah (LGG) berkaitan neurofibromatosis ), dan sebagai terapi gabungan untuk rawatan beberapa subset tumor pepejal metastatik yang ditentukan oleh biomarker. Mirdametinib ialah ubat penyiasatan yang keselamatan dan keberkesanannya belum ditetapkan.

Mirdametinib direka bentuk untuk menghalang MEK1 dan MEK2, yang menduduki kedudukan penting dalam laluan MAPK. Laluan MAPK ialah rangkaian isyarat utama yang mengawal pertumbuhan dan kemandirian sel serta memainkan peranan penting dalam berbilang kanser dan penyakit jarang berlaku apabila diubah secara genetik.

FDA dan Suruhanjaya Eropah telah memberikan penamaan Ubat Orphan untuk midametinib untuk rawatan NF1. FDA juga telah memberikan sebutan Fast Track untuk rawatan pesakit ≥ 2 tahun dengan NF1-PN yang sedang berkembang atau menyebabkan morbiditi yang ketara dan penyakit Rare Pediatric Disease untuk rawatan NF1.

Mengenai SpringWorks Therapeutics

SpringWorks ialah sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersil yang menggunakan pendekatan perubatan ketepatan untuk membangunkan dan menyampaikan ubat-ubatan yang mengubah hidup untuk mereka yang menghidap penyakit jarang yang teruk dan kanser. OGSIVEO® (nirogacestat), yang diluluskan di Amerika Syarikat untuk rawatan pesakit dewasa dengan tumor desmoid yang semakin meningkat yang memerlukan rawatan sistemik, ialah terapi pertama yang diluluskan oleh FDA oleh Syarikat. SpringWorks juga mempunyai saluran paip terapi sasaran terpelbagai yang merangkumi tumor pepejal dan kanser hematologi, dengan program yang terdiri daripada pembangunan praklinikal melalui ujian klinikal lanjutan. Sebagai tambahan kepada program milik penuhnya, SpringWorks juga telah memeterai pelbagai kerjasama dengan inovator dalam industri dan akademik untuk membuka kunci potensi penuh untuk portfolionya dan mencipta lebih banyak penyelesaian untuk pesakit yang memerlukan.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati www.springworkstx.com dan ikuti @SpringWorksTx di X (dahulunya Twitter), LinkedIn dan YouTube.

Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan SpringWorks

Siaran akhbar ini mengandungi “kenyataan yang berpandangan ke hadapan” dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda, berkaitan dengan perniagaan, operasi dan keadaan kewangan kami, termasuk tetapi tidak terhad kepada kepercayaan, jangkaan dan andaian semasa mengenai masa depan perniagaan kami, rancangan dan strategi masa depan, rancangan pembangunan dan pengkomersialan kami, keputusan praklinikal dan klinikal kami, sebagai serta berkaitan dengan keadaan masa hadapan yang lain. Perkataan seperti, tetapi tidak terhad kepada, "nantikan," "percaya," "jangka," "jangka," "anggaran," "berniat," "rancang," "akan," "sepatutnya" dan "boleh, ” dan ungkapan atau perkataan yang serupa, kenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian baharu mungkin muncul dari semasa ke semasa, dan tidak mungkin untuk meramalkan semua risiko dan ketidakpastian. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pembentangan ini adalah berdasarkan jangkaan dan kepercayaan semasa pengurusan dan tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan faktor penting yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan terkandung dalam pembentangan ini, termasuk, tanpa had, risiko yang berkaitan dengan: (i) sama ada keputusan praklinikal dan klinikal kajian mirdametinib akan memenuhi keperluan pengawalseliaan untuk kelulusan oleh FDA atau oleh EMA mirdametinib untuk rawatan pediatrik dan pesakit dewasa dengan NF1-PN, (ii) interaksi dengan FDA atau EMA, termasuk ulasan dan pemeriksaan, masa yang berkaitan dengannya dan hasilnya, (iii) jangkaan kami mengenai potensi manfaat terapeutik, profil keselamatan dan keberkesanan midametinib untuk pesakit dengan NF1-PN (iv) sama ada NDA atau MAA akan diluluskan, dan (v) jika diluluskan, sama ada midametinib akan berjaya secara komersial.

Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, kami tidak bercadang untuk mengemas kini atau menyemak secara terbuka mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini, sama ada akibat daripada sebarang maklumat baharu, peristiwa masa hadapan, keadaan berubah atau sebaliknya. Walaupun kami percaya jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, kami tidak boleh memberi jaminan bahawa jangkaan tersebut akan terbukti betul. Sehubungan itu, pembaca diingatkan untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut mengenai risiko, ketidakpastian dan faktor lain yang boleh menyebabkan perbezaan antara jangkaan SpringWorks dan keputusan sebenar, anda harus menyemak “Faktor Risiko” dalam Item 1A Bahagian II Laporan Suku Tahunan SpringWorks pada Borang 10-Q untuk suku berakhir 30 Jun 2024 serta perbincangan tentang potensi risiko, ketidakpastian dan faktor penting lain dalam pemfailan SpringWorks berikutnya.

Rujukan

  • Moertel C, et al., ReNeu: Percubaan fasa 2b penting bagi mirdametinib dalam kanak-kanak dan orang dewasa dengan neurofibromatosis jenis 1 (NF1) yang berkaitan dengan simptom neurofibroma (PN) yang tidak boleh dikendalikan. Jurnal Onkologi Klinikal 42, 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. The American Society of Clinical Oncology Abstract 3016. Mei 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. Gen NF1 dikaji semula - dari bangku ke tepi katil. Onkotarget. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gen dan Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Yayasan Tumor Kanak-kanak. Baharu dan Diperbaiki: Cara bercakap tentang NF. Siaran akhbar. 9 Mei 2023. Diakses pada 2 Februari 2024.
  • Lee: Lee TJ, et al. Insiden dan kelaziman neurofibromatosis jenis 1 dan 2: kajian sistematik dan meta-analisis. Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):292. Diterbitkan 2023 Sep 14. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Konsortium Ujian Klinikal Neurofibromatosis Fasa II Percubaan MEK Inhibitor Mirdametinib (PD-0325901) dalam Remaja dan Dewasa Dengan Neurofibroma Plexiform Berkaitan NF1. Jurnal Onkologi Klinikal. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, et al. Neurofibroma plexiform pediatrik: kesan ke atas morbiditi dan kematian dalam neurofibromatosis jenis 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Miller: Miller DT, et al. Penyeliaan Kesihatan untuk Kanak-kanak Dengan Neurofibromatosis Jenis 1. Pediatrik. 2019;143(5):e20190660.
  • Kasar A, Singh G, Akshintala S, et al. Persatuan perubahan volum neurofibroma plexiform dan perkembangan morbiditi klinikal dalam neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. Dinamik pertumbuhan neurofibroma plexiform: kajian kohort retrospektif 201 pesakit dengan neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Needle M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Tanda-tanda prognostik dalam pengurusan pembedahan neurofibroma plexiform: Pengalaman Hospital Kanak-kanak Philadelphia, 1974-1994. J Pediatr. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 dan neurofibromatosis 2: perspektif abad kedua puluh satu. Neurologi Lancet. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Disiarkan : 2024-09-04 15:23

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular